www.gistonline.it
Newsletter numero 59
Settembre 2014
AGLI ASSOCIATI, AMICI E SIMPATIZZANTI
di A.I.G. ASSOCIAZIONE ITALIANA GIST ONLUS
Uguaglianza nell’assistenza sanitaria
ai pazienti oncologici
In questo numero
“Uguaglianza nell’assistenza sanitaria”, questo chiedono le
Associazione dei pazienti oncologici, firmatarie del ‘Manifesto per i
diritti dei pazienti oncologici’, che è stato presentato ufficialmente il 10
luglio 2014 a Roma, in occasione del Forum istituzionale, al quale
hanno partecipato parlamentari di maggioranza e opposizione, stampa
nazionale e Associazioni di pazienti.
La nostra Associazione, come altri gruppi impegnati nella difesa
dei diritti dei pazienti oncologici, ha nel tempo riscontrato gravi
difformità tra le Regioni nell’assistenza e nella cura delle patologie
oncologiche. Tali difformità, che sono palese violazione dei principi
costituzionali dell’uguaglianza di tutti i cittadini (art. 3) e del diritto alla
salute (art. 32), incrementano il preoccupante fenomeno della
migrazione sanitaria.
Ad aumentare il divario nell’assistenza tra le diverse aree del
Paese ha contribuito in questi anni la riforma del Titolo V della seconda
parte della Costituzione, con la conseguente autonomia regionale.
AIG ha aderito alla campagna La salute, un bene da difendere, un
diritto da promuovere, lanciata da Salute Donna Onlus e finalizzata
ad ottenere un’effettiva salvaguardia del principio di uguaglianza nella
tutela della salute, nonché un’indicazione chiara circa le modalità di
accesso alle prestazioni sanitarie transfrontaliere.
Nell’ambito della Campagna è stato sottoscritto da Salute Donna Onlus
e da altre 9 Associazioni, tra cui AIG, Il Manifesto per i diritti dei pazienti
oncologici, ed è stata promossa una campagna per invitare tutti i
cittadini a sottoscrivere il Manifesto a favore dell’uniformità dei diritti e
dell’uguaglianza dell’assistenza sanitaria.
pag 2
La nostra missione
Informare e sostenere i pazienti affetti da Tumore
Stromale Gastrointestinale e le loro famiglie.
Migliorare la qualità di vita delle persone colpite da
GIST, attraverso la promozione e la tutela dei diritti
dei malati con tumore raro nella ricerca, nella
bioetica, nella salute, nelle politiche sanitarie e
sociosanitarie.
pag.
Uguaglianza nell’assistenza
sanitaria ai pazienti oncologici
1
Regorafenib / Stivarga nella
terapia di terza linea per i GIST
3
I GIST all’ASCO 2014
5
Il punto di vista dei pazienti nella
valutazione delle terapie
8
Linee Guida ESMO 2014
9
Eventi e Attività
10
Visione
Un futuro migliore per i pazienti con GIST.
Disponibilità dei migliori trattamenti esistenti e
accesso a tutti i farmaci disponibili per tutti i
pazienti italiani.
Conoscenza diffusa della patologia e dei problemi
a essa correlati
I pazienti con GIST devono essere presenti e
rappresentati in tutti i luoghi istituzionali dove si
decide della loro salute
Perché nessun malato di GIST sia solo – Newsletter di A.I.G. Settembre 2014
da pag. 1
pag. 2
“Uguaglianza nell’assistenza sanitaria ai pazienti oncologici”
E’ possibile sottoscrivere il manifesto dal nostro sito www.gistonline.it, oppure scaricarlo dal sito
http://www.salutebenedadifendere.it/
Tutti i cittadini sono invitati a sottoscrive il Manifesto a favore dell’uniformità dei diritti e dell’uguaglianza
dell’assistenza sanitaria.
Perché
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Perchénessun
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Regorafenib / Stivarga nella terapia di terza linea per i GIST
Contesto:
•
Il farmaco Regorafenib (nome commerciale Stivarga®) è efficace in due tipi di tumore: per la cura
del Carcinoma al Colon Retto (mCRC) e per i GIST resistenti a Imatinib e Sunitinib, le due terapie
approvate sinora per il suo trattamento.
•
La Food and Drug Administration (FDA) Americana, ha approvato Regorafenib per il trattamento
dei pazienti affetti da Carcinoma del Colon Retto il 27 settembre 2012 e per il trattamento in terza linea
terapeutica dei GIST il 25 febbraio 2013
• L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha autorizzato il 26/08/2013 l’immissione in commercio di
Regorafenib per il trattamento del Carcinoma del Colon Retto ed il 30 luglio 2014 l’ha autorizzato per il
GIST.
•
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) il 20 novembre 2013 ha autorizzato Regorafenib per il
mCRC (GU Serie Generale n. 286 del 6-12-2013), ma non l’ha ancora autorizzato per il GIST.
Il 30 luglio 2014 il nuovo farmaco è stato autorizzato dall’Agenzia Europea per i Medicinali EMA
per il trattamento dei GIST. Questo ha comportato il termine del programma di accesso anticipato
MAP (detto “compassionevole”), istituito dall’azienda farmaceutica Bayer, produttrice di Regorafenib,
per consentire ai pazienti con GIST un accesso anticipato alla terapia (prima delle necessarie
autorizzazioni e procedure nazionali), fornendo il farmaco gratuitamente alle aziende ospedaliere.
Cosa succede dopo la cessazione del MAP?
1.
tutti i pazienti con GIST ammessi al programma MAP prima del 30 luglio 2014 continueranno
a ricevere il farmaco dalla Bayer attraverso i loro centri di cura;
2.
dopo il 30 luglio 2014 il farmaco non è piu’ fornito da Bayer a nuovi pazienti con GIST.
Come potranno ottenere il farmaco i nuovi pazienti che ne avranno necessità?
La situazione è molto complessa ed è aggravata dal fatto che la legge prevede un lungo iter (mediamente
due anni) prima che Regorafenib sia disponibile per i pazienti con GIST a mezzo del Servizio Sanitario
Nazionale e del S.S. Regionale.
Occorre infatti attendere:
1. Autorizzazione dell’Agenzia italiana AIFA con determinazione del prezzo e classificazione del farmaco ai fini
della rimborsabilità (mediamente 12 mesi);
2. Inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali e Inserimento nei Prontuari Terapeutici Aziendali
(mediamente ulteriori 12 mesi)
Perché
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pag.
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da pag 3 Regorafenib/Stivarga nella terapia di terza linea per i GIST
La situazione oggi
Dopo il 30 luglio 2014, Regorafenib si trova in FASCIA CNN (cioè a carico del cittadino con obbligo di
ricetta), fino a quando il farmaco diventerà rimborsabile dal SSN. Il nuovo farmaco è molto oneroso e
proibitivo per normali economie familiari (4800 euro a confezione per la cura della durata di un mese). I
pazienti possono acquistare il farmaco a proprie spese, ordinandolo presso le farmacie ospedaliere o
presso le farmacie ordinarie. Anche gli ospedali possono acquistare il farmaco a proprie spese, senza
rimborso dal SSN, ma date le ristrettezze di bilancio e la politica di contenimento dei costi, è molto
improbabile che ciò avvenga.
Questa situazione è disumana, non tiene conto delle necessità di cura dei malati, crea
disuguaglianze e disparità inaccettabili per il trattamento dei pazienti. Per questo la nostra
Associazione si sta battendo da tempo per modificare la normativa esistente ed aderisce al
MANIFESTO PER I DIRITTI DEI PAZIENTI ONCOLOGICI che prevede, tra i suoi punti,
che venga applicata la disposizione introdotta nel Decreto Legge 69/2013 per l’immissione
in Prontuario da parte di AIFA di farmaci orfani o di eccezionale rilevanza terapeutica
in un tempo massimo di 100 giorni dalla data di approvazione dell’EMA.
Come associazione di pazienti ci siamo attivati da mesi, in collaborazione coi medici della
Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Tumori di Milano, presso la casa farmaceutica Bayer, presso
AIFA e presso gli Assessorati alla salute di tutte le Regioni Italiane, per rappresentare le necessità
urgenti dei pazienti che necessitano del farmaco Regorafenib (Stivarga) e addivenire a una
soluzione per l’accesso rapido e senza costi per il paziente, ma nonostante il nostro impegno, ad
oggi, non abbiamo conseguito alcun risultato positivo.
In data 17 settembre 2014, abbiamo scritto una lettera al Dr. Luca Pani, direttore generale
dell'Agenzia Italiana del Farmaco e per conoscenza al Ministro della Salute Beatrice Lorenzin,
rappresentando le nostre richieste per soddisfare le improrogabili necessità dei pazienti con GIST.
Confidiamo in una soluzione positiva del problema a beneficio dei pazienti.
Perché nessun malato di GIST sia solo – Newsletter di A.I.G. Settembre 2014
I GIST all'ASCO 2014
Interessanti novità sui GIST al 50° Annual Meeting 2014
dell'ASCO (American Society of Clinical Oncology), che si
è svolto a Chicago dal 30 maggio al 3 giugno e che ha
visto riuniti migliaia di medici e scienziati di tutto il mondo
per condividere lo stato di conoscenza sulle patologie
oncologiche, i nuovi progressi della ricerca biomedica e
discutere i risultati degli studi clinici in corso su farmaci
sperimentali antitumorali.
Dopo quattordici anni da quando il primo paziente con
GIST in fase avanzata è stato trattato con imatinib,
l'interesse sui tumori stromali gastrointestinali è sempre
alto, come testimoniato dalle numerose comunicazioni e
presentazioni dei risultati di studi clinici sui GIST all’ASCO
2014.
Di seguito una breve rassegna di alcuni lavori sui GIST.
E' stato presentato l'aggiornamento dello studio SWOG
S0033 (G. Demetri et al, abstract 10508) che confrontava
due dosi di imatinib: 400mg vs 800mg. I pazienti con
mutazione nell'esone 9 di KIT avevano esiti di tempo
libero da malattia inferiori rispetto ai pazienti con
mutazione nell'esone 11 di KIT o con nessuna mutazione,
mentre non c'era alcuna significativa differenza tra
pazienti con esone 11 e quelli con nessuna mutazione KIT
o PDGFRA. E’ da sottolineare che la metà dei pazienti con
lungo periodo libero da progressione ha assunto
continuativamente solo imatinib, il restante 50% ha
ricevuto alcune terapie aggiuntive, sistemiche o
locoregionali (chirurgia o radiofrequenza). Sono ancora
necessarie nuove opzioni di trattamento per le mutazioni
nell'esone 9 di KIT e degli altri genotipi resistenti.
E' stata ribadita l'importanza di conoscere lo stato
mutazionale nei GIST. Il Dr Le Cesne del Gustave
Roussy Institute Villejuif (Francia), in un suo report
sull'ASCO, redatto per SPAEN, ha detto che nella
gestione di pazienti in ricaduta e in trattamento adiuvante
non è possibile fare a meno di conoscere lo stato
mutazionale poichè:
1) Il beneficio di imatinib varia a seconda della mutazione
primaria.
pag. 5
2) La frequenza delle mutazioni insensibili è alta nei
GIST localizzati (come per la mutazione D842V
PDGFRA presente in circa il 20% dei GIST gastrici
operati).
3) La durata ottimale della somministrazione di imatinib
potrebbe essere prolungata nei GIST ad alto rischio.
4) Il numero dei farmaci inibitori della tirosina chinasi
(TKI) disponibili per il trattamento dei GIST in fase
avanzata tende ad aumentare, ed ognuno ha un proprio
target specifico.
5) La caratterizzazione diventa sempre più complessa
nei GIST Wild Type.
Per quanto riguarda i GIST Wild Type (WT),
continuano gli studi dei ricercatori del gruppo di Bologna
che hanno presentato nuovi risultati (M. Nannini et al,
abstract 10513). I GIST WT KIT/PDGFRA
comprendono diversi sottogruppi con caratteristiche
molecolari distinte. I ricercatori hanno analizzato il
profilo genomico dei GIST Wild Type per ciascuna delle
mutazioni conosciute denominate GIST WT 'quadrupli'
e lo hanno confrontato con il profilo genomico di altri
sottotipi di GIST. La rappresentazione genomica
integrata ha mostrato che i GIST WT quadrupli hanno
un profilo d'espressione del tutto distinto dai GIST con
mutazione SDH e da quelli che hanno mutazioni in KIT
o PDGFRA, e perciò rappresentano un altro gruppo,
unico nel suo genere, all'interno della famiglia dei
tumori stromali gastrointestinali.
Gli studi di genomica completano un quadro di
conoscenze che, definendo meglio le caratteristiche del
GIST Wild Type, permetteranno di cercare soluzioni
terapeutiche nuove.
Presentati all'ASCO anche i risultati dello studio clinico
SARC 022 di linsitinib nei GIST Wild Type pediatrico e
dell'adulto (M. Von Mehren et al. abstract 10507).
Il farmaco è risultato ben tollerato. Il beneficio clinico è
stato del 45% e il periodo libero da progressione, a 9
mesi, è stato del 52%. Il rapido arruolamento dei
pazienti in questo studio, secondo quanto affermano gli
autori stessi, dimostra che sono fattibili studi clinici
anche in sottotipi selezionati di GIST.
pag 6
Perché nessun malato di GIST sia solo – Newsletter di A.I.G. Settembre 2014
Da pag 5
I GIST all'ASCO 2014
Sono stati fatti notevoli progressi nell'identificazione di
nuovi target di trattamento nei sarcomi, e nei GIST e, di
conseguenza, nello sviluppo razionale di strategie
terapeutiche mirate.
Sebbene le mutazioni di KIT siano essenziali nella
patogenesi e crescita dei GIST, esse non sono sufficienti
a causare la malattia clinica. Recentemente, Chi et al,
hanno individuato un fattore di trascrizione, ETV1, che
sembra favorire la crescita delle cellule. Questa
intuizione ha portato all'avvio di una sperimentazione
clinica al Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New
York, per valutare la combinazione di due farmaci Imatinib + MEK162-, nei pazienti con GIST avanzato.
La natura delle mutazioni secondarie è stata esplorata in
modo più completo in 58 pazienti sottoposti a chirurgia o
biopsia, nella malattia in progressione durante
trattamento con imatinib e altri inibitori della tirosina
chinasi (P. Hohenberger et al, abstract 10518). Da questo
studio risulta che esiste una correlazione tra mutazioni
primarie e secondarie nei GIST durante la terapia con
TKI. La comparsa di mutazioni secondarie che causano
la resistenza dipende dalla localizzazione del tumore
primario e dal tipo di mutazione primaria di KIT. Le
mutazioni secondarie in KIT/PDGFRA sono ritenute il più
importante meccanismo della resistenza ai farmaci. Gli
autori hanno investigato se questo è un processo casuale
o se questi effetti potrebbero essere correlati alle
caratteristiche del tumore primario e alla terapia
farmacologica primaria, concludendo che lo sviluppo
delle mutazioni secondarie in GIST avanzati durante il
trattamento con inibitori della tirosina chinasi, non è un
effetto casuale. Può essere dimostrata la correlazione tra
le mutazioni primarie versus le secondarie e la
localizzazione iniziale del tumore. Inoltre, sembra
possibile che l'uso di differenti inibitori della tirosina
chinasi possa impattare sullo sviluppo cosi come sul tipo
di mutazioni secondarie.
Negli ultimi anni, i progressi nella comprensione
dell'equilibrio tra sorveglianza immunitaria e la
sopravvivenza delle cellule del tumore hanno portato a
studi
clinici
con
nuovi
trattamenti
chiamati
immunoterapie, con inibitori dei meccanismi di controllo
immunitari in vari tipi di tumore.
pag 6
I trattamenti di immunoterapia hanno raccolto
grande attenzione all'ASCO 2014. Già nel meeting dello
scorso anno molti medici avevano predetto una
rivoluzione nei trattamenti immunoterapici in oncologia.
I nuovi dati dimostrano l'efficacia di alcuni farmaci
immunoterapici, in particolare ai pazienti affetti da
melanoma diffuso, ma è anche provato che questi
farmaci agiscono su un numero crescente di tipi di
tumore. E' doveroso, comunque, essere cauti, poiché i
risultati derivano principalmente da piccoli studi che
mancano di gruppi di controllo per il confronto; alcuni
farmaci sono ben tollerati, ci possono essere, però,
effetti collaterali severi, quando sono usati due farmaci
in combinazione, cosa che potrebbe essere necessaria
per raggiungere la massima efficacia.
