Ricerca indipendente sui farmaci
BANDO AIFA 2005
TITOLI DELLE LETTERE DI INTENTI PERVENUTE
Area 1- Farmaci orfani e negletti
Tematica 1 - Ricerche cliniche su farmaci orfani disponibili da parte del SSN per migliorarne le conoscenze di
efficacia e sicurezza
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Studio osservazionale sull'efficacia e sicurezza del deferiprone a livello cardiaco mediante attivazione di una rete cardio-ematologica nazionale
Efficacia e tollerabilità del trattamento con cabergolina nella sindrome di cushing
Costi/benefici di un trattamento combinato analoghi della somatostatina (octreotide-lar o lanreotide) e gh antagonista (pegvisomant) nell’acromegalia
Approccio terapeutico ragionato e combinato al neonato con sofferenza asfittica
Studio clinico in neonati prematuri affetti da rds in ventilazione meccanica: valutazione dell'efficacia di una dose addizionale pre-estubazione di curusurf nel
prevenire i fallimenti da estubazione
Synthesis: studio comparativo randomizzato di confronto fra la trombolisi intra-arteriosa loco-regionale e quella endovenosa sistemica con alteplase nell'ictus
ischemico acuto.
Blocco regionale anestesiologico con lidocaina nella terapia di profilassi dell'emicrania. Studio cross-over, lidocaina vs placebo
Epidemiologia dei trattamenti per malattie rare/orfane
Studio degli effetti dell’analogo del gh (pegvisomant - somavert ®) sulla funzione cardiaca e rischio cardiovascolare del paziente con acromegalia.
Efficacia della terapia steroidea iniettiva nell'ernia discale acuta
Confronto prospettico, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco di medie e basse dosi di steroide per il trattamento della polimialgia reumatica
Terapia citoriduttiva di diversa aggressività ed associazione aspirina-tienopiridina per la prevenzione di eventi vascolari in soggetti con policitemia vera
Vantaggi del testosterone in formulazione gel vs. Testosterone intramuscolo in pazienti con ipogonadismo ipogonadotropo secondario a patologia ipotalamoipofisaria
Studio multicentrico sull’efficacia e la tollerabilita’ del trattamento con tetraidrobiopterina in una popolazione pediatrica affetta da fenilchetonuria
Valutazione dell’efficacia e della sicurezza del neridronato nel trattamento dell’osteoporosi nei pazienti affetti da thalassemia major e thalassemia intermedia severa
Valutazione dell’efficacia del trattamento con ace-inibitori sull’evoluzione del danno renale nei pazienti con glicogenosi tipo 1 e della vitamina e sulla neutropenia
nei pazienti con glicogenosi tipo 1b.
Studio multicentrico randomizzato controllato per valutare l'efficacia della associazione "poractant-alfa + cpap nasale precoce" rispetto a "cpap nasale precoce" in
neonati pretermine a rischio di sindrome di distress respiratorio
Valutazione della tollerabilita’ e dell’efficacia del trattamento con eritropoietina nelle lesioni midollari traumatiche acute: studio comparativo verso metilprednisolone
La clorochina come adiuvante delle risposte di linfociti t citotossici
Utilizzo di un estratto acellulare liofilizzato di membrana amniotica nelle patologie della superficie oculare
Angiomaker - angiogenetic pacemaker
Studio multicentrico randomizzato controllato in doppio cieco verso placebo sull’efficacia e sicurezza della talidomide per il trattamento del morbo di crohn e della
rettocolite ulcerosa “intrattabili” .
