Ricerca indipendente sui farmaci
BANDO AIFA 2007
TITOLI DELLE LETTERE DI INTENTI PERVENUTE
Area 1- Farmaci orfani per malattie rare o farmaci per sottogruppi di pazienti
non responder
Tematica 1 - Valutazione del profilo beneficio-rischio dei farmaci orfani per malattie rare,
approvati o designati dall’EMEA
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Efficacia e tollerabilità di becatecarin (xl119) in associazione ad oxaliplatino in pazienti affetti da carcinoma delle vie
biliari intra ed extra epatiche, colangiocarcinoma e carcinoma della colecisti.
Identificazione di farmaci orfani per la terapia della sindrome di aicardi-goutiéres mediante analisi in silico e modulazione
dell’espressione genica in linfociti coltivati.
Protocollo di studio multicentrico randomizzato in aperto sul trattamento dell'ipertensione polmonare severa in corso di
cirrosi epatica.
Studio clinico pilota sull'efficacia della melatonina nella prevenzione della paralisi cerebrale infantile.
Studio clinico randomizzato controllato, in aperto e con controllo attivo sull’uso del micofenolato sodico come farmaco
risparmiatore di corticosteroidi nel pemfigo volgare cronico e nel pemfigo foliaceo.
Studio clinico randomizzato e controllato di 5-azacitidina contro il miglior trattamento attivo o di supporto nei pazienti con
mielofibrosi (mf).
Studio clinico randomizzato in singolo cieco sull'efficacia del glutatione ridotto per via inalatoria vs placebo in pazienti
adulti affetti da fibrosi cistica.
Studio multicentrico, controllato, randomizzato di fase iii di talidomide, melphalan e prednisone (mpt) vs melphalan (200
mg/mq) e trapianto autologo in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi.
Studio randomizzato di fase 2 in doppio cieco, placebo controllato, teso a valutare l'efficacia del sorafenib in pazienti affetti
da carcinoma renale (rcc) avanzato trattato con chirurgia radicale delle metastasi.
Studio sull’efficacia e sicurezza di farmaci in pazienti affetti da ipoacusia neurosensoriale riconducibile a trauma acustico
associato o meno ad acufeni.
Terapia con sorafenib del carcinoma epatocellulare. Studio clinico randomizzato controllato.
Valutazione della possibile riduzione di eventi avversi durante la somministrazione sequenziale di deferasirox in pazienti
con talassemia major.
Valutazione della sicurezza e dell'efficacia dell' abetimus sodium nella prevenzione delle riattivazioni della
glomerulonefrite lupica.
Tematica 2 - Valutazione del profilo beneficio-rischio nei trattamenti off-label nelle malattie
rare
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Alemtuzumab (mabcampath®) e ciclosporina a a basse dosi come trattamento immunosoppressivo delle aplasie midollari
globali (anemia aplastica severa) o selettive (pure red cell aplasia, agranulocitosi, amegacariocitosi) acquisite.
Alkaptonuria ed artropatia ocronotica. Possibile terapia con n-acetilcisteina.
Applicazione della combinazione lavaggio polmonare massivo seguito da sargramostim inalato nel trattamento della
proteinosi alveolare autoimmune.
Colestasi intraepatica della gravidanza: impatto clinico del trattamento con acido ursodesossicolico.
Controllo del fosforo sierico nei pazienti in emodialisi mediante inibizione del cotrasporto na/fosforo con foscarnet.
Correlazione genotipo-fenotipo nelle mutazioni del gene shox con bassa statura e possibile uso dell'ormone della crescita.
Effetti di losartan vs nebivololo vs l'associazione dei due sulla progressione della dilatazione della radice aortica nella
sindrome di marfan (mfs) geneticamente confermata.
Efficacia dei difosfonati nel trattamento dell'osteopenia e dell'osteoporosi del paziente celiaco adulto.
Efficacia e sicurezza degli analoghi delle prostaglandine e degli inibitori dell'anidrasi carbonica somministrati per via
topica, nel trattamento del glaucoma congenito ed infantile.
Epidermide ricostituita in vitro nell’autotrapianto di pazienti con piebaldismo: implicazioni della mutazione kit nella
sopravvivenza dei melanociti e nel successo dell’applicazione clinica.
I farmaci antiangiogenetici nel trattamento della corioretinopatia da radiazione con acceleratore di protoni in pazienti affetti
da melanoma intraoculare.