Il nostro sistema immunitario è un potente guardiano
della nostra salute che rileva e distrugge pericolosi
“invasori” dell’ organismo, come batteri, virus. Tutto ciò
che sopprime il nostro sistema immunitario ci rende
vulnerabili alle malattie. La ricerca sulle immunoterapia
sta studiando come il tumore riesce a "ingannare" le
nostre Cellule-T, (un tipo di cellule immunitarie) potenti
agenti a difesa della nostra salute, che combattono
eventuali "invasori". Uno dei più grossi misteri nella
ricerca sul cancro è 'perchè' e 'come' esso riesca a
sfuggire alle difese dell'organismo.
Uno studio specifico sui sarcomi, che riguarda un
inibitore del meccanismo di controllo immunitario è lo
studio di fase I di dasatinib + ipilimumab nel
trattamento dei pazienti con GIST avanzato che non
può essere rimosso con la chirurgia, i cui risultati sono
stati presentati all'ASCO (abstract 10521 Alexander
Noor Shoushtari et al). I risultati dello studio hanno
evidenziato stabilità di malattia nei pazienti così trattati,
suggerendo un effetto immuno-mediato, per cui
teoricamente questa combinazione di farmaci, può
migliorare la risposta immunitaria contro i tumori.
Presentati anche i risultati di uno studio retrospettivo di
sunitinib (Sutent ®, Pfizer) che ha esplorato il ruolo delle
mutazioni di KIT e PDGFRA nei confronti di Sunitinib
nei pazienti intolleranti o resistenti a imatinib trattati in
vari centri europei e statunitensi (Reichardt et al,
abstract 10549). Il tempo libero da progressione e il
tempo libero da malattia nei pazienti che presentavano
una iniziale mutazione nell’esone 9 di KIT
pag 7
Perché nessun malato di GIST sia solo – Newsletter di A.I.G. Settembre 2014
da pag 6 I GIST all'ASCO 2014
sono significativamente più alti rispetto a quelli dei
pazienti con mutazione nell'esone 11.
Un nuovo studio di fase I-II sta attualmente reclutando
pazienti pediatrici e giovani adulti (età 6-21) per ricercare
la dose massima tollerata (MTD) di Sunitinib in questa
popolazione che presenta GIST WT nell' 85% dei casi.
(Verschuur et al, abstract 10601).
La conferma dell'efficacia di Regorafenib (prodotto da
Bayer) inibitore tirosinchinasico di KIT, PDGFRA, FGFR,
si è avuta in uno studio su un gruppo di pazienti inglesi
(ATU), dove il 39% delle risposte con i criteri Choi ha
evidenziato prolungata stabilità di malattia per quanto
riguarda i GIST con esone 9 mutato di KIT o PDGFR
D842V (Maruzzo et al, abstract 10551).
All’ASCO 2014 presentati anche i risultati dello studio
clinico di fase II di Crenolabin nei pazienti GIST con
mutazione PDFGRA D842V.(Jennifer Madeline Matro et
al. Abstract 10546).
Crenolabin (CP-868-596) è un inibitore della tirosina
chinasi che si lega più fortemente a PDGFRA con la
possibilità di inibire la mutazione D842V; in studi in vitro
ha dimostrato attività contro questa mutazione.
Lo studio di fase II ha valutato l’efficacia antitumorale in
pazienti con GIST avanzato con mutazione PDGFRA
D842V. Solo un piccolo sottogruppo di GIST gastrici ha
la mutazione PDGFRA D842V. In generale questi GIST
tendono ad essere indolenti e sono spesso curati con la
sola chirurgia, comunque, in casi infrequenti possono
diffondersi. Gli studiosi hanno valutato la risposta
metabolica con PET-TC, dopo un ciclo di terapia,
concludendo che i pazienti con mutazioni PDGFRA
D842, alla valutazione con PET hanno dimostrato una
attività SUV (n.valore di captazione del radiofarmaco)
inferiore rispetto a quella attesa, e la risposta metabolica
non è predittiva della risposta valutata con i criteri
RECIST (n.Criteri radiologici di valutazione della risposta
alla terapia che registra le variazioni dimensionali del
tumore)
pag. 7
Questi risultati suggeriscono che la PET/ TC può
NON essere un metodo ottimale per prevedere,
valutare e monitorare la risposta dei pazienti GIST con
mutazioni PDGFRA D842.
