Titolo dello studio:

Bando ROL / REL 2011 Ricerca Pre-clinica
SCHEDA PER LA PRESENTAZIONE DI PROPOSTE PROGETTUALI
La seguente scheda deve essere compilata nelle parti rilevanti a seconda della tipologia di progetto ed
inviata all’Ufficio di Coordinamento ROL
all’indirizzo mail: [email protected]
entro le ore 12:00 del 2 maggio 2011
1. Titolo del progetto
2. Responsabile scientifico (RS) del progetto
(indirizzo, e-mail, telefono):
3. Ente a cui afferisce il Responsabile scientifico (RS):
(il RS deve appartenere ad un centro aderente ROL o REL)
4. Dipartimento/Laboratorio di appartenenza del RS
5. Razionale del progetto
Descrivere il razionale scientifico e possibile sviluppo del progetto (massimo 2-3 pagine, incluso
bibliografia rilevante)
6. Obiettivi e risultati attesi
Descrivere i principali risultati attesi alla fine del secondo anno (massimo 250 parole)
7. Tipologia del progetto
Sviluppo di nuovo farmaco su bersaglio già identificato
Ricerca e/o validazione di nuovo bersaglio in modello cellulare o patologia specifica, su cui
sviluppare successivamente un nuovo farmaco
Compilare i campi seguenti che sono pertinenti in base alla tipologia del progetto
(compilare dove l'informazione è disponibile)
8. Rilevanza in oncologica: descrizione del bersaglio molecolare
a. Classe molecolare a cui il bersaglio appartiene
(Esempio: Enzima, chinasi; oppure Enzima ATPasi, oppure enzima; oppure fattore di trascrizione, …
Se il bersaglio è confidenziale: definire solo la classe molecolare a cui appartiene)
b. Ruolo biologico del bersaglio in condizioni fisiologiche
(Esempio: Recettore di un fattore di crescita; oppure regolazione ciclo cellulare; oppure traduzione
del segnale ...)
c. Ruolo del bersaglio nei meccanismi tumorali (specificare tipo/sottoclasse di tumore)
(Esempio: Attivazione anomala per mutazioni o riarrangiamenti del DNA; amplificazione o overexpressione; oncogenico se trasfettato in linee cellulari)
d. Evