PROGETTO FARMAGOOD Obiettivi di prescrizione dei farmaci equivalenti in applicazione alla D.G.R. n. 2989/2014 BIOSIMILARI: SOMATROPINE IN PEDIATRIA Fulvio SILEO USS Endocrinologia A.O. Papa Giovanni XXIII, Bergamo PROGETTO FARMAGOOD Obiettivi di prescrizione dei farmaci equivalenti in applicazione BIOSIMILARI: SOMATROPINE IN PEDIATRIA Fulvio SILEO, USS Endocrinologia A.O. Papa Giovanni XXIII, Bergamo GH (growth hormone;somatotropina) Miscela di polipeptidi: 22,000 Da 20,000 Da Forme a basso peso molecolare Fino al 45% legato a GH-binding protein (forma troncata del recettore) Maggiore emivita Diminuzione dell’attività Reservoir REGOLAZIONE DELLA SECREZIONE DI GH EFFETTI METABOLICI DEL GH GH EFFETTI INDIRETTI (trofici ed anabolici) EFFETTI DIRETTI (antiinsulinici) ( + ormoni tiroidei) Fegato ed altri organi (+ cortisolo) Aumentata lipolisi Effetti iperglicemizzanti somatomedine Aumentata sintesi proteica Aumentata condrogenesi Proliferazione cellulare ANALOGHI DEL GH PER USO TERAPEUTICO I GH di origine animale non sono efficaci GH umano estrattivo Problemi: ridotta disponibilità S. di Creutzfeldt-Jacob variabilità nella purezza GH ricombinante Emivita : 20 min; emivita biologica: 9-17 h Somministrazione s.c. una volta al dì Analogo sintetico del GHRH (sermorelina): Meno costoso, meno efficace. Non efficace se il difetto è ipofisario. IGF-1 ricombinante EFFETTI COLLATERALI DELLA TERAPIA CON GH Nei bambini: Sono poco frequenti Ipertensione endocranica Scoliosi Diabete di tipo II Leucemia (???) Negli adulti: Edema periferico S.del tunnel carpale Artralgie, mialgie Intolleranza al glucosio Età evolutiva Bassa statura da deficit di GH definito dai specifici parametri clinico-auxologici e di laboratorio Altre condizioni in cui è ammesso il trattamento con rGH in età pediatrica: sindrome di Turner citogeneticamente dimostrata; deficit staturale nell’insufficienza renale cronica; soggetti affetti dalla sindrome di Prader Willi, geneticamente dimostrata, normale funzionalità respiratoria e non affetti da obesità severa (definita con BMI>95° centile soggetti con alterata funzione del gene SHOX, geneticamente dimostrata; bambini nati piccoli per l’età gestazionale (SGA - Small for Gestational Age). Età di transizione Viene definita età di transizione quella compresa tra il momento del raggiungimento della statura definitiva del soggetto trattato e l’età di 25 anni. Al raggiungimento della statura definitiva non è più indicata la terapia con GH nelle seguenti patologie: sindrome di Turner; insufficienza renale cronica soggetti nati piccoli per età gestazionale (SGA). soggetti con alterata funzione del gene SHOX. Al raggiungimento della statura definitiva la terapia con GH può essere proseguita senza ulteriori rivalutazioni nelle seguenti patologie: deficit di GH causato da mutazione genetica documentata panipopituitarismo congenito o acquisito organico, inclusa la sindrome di Prader Willi. Età adulta E' indicata la terapia con rGH in pazienti adulti (con BMI <29.9 kg/m2), con età maggiore di 25 anni, se presentano un picco di GH dopo test dell'ipoglicemia insulinica (ITT) < 3 µg/L oppure dopo test GHRH + arginina < 9 µg/L; per pazienti obesi (BMI > 30 kg/m2) il picco di GH dopo GHRH + arginina dovrà essere < 4 µg/L. Per a) ipopituitarismo post ipofisectomia totale o parziale (chirurgica, da radiazioni); b) ipopituitarismo idiopatico, post ipofisite autoimmune, post trauma cranio-encefalico, da terapie chirurgiche o radianti per neoplasie sellari e parasellari, da sella vuota primitiva, da Sindrome di Sheehan. c) pazienti con deficit congenito di GH da causa genetica dimostrata. Differenti dimensioni molecolari – differente complessità Pharmaceuticals Generics Aspirin® Benzylpenicillin small chemical molecule atoms Molecular weight [Daltons] Biopharmaceuticals Biosimilars Calcitonin X10 X100 Monoclonal Antibody (IgG) Somatropin simple biologic X10 complex biologic 32 40 ~480 ~3,000 ~25,000 180 350 3,455 22,125 150,000 32 191 ~ 1,300 0 amino acids produced in - laboratory - yeast, bacteria - mammalian cells modification - chemical synthesis - without host cell modifications - with host cell modifications (glycosolations, etc) Ormone della crescita umano • human GH from pituitary gland: o Natural variation • recombinant hGH: o WHO standardized structure • C990H1528N262O300S7 • Mass 22,124 Dalton • Polypeptide hormone composed of a single chain of 191 amino acids with two disulphide bridges and four anti-parallel αhelices • All competitors are refer to WHO standard Knobil & Greep. The physiology of growth hormone with particular reference to its action in the rhesus monkey and the "species specificity" problem. Recent Prog Horm Res, 1959; 15:1–69. Produzione di rhGH: creazione di una master cell bank (MCB) hGH gene donor, i.e. human cell • • • • Il gene dell’hGH è rimosso da una cellula umana Il gene hGH è inserito nel genoma di una cellula ospite direttamente o tramite un plasmide come veicolo La cellula ospite trascrive e traduce il DNA inserito al fine di produrre la proteina Queste cellule ospite sono poi immesse in coltura per produrre quantità commerciali di rhGH Plasmid donor Isolation of bacterial plasmid Plasmid opened with restiction enzyme hGH gene DNA ligase binds ends together Recombinant DNA molecule Transformation of fresh bacterium hGH gene Transcription mRNA Chromosome Translation rhGH produced Cos’è un biosimilare (o follow-on biologic)? Description panoramica Legislazione “Comparability Exercise” • Successore di un farmaco biologico non più coperto da brevetto • Prodotto mediante tecnologia del DNA ricombinante (inserimento di un gene nella cellula ospite per indurla a produrre la proteina) • NON semplicemente un generico per complessita, dimensione, struttura e tecnica produttiva • Approvazione centralizzata attraverso una preciso percorso legislativo per definire la biosimilarità • Struttura chimico-fisica altamente comparabile (mediante una robusta caratterizzazione analitica) • Qualità, sicurezza ed efficacia comparabili (mediante trials clinici) * Qualsiasi variazione, in qualunque stadio del processo di sintesi e formulazione dell’ormone umano della crescita, può riflettersi in sottili differenze in termini di caratteristiche farmacocinetiche o farmacodinamiche di un prodotto, pur essendo questo molto simile da un punto di vista fisico e chimico ad un prodotto di riferimento appropriato Biosimilari: l’ambiente regolatorio EU • Studi pre-clinici e clinici di diretto confronto con il farmaco Originator • La quantità di dati richiesti è comunque inferiore rispetto a quella richiesta per un farmaco biologico originale Biosimilars, EMA guidelines: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_0 00408.jsp&murl=menus/regulations/regulations.jsp&mid=WC0b01ac058002958c&jsenabled=t rue Uno sviluppo mirato è un processo iterativo volto a creare una struttura altamente simile PAC Studi di Fase IV / PASS Profilo di Sicurezza ed Efficacia nel paziente paziente negli studi clinici COMPARABILITA’ Studi clinici Efficacia nel Volontario Sano – Fase I PK/PD Preclinica Posologia e Tollerabilità Test in vivo ed in vitro sulla caratterizzazione biologica Caratterizzazione biologica Caratterizzazione fisico-chimica Analitica Sviluppo del processo Analisi della struttura a livello della catena proteica e glucidica La dimostrazione di “elevata similarità” rispetto al prodotto di riferimento richiede spesso iterazioni molteplici di – modifica del processo – caratterizzazione fisico-chimica * Lo sviluppo di un biosimilare ha costi inferiori rispetto all’originator, con una maggiore probabilità di successo Sviluppo Originator: Sviluppo Biosimilari: Dimostrare che la nuova molecola ha un significativo beneficio clinico Dimonstrare che la molecola è la stessa del prodotto di riferimento Substantial clinical studies Clinical studies PK/PD Small clinical studies Il mondo viene capovolto.... Non-clinical Tox, farmacologia/MoA Descrizione analitica >1000 pazienti Sviluppo clinico completo Probabilità di successo <10% US Dollari 700-1000 milioni1 Confronto col prodotto di riferimento Analytical Analytical PK/PD Non-clinical Comparabilità analitica / funzionale Studi di comparabilità sull’efficacia e sicurezza 150-600 pazienti Probabilità di successo ~80% US Dollari 100-300 milioni Source: Figure inspired by Judith Macdonald, APEC conference, Seoul Sept 2013 1 industry average based on Tufts university research paper Focus sulla dimostrazione di biosimilarità e non sulla dimostrazione di efficacia de novo Lo sviluppo e il processo produttivo hanno lo scopo di selezionare una proteina terapeutica ad “elevata similarità” rispetto al prodotto di riferimento Lo sviluppo clinico è sempre concordato con le autorità regolatorie e.g. indicazione, disegno, endpoints. La sua entità dipende dal grado di similarità tra biosimilare e originatore di riferimento. Focus sulla dimostrazione di biosimilarità e non sulla dimostrazione di efficacia de novo Lo sviluppo e il processo produttivo hanno lo scopo di selezionare una proteina terapeutica ad “elevata similarità” rispetto al prodotto di riferimento Lo sviluppo clinico è sempre concordato con le autorità regolatorie e.g. indicazione, disegno, endpoints. La sua entità dipende dal grado di similarità tra biosimilare e originatore di riferimento. Comparabilità • Omnitrope® è stato comparato a Genotropin® per l’approvazione: – hGH è ben caratterizzato e non-glicosilato٭ – La struttura primaria di hGH è nota ed esistono test fisicochimici per valutarne la struttura secondaria e terziaria٭ – Test biologici clinicamente rilevanti e biomarker qualificati sono disponibili per hGH٭ – Il mecanismo d’azione di hGH è noto ed il profilo di tossicità nell’uomo è noto٭ – FDA descrive Omnitrope® come “molto simile” a Genotropin®# ٭FDA Q and A Omnitrope, May 2006 # FDA Citizen Petition Response Docket NOs. 2004 P-0231/CP1 and SUP 1, 2003 P-0176/CP1 and EMC1, 2004 P0171/CP1 and 2004 N0355, May 30, 2006 at 23. The Citizen’s Petition was an attempt by Pfizer, Genentech and Bio (Bio trade organization) to block FDA approval of Omnitrope ® * • Se il Biosimilare ha dimostrato efficacia e sicurezza comparabili all’Originator nella più sensibile delle indicazioni o popolazioni, viene considerato sicuro ed efficace anche in tutte le altre indicazioni del prodotto Originator, senza condurre clinical trials specifici per esse. Rigorosa caratterizzazione fisico-chimica e biologica identical primary structure: 191 AS, 22 125 Dalton Omnitrope®: 7-year safety & efficacy data Descrizione Studio di fase III, multicentrico, randomizzato, controllato, in aperto, costituito da 3 sub-studi, o parti, condotti consecutivamente nella stessa coorte di bambini con difetto di crescita secondario a GHD. Parte prima (EP2K-99-PhIII): l’obiettivo della prima parte era dimostrare che la formulazione liofilizzata di Omnitrope e del farmaco di riferimento erano simili in efficacia e sicurezza nel trattamento dei bambini con difetto di crescita secondario a GHD. Parte seconda (EP2K-00PhIIIAQ, Part A): l’obiettivo della seconda parte era dimostrare simile efficacia e sicurezza di Omnitrope formulazione liofilizzata e Omnitrope formulazione liquida. Parte terza (EP2K-00PhIIIAQ, Part B): l’obiettivo della terza parte, per una durata complessiva di 84 mesi (7 aa), era dimostrare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di Omnitrope formulazione liquida. T. Romer et al. Horm Res 2009;72:359–369 Omnitrope®: 7-year safety & efficacy data Disegno dello studio • 3 studi, multicentrici, randomizzati consecutivi Stessa coorte di pazienti naïve (N = 89) Dose rhGH: 0.03 mg/kg/day (0.1 IU/kg/day) sc ogni giorno al momento di coricarsi Duration Months Group A (n = 44) Group B (n = 45) Study Part 1 Study Part 2* Study Part 3 9 months 6 months 69 months 0 9 15 84 Omnitrope Powder Omnitrope Powder Omnitrope Solution Genotropin Omnitrope Solution Omnitrope Solution T. Romer et al. Horm Res 2009;72:359–369 Omnitrope®: 7-year safety & efficacy data Risultati Degli 89 pazienti arruolati, 86 hanno completato la parte 1 dello studio (Omnitrope liofilizzato vs Genotropin). Tre pazienti sono usciti prematuramente: 2 pazienti del gruppo A per protocol violations ed 1 del gruppo B per non compliance. Tutti gli 86 bambini hanno completato la parte 2 (Omnitrope liofilizzato vs. Omnitrope liquido) e sono entrati nello studio non comparativo a lungo termine sulla valutazione dell’efficacia e sicurezza di Omnitrope liquido (parte 3). Degli 86 pazienti entrati nella parte 3, 49 bambini hanno completato lo studio (84 mesi di terapia con rhGH). T. Romer et al. Horm Res 2009;72:359–369 Omnitrope®: 7-year safety & efficacy data Safety Non ci sono state differenze rilevanti tra i gruppi di trattamento in relazione a frequenza, distribuzione, intensità ed esiti degli AEs. Negli 84 mesi di studio sono stati riportati 323 EA correlati al farmaco su 1759. Di questi 292/323 (90.4%) erani lievi. T. Romer et al. Horm Res 2009;72:359–369 Omnitrope®: 7-year safety & efficacy data Conclusion La comparabilità clinica tra Omnitrope e Genotropin è stata dimostrata Lo switch tra le preparazioni di rhGH è stato ben tollerato senza problemi di safety Il profilo di efficacia e sicurezza del trattamento con Omnitrope a lungo termine (7 anni) è stato stabilito. T. Romer et al. Horm Res 2009;72:359–369 PATRO Children - Introduzione Primi dati disponibili dello studio PATRO Children, uno studio di sorveglianza postmarketing osservazionale a lungo termine sull’efficacia e la sicurezza di OMNITROPE nel trattamento di bambini e adolescenti con disturbi di crescita. Lo studio PATROc è parte del Risk Management Plan per Omnitrope®. Questo studio incrementa tra l’altro il safety database per la somatropina e contribuisce ad incrementare i dati di sponibili sugli rhGH. (1) Pfäffle R et al. Therapeutic Advances in Endocrinology and Metabolism 2013; 4(1): 3-11 (2) Pfäffle R et al. Two-year safety and efficacy data from PAtients TReated with Omnitrope® (PATRO) Children - a multi-centre, non-interventional study in infants/children/adolescents requiring growth hormone treatment. ESPE 2013 MILAN, P2-d2-829 PATRO Children - Descrizione ENDPOINTS: Endpoint primario: monitoraggio ed analisi dei dati di sicurezza a lungo termine dei bambini in trattamento con Omnitrope con particolare riferimento a: ◦ Comparsa di anticorpi anti rhGH ed implicazioni cliniche ◦ Tumori ◦ Potenziale diabetogeno nei bambini SGA ◦ Rischi potenziali del trattamento con rhGH in bambini PWS Endpoint secondario: • Efficacia (1) Pfäffle R et al. Therapeutic Advances in Endocrinology and