Comunicati i risultati dello studio clinico di fase II di
Iclusig (Ponatinib (prodotto da Ariad) in pazienti adulti
con GIST diffuso o inoperabile. Dai dati iniziali risulta
che ponatinib ha un’attività antitumorale in pazienti con
GIST avanzato, specie con mutazione nell’esone 11 di
KIT, dopo fallimento di almeno un trattamento
precedente con inibitore della tirosina chinasi. Il primo
obiettivo dello studio clinico era quello di valutare la
percentuale di beneficio dopo 16 settimane nei pazienti
con mutazione nell’esone 11 di KIT e la percentuale è
stata del 50%. (Heinrich et al, abstract 10506). Si noti
che in alcuni pazienti nei quali le cellule circolanti
tumorali erano state messe in evidenza con la Beaming
Technology, in seguito a terapia con ponatinib, le cellule
tumorali che presentavano mutazione secondaria di KIT
sono scomparse.
Il Dr Heinrich, Professore di medicina all’OHSU di
Portland, ha detto, in un comunicato stampa, che questi
dati iniziali supportano i risultati preclinici, dai quali si
evinceva che ponatinib ha attività contro le mutazioni
che i pazienti con GIST possono sviluppare dopo
trattamento con altre terapie mirate… “Malattia stabile
dopo 16 settimane è una pietra miliare importante per i
pazienti refrattari” – ha detto Heinrich- che ritiene
incoraggianti queste prime risposte cliniche a
ponatinib”.
Perché
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2014
Il punto di vista dei pazienti nella valutazione
delle terapie
L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha appena
pubblicato un Documento sull’uso delle valutazioni dei
risultati, riferite dai pazienti, negli studi di oncologia.
L’Agenzia ha sottolineato l’importanza del punto di vista
dei pazienti sul proprio stato di salute, e delle informazioni
fornite dai pazienti che possono, in linea di principio,
essere utilizzate in una prospettiva regolatoria, per trarre
conclusioni di regolamentazione per quanto riguarda gli
effetti del trattamento1.
Questa iniziativa – ha commentato Kathy Redmond,
redattore di CancerWorld, in un’editoriale del 3
settembre2- segna un riconoscimento da parte
dell’Agenzia della metodologia che si basa sui risultati
riferiti dai pazienti, metodologia che con acronimo in
inglese è detta PRO (Patient Reported Outcome), ma
anche della necessità di sentire il punto di vista dei pazienti
al momento in cui si valuta un nuovo farmaco.
La metodologia PRO altro non è che un’ informazione
ricavata
dall’esperienza
del
paziente,
valutata
direttamente dallo stesso, in base alle sue percezioni,
senza interpretazioni esterne. Vi è una crescente
consapevolezza, dice la Redmond, che la raccolta di
questi dati può fornire valida evidenza circa l’efficacia e la
sicurezza di un nuovo farmaco- una considerazione
importante dato che diversi studi hanno dimostrato che
spesso medici e infermieri sottovalutano il reale impatto
che la malattia e i trattamenti hanno sui pazienti
I dati forniti dai pazienti sono clinicamente rilevanti, non
sono acquisiti in base ai dati convenzionali di sicurezza e
di efficacia antitumorale; tuttavia le sfide metodologiche
hanno fatto si che gli organi regolatori Europei non
abbiano utilizzato tali dati quando dovevano prendere
decisioni sull’ autorizzazione all’immissione in commercio
di un nuovo farmaco.
pag.
pag.58
La ricerca clinica, quella che coinvolge gli studi
sperimentali, si svolge in diverse fasi:
Le associazioni dei pazienti oncologici da molti anni
1. studi di fase I per valutare la tollerabilità di un
chiedono che la prospettiva dei pazienti sia tenuta in
farmaco e identificare la dose appropriata;
considerazione nello sviluppo di nuovi farmaci e nel
2. studi di fase II, per verificare se il farmaco, alla dose
processo regolatorio degli stessi; adesso si ha
definita, ha efficacia;
l’opportunità per far sì che coloro che sviluppano un
3. studi di fase III per valutare se il farmaco funziona
nuovo farmaco e gli organi regolatori prestino la dovuta
meglio di altri già disponibili sul mercato.
attenzione al punto di vista dei pazienti.