Studio di intensificazione della terapia nei pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta a fenotipo b maturo burkitt e burkitt like
Efficacia e tollerabilita’ della l-acetilcarnitina associata al riluzolo nella terapia della sclerosi laterale amiotrofica (sla): confronto con il solo riluzolo
Efficacia della terapia enzimatica sostitutiva nel prevenire il deterioramento della funzione renale in pazienti con malattia di fabry
Valutazione degli effetti di un anticorpo monoclonale anti-cd20 (rituximab) in pazienti affetti da porpora trombotica trombocitopenica cronica recidivante secondaria
ad anticorpi anti-adamts13
Studio di fase ii di chemioterapia sequenziale ad alte dosi con zevalin nel linfoma mantellare
Intensificazione terapeutica con chemio e immunoterapia per i linfomi a cellule t periferiche (ptcl)
Studio randomizzato e controllato contro placebo su efficacia e tollerabilità dei sali di litio nella malattia di alzheimer lieve. Studio pilota.
Impiego clinico della stagno mesoporfirina nel trattamento delle iperbilirubinemie in eta' neonatale
Farmaci orfani: dal registro nazionale dei farmaci orfani a ricerche cliniche per migliorare le conoscenze di efficacia e sicurezza su specifici farmaci orfani disponibili
da parte del ssn
Confronto di due schemi di trattamento del carcinoma corticosurrenalico avanzato: studio randomizzato di fase iii
Efficacia dei diuretici tiazidici nella prevenzione di fratture osteoporotiche in donne anziane: studio randomnizzato e controllato.
Validazione del numero di copie del gene dell’egfr tumorale mediante fish come analisi predittiva del beneficio clinico alla terapia con l’anticorpo monoclonale
cetuximab (erbitux®)
La terapia dell’iperomocisteinemia nei pazienti in emodialisi: effetti dell’n-acetilcisteina e dei folati.
Studio di fase ii di chemioterapia di prima linea sulla base del profilo genetico in pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (nsclc) in stadio avanzato.
Efficacia di iloprost in pazienti affetti da arteropatia periferica cronica occlusiva e sclerosi sistemica: farmacogenetica dei pazienti responder e non-responder.
Trattamento omeopatico di pazienti con sindrome menopausale
Cardiomiopatia di fabry: impatto metabolico della terapia di sostituzione enzimatica
Tematica 2 - Ricerche cliniche su farmaci orfani non ancora approvati e commercializzati per migliorarne le
conoscenze di efficacia e sicurezza.
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Studio dell'ipossia tissutale mediante pet con 18f-fmiso in pazienti con tumore della testa e del collo
Studio sul liarozolo topico nel trattamento delle ittiosi
Effetti immunobiologici e clinici del trattamento sistemico di seconda linea con la 5-aza-2'-deossicitidina (decitabine) in pazienti affetti da melanoma cutaneo
metastatico: studio clinico monocentrico di fase i/ii
Trattamento della xantomatosi cerebro-tendinea con acido chenodesossicolico prodotto e controllato dalla farmacia interna dell'azienda ospedaliera universitaria
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Studio randomizzato di fase 3 con talidomide-desametasone versus bortezomib-talidomide-desametasone come terapia di prima linea del mieloma multiplo in
combinazione al doppio trapianto di cellule staminali autologhe
Valutazione della efficacia della terapia enzimatica sostitutiva con naglazyme (aryplase) nella mucopolisaccaridosi tipo vi
Sperimentazione clinica di vaccini anti idiotipo nel trattamento dei linfomi non hodgkin
Valutazione dell’efficacia del trattamento con miglustat in pazienti affetti da malattia di niemann-pick di tipo c
Studio randomizzato controllato di tollerabilità ed efficacia di un trattamento chelante orale combinato (deferiprone e icl670), rispetto alla combinazione di
deferiprone e deferoxamina sulla cardiopatia nella talassemia
Studio di fase ii con il prodotto ms-275 (inibitore dell’istone deacetilasi) nel trattamento di pazienti con linfoma cutaneo a cellule t (micosi fungoide e sindrome di
sezary) in fase avanzata non responsivi o in progressione dopo terapie convenzionali
Progetto per la valutazione della efficacia e tollerabilità della somministrazione di sildenafil citrato e bosentan da soli od in associazione in pazienti con ipertensione
arteriosa polmonare idiopatica o associata.