Linfociti t specifici anti-citomegalovirus come terapia "pre-emptive" di infezioni citomegaliche dopo tmo-allogenico aploidentico: studio di "dose escalation" di fase 1.
Modulatori selettivi dei recettori estrogenici (serms) e tumore desmoide: studi "in vivo" e "in vitro".
Nuova sperimentazione con rituximab nelle distrofie muscolari con componente infiammatoria.
15. Nuovi approcci terapeutici nel carcinoma anaplastico della tiroide: valutazione del profilo beneficio-rischio
dell’associazione acido valproico-paclitaxel.
16. Ottimizzazione del trattamento dell’iperaldosteronismo primario non tumorale (iha): confronto tra eplerenone e canrenoato
di potassio, da solo o in combinazione con l’enalapril.
17. Sindrome di cogan: studio sull' efficacia di anticorpo anti-cd 20 (rituximab) nei pazienti non responder alla terapia
immunosoppressiva tradizionale.
18. Studio clinico randomizzatoi di confronto tra la terapia beta-bloccante (atenololo) e bloccante dei recettori della
angiotensina ii (losartan) in soggetti affetti da sindrome di marfan.
19. Studio clinico sperimentale “ associazione di farmaci donatori di no con antinfiammatori non steroidei “ nelle distrofie
muscolari.
20. Studio del profilo di farmacocinetica, di rischio-beneficio e loro interazioni per i farmaci daunorubicina, vincristina,
citarabina e desametasone nei pazienti di età inferiore a 12 mesi affetti da leucemia acuta linfoblastica o bifenotipica.
21. Studio dell’efficacia dell’atorvastatina in associazione con alendronato nel trattamento della displasia mandibuloacrale
(mada) e della sindrome progeroide di hutchinson-gilford (hgps).
22. Studio dell'efficacia e della tollerabilita' del dasatinib in pazienti con mastocitosi sistemica.
23. Studio di fase 2, multicentrico, retrospettivo e prospettico, controllato intra-paziente, in aperto per la valutazione della
dose-risposta, efficacia, sicurezza e tollerabilita' di pegg-csf in pazienti affetti da neutropenia cronica grave.
24. Studio di fase ii di fattibilità e efficacia della vaccinazione con cellule dendritiche pulsate con lisato tumorale autologo in
pazienti con glioblastoma multiforme in ripresa evolutiva dopo chirurgia e terapia postchirurgica standard.
25. Studio di fase ii a per la radioterapia metabolica con 90y-dotatoc dei pazienti affetti da tumori di merkel in fase avanzata
refrattari ad altre terapie.
26. Studio di fase ii, randomizzato doppio cieco vs placebo, di tolleranza e efficacia del salbutamolo nei pazienti adulti affetti
da atrofia muscolare spinale tipo iii.
27. Studio multicentrico europeo (un centro italiano), randomizzato, stratificato, a gruppi paralleli, di fase ii, verso placebo ed
in doppio cieco con pioglitazone in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (sla) in trattamento con riluzolo.
28. Studio multicentrico in doppio cieco, randomizzato, controllato sull’efficacia e sul profilo beneficio-rischio del trattamento
off-label con statine nella sclerosi sistemica.
29. Studio multicentrico internazionale, in aperto, per valutare sicurezza ed efficacia della zonisamide in soggetti con malattia
di unverricht-lundborg (epm1) geneticamente dimostrata.
30. Studio multicentrico randomizzato di confronto tra prednisone e prednisone plus methotrexate.
31. Studio multicentrico, double-blind, controllato con placebo, per valutare l’efficacia, sicurezza e tollerabilità del carvedilolo
nella cardiopatia associata ad atassia di friedreich.
32. Studio multicentrico,randomiz.vs placebo su efficacia e tollerabilita’del fludrocortisone acetato nel trattamento a lungo
termine dell'ipotensione ortostatica nell’a. multisistemica,insuff. vegetativa pura e neuropatia amiloidosica ttr-correlata.
33. Studio multicentrico,randomizzato in doppio cieco verso placebo sull'efficacia della terapia con sali di litio e riluzolo verso
riluzolo in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica.
34. Studio pilota, prospettico, sequenziale, per valutare l’efficacia del trattamento con rituximab nell’indurre remissione della
sindrome nefrosica in pazienti affetti da glomerulonefrite a lesioni minime steroido-dipendente o “multirelapsing”.
