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SCHEDA PRODOTTO
con valutazione economica semplificata
I dati originali riportati nella scheda sono proprietà del Laboratorio SIFO di Farmacoeconomia, Firenze
Poiché il prodotto innovativo preso in esame determina un beneficio clinico incrementale, la VES viene impostata come
analisi del rapporto tra costo incrementale ed efficacia incrementale (CEA).
Data di aggiornamento della
scheda:
Nome commerciale del prodotto:
Descrizione del prodotto:
Indicazione terapeutica:
Ditta produttrice:
Terapia innovativa, prodotto e
informazioni sul prezzo:
24/05/2010
VIDAZA
Azacitidine
Trattamento di pazienti con le seguenti sottotipologie di
sindrome mielodisplastica: anemia refrattaria o anemia
refrattaria con sideroblasti anulati (se accompagnata da
neutropenia o trombocitopenia o richiedente trasfusioni),
anemia refrattaria con blasti in eccesso, anemia refrattaria
con blasti in eccesso in trasformazione, e leucemia
mielomonocitica cronica.
CELGENE
DITTA INTERFARMACI 30.04.2010
Per i farmaci: specificare fonte e data dell’
(Medicinale non registrato in Italia)
informazione, forma farmaceutica,

dosaggio, quantità totale per confezione, Vidaza 100 mg, 1 flac
prezzo al pubblico (PP) oppure ex-factory PP = 335 euro
(PEF) e calcolare poi il prezzo/mg.
PEF = 223,31 euro
Per i dispositivi: specificare fonte e data dell’ Prezzo unitario: 3,35 euro/mg
informazione e quantità totale per
confezione.
Note: -PEF = PP x 0.6666
Terapia di riferimento, prodotto e
informazioni sul prezzo:
Citarabina
FARMADATI 24.05.2010
Alexan 100 mg, 1 flac
PP = 4,54 euro
PEF = 3,03 euro
Prezzo unitario: 0,05 euro/mg
Indirizzo scheda prodotto su web: http//www.osservatorioinnovazione.org/s109.pdf
Abstract del principale studio clinico:
JCO Early Release, published online ahead of print Dec 21 2009 Journal of Clinical Oncology,
10.1200/JCO.2009.23.8329
Azacitidine Prolongs Overall Survival Compared With Conventional Care Regimens in
Elderly Patients With Low Bone Marrow Blast Count Acute Myeloid Leukemia
Pierre Fenaux, Ghulam J. Mufti, Eva Hellström-Lindberg, Valeria Santini, Norbert Gattermann,
Ulrich Germing, Guillermo Sanz, Alan F. List, Steven Gore, John F. Seymour, Hervé Dombret, Jay
Backstrom, Linda Zimmerman, David McKenzie, C. L. Beach, and Lewis R. Silverman
From the Avicenne, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), Université Paris XIII,
Bobigny; Hôpital Saint-Louis, AP-HP, Université Paris 7, Paris, France; King's College Hospital,
London, United Kingdom; Karolinska University Hospital (Huddinge), Stockholm, Sweden; Azienda
Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italy; Universitätsklinikum Düsseldorf, Düsseldorf,
Germany; Hospital Universitario La Fe, Valencia, Spain; Peter MacCallum Cancer Centre and
University of Melbourne, Melbourne, Victoria, Australia; H. Lee Moffitt Cancer Center and
Research Institute, Tampa, FL; Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins,
Baltimore, MD; Celgene, Summit, NJ; and Mount Sinai School of Medicine, New York, NY.
PURPOSE: In a phase III randomized trial, azacitidine significantly prolonged overall survival (OS)
compared with conventional care regimens (CCRs) in patients with intermediate-2– and high-risk
myelodysplastic syndromes. Approximately one third of these patients were classified as having
acute myeloid leukemia (AML) under current WHO criteria. This analysis compared the effects of
azacitidine versus CCR on OS in this subgroup.
PATIENTS AND METHODS: Patients were randomly assigned to receive subcutaneous azacitidine
75 mg/m2/d or CCR (best supportive care [BSC] only, low-dose cytarabine (LDAC), or intensive
chemotherapy [IC]).
RESULTS: Of the 113 elderly patients (median age, 70 years) randomly assigned to receive
azacitidine (n = 55) or CCR (n = 58; 47% BSC, 34% LDAC, 19% IC), 86% were considered unfit for
IC. At a median follow-up of 20.1 months, median OS for azacitidine-treated patients was 24.5
months compared with 16.0 months for CCR-treated patients (hazard ratio = 0.47; 95% CI, 0.28 to
0.79; P = .005), and 2-year OS rates were 50% and 16%, respectively (P = .001). Two-year OS
rates were higher with azacitidine versus CCR in patients considered unfit for IC (P = .0003).