Utilizzo di anticorpi monoclonali bi-specifici (tri-funzionali) nell'immunoterapia mirata di pazienti oncologici
Studio di fase ii con lapatinib in pazienti affetti da tumore delle ghiandole salivari non adenocistico recidivato e/o metastatico
Trabectedina (et-743) nei liposarcomi mixoidi/rotondocellulari con malattia localmente avanzata o metastatica recidivata o refrattaria.
Studio clinico di fase iii per la valutazione di adi-peg 20 per il trattamento in adiuvante dei pazienti con melanoma in stadio iii
Studio di fase ii con epotilone zk 219477 nel trattamento delle metastasi cerebrali da tumore della mammella, polmone e melanoma in pazienti pretrattati.
Utilizzo della sn- mesoporfirina (stanate) per la prevenzione dell'iperbilirubinemia nei neonati con deficit di glucoso-6-fosfato deidrogenasi
Sperimentazione di una terapia topica per la protezione da uv-b, uv-a e luce visibile
Desametazone incapsulato in eritrociti autologhi nel morbo di crohn steroido-dipendente
Protocollo di ricerca sull'estratto liofilizzato di membrana amniotica nelle patologie della superficie oculare
Somministrazione del lucinactant (surfaxin) per via aerosolica nel trattamento della sindrome respiratoria del neonato pretermine
Ruolo terapeutico della tetraidrobiopterina nei pazienti affetti da iperfenilalaninemia da difetto di fenilalanina idrossilasi
Valutazione della sicurezza, tollerabilità ed efficacia della somministrazione endovescicale di nociceptina/orfanina fq nel trattamento dei pazienti con sindrome del
dolore pelvico cronico (cistite interstiziale)
L’asma grave: progetto di intervento farmacologico con anticorpi monoclonali anti-ige
Somministrazione del lucinactant (surfaxin) per via aerosolica nel trattamento della bronchiolite
Trattamento delle atrofie ottiche discendenti in età pediatrica mediante infusione intraventricolare di nerve growth factor (ngf)
Studio di fase i per valutare la biodisponibilità la farmacocinetica ed alcuni effetti biologici dell'artesunato per via orale in combinazione con altri farmaci antimalarici
Associazione tra trastuzumab e vaccinazione peptidica in pazienti oncologici erb-b2 positivi
Sviluppo di nuovi farmaci modulatori del sistema degli endocannabinoidi per la cura di patologie della gravidanza
Interazioni tra reelin ed estrogeni: studio di un modello di patologia cerebellare per l'autismo
International stroke trial 3: trombolisi nell' ictus ischemico acuto
Tematica 4 - Studi clinici di terapia genica o cellulare di primario interesse per il SSN
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Valutazione dell’efficacia del triossido di arsenico in associazione ad acido ascorbico in pazienti affetti da sindrome mielodisplastica. Studio multicentrico di fase ii.
Uso di ciclosporina in collirio nella graft oculare post trapianto di midollo osseo
Il paclitaxel a basse dosi nel sarcoma di kaposi classico in stadio avanzato
Trattamento “rescue” di pazienti con malattie del gruppo v del dm 279/2001 (vasculiti primitive sistemiche, rg0020, rg0030, rg0050, rg0060, rg0070, rg0080, rg0090)
o crioglobulinemia mista (rc0110), resistenti o intolleranti al trattamento convenzionale,
Azione neuroprotettiva della l-acetil carnitina nella malattia di parkinson.
Studio doppio cieco con placebo volto alla verifica di efficacia del valproato di sodio/acido valproico nel trattamento di profilassi della cefalea da abuso di farmaci
sintomatici
Trattamento farmacologico dello pterigio con farmaci ad azione antiproliferativa
Duloxetina ed incontinenza urinaria maschile
Terapia con alfa-litici nel trattamento dei disturbi ostruttivi femminili
studio “LDCM” - Lipidi e Disfunzione Coronarica Microcircolatoria nella cardiomiopatia dilatativa (DCM)
N-acetil-cisteina, trasportatori dell'acido glutammico e "craving" nella tossicodipendenza da cocaina
Trattamento del tumore desmoide con raloxifene ed imatinib mesilato
Effetti del trattamento con metformina cloridrato sulla ciclicita’ mestruale e sulle funzioni endocrina e metabolica nelle pazienti affette da sindrome dell’ovaio
policistico.
Valutazione dell'efficacia del levetiracetam valutato mediante analisi cinematica nel trattamento del tremore cerebellare in soggetti con sclerosi multipla: studio
multicentrico cross-over doppio cieco
Apomorfina per via orale come inibitore comt: studio di biodisponibilità della l-dopa e della cinetica della 3-o-metil-l-dopa nei pazienti parkinsoniani con fluttuazioni
motorie in trattamento con l-dopa e inibitore periferico delle decarbossilasi (carbid
Malattie rare con interessamento microcircolatorio. Comparazione tra n-acetil-cisteina ad alte dosi e.v. vs iloprost nel modello della sclerosi sistemica (sclerodermia)
variante diffusa rapidamente progressiva.
Trattamento con inibitori del proteasoma in pazienti affetti da rare forme di vasculiti, malattie autoimmuni e gvhd cronica non rispondenti o intolleranti alla terapia
tradizionale
D-cicloserina in soggetti adulti con asd (autistic spectrum disorder)
Utilizzazione di folati o farmaci nitroderivati per la prevenzione della osteoporosi postmenopausale. Studio prospettico randomizzato controllato.
Ruolo degli antagonisti recettoriali dell'angiotensina ii nella terapia della fibrosi polmonare idiopatica
Efficacia dell'uso di teriparatide in soggetti affetti da ipoparatiroidismo refrattario
Studio clinico, prospettico, in aperto, non comparativo, di fase iib per valutare l’attività e la tollerabilità dell’octreotide acetato, in formulazione a lento rilascio (lar),
in pazienti affetti da neoplasia endocrina multipla di tipo 1.
Studio spontaneo multicentrico di fase ii di chemioterapia metronomica con ciclofosfamide, celecoxib e desametasone in pazienti affetti da carcinoma della prostata
ormonorefrattario in stadio avanzato: valutazione farmacodinamica
Studio di fase ii della combinazione di bevacizumab (rhumabvegf), pemetrexed (pem) e carboplatino (cbdca) come trattamento di i linea in pazienti affetti da
mesotelioma pleurico maligno (mpm).
Efficacia dello zoledronato (zometa®) nel controllo della replicazione virale in pazienti con infezione da hiv in assenza di terapia antiretrovirale
Efficacia dell’interferon beta 1-b (betaferon/betaseron schering) nella cardiomiopatia infiammatoria virale
Studio idebenone nell’atassia di friedreich
Utilizzo del valproato di sodio per il trattamento di gravi comportamenti auto- ed etero-aggressivi in bambini e adolescenti affetti da autismo e disturbi dello spettro
autistico: uno studio clinico in aperto
Studio di fase ii nella dermatomiosite giovanile all’esordio: prednisone verso prednisone più ciclosporina verso prednisone più metotressato
Combinazione di cisplatino e capecitabina nel trattamento delle neoplasie del tratto cervico-cefalico in stadio avanzato
Vinorelbina, capecitabina e bevacizumab nel carcinoma mammario avanzato resistente ai taxani ed alle antracicline. Studio di fattibilità.
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Studio dell'efficacia e della tossicità del bortezomib nella mielofibrosi idiopatica: una proposta gimema di trial di fase ii
Impiego di anticorpo monoclonale anti-cd20 (rituximab) per la prevenzione e/o trattamento della malattia linfoproliferativa ebv-associata in riceventi un trapianto di
cellule staminali emopoietiche o d’organo o in pazienti con immunodeficienza primitiva
Studio dell'efficacia del calcipotriolo nel trattamento del pemfigo famigliare benigno o malattia di hailey-hailey
Valutazione dell’efficacia e degli effetti avversi della somministrazione estemporanea della tetraidrobiopterina (6r-bh4) in soggetti affetti da iperfenilalaninemia da
deficit della fenilalanina idrossilasi. Nuove prospettive terapeutiche nel trattame
Trial randomizzato controllato multicentrico in doppio cieco con acido ascorbico verso placebo nel trattamento della malattia di charcot-marie-tooth tipo 1a (cmttriaal: cmt-trial italiano con acido ascorbico long-term)
Studio pilota, randomizzato, in doppio cieco verso placebo, per valutare l'attività terapeutica della doxiciclina in pazienti affetti da malattia di creutzfeldt-jakob
Studio osservazionale sull’impiego dei chemioterapici nei tumori solidi rari dell’adulto.
Associazione di vinorelbina e capecitabina in pazienti con tumore della cervice uterina metastatico già chemiotrattate. Studio di fase ii
Bevacizumab, trastuzumab e paclitaxel settimanale nel carcinoma della mammella avanzato her-2 positivo: studio di fase ii
Capecitabine, oxaliplatino e bevacizumab nel cancro del colon-retto in fase avanzata: studio di fase ii
Gemcitabine ad infusione endovena prolungata concomitante a radioterapia nel trattamento del glioblastoma multiforme: studio di fase ii
Oxaliplatino e docetaxel nel trattamento di ii linea del carcinoma epiteliale dell'ovaio. Studio di fase ii
Studio di fase ii randomizzato di tre schedule di bevacizumab in combinazione con il paclitaxel settimanale nel carcinoma della mammella avanzato her-2 negativo
Studio randomizzato di confronto tra la somministrazione standard del fattore di crescita granulocitario (g-csf) e la somministrazione a dosi ridotte
Protocollo di fase ii per valutare la sicurezza e l’efficacia di un condizinamento basato sul treosulfano nel trapianto allogenico di cellule emopoietiche in pazienti
affetti da tumori maligni ematologici.
Studio clinico di fase 2 sulla efficacia del pre-trattamento con inibitori delle pompe protoniche in pazienti con osteosarcoma sottoposti a poli-chemioterapia.
Studio clinico di fase II per il trattamento del sarcoma di Kaposi classico avanzato con l’inibitore della proteasi di HIV Indinavir in associazione a chemioterapia con
Vinblastina e Bleomicina
Effetti dell’anti-iperglicemizzante Pioglitazone sulla malattia di Alzheimer: studio in doppio cieco randomizzato e applicazioni sperimentali
Ipoglicemizzanti orali e terapia della neurodegenerazione: trial di fase ii con pioglitazone nella sclerosi multipla primariamente progressiva
Riluzolo come terapia anti-atassica in malattie neurodegenerative croniche
Utilizzo di antagonista dei recettori dell'endotelina 1, bosentan, in pazienti con psoriasi a placche resistenti a trattamenti convenzionali
Chemioterapia neoadiuvante intensificata con cisplatino + fluorouracile in infusione continua per 4 giorni associata a cetuximab nei pazienti affetti da neoplasia
dell’orofaringe t3 – t4 , egfr(+)
Aspirin after six months or one year of oral anticoagulants for the prevention of recurrent venous thromboembolism and cardiovascular events in patients with
idiopathic (unprovoked) venous thromboembolism. The WARFASA Study.
Studio osservazionale su efficacia e sicurezza della trombolisi intra-arteriosa con urokinasi (ukidan) nell'ictus cerebrale ischemico acuto
Studio di fase ii di terapia “mirata” nei tumori rari: utilizzo di imatinib mesylate nei tumori epiteliali timici (tet) e istiocitosi a cellule di langerhans dell’adulto (lch)
Studio di fase ii sull'efficacia e sicurezza del gamma-idrossibutirrato (ghb) nel trattamento di profilassi delle cefalee primarie (emicrania con e senza aura e cefalee di
tipo tensivo cronico)
Efficacia e maneggevolezza del baclofen nella dipendenza da alcol
Studio di fase ii con temozolomide in combinazione con etoposide orale in pazienti pediatrici con tumori cerebrali recidivati o refrattari al trattamento convenzionale
Effetti della somministrazione degli antileucotrieni (montelukast) e dei probiotici (lactobacillus) per via orale nel trattamento preventivo di bambini affetti da
cheratocongiuntivite primaverile e valutazione dell’efficacia della ciclosporina 1% in colli
L’ormone della crescita (somatropina) in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica come proposta terapeutica add-on al riluzolo.
Tematica 3 - Studi di fase II di farmaci già in commercio e al di fuori dal relativo brevetto per cui si
ipotizzano nuove indicazioni terapeutiche di primario interesse per il SSN
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Trapianto autologo di cellule staminali del midollo osseo per la rigenerazione miocardica nell'ambito di un intervento di bypass aortocoronarico: studio clinico
controllato randomizzato
Studio pilota di trasferimento del gene fhit in carcinomi bronchiali non a piccole cellule
Purificazione, valutazione dell’attività in vitro, della tollerabilità in vivo di alfa1-antitripsina, prodotta con tecnica di dna ricombinante dalla pianta del tabacco
Studio sull'efficacia clinica delle cellule staminali cardiache: proprieta' biologiche per ottimizzare il loro impiego nella cardiomioplastica autologa in pazienti con
indicazione al trapianto, ivi comprese le condizioni secondarie a patologie rare su bas
Rigenerazione dell’epitelio corneale mediante innesto di colture di cellule staminali limbari autologhe
Immunoterapia attiva nell’adenocarcinoma pancreatico con cellule dendritiche autologhe caricate con peptidi tumorali naturali derivati da cellule tumorali allogeniche
Linfociti t specifici anti-citomegalovirus come terapia "pre-emptive" di infezioni citomegaliche dopo tmo allogenico aplo-identico: studio di "dose-escalation" di fase
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Studio della sicurezza ed efficacia della terapia genica con "cellule cd34+ autologhe trasfettate con vettore retrovirale contenente il gene codificante l’adenosina
deaminasi (ada)" (emea/od/053/05), per il trattamento della immunodeficienza combinata gr
Vaccinoterapia con cellule dendritiche autologhe pulsate con lisato di linea cellulare o di tumore autologo per il trattamento di pazienti affetti da melanoma
metastatico.
Studio clinico di fase i-ii sulla sicurezza ed efficacia dell’uso di cellule staminali mesenchimali per la rigenerazione e cura di difetti ossei
Studio pilota di reinfusione intraepatica di cellule staminali emopoietiche cd133+ in pazienti con insufficienza epatica terminale non eleggibili per il trapianto di
fegato.
Nuove strategie di immunoterapia attiva specifica nei tumori solidi mediante vaccini cellulari autologhi
Condizionamento non mieloablativo basato sulla fotoferesi extracorporea per trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche e vaccinazione post-trapianto in
pazienti con carcinoma renale e dell’ovaio metastatico
Studio clinico di fase i per la valutazione in pazienti con melanoma di un vaccino basato su cellule dendritiche differenziate in presenza di interferone-alfa
Studio di fase ii di somministrazione sequenziale di dli e di cellule cik allogeniche del donatore in ricaduti dopo trapianto allogenico
Studio multicentrico randomizzato sulla efficacia clinica del trapianto di condrociti autologhi di seconda e terza generazione
Studio spontaneo multicentrico di fase ii di immunoterapia con vaccini peptidici nei pazienti affetti da leucemia mieloide cronica che presentano persistenza di
malattia minima residua durante trattamento con imatinib
Valutazione della mobilizzazione delle cellule staminali midollari in pazienti con infarto miocardico acuto e loro modulazione mediante fattori di crescita - g-csf-.
Cellule staminali mesenchimali espanse in media privi di siero animale come effettori cellulari ad azione immunomodulante in pazienti con graft versus host disease:
proposta di uno studio clinico di fase i
