Decapeptide per la cura della celiachia - eS.eM. Group

Decapeptide per la cura della celiachia
Riccardo Spataro1,a, Nadia Macrì1,b
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Laurea Magistrale in Biologia e Applicazioni Biomediche, Università degli Studi di Parma.
Corrispondenza: Piazzale Vittorio Occorsio, 1 – 43123, PARMA – Italia. E-mail: [email protected]
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Corrispondenza: Via Ruggero da Parma, 11 – 43126, PARMA – Italia. E-mail: [email protected]
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Chi siamo, cosa facciamo
eS.eM. Group vuole promuovere la progettazione e la conduzione di programmi di ricerca volti alla pratica clinica ed
alla ricerca pura attuando protocolli personalizzati ed attuati anche attraverso il supporto dell'industria farmaceutica e
biomedica.
Al centro dell’iniziativa la possibilità di sviluppare strategie terapeutiche per l’ideazione di un approccio innovativo
svolto alla cura delle malattie che pongono il paziente al centro di un evento globale quale può essere il tumore o la
celiachia.
Introdurre quindi una rivoluzione copernicana che chiama in causa la Cultura, la Scienza ed una nuova concezione di
malattia permettendo di non vedere questa come evento di divisione sociale ed interruzione della vita ma identificarla
come un cambiamento e considerare la “cura”, uno strumento idoneo a gestirlo.
Pertanto eS.eM. Group si rivolge a tutti, con l’obiettivo di far interagire ricerca, scoperta e partecipazione: elementi
fondamentali che permettono di fare Scienza.
Breve descrizione dell’idea
L'idea di eS.eM. Group è quella di utilizzare un peptide come principio attivo di un farmaco che assunto in
concomitanza dei pasti, sarebbe in grado di annullare l'azione “tossica” delle proteine del glutine, permettendo ai
pazienti celiaci di vivere una vita libera dalle restrizioni alimentari che ogni giorno sono costretti ad affrontare. Ciò
permetterebbe di migliorare l’aspetto psicologico che impatta sul paziente.
Ad oggi in Italia, e nel mondo la terapia utilizzata nella cura della celiachia, richiede l'utilizzo di grani transgenici e/o
l’attuazione di una dieta priva di glutine (GFD, Gluten Free Diet). Per questa ragione eS.eM. Group è consapevole che
l'aumento del fabbisogno potrebbe far entrare nel commercio anche case farmaceutiche.
La fattibilità dell’idea è ampiamente sostenuta dal fatto che in ambito tecnologico la possibilità di utilizzare il
decapeptide come farmaco è attuabile con le comuni metodiche biomolecolari e biotecnologiche.
Il protocollo proposto prevede, tramite packaging virale, l’espressione del gene codificante pRPQ in cellule di E. coli.
La proteina così prodotta, viene recuperata mediante lisi delle cellule e ripetute centrifugazioni seguite da cromatografia
a scambio ionico.
Tramite l’osservazione elettroforetica in gel di poliacrilammide potrà essere condotta un'analisi quali-quantitativa sulla
proteina.
Essa verrà utilizzata come principio attivo di un farmaco che, ovviamente, prima di essere commercializzato, dovrà
sostenere tests in vitro e successivamente essere oggetto di trials clinici.
Il problema da risolvere
Ad oggi, la terapia utilizzata nella cura della celiachia, richiede l’attuazione di una dieta priva di glutine (GFD, Gluten
Free Diet).
In ambito terapeutico, si propone l’ingegnerizzazione genetica di grani che prevede il silenziamento od eliminazione
delle sequenze codificanti le proteine del glutine.
Ciò, oltre a creare specie di grani OGM, non consentirebbe ai celiaci di essere indipendenti dal consumo di prodotti
idonei al loro status costringendoli ad usufruire sovente di locali e luoghi deputati a supportare queste esigenze.
L'obiettivo di eS.eM. Group è quello di utilizzare un decapeptide come principio attivo di un farmaco.
