Ruolo delle Associazioni di pazienti in tempi di crisi

Ruolo delle Associazioni di pazienti in tempo di crisi economica:
continuità delle cure e accesso ai nuovi farmaci
L’impegno di A.I.G.
A.I.G.
Associazione Italiana GIST Onlus
Anna Costato, Presidente
Anna
Trascrizione della relazione
presentata alla Riunione Annuale dei
medici di Italian Sarcoma Group il 7
aprile 2014 a Padova
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Le associazioni dei pazienti sono considerate, in generale, come gruppi che accudiscono il
paziente da un punto di vista caritatevole e solidaristico, il che è vero, ma non è tutto. L’istanza
che un numero crescente di associazioni rivendica è quella di avere un ruolo anche nelle
decisioni di politica sanitaria, per far si che il paziente - insieme ai medici e agli amministratori possa esercitate un potere decisionale nelle questioni che lo riguardano da vicino, dalla scelta
terapeutica agli indirizzi di spesa in campo sanitario.
I pazienti colpiti un tumore raro hanno
necessità molto precise:
Quando si ha un tumore raro,
capire di che malattia si tratta; affidarsi a
è cruciale avere indicazioni corrette
medici esperti e centri di cura
I pazienti hanno bisogno di:
multidisciplinari da cui farsi trattare;
• Capire la malattia
trovare altri pazienti per una
• Trovare il medico/centro giusto
condivisione; conoscere le cure
• Trovare altri pazienti
disponibili; capire la gestione delle
• Conoscere le cure disponibili e condividere le decisioni
• Comprendere la gestione della terapia
terapie in un’epoca in cui le cure sono
• Comprendere interazioni e aderenza al trattamento
sempre più somministrare per via orale
• Avere accesso a tutti farmaci potenzialmente utili
e quindi lasciate alla completa gestione
• Poter valutare la partecipazione in studi clinici
del paziente fuori dall'ambulatorio;
capire ed evitare le interazioni con altre
sostanze e ottimizzare il trattamento
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farmacologico; avere accesso a tutti i
farmaci potenzialmente utili e poter valutare la partecipazione in studi clinici.
Per rispondere a questi bisogni è nata
l’Associazione Italiana GIST nel 2006 per
l’informazione e il sostegno dei malati con
tumore stromale gastrointestinale. I nostri
scopi principali:
Informare sulla malattia e sostenere i
pazienti, indirizzandoli ai centri e ai medici
con esperienza specifica;
Promuovere e indirizzare la ricerca,
collaborando con i centri di cura e le
aziende farmaceutiche per individuare i
bisogni ancora non soddisfatti;
Svolgere un’opera di advocacy a tutela
del paziente, rappresentandolo nelle
politiche di salute pubblica e con gli enti
regolatori, per garantire l’accesso a tutte le
opzioni terapeutiche disponibili.
Scopi dell’associazione
Informare e sostenere i pazienti
•Per informarli sulla malattia
•Per indirizzarli a medici con esperienza specifica
Promuovere e indirizzare la ricerca
•Collaborare con centri di cura e az. farmaceutiche
•Individuare i bisogni insoddisfatti
Advocay e tutela del paziente
•Rappresentare pazienti nelle politiche di salute
pubblica e con enti regolatori
•Per accedere alle cure
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Uno dei compiti che ci siamo trovati a fronteggiare negli ultimi anni è la tutela del malato
durante la crisi economica.
L’Italia, come tutti i paesi europei, è
stata colpita da una recessione globale.