Metabolism 2013; 4(1): 3-11 (2) Pfäffle R et al. Two-year safety and efficacy data from PAtients TReated with Omnitrope® (PATRO) Children - a multi-centre, non-interventional study in infants/children/adolescents requiring growth hormone treatment. ESPE 2013 MILAN, P2-d2-829 PATRO Children - Basale 2184 pazienti arruolati in 219 centri (14 nazioni); 2175 inclusi nel safety set (1) Pfäffle R et al. Therapeutic Advances in Endocrinology and Metabolism 2013; 4(1): 3-11 (2) Pfäffle R et al. Two-year safety and efficacy data from PAtients TReated with Omnitrope® (PATRO) Children - a multi-centre, non-interventional study in infants/children/adolescents requiring growth hormone treatment. ESPE 2013 MILAN, P2-d2-829 PATRO Children - Conclusioni I dati a 2 aa dimostrano che Omnitrope è efficace e ben tollerato nella gran parte dei bambini trattati. I dati disponibili non danno evidenza di un aumento del rischio oncologico o di EA in corso di terapia. Non vi è un incremento del rischio di diabete in nessun gruppo compresi i PWS. (1) Pfäffle R et al. Therapeutic Advances in Endocrinology and Metabolism 2013; 4(1): 3-11 (2) Pfäffle R et al. Two-year safety and efficacy data from PAtients TReated with Omnitrope® (PATRO) Children - a multi-centre, non-interventional study in infants/children/adolescents requiring growth hormone treatment. ESPE 2013 MILAN, P2-d2-829 • Gli adulti con GHD severo sono eligibili per la terapia sostitutiva con GH per ristabilire le alterazioni della composizione corporea, l’ integrità osteo-muscolare, il profilo dei lipidi plasmatici e la QoL associate a questa insufficienza. • I rischi associati a terapia con GH sono bassi2, anche se servono studi clinici a conferma della sicurezza a lungo termine nella normale pratica clinica, specie per il potenziale diabetogeno. • Omnitrope (somatropina) è un GH umano ricombinante (rhGH) approvato da EMA nel 2006, sulla base di qualità, sicurezza ed efficacia comparabili al prodotto di riferimento Genotropin. • Lo studio PATRO Adulti è uno studio osservazionale, multicentrico, in aperto, longitudinale condotto con Omnitrope in Europa. Obiettivo primario è determinare la sicurezza e l’efficacia di Omnitrope in pazienti adulti trattati secondo normale pratica clinica. •Questi dati si riferiscono all’interim analysis (cut-off 1 Marzo 2013). Beck Peccoz P et al. Latest results from the PATRO Adults study of Omnitrope® for the treatment of adult patients with growth hormone defi ciency. ENDO 2015, San Diego, CA, USA, March 5–8 2015 A Gennaio 2015, 855 pazienti sono stati arruolati in 8 nazioni europee; 456 (53%) pazienti erano già in terapia con somatropina. Beck Peccoz P et al. Latest results from the PATRO Adults study of Omnitrope® for the treatment of adult patients with growth hormone defi ciency. ENDO 2015, San Diego, CA, USA, March 5–8 2015 • Sulla base di questi risultati ad interim la terapia con Omnitrope in adulti GHD è ben tollerata nella normale pratica clinica, sia in pazienti naïve che in pazienti già in trattamento con altro rhGH • Lo studio PATRO Adulti darà dati importanti sul potenziale diabetogeno e la sicurezza globale della terapia con GH a lungo termine in questa popolazione • Inoltre, questo grande studio di sorveglianza post-marketing incrementerà il safety database di Omnitrope e contribuirà al profilo di sicurezza di tutti i farmaci rhGH Beck Peccoz P et al. Latest results from the PATRO Adults study of Omnitrope® for the treatment of adult patients with growth hormone defi ciency. ENDO 2015, San Diego, CA, USA, March 5–8 2015 OBIETTIVO Definire una review di letteratura scientifica che andasse a valutare il possibile