Questo schema strutturato da anni per tutte le malattie,
quando
è applicato
allola
studio
di un tumore
raro quale
il
C’è da chiedersi
- dice
Redmond
– se i pazienti
siano
GIST
incontra
problematiche
in grado
di dare
un contributospecifiche.
‘ a questo livello’. Anche
La
ricerca fronte,
di laboratorio
applicata
alla clinica
è
su questo
però, ci sono
attualmente
iniziative,
basata
essenzialmente
sullo
studio
dei
‘geni’
che
sono
come quella dell’Accademia Europea dei Pazienti
la
struttura fondamentale
che ciche
mantiene
sull’Innovazione
Terapeutica,
miranoinavita.
rafforzare
La
ha di
chiarito
preliminarmente
cheuni
neiDott.ssa
pazienti Pantaleo
la capacità
comprendere
e svolgere
tumori,
e
quindi
i
GIST,
hanno
un’origine
‘genetica’,
il
ruolo attivo nel processo di ricerca e di sviluppo di nuovi
che
è diverso dall’avere un’origine ereditaria: ereditaria
farmaci.
significa ‘trasmessa dai genitori sin dalla nascita’;
Con le competenze
necessarie
i gruppi
di sostegno
dei
‘genetica’
significa che
può insorgere
durante
la nostra
pazienti
possono
vita
a causa
di geni.svolgere un ruolo importante nel
garantire che i farmaci che si troveranno in commercio
Tutti
i nostri
tessuti
e organi
costituiti
da milionidei
di
in futuro
vadano
incontro
allesono
necessità
insoddisfatte
cellule
con funzioni diverse. La cellula è governata dai
pazienti.
geni, e il gene altro non è che una serie di molecole
messe assieme, chiamate nucleotidi, identificati dalla
comunità scientifica con le sigle A, T, C, G, che, nella
loro sequenza finale, costituiscono il DNA.
Il DNA varia da persona a persona, non esistono due
persone che abbiano la medesima sequenza del DNA.
Queste variazioni del DNA sono importantissime,
perché influiscono su molti aspetti della nostra vita, del
nostro organismo ma anche del nostro essere; sono
quelle cha danno il colore degli occhi, il colore dei
capelli, il carattere, l’altezza, e sono variazioni che
abbiamo sin dalla nascita. Ma come influiscono sul
________________
colore
degli
occhi
possono
influire
anche
sull’insorgenza
di malattie, di tumori e nello specifico di
1
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/includes/document/d
ocument_detail.jsp?webContentId=WC500168852&mid=WC0b01ac058009
GIST.
a3dc
Le
variazioni che danno origine alle malattie possono
2
essere
http://www.cancerworld.org/Articles/Issues/62/September-Octoberereditarie (trasmesse dai genitori), oppure è
2014/Editorial/675/If-you-want-better-drugs-consult-a-PRO.html
possibile che accadano durante la nostra vita, non in
Dr.ssa Maria Pantaleo
pag. 6
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pag.9
pag.5
Linee Guida ESMO 2014
per la diagnosi, il trattamento e il follow-up
del Tumore Stromale Gastrointestinale
Annals of Oncology Volume 25, Supplemento 3, del 1 settembre 2014
E’ stato pubblicato il 1 settembre 2014, su Annals of Oncology, l’aggiornamento biennale delle Linee
Guida ESMO per la diagnosi, il trattamento ed il follow-up del Tumore Stromale Gastrointestinale.
Questa importante revisione è stata fatta sulla base di un consenso globale tra i maggiori esperti
europei di sarcomi.
Le linee Guida ESMO forniscono all’utente medico professionista un insieme di raccomandazioni
per i migliori standard di cura da adottare nei vari tipi di tumore e costituiscono il riferimento più
autorevole nella pratica clinica europea.
Queste importanti linee guida, però, non sono vincolanti per gli ospedali e per i centri di cura
oncologici, che non hanno l’obbligo di legge di metterle in pratica.
Per i pazienti con GIST è basilare, pertanto, la conoscenza di queste raccomandazioni, perché esse
permettono loro di comprendere se il centro o il medico oncologo che li ha in cura sta seguendo i
più aggiornati standard di trattamento.
Vi invitiamo a leggere Le linee guida ESMO 2014 in versione originale e in traduzione in italiano
che sono inserite nel sito di A.I.G.
(dalla homepage del sito www.gistonline.it seguire il percorso: INFORMAZIONI SUI GIST- Linee
guida cliniche sui GIST) .
______________________________________________________________________________
ESMO (EUROPEAN SOCIETY FOR MEDICAL ONCOLOGY) è la più importante organizzazione
professionale Europea, impegnata a promuovere la scienza dell’oncologia medica e un approccio
multidisciplinare alla cura del cancro. Pubblica ogni due anni le Linee guide per la pratica clinica dei
GIST, e di altre patologie oncologiche. Ciascuna delle Linee guida fornisce informazioni su incidenza
del tumore, criteri diagnostici, stadiazione della malattia e valutazione dei rischi, modelli di
trattamento e follow-up, con l’obiettivo di aiutare gli oncologi a fornire una adeguata qualità delle
cure ai propri pazienti.
Perché nessun malato di GIST sia solo – Newsletter di A.I.G. - Settembre 2014 pag 10
Eventi e Attività
Roma
9 giugno 2014
Incontro e tavola rotonda al Ministero della Salute su ‘I Tumori
Rari in Italia: sorveglianza e valutazione dell’accesso a
diagnosi e trattamento. Partecipazione di A.I.G. con una sua
relazione sull’argomento
Bucarest
20-21 giugno 2014
Assemblea generale di ECPC (European Cancer Patient
Coalition) con la partecipazione di A.I.G.
26 giugno 2014
Convegno “Tumori Rari” Fondamenti Scientifici e Aspetti
legislativi, organizzato da Associazione G. Dossetti.
Partecipazione di A.I.G. in qualità di relatore.
8 luglio 2014
"Tutta la vita che c'e. Sapere, ascoltare, curare. Incontri
d’informazione tra medici e pazienti" organizzato da Salute
Donna, ANDOS e Oncologia Medica dell’ AOOR Papardo Piemonte
di Messina, presso l'Auditorium dell'Osp Papardo. Partecipazione
dei volontari di AIG che operano al Papardo.
10 luglio 2014
Forum istituzionale “La salute : un bene da difendere, un diritto
da promuovere” sala Capranichetta, piazza Montecitorio 125 con
la partecipazione di A.I.G.
12 luglio 2014
Partecipazione di A.I.G. all’evento annuale organizzato da
Associazione Liberi di Vivere Luca Righi Onlus ( Sarcoma di
Ewing)
Roma
Messina
Roma
Capena
Volontariato in ospedale
Volontariato presso l’AOOR Papardo - Piemonte di Messina, 4* piano DH Oncologico nei giorni
Lunedì e Giovedì (9:30- 11:30)
Prossimi eventi
Madrid
26-29 settembre 2014
Roma
24-26 ottobre 2014
Amsterdam
13-15 nov 2014
Bologna
21-22 nov 2014
Firenze
24 nov 2014
Conferenza ESMO 2014
Congresso AIOM ( Associazione Italiana Oncologia Medica)
Intervista alla Presidente di A.I.G. sul tema dell’alleanza per la
salute e sul rapporto delle Associazioni pazienti nel sistema salute
5a Conferenza Annuale di SPAEN (Federazione Europea Malati
di Sarcoma) con la partecipazione di A.I.G.
Convegno “I Tumori Rari dell’adulto” presso la fondazione
MAST
Partecipazione di A.I.G. con sua presentazione ai medici
Conferenza di Rete delle Malattie Rare. Registro Toscano delle
Malattie Rare. AOU Careggi ex Presidenza
Partecipazione di A.I.G. con presentazione ai medici
CONTATTI
A.I.G. Associazione Italiana GIST Onlus
Casella Postale 952 Cordusio, 20123 Milano
E-mail [email protected]
Telefono: 377 9591705 martedì e giovedì ore 10-12
377 9588159 martedì e giovedì ore 17-19