Azacitidine was associated with fewer total days in hospital (P < .0001) than CCR.
CONCLUSION: In older adult patients with low marrow blast count (20% to 30%) WHO-defined
AML, azacitidine significantly prolongs OS and significantly improves several patient morbidity
measures compared with CCR.
Terapia innovativa
Nota: Azacitidina 75 mg/m2/die per 7 giorni continuativi ogni 28 giorni per al massimo 6 cicli.
Farmaco 1
Farmaco Farmaco 3
2
Farmaco 4
Note
Nome generico
Azacitidina
Nome commerciale
Vidaza
BSA(mq)
1,73
Peso(kg)
Dose per
129,75 mg
somministrazione (da
esprimere in mg, UI,
MU, fiale o compresse)
Numero complessivo di
7
sommini-strazioni nel
ciclo
Numero di cicli per
6
paziente (media o
mediana)
Dose totale per paziente 5449,5 mg
Prezzo unitario (da
esprimere in euro per
mg, UI, MU, fiala o
compressa)
Spesa per paziente
3,35 euro/mg
18255,83 €
Totale = 18255,83 €
Terapia di riferimento
Nota: Citarabina 20 mg/m2/die per 14 giorni continuativi ogni 28 giorni per al massimo 4 cicli.
Farmaco 1
Nome generico
Nome commerciale
BSA(mq)*
Peso(kg)
Dose per
somministrazione
N. complessivo di
sommini-strazioni nel
ciclo
No. cicli per paziente
(media o mediana)
Dose totale per paziente
Prezzo unitario
Spesa per paziente
FarmacoFarmaco 3
2
Farmaco 4
Note
Note:
La CCR è costituita da BSC, LDAC ed IC. Si è scelta come terapia di riferimento la Citarabina
(LDAC), poiché la BSC viene utilizzata in entrambi i bracci dello studio e non è descritta in
dettaglio. La terapia LDAC viene utilizzata nel 34% dei pazienti del gruppo della CCR rispetto al
19% della terapia IC.
Valutazione economica semplificata
Beneficio clinico incrementale
per paziente (descrivere; ove
possibile esprimere il beneficio
in mesi OS/PFS/DFS guadagnati OS guadagnati = 7,5 mesi
ovvero in eventi evitati
(OS azacitidina 24,5 mesi; OS citarabina 17,0 mesi)
specificando la tariffa per il
trattamento dell’evento non
evitato):
Controvalore economico del
beneficio incrementale per
37500 euro (7,5 mesi x 5000 euro/mese)
paziente [A]:
Terapia di riferimento, costo per
Non calcolabile tramite VES
paziente [B]:
Costo massimo per paziente
riconoscibile alla terapia
Non calcolabile tramite VES
innovativa secondo criterio di
costo/efficacia, ([A]+[B]) :
Terapia innovativa, costo reale
18255,83 euro
per paziente:
Rapporto tra prezzo reale e
prezzo suggerito (oppure tra
spesa incrementale reale e
Non calcolabile tramite VES
spesa incrementale massima
per paziente):
Nome e cognome dell’estensore
Sara Osella
della scheda:
Note: Nei risultati è considerato trattamento standard il gruppo CCRs come trattamento totale dei 3
sottogruppi, a cui è data una mediana di sopravvivenza di 16 mesi (cioè viene dato un solo valore).
Per compilare una VES, quindi, bisognerebbe dare un costo alla terapia standard CCRs, che non è
fattibile perchè dovrebbe essere la somma del costo dei 3 sottogruppi.
L'alternativa sarebbe considerare un solo sottogruppo come terapia standard, come del resto hai
fatto tu nella VES. Però in questo caso il sottogruppo LDAC non si può considerare perchè
statisticamente non significativo(p>0.05, tabella 2 pag. 565 dell'articolo), come anche il sottogruppo
IC; mentre per il sottogruppo BSC non ci sono dati sufficienti nel full text, seppur statisticamente
significativo.
ABBREVIAZIONI: OS = overall survival, PFS = progression free survival, DFS = disease free survival
VALORI DI RIFERIMENTO: 1 mese OS guadagnato = 5000 euro; 1 mese PFS o DFS guadagnato = 2500 euro
(approccio Q-TWiST)
BIBLIOGRAFIA: Messori A, Caccese E, Orsi C, Burchini G, Cecchi M, Santarlasci B, Trippoli S. Analisi costoefficacia: calcolo del guadagno di sopravvivenza e determinazione del costo peranno di vita guadagnato. Boll SIFO
2007;53:86-92.