sviluppo di anticorpi in pazienti trattati con GH biosimilare* rispetto a quelli trattati con l’originator. *definito come prodotto simile all’originator -European Medicines Agency METODO E RISULTATI • Solo 6 pubblicazioni sono state considerate rilevanti per l’analisi qualitativa • Tra queste pubblicazioni, solo 2 riportavano i risultati di studi randomizzati di confronto tra il Biosimilare e l’Originator (1 con Valtropin, 1 con Omnitrope) METODO E RISULTATI Valtropin®1 • • • • • • Studio randomizzato, multicentrico Pazienti GHD naive 12 mesi di trattamento con GH 0,03 mg/kg BW (98 pt. Valtropin® - 49 pt. Humatrope®) Larga percentuale di Drop-out: hanno concluso lo studio il 71% dei pt trattati con Valtropin® e il 65% dei pt trattati con Humatrope® Nessuna differenza nella crescita in cm tra i due gruppi di trattamento Nessuna differenza significativa nello sviluppo di anticorpi (3,1% Valtropin®/ 2% Humatrope®) 1. Peterkova et al. 2007 LOW QUALITY* Metodo di randomizzazione NON DESCRITTO Dati ottenuti sugli anticorpi NON CHIARI Per più del 30% dei drop-out NESSUNA SPIEGAZIONE *definito dalla SBU: agenzia governativa indipendente METODO E RISULTATI Omnitrope®2 Studio randomizzato, multicentrico in aperto • 89 pazienti GHD naïve LOW QUALITY* Metodo di randomizzazione NON DESCRITTO Il disegno dello studio NON E’ ACCETTABILE • • Nessuna differenza nella crescita in cm tra i gruppi di trattamento Differenza significativa nello sviluppo di anticorpi (59% Omnitrope®/ 2% Genotropin®) 2. Romer et al. 2007 Test utilizzato per la valutare gli anticorpi contro il GH o cellule utilizzate per la produzione NON VALIDATI Le cause di drop-out NESSUN MONITORAGGIO *definito dalla SBU: agenzia governativa indipendente Presentation title Date • Numero ristretto di studi comparativi tra Biosimilare (Valtropin ® o Omnitrope®) e Originator CONCLUSIONI • “Low quality” dei test utilizzati per valutare anticorpi mal descritti o addirittura non validati • “Low quality” dei dati di sicurezza • Breve periodo di osservazione nel confronto tra il Biosimilare e l’Originator • Necessità di studi di farmacocinetica comparativi con i dosaggi e i dispositivi presenti sul mercato • Linee guida per la definizione delle caratteristiche negli studi clinici di confronto 43 La natura proteica dell’ormone della crescita (GH) ne impedisce l’assorbimento per via orale e ne rende necessaria la somministrazione per via sottocutanea. Nella pratica clinica la scelta di un dispositivo per il trattamento con GH rappresenta un aspetto “tecnico” di grande importanza per una buona compliance da parte del paziente. Cartuccia/ dose max (mg) Scatto (mg) Ago/ copri-ago Soluzione da ricostituire Priming Memoria dose Training Batterie Non esiste un device perfetto: tutti hanno pregi (molti) e qualche limite. Il device andrebbe valutato (insieme al paziente e ai familiari) scegliendolo in base alle varie esigenze la confezione mono-dose sembra più indicata nei pazienti non considerati affidabili per l’uso della penna o in quelli con problemi di intolleranza ai conservanti; le confezioni pluri-dose garantiscono maggiore flessibilità e precisione di dosaggio, grazie alla somministrazione con penna; esistono confezioni pluri-dose già ricostituite. Grazie al copri-ago, si registrano raramente casi di avversione al trattamento con ago: nei pochi casi con vera e propria “agofobia”, è utile prendere in considerazione l’uso di dispositivi senza ago. Nella valutazione della risposta del paziente al trattamento, considerare sempre l’aspetto “tecnico” legato alla somministrazione del farmaco. Il training è un elemento importante per ottenere la compliance desiderata.