La tutela del malato durante la crisi
Negli ospedali e nelle ASL la crisi
economica
finanziaria si è tradotta in un taglio dei
servizi sanitari e le manovre
Italia colpita dalla recessione globale
Crisi finanziaria
Negli ospedali e nelle ASL:
economiche degli ultimi governi hanno
• taglio dei servizi sanitari
portato ad un ridimensionamento
• ridimensionamento livelli di finanziamento dell’assistenza
dell’assistenza. Va aggiunto che il
nostro sistema sanitario già da anni era
Nell’ultimo decennio
impegnato in un processo di
decentramento dal governo centrale
decentramento dal governo centrale alle
alle amministrazioni regionali
amministrazioni regionali. La crisi
economica ha portato ad una
diminuzione delle risorse disponibili per 5
le Regioni, alcune delle quali si trovano
in condizioni di disavanzo e costrette a piani di rientro, manovre che inevitabilmente hanno un
impatto sul sistema sanitario. Indipendentemente dall’avvento di quest’ultima crisi economica,
l’Italia era comunque già impegnata in un processo di rientro del debito pubblico e di maggiore
controllo dei costi, con politiche restrittive per il contenimento della spesa.
Pertanto la crisi economica subentrata non ha attivato di per sé questi cambiamenti, ma li ha
sicuramente accelerati.
Fortunatamente il sistema di protezione
sociale ha messo al riparo dagli effetti più
pesanti della crisi: le cure importanti sono
garantite, le malattie oncologiche
continuano ad essere coperte da tutele;
tuttavia abbiamo di fronte problematiche e
incognite sulle quali la nostra
associazione si sta adoperando:
•
•
l’introduzione di Imatinib generico
in Europa nei prossimi anni,
la necessità di modificare le
normative esistenti per migliorare
accesso ai farmaci per uso off
label e per uso compassionevole
nei tumori rari.
Politiche restrittive per contenimento costi
Sistema di protezione sociale ha messo al riparo dagli effetti
piu’ pesanti della crisi, ma abbiamo di fronte due temi
economico-sanitari e incognite:
1. Introduzione Imatinib generico
2. Accesso ai farmaci off label e per
uso compassionevole nei tumori rari
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Riguardo al primo punto, la prima generazione di farmaci molecolari mirati sta giungendo alla scadenza
brevettuale e verranno sostituiti dai farmaci generici.
Imatinib, cura nata per la Leucemia Mieloide Cronica (LMC), si è anche rivelata come la prima terapia
molecolare mirata efficace in un tumore solido – il GIST. Nel 2016 in Europa Imatinib verrà rimpiazzato
dal suo generico per la cura della LMC e, negli anni successivi, per il GIST.
L’avvento dei farmaci generici o equivalenti è una grande occasione di risparmio per la sanità, su cui
siamo tutti d’accordo, a condizione che siano rispettati i requisiti di sicurezza ed efficacia del farmaco, di
continuità e di personalizzazione della cura.
Esistono alcune criticità note nei farmaci generici:
• la biodisponibilità maggiore o
inferiore del 20% rispetto al
farmaco originatore
Farmaci generici o equivalenti
• i diversi eccipienti
Imatinib, prima terapia target in
un tumore solido (GIST)
• Il fatto che non siano richiesti studi
comparativi
di
effettiva
Criticità
bioequivalenza
tra
farmaci
• biodisponibilità +/- 20%
generici diversi, riferiti ad un unico
• eccipienti
farmaco di riferimento e quindi la
• Non richiesti studi comparativi di effettiva bioequivalenza
mancata certificazione che tali
= non scientificamente certificati
generici siano equivalenti tra di
Variazioni dell’efficacia?
loro.
Personalizzazione della cura: non cambiare dal “griffato” al
Ci chiediamo se queste variabili in un
generico in corso di terapia
farmaco
antitumorale
possano
(esempio: Canada – Imatinib - LMC)
comportare una variazione dell’efficacia.
Abbiamo un esempio da osservare: nel 7
mese di aprile 2013, in Canada è stato
introdotto Imatinib generico per la cura della Leucemia Mieloide Cronica e la comunità medica ha
raccomandato ai pazienti di non cambiare dal farmaco originale al generico in corso di terapia, ma di
riservare l’uso del generico ad inizio di terapia.