Quest’ultimo, assunto in concomitanza dei pasti, sarebbe in grado di annullare l'azione “tossica” delle proteine del
glutine, permettendo ai pazienti celiaci di vivere una vita libera dalle restrizioni alimentari che ogni giorno sono
costretti ad affrontare ed inoltre migliorare l’aspetto psicologico che impatta sul paziente.
Elementi di innovazione e di sostenibilità
eS.eM. Group, oltre alla perdurabilità nel tempo, propone come obiettivo a medio-lungo termine, di diventare leader nel
settore, ed accrescendosi, ha intenzione di instaurare partnership con poli e centri scientifici in modo da portare avanti la
ricerca in ambito biomedico ed acquisire key-resources necessarie all’aggiornamento dei know-how aziendali.
Risorse di rete e accompagnamento
Il progetto prevede l’utilizzo delle tecniche biomolecolari di ingegneria genetica e tecniche del DNA ricombinante.
A tale scopo il know-how disponibile per lo sviluppo dell’idea è suddiviso tra tre persone all'interno del reparto
Tecnica.
Pertanto si propone di strutturare il locale adibito per il progetto in 3 stanze:
stanza cellule presentante lampada UV da sterilizzazione, cappa a flusso laminare, bagnetto termostatato
stanza trial presentante lampada UV da sterilizzazione, apparati utili alla conduzione di trial sperimentali in vitro ed in
silico
laboratorio presentante centrifughe, NanoDrop™, Bioanalyzer, apparato da cromatografia, elettroforesi, PCR, stufe ed
incubatori, etc…
I costi fissi previsti nella realizzazione del progetto sono principalmente:
Ristrutturazione locale da adibire a laboratorio da predisporre in rispetto del Dlgs. 81/98, relativo alla sicurezza in
ambito lavorativo, per un costo pari a circa 10.000 €.
Strumentazione da laboratorio: Cappe a flusso laminare, incubatori, centrifughe, sonicatori, reagenti, vetreria, autoclave,
pipette elettriche, colonne cromatografiche, celle elettroforetiche, 2 PC, per un costo pari a circa 15.000 €.
Materiale di consumo come ad esempio plasticheria, cartoleria, etc..., per un costo pari a 500€ ogni tre mesi.
Spese pubblicitarie e web marketing pari a circa 1.000 € al mese.
Spese per consulenti fiscali pari a 1.200 € annui.
Spese risorse umane da ripartire in funzione dei ruoli svolti, pari a 18.000 € mensili, compresivi di contributi.
Presi in esame le risorse economiche necessarie per la realizzazione del progetto, si ritiene che superata la fase iniziale
ammontante a 25.000 € per ristrutturazione locali ed acquisto macchinari, le spese annue pari a 231.200 € saranno
approvvigionate dalla commercializzazione del prodotto.
Il progetto è finalizzato alla produzione di farmaci e pertanto simulazioni, permettono di prevedere una concreta
operatività entro 60 mesi dall’inizio del progetto.
Occupazione creata (tipologia e profili)
eS.eM. Group sarà diretta dal Dr. Riccardo Spataro che si avvarrà della partecipazione della Dr. Nadia Macrì e Dr.
Marco Ranalli per iniziare in data 01/02/2015, la parte biomolecolare del progetto.
Per far fronte all'attività di produzione e sperimentazione del farmaco, entro il 15/09/2015, l’organico dovrà essere
ampliato come segue:
3 collaboratori per il settore farmaceutico; richiedendo laureati in CTF affiancati dal Dr. Spataro e Dr. Macrì in quanto
competenti nel settore Biomedico.
3 collaboratori per il settore tecnico-scientifico svolgenti attività di ricerca ed epidemiologica, pertanto si richiedono
laureati in biostatistica, biomolecolare e scienze biologiche junior.
2 collaboratori per le attività commerciali e di vendita gestite dall'esperienza di ingegneri gestionali, delle
comunicazioni e laureati in marketing.
2 collaboratori per attività finanziarie e di contabilità gestite inizialmente dal direttore.
Non si esclude la possibilità di avvalersi di strutture esterne.