35. Studio randomizzato controllato in doppio cieco sull’efficacia del riluzolo nel trattamento dei pazienti affetti da atassia
cerebellare ereditaria.
36. Studio randomizzato per la valutazione dell’efficacia di amantadina in pazienti con paralisi sopranucleare progressiva e
degenerazione corticobasale.
37. Studio randomizzato, a gruppi paralleli, controllato con placebo, di fase ii sul trattamento della sclerosi laterale amiotrofica
con g-csf.
38. Terapia dell’edema maculare cistoide (emc) in pazienti affetti da retinite pigmentosa (rp) con triamcinolone acetonide gel
intravitreale.
39. Terapia di mantenimento con sunitinib nell’adenocarcinoma pancreatico metastatico: studio randomizzato di fase ii.
40. Terapia fotodinamica del glioblastoma multiforme mediante l’utilizzo del fotosensibilizzante m-thpc (temoporfin).
41. Trattamento con imatinib mesilato della gvhd cronica severa scleroderma-like refrattaria alla terapia immunosoppressiva
convenzionale.
42. Trattamento con oxaliplatino, capecitabina (xelox) e bevacizumab nei tumori endocrini ben differenziati (carcinoidi)
resistenti ai trattamenti standard. Studio di fase ii.
43. Treatment of hyperparathyroidism in patients with multiple endocrine neoplasia type 1 (men1) with the calcimimetic agent
cinacalcet.
44. Trial clinico multicentrico monitorato di fase ii per la valutazione di efficacia del trattamento di pazienti affetti da tumore
epiteliale timico (tet) con cetuximab.
45. Trial clinico sull'utilizzo del rituximab nelle sindromi nefrosiche a lesioni minime e nelle glomerulosclerosi focali in età
pediatrica e nel giovane adulto.
46. Triossido di arsenico in combinazione con bortezomib per il trattamento di pazienti affetti da sindrome mielodisplastica ad
alto rischio: un trial di fase ii.
47. Uso del deflazacort (dfz) nel trattamento della distrofia muscolare progressiva di duchenne: confronto tollerabilita' ed
efficacia tra due differenti protocolli di somministrazione, in età pediatrica.
48. Valutazione degli effetti della specialità medica cinacalcet nell'iperparatiroidismo primitivo in pazienti affetti da neoplasia
endocrina multipla di tipo 1 (men 1-omim 131100).
49. Valutazione del profilo beneficio-rischio dell’acido retinoico nella malattia di cushing.
50. Valutazione del profilo beneficio-rischio di trattamenti off-label in pazienti affetti da polineuropatia infiammatoria
demielinizzante cronica non responsivi alla terapia convenzionale.
51. Valutazione del profilo rischio/beneficio della rapamicina nel trattamento della malattia renale policistica dell’adulto.
52. Valutazione del profilo rischio-beneficio del trattamento con ketoconazolo e fluconazolo nella sindrome di cushing.
53. Valutazione dell'impiego di anticoagulanti orali nella terapia della fibrosi polmonare idioopatica.
54. Valutazione di tollerabilita’ ed efficacia della combinazione sildenafil/bosentan rispetto a vardenafil in pazienti con
ipertensione polmonare.
Tematica 3 - Studi clinici controllati per valutare l’efficacia di trattamenti farmacologici su
popolazioni di pazienti già identificati su base fenotipica e/o genotipica come non responder
alle terapie standard
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Stimolazione immunitaria coadiuvante con glatiramer acetato (copaxone) nel glaucoma cronico rapidamente progressivo
non rispondente a terapia ipotonizzante oculare.
Analisi comparativa dei profili clinici, neurofisiologici, neuropsicologici e psicosociali del levetiracetam e della zonisamide
come terapia aggiuntiva nell’ epilessia farmacoresistente: studio randomizzato in singolo cieco.
Effetto della pentossifillina sulla progressione dell’epatite cronica da hcv in pazienti refrattari, intolleranti o con
controindicazioni al trattamento standard.
Efficacia della stimolazione transcranica magnetica in una popolazione di pazienti depressi non responder alle sole terapie
farmacologiche standard.
Efficacia e tollerabilità del litio in aggiunta ai trattamenti antidepressivi nei soggetti con depressione resistente (nonresponder) e rischio suicidario: studio clinico controllato pragmatico di superiorità.
Frammentazione dell'ormone della crescita (gh) in matrici biologiche: studio di condizioni fisiologiche e patologiche nel
siero, nelle urine e nella saliva con particolare riferimento alla popolazione pediatrica di non responders.
Frazioni ribosomiali batteriche + frazioni di membrana di klebsiella pneumoniae nel trattamento della dermatite atopica del
bambino.
Identificazione della terapia farmacologica più efficace per prevenire l'esaurimento della funzione beta-cellulare
pancreatica nei pazienti con diabete autoimmune dell'adulto (lada).
Identificazione feno-genotipica di pazienti oncologici depressi non responder al trattamento con ssri, e determinazione
feno-genotipica della loro risposta al trattamento con nari.
Infogene: studio dei determinanti molecolari della risposta al trattamento farmacologico nei disturbi dell'umore.
La risposta farmacologica della patologia allucinatoria cronica in pazienti con schizofrenia non responders al trattamento
con clozapina.
N-acetilcisteina quale trattamento dell’iperomocisteinemia in pazienti non responder o in cui il trattamento con acido folico
risulta controindicato.
Non responders a trattamenti antivirali nell'epatite hcv e hbv: istituzione di un registro nazionale dei pazienti e proposta di
protocolli terapeutici per il superamento dei meccanismi di resistenza.
Osteopetrosi da carenza di osteoclasti. Produzione e somministrazione di citochina rankl nei pazienti affetti.
Potenziale terapeutico dell’ antagonismo mineralcorticoide in pazienti ipertesi non responder a politerapia: ruolo della
farmacogenomica.
Predittori genici della resistenza agli antipsicotici nella schizofrenia.
Prevenzione dei difetti di chiusura del tubo neurale con myo-inositolo. Studio di fattibilità.
Prevenzione di eventi vascolari in pazienti già in trattamento con aspirina per la profilassi secondaria dell’ictus cerebrale o
dell’attacco ischemico transitorio che presentano una recidiva (“aspirin non-responders”).
Pulmonary embolism thrombolysis study (peitho): studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato,
internazionale, multicentrico, per valutare l'efficacia della terapia trombolitica nella embolia polmonare acuta sub-massiva.
Sclerosi laterale amiotrofica: protocollo per una terapia sperimentale con antibiotici.
Somministrazione di folati in pazienti autistici con elevati valori urinari di dimetilglicina.
Stimolazione dopaminergica continua nel trattamento della malattia di parkinson in fase avanzata. Confronto tra infusione
continua di levodopa intraduodenale e di apomorfina sottocute.
Studio clinico multicentrico prospettico controllato per valutare l’efficacia e la sicurezza delle immunoglobuline anti_d per
via endovenosa in bambini affetti da porpora trombocitopenica immune cronica refrattaria.
Studio clinico randomizzato sull’efficacia dell’associazione colistina-rifampicina in confronto con la colistina da sola nel
trattamento delle infezioni da acinetobacter baumannii multiantibiotico-resistente.
Studio clinico, prospettico, controllato, randomizzato, per confronto in aperto della efficacia terapeutica e tollerabilità di
clobazam vs clonazepam in pazienti pediatrici ed adulti affetti da epilessia farmacoresistente.
Studio controllato randomizzato sullo sviluppo di inibitori dopo trattamento con concentrati di fattore viii plasma-derivati o
ricombinanti in pazienti affetti da emofilia a grave precedentemente mai trattati.
Studio di fase 2/poc della farmacocinetica (pk) e della farmacodinamica (pd) di dosi individualizzate di etanercept in
pazienti con aplasie midollari acquisite (aa) ed ereditarie (anemia di fanconi-af) refrattarie ai trattamenti convenzionali.
Studio di fase 2/proof of concept sequenziale dose-risposta per valutare l’efficacia e la tossicità di abacavir in associazione
a topotecan, vincristina e doxorubicina (tvd) nel neuroblastoma refrattario metastatico pediatrico.
Studio doppio cieco, cross over, randomizzato, multicentrico di dexametasone per il trattamento dei sintomi neurologici di
pazienti affetti da atassia teleangectasia (at).
Studio mc di fase 2/poc prospettico randomizzato in cecità controllato vs placebo per valutare l’efficacia, la sicurezza e la
tollerabilita’ di cinacalcet nel trattamento dell'iperparatiroidismo secondario in pazienti pediatrici in dialisi cronica.
Studio multicentrico, prospettico, randomizzato in aperto di valutazione del profilo di beneficio / rischio di everolimus nei
pazienti trapiantati di cuore con precoce attivazione immunitaria (entro il primo anno) che non risponde ai trattamenti i...
Studio pilota di fase i/ii di trattamento adiuvante di tumori superficiali della vescica con lisati batterici meccanici.
Studio retrospettivo e prospettico sull'efficacia metabolica e clinica e sulla sicurezza della terapia con glibenclamide dopo
insulina nei pazienti con diabete mellito neonatale causato da mutazione del gene kir6.2.
34. Studio spontaneo aieop di fase i-ii, policentrico, di identificazione della massima dose tollerata (mtd) di clofarabina in
combinazione con altri agenti citostatici.
35. Studio sull’efficacia della betaina nel migliorare la steatosi epatica e la sensibilità alla terapia antivirale in pazienti con
epatite da hcv genotipo non-3 e steatosi, non-responders a precedente trattamento con pegilato interferone e ribavirina.
36. Temozolomide nella terapia delle leucemie acute refrattarie: il protocollo triac.
37. Terapia anti-vegf con pegaptanib sodico, ranibizumab, bevacizumab per le neovascolarizzazioni coroideali in corso di
degenerazione maculare senile non rispondenti a terapia convenzionale.
38. Terapia con tienopiridine in pazienti con ischemia cerebrale non responder all'asa.
39. Terapia delle ulcere cutanee persistenti nella sclerosi sistemica: l’eritropoietina come possibile trattamento patogenetico.
40. Trattamento della schizofrenia resistente agli antipsicotici di nuova generazione: potenziamento con acido valproico.
41. Trattamento dell'infertilita' maschile da astenospermia idiopatica in pazienti non responder alla terapia con carnitina.
Studio controllato in doppio cieco con ubidecarenone (coenzima q10).
42. Trattamento di pazienti con sclerosi multipla non-responder clinici/biologici/genetici alla terapia con interfone beta.
43. Trial prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato, per valutare l’effetto antiproteinurico e nefroprotettivo del
micofenolato in diabetici di tipo 2 con nefropatia cronica e proteinuria nonostante terapia con ace inibitori e sartani.
44. Utilizzo dell’anticorpo anti cd11a (efalizumab) nel trattamento del lichen erosivo orale e genitale non responsivo ai comuni
trattamenti.
45. Validazione di socs3 come biomarker di non risposta alla terapia antivirale nelle epatiti croniche hcv correlate:associazione
con la presentazione clinica di sindrome metabolica.
46. Valutazione del levosimendan sulla funzione diastolica del ventricolo sinistro nei pazienti sottoposti a cardiochirurgia in
circolazione extracorporea.
47. Valutazione della chemochina "monocyte chemoattractant protein 1 (mcp-1)" nella psoriasi: caratterizzazione ed eventuali
variazioni in corso di terapia con farmaci biologici.
48. Valutazione dell'attività del nilotinib, un inibibitore di tirosin kinasi, in pazienti con leucemia mieloide cronica in fase
cronica precoce.
49. Valutazione dell'efficacia del trattamento con ezetimibe in pazienti ipercolesterolemici non responder al trattamento con
statine.
Tematica 4 - Studi clinici controllati sul trattamento della tubercolosi multiresistente e del
profilo beneficio-rischio di farmaci per patologie tropicali e sub-tropicali presenti sul
territorio nazionale (Leishmania, filariosi, malaria, trypanosomiasi, etc.)
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Artesunate per via endovenosa nel trattamento della malaria complicata da p.falciparum.
Efficacia e tollerabilità del linezolid nella terapia delle forme di tubercolosi multidrug-resistant e extensively drug-resistant.
Studio randomizzato controllato di ivermectina in dose singola versus ivermectina due dosi ripetute dopo due settimane per
il trattamento della strongiloidiasi.
Terapia preventiva della tubercolosi multiresistente: trial clinico multicentrico.
Tollerabilità dell'interferone gamma 1 b nella terapia delle forme di tubercolosi multiresistente ai farmaci di 1^ linea.
Trattamento con peg-ifn_alfa in aggiunta a terapia standard nella tubercolosi polmonare sensibile e mdr:dose-finding ed
azione immunologica.
