studio clinico controllato

STUDIO CLINICO CONTROLLATO
Studio clinico controllato:
• un gruppo di pazienti riceve il TRATTAMENTO
SPERIMENTALE,
• un altro gruppo - il gruppo di “CONTROLLO”- riceve
- una TERAPIA STANDARD (es. un farmaco gia’
utilizzato per la stessa patologia)
- oppure (dove sia eticamente/clinicamente accettabile)
un PLACEBO, cioe’ una preparazioen apparentemente
identica a quella che si vuole testare ma che non
contiene alkun principio attivo.
• L’efficacia del nuovo farmaco viene cosi’ confrontata
con quella della terapia standard o del placebo
STUDIO CONTROLLATO RANDOMIZZATO
• In uno studio controllato randomizzato ( dall’inglese
“randomized --> scelto a caso) i pz sono assegnati a
caso al gruppo sperimentale o a quello di controllo,
invece di essere scelti in modo deliberato dai
ricercatori.
• RAND TABLES vs. computer generated sequence
of random number
• La randomizzazione previene i bias legati ai pazienti
(auto assegnazione) e ai ricercatori
STUDI IN CIECO E DOPPIO CIECO
• Uno studio randomizzato si dice in cieco (blind)
quando i pz non sanno a quale gruppo sono assegnati.
• In uno studio in doppio cieco (double blind) ne’ i pz
ne’ i medici sanno chi sta assumendo la cura
sperimentale e chi il placebo. Le etichette dei farmaci e
dei placebo portano dei codici che vengono svelati solo
alla fine dell’esperimento o in caso di necessita’.
• In uno studio in doppio cieco l’efficacia della terapia
farmacologica viene valutata facendo il confronto tra i
dati ottenuti nei pz trattati con il farmaco e nei pz
trattati con il placebo.
• Solo se c’e’ una differenza statisticamente significativa
tra i 2 tipi di trattamento a favore del gruppo di pz
trattato con il farmaco --> efficacia terapeutica
FASI DELLA SPERIMENTAZIONE CLINICA
• 4 FASI
• FASE I: STUDIO PRELIMINARE SULLA
SICUREZZA E SULLA MODALITA’ DI AZIONE
• FASE II: STUDI TERAPEUTICI PILOTA (efficacia,
dosaggio preciso, posologia)
• FASE III : STUDI TERAPEUTICI SU PIU’ LARGA
SCALA ((approfondire i dati di efficacia, dosaggio piu’
opportuno, effetti collaterali su un campione di pz
statisticamente piu’ significativo) --> autorizzazione
per la commercializzazione
• FASE IV: CONFERMARE sicurezza e tollerabilita’ a
lungo termine del farmaco su un ampio numero di pz.
ALTRI TIPI DI TRIAL CLINICI RANDOMIZZATI
• [TERAPEUTICI :  cura la malattia, riduce i
sintomi, aumenta la sopravvivenza]
• INTERVENZIONALI
 trattamento dei fattori di rischio con l’obiettivo
di ridurre il rischio
(es. 1. abolizione di uno stile di vita che si
presume aumenti il rischio
es. 2. uso di un farmaco che riduca un fattore di
rischio  riduzione della colesterolemia
mediante colestiramina  riduzione della
coronariopatia)
ALTRI TIPI DI TRIAL CLINICI RANDOMIZZATI
• PREVENTIVI (PROFILATTICI)
--> uso di un agente per prevenire la malattia (in
contrapposizione alla sua Eliminazione o alla
Mitigazione del Fattore di rischio: Aspirina vs
placebo per ridurre l’infarto del miocardio)