Farmacovigilanza nelle sperimentazioni cliniche A cura di: Primoz Juric Ph.D. Unità Aziendale per la sperimentazione clinica - Investigational Drug Service (IDS) Direzione Farmacia Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi Giacomo Chiabrando, Stefania Proni Segreteria Tecnico-Scientifica Comitato Etico Indipendente Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi Maggio 2008 Farmacovigilanza nelle sperimentazioni cliniche INDICE 1. Documenti di riferimento pag. 3 2. Ambito di applicazione pag. 3 3. Lista di abbreviazioni pag. 3 4. Definizioni (D. Lgs. 211/2003, art. 2 e successive integrazioni) pag. 4 5. Registrazione e valutazione degli eventi avversi pag. 5 5.1. Diagramma di flusso pag. 5 5.2. Valutazione della gravità pag. 5 5.3. Valutazione del rapporto di causalità pag. 5 5.4. Valutazione da parte del Promotore se l’evento è atteso o inatteso pag. 6 6. Responsabilità dello Sperimentatore del centro collaboratore nella raccolta e notifica di eventi avversi / reazioni avverse 7. 8. pag. 6 Responsabilità del Promotore nella raccolta e notifica di eventi avversi / reazioni avverse pag. 8 SUSARs: modalità di segnalazione e tempistica per Promotore pag. 10 8.1. Segnalazione delle SUSARs pag. 10 8.2. Tempistica per l’invio delle SUSARs pag. 10 8.2.1. SUSARs fatali o che mettono in pericolo di vita: procedura d’urgenza pag. 10 8.2.2. SUSARs non fatali o che non mettono in pericolo di vita pag. 10 9. Altre problematiche di sicurezza da segnalare alle Autorità Competenti pag. 11 10. Modulo CIOMS pag. 12 Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi 2 Farmacovigilanza nelle sperimentazioni cliniche 1. Documenti di riferimento • Direttiva Europea 2001/20/CE • Decreto legislativo n° 211 del 24 giugno 2003 • “Farmacovigilanza nelle sperimentazioni cliniche e Banca dati EudraVigilance”, Dr.ssa Maria Elena Russo, Ufficio Sperimentazione clinica, Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA (1° Corso di Aggiornamento: La Sperimentazione Clinica dei Farmaci e dei Dispositivi Medici - La vigilanza degli studi clinici con Farmaci e Dispositivi medici, Roma, 18 – 19 Ottobre 2007) 2. Ambito di applicazione Raccolta e notifica, da parte dei singoli Sperimentatori e da parte del Promotore, di eventi avversi / reazioni avverse provenienti da sperimentazioni cliniche condotte in Italia con prodotti medicinali per uso umano, indipendentemente dallo stato di AIC. Non si applica agli studi osservazionali, per i quali le reazioni avverse dovranno essere segnalate analogamente a quanto previsto dalle norme in vigore per le segnalazioni spontanee post-marketing (Linee guida per la classificazione e conduzione degli studi osservazionali sui farmaci, G.U. n. 76 del 31 marzo 2008). 3. Lista di abbreviazioni ADR AE AIC AIFA CE CRF IB IMP RCP SAE SAR SUSAR Reazione Avversa (Adverse Drug Reaction) Evento Avverso (Adverse Event) Autorizzazione all’Immissione in Commercio Agenzia Italiana del Farmaco Comitato Etico Scheda Raccolta Dati (Case Record Form) Dossier per lo Sperimentatore (Investigator’s Brochure) Medicinale sperimentale (Investigational Medicinal Product) Riassunto Caratteristiche del Prodotto Evento Avverso Serio (Serious Adverse Event) Reazione Avversa Seria (Serious Adverse Reaction) Sospetta Inaspettata Reazione Avversa Seria (Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction) Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi 3 Farmacovigilanza nelle sperimentazioni cliniche 4. Definizioni (D. integrazioni) Lgs. 211/2003, art. 2 e successive Evento avverso (AE): Qualsiasi evento clinico dannoso che si manifesta in un paziente o in un soggetto coinvolto in una sperimentazione clinica cui è stato somministrato un medicinale, e che non ha necessariamente un rapporto causale con questo trattamento. Reazione avversa (ADR): Qualsiasi reazione dannosa e indesiderata a un medicinale in fase di sperimentazione, a prescindere dalla dose somministrata (n.b. nesso di causalità). Evento avverso serio (SAE) o reazione avversa seria (SAR): Qualsiasi evento avverso o reazione avversa che, a prescindere dalla dose, ha esito nella morte o mette in pericolo la vita del soggetto, richiede un ricovero ospedaliero o prolunga una degenza in ospedale, o che determina invalidità o incapacità gravi o prolungate, o comporta un’anomalia congenita o un difetto alla nascita. Reazione avversa inattesa: Una reazione avversa di natura o gravità non prevedibili in base alle informazioni relative al prodotto (per esempio quelle riportate nel dossier per lo Sperimentatore se il prodotto è in sperimentazione o, nel caso di un prodotto autorizzato, nella scheda delle caratteristiche del prodotto). Medicinale sperimentale (IMP): 1) una forma farmaceutica di un principio attivo o di un placebo saggiato come medicinale sperimentale o come controllo in una sperimentazione clinica, compresi i prodotti che hanno già ottenuto un’autorizzazione di commercializzazione ma che sono utilizzati o preparati (secondo formula magistrale o confezionati) in forme diverse da quella autorizzata, o quando sono utilizzati per indicazioni non autorizzate o per ottenere ulteriori informazioni sulla forma autorizzata o comunque utilizzati come controllo; 2) i medicinali non oggetto dello studio sperimentale, ma comunque utilizzati nell’ambito di una sperimentazione, quando essi non sono autorizzati al commercio in Italia o sono autorizzati ma utilizzati in maniera difforme all’autorizzazione. Centro collaboratore: Centro, ove non opera lo Sperimentatore coordinatore, che partecipa ad una sperimentazione multicentrica. 