I farmaci biologici sono l’altro gruppo di farmaci che sta sollevando un dibattito all’interno della classe
medica circa l’uso dei loro biosimilari, che presentano analogie con le tematiche dei farmaci generici e
che osserviamo come riferimento parallelo:
AIFA, in un suo Position Paper di maggio 2013, ha assunto una posizione molto netta affermando che il
medicinale biosimilare è simile ma non identico al farmaco biologico di riferimento e che la scelta
prescrittiva del medicinale da utilizzare – di riferimento piuttosto che biosimilare - deve essere affidata al
medico specialista prescrittore, valutando caso per caso.
La continuità terapeutica è il principio irrinunciabile sul quale desideriamo confrontarci ed è un principio
previsto formalmente nelle delibere regionali, ma esse sono difformi tra di loro: al centro prevale il
contenimento della spesa sanitaria, ma non anche la continuità e la personalizzazione delle cure.
Al principio della continuità terapeutica sono favorevoli anche AIOM e Assogenerici. AIOM ha condotto un
sondaggio sui farmaci biosimilari nel 2013: dal sondaggio tra i medici è risultato che la sostituzione tra il
farmaco biosimilare e il suo originatore deve essere decisa esclusivamente dal medico. Anche
Assogenerici si è allineato a questa posizione, affermando che “nei pazienti già in trattamento è fuori
discussione la sostituzione tra originatore e biosimilare, prevedendo il ricorso al biosimilare per i pazienti
che cominciano un nuovo trattamento.”
La Rete Internazionale delle Associazioni con GIST, Global GIST Network, si riunirà nell’appuntamento
annuale dal 14 al 17 maggio 2014 a Zurigo. Il tema principale sarà l’introduzione di Imatinib generico nella
cura del GIST in Europa. Ci auguriamo di arrivare a delineare delle azioni da svolgere su base comune
per poter affrontare queste problematiche. Sarebbe opportuna una modifica della legge comunitaria che
preveda una minore percentuale di variazione di biodisponibilità nei farmaci antitumorali generici.
Prossima riunione internazionale della rete
GLOBAL GIST NETWORK
The New Horizons GIST Patient Advocacy Meeting,
Zurich 14-17 May, 2014
Improving access to treatment and quality of care
through global exchange
Tema
Introduzione di imatinib generico nella cura del GIST
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Il secondo punto sul quale siamo impegnati è l’accesso ai farmaci per uso off label e compassionevole nei
tumori rari. Da settembre 2011 partecipiamo al Gruppo di Lavoro Tumori Rari che include alcuni oncologi,
rappresentanti di AIFA e Associazioni di pazienti. Lo scopo che ci siamo prefissi è cambiare e migliorare la
normativa per l’accesso ai farmaci per questi due tipi di uso.
Il gruppo di lavoro ha elaborato un piano di proposte che è stato presentato nel mese di novembre 2012
in audizione al Senato. Purtroppo nel corso del 2013 non ci sono stati sviluppi, perché la situazione politica
di forte instabilità non ha permesso di ottenere alcun progresso su queste nostre proposte.
Farmaci per uso Off Label nei tumori rari
DL 36 20-03-2014 (caso Avastin-Lucentis) è insufficiente:
a) il numero di pazienti interessati e molto più ampio del caso specifico
b) l’ambito dell’off label è enormemente piu’ vasto (posizione
Conferenza Regioni, Carlo Lusenti)
•
nei tumori rari e pediatrici è diffuso il ricorso all’Off Label,
•
talvolta cure salvavita (Es nei GIST: sorafenib, dasatinib, nilotinib)
•
Appropriatezza dell’uso: decisione del medico
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Oggi abbiamo di attualità il DL 36 del 20 marzo sull’off label (decreto nato sulla scia del caso
Avastin/Lucentis). Il decreto verrà esaminato in settimana e lunedì prossimo approderà in aula.
Prevediamo emendamenti perché è stato giudicato insufficiente dalla Conferenza delle Regioni e
soprattutto non contiene le nostre proposte. Stiamo cercando, in questa settimana, di riuscire a riproporre
l’inserimento delle nostre proposte sugli off label. Le Regioni si sono espresse affermando che questo
Decreto Legge sull’off label è insufficiente: il numero dei pazienti è molto più ampio e l’ambito dell’uso
degli off label è enormemente più vasto del caso specifico Avastin/Lucentis per il quale il decreto era stato
elaborato. Sappiamo infatti che nei tumori rari e nei tumori pediatrici è diffuso il ricorso all’uso off label di
farmaci. Talvolta si tratta di cure salvavita. Per esempio nei GIST: sorafenib, dasatinib e nilotinib sono
cure off label in Europa, ma negli Stati Uniti sono terapie raccomandate nella cura dei GIST dall’autorevole
NCCN National Comprehensive Cancer Network.
Noi, Associazione di pazienti, non entriamo nel merito dell’appropriatezza sull’uso di questi farmaci, questa
è una decisione che spetta ai medici, ma stiamo lavorando perché il medico che decide e valuta opportuno
e appropriato il ricorso all’off label nell’interesse del paziente con Gist o con tumore raro, lo possa fare
senza i limiti oggi presenti.
Per quanto riguarda l’uso compassionevole sono principalmente due le proposte che abbiamo fatto;
• Eliminare il criterio dell’esistenza di studi già conclusi di fase II e consentire l’accesso ai farmaci
con un razionale preclinico, con evidenza clinica convincente anche in assenza della fase II. Su
questo abbiamo un precedente importante: Imatinib è stato registrato da EMA per la cura del
dermatofibrosarcoma protuberans sulla sola base dello studio clinico di fase I.
• Eliminare il requisito dell’esistenza di un piano di sviluppo del farmaco; l’azienda farmaceutica è
oggi l’unico soggetto abilitato a chiedere la registrazione di un cura per una nuova indicazione
terapeutica, ma se - per qualsiasi motivo - l’azienda non intendesse perseguire lo sviluppo, il
paziente con tumore raro non sarebbe tutelato.
Farmaci per uso Compassionevole nei tumori rari
1.
eliminare criterio dell’esistenza di studi già conclusi di Fase
II (sufficiente Fase I completata)
Consentire l’accesso ai farmaci con razionale preclinico, con
evidenza clinica convincente anche in assenza di dati definitivi di
Fase II (es: registrazione EMA di Imatinib x il
dermatofibrosarcoma protuberans)
2.
eliminare requisito dell’esistenza di un piano di sviluppo del
farmaco
Il malato raro non è tutelato se l’azienda farmaceutica (unico
soggetto abilitato a chiedere la registrazione per una nuova
indicazione) non intende perseguirne lo sviluppo
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La nostra Associazione di pazienti si propone come interlocutore nelle sedi dove si decidono gli indirizzi
delle risorse pubbliche in sanità, di ricerca scientifica, di studi clinici e di assistenza sanitaria. Oggi i
protagonisti di queste scelte sono i medici, i ricercatori, le aziende farmaceutiche, le istituzioni, ma non
sono rappresentate in queste sedi le associazioni dei pazienti per patologia. Questa è una realtà che vi
invitiamo a cambiare insieme a noi. E’ ormai riconosciuto da molti che il coinvolgimento dei pazienti nei
processi decisionali porta benefici non solo ai pazienti stessi ma anche ai medici, al SSN e migliora
l’appropriatezza delle cure.
Concludo dicendo che qualsiasi azione a tutela dei diritti dei pazienti ha maggiori probabilità di riuscita se
si poggia su alleanze. In Europa siamo rappresentati da SPAEN, la Federazione della Associazioni
Sarcomi. SPAEN è stata fondata in Germania nel 2009 e l’Associazione Italiana GIST Onlus fa parte dei
soci fondatori.
In Italia il nostro auspicio è che si crei un’unione delle associazioni sarcomi nell’ambito di ISG come sua
sede naturale, allo scopo di verificare obiettivi, scopi, finalità comuni per arrivare ad una reciproca
conoscenza e per individuare le modalità di collaborazione.
Anna Costato
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