5. Registrazione e valutazione degli eventi avversi Tutti gli eventi avversi che si manifestano in un paziente o in un soggetto coinvolto in una sperimentazione clinica devono essere raccolti e riportati nelle apposite CRF. Tutti gli eventi avversi per i quali, a giudizio dello Sperimentatore o del Promotore della sperimentazione clinica, vi sia un ragionevole sospetto che possa esistere un rapporto di causalità con un IMP, sono da considerare reazioni avverse. Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi 4 Farmacovigilanza nelle sperimentazioni cliniche 5.1. Diagramma di flusso Evento avverso (non necessariamente correlato all’assunzione del farmaco) Registrazione e Valutazione dello Sperimentatore Invio Segnalazione al Promotore Valutazione del Promotore Valutazione: • • • 5.2. Gravità dell’evento Rapporto di causalità tra IMP e/o la terapia concomitante e l’evento avverso Se l’evento è atteso o non atteso rispetto al documento di riferimento indicato nel protocollo Valutazione della gravità Un Evento Avverso Serio o grave (SAE) o una Reazione Avversa Seria o grave (SAR) è considerato qualsiasi evento avverso o reazione avversa che, a prescindere dalla dose, corrisponde ad uno o più dei seguenti criteri: • • • • • 5.3. ha esito fatale, mette in pericolo la vita del soggetto, richiede un ricovero ospedaliero oppure prolunga il ricovero in corso, comporta un’invalidità o un’incapacità grave o prolungata, comporta un’anomalia congenita o un difetto alla nascita. Valutazione del rapporto di causalità Tutti gli eventi avversi per i quali, a giudizio dello Sperimentatore o del Promotore della sperimentazione clinica, vi sia un ragionevole sospetto che possa esistere un rapporto di causalità con un IMP sono da considerarsi reazioni avverse. Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi 5 Farmacovigilanza nelle sperimentazioni cliniche La valutazione del rapporto di causalità espressa dallo Sperimentatore non deve essere ridimensionata dal Promotore della sperimentazione clinica; nel caso in cui il Promotore della sperimentazione clinica non condivida la valutazione di causalità espressa dallo Sperimentatore, entrambe le opinioni devono essere fornite nella notifica. 5.4. Valutazione da parte del Promotore se l’evento è atteso o inatteso Una reazione avversa si considera inattesa se: • la natura, • la gravità, • l’intensità, • l’esito della reazione non corrispondono alle informazioni contenute nel documento di riferimento sul prodotto. Documenti di riferimento: • dossier per lo Sperimentatore (Investigator’s Brochure), per un IMP che non ha ancora un AIC; • RCP, per un IMP che ha ottenuto l’AIC nella Comunità Europea e che viene utilizzato in conformità ai termini e alle condizioni di tale autorizzazione. 6. Responsabilità dello Sperimentatore del centro collaboratore nella raccolta e notifica di eventi avversi / reazioni avverse • D. Lgs. 211/2003, art.16: Notifica di eventi avversi 1. Lo Sperimentatore notifica immediatamente al Promotore della sperimentazione qualsiasi SAE, ad eccezione di quelli identificati nel protocollo o nel dossier per lo Sperimentatore come non soggetti ad obbligo di notifica immediata. Alla notifica immediata seguono dettagliate relazioni scritte. 2. Gli eventi avversi e/o risultati di analisi anomali che il protocollo reputa critici ai fini della valutazione della sicurezza sono notificati dallo Sperimentatore al Promotore della sperimentazione in conformità alle procedure e ai tempi definiti nel protocollo. 3. In caso di decesso notificato di un soggetto, lo Sperimentatore ne dà comunicazione al Promotore della sperimentazione clinica ed al Comitato Etico fornendo ogni informazione aggiuntiva richiesta. Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi 6 Farmacovigilanza nelle sperimentazioni cliniche Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi 7 Farmacovigilanza nelle sperimentazioni cliniche 7. Responsabilità del Promotore nella raccolta e notifica di eventi avversi / reazioni avverse • D. Lgs. 211/2003, art.16: Notifica di eventi avversi Il Promotore della sperimentazione deve provvedere alla registrazione dettagliata di tutti gli AE notificatigli dallo Sperimentatore. Tale registrazione è presentata, su richiesta, al Ministero della Salute. • D. Lgs. 211/2003, art.17: Notifica delle reazioni avverse serie 1. Il Promotore della sperimentazione garantisce che tutte le informazioni pertinenti relative a Sospette Reazioni Avverse Serie Inattese (SUSAR), che abbiano avuto esito letale per il soggetto della sperimentazione o mettano in pericolo di vita, vengano registrate e notificate al più presto al Ministero della Salute, nonché al/i Comitato/i Etico/i interessato/i, e comunque entro sette giorni di calendario (eg. procedura d’urgenza) da quando il Promotore della sperimentazione è venuto a conoscenza del caso, e che successive informazioni pertinenti siano comunicate entro otto giorni dalla prima segnalazione. 2. Tutte le altre SUSARs sono notificate al Ministero della Salute e al/i Comitato/i etico/i interessato/i, al più presto possibile e comunque entro quindici giorni dal giorno in cui il Promotore della sperimentazione ne è venuto a conoscenza per la prima volta. 3. Il Promotore della sperimentazione registra tutte le SUSARs di un medicinale in fase di sperimentazione portate a sua conoscenza. 4. Il Promotore della sperimentazione informa anche gli altri Sperimentatori. 5. Una volta all’anno per tutta la durata della sperimentazione clinica, come indicato dal decreto di cui all’articolo 18, il Promotore della sperimentazione fornisce al Ministero della Salute e ai Comitati etici coinvolti un elenco di tutti i sospetti di SAR osservati nel corso dell’intero periodo ed una relazione sulla sicurezza delle persone sottoposte alla sperimentazione clinica. Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi 8 Farmacovigilanza nelle sperimentazioni cliniche Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi 9 Farmacovigilanza nelle sperimentazioni cliniche 8. SUSARs: modalità di segnalazione e tempistica per Promotore 8.1. Segnalazione delle SUSARs Ogni Sospetta Reazione Avversa correlata ad un IMP (farmaco oggetto di studio e farmaco di confronto) e che sia nel contempo Inattesa e Seria (grave) (SUSAR), deve essere segnalata dal Promotore al Ministero della Salute, più precisamente all’AIFA, nonché ai Comitati Etici interessati con procedura d’urgenza. La notifica con procedura d’urgenza è necessaria per: • le SUSARs fatali; • le SUSARs che mettono in pericolo di vita. La notifica con procedura d’urgenza non è necessaria per: • le reazioni avverse serie (gravi), ma attese; • le reazioni avverse non serie (gravi), sia attese che inattese; • gli eventi avversi considerati non correlati all’IMP. La modalità di segnalazione di SUSAR in formato CIOMS all’AIFA prevede le seguenti possibilità: • Trasmissione via e-mail: [email protected] • Trasmissione via fax: 06-59784110 • Trasmissione via posta: AIFA, Ufficio Sperimentazione Clinica – Farmacovigilanza 8.2. Tempistica per l’invio delle SUSARs 8.2.1. SUSARs fatali o che mettono in pericolo di vita: procedura d’urgenza Il Promotore notifica al Ministero della Salute e ai Comitati Etici interessati: • La prima segnalazione SUSAR: entro 7 giorni di calendario da quando il Promotore è venuto a conoscenza del caso; • Successive informazioni pertinenti (Follow-up): entro 8 giorni dalla prima segnalazione. Il Promotore della sperimentazione informa anche altri Sperimentatori appena possibile. 8.2.2. SUSARs non fatali o che non mettono in pericolo di vita Il Promotore notifica al Ministero della Salute e ai Comitati Etici interessati: • La prima segnalazione SUSAR: entro 15 giorni di calendario da quando il Promotore è venuto a conoscenza del caso; Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi 10 Farmacovigilanza nelle sperimentazioni cliniche • Successive informazioni pertinenti (Follow-up): appena possibile. Il Promotore della sperimentazione informa anche altri Sperimentatori appena possibile. 9. Altre problematiche di sicurezza da segnalare alle Autorità Competenti Il Promotore notifica al Ministero della Salute e ai Comitati Etici interessati, entro 15 giorni di calendario da quando il Promotore è venuto a conoscenza, le informazioni dettagliate su qualsiasi cambiamento con aumento del Rischio per i soggetti: • • • • Cambiamento quantitativo (aumento della frequenza) o qualitativo (modifica delle caratteristiche) di una reazione avversa seria (grave) attesa giudicata clinicamente importante; SUSARs post-sperimentazione clinica che insorgano dopo che il paziente abbia completato lo studio clinico e che siano segnalate dallo Sperimentatore al Promotore della sperimentazione clinica; Un fatto nuovo nell’ambito della conduzione dello studio clinico o nello sviluppo dell’IMP che potrebbe influire sulla sicurezza dei soggetti; Eventuali raccomandazioni del Data Monitoring Committee (DMC), se rilevanti per la sicurezza dei soggetti in sperimentazione. Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi 11 Farmacovigilanza nelle sperimentazioni cliniche Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico S.Orsola-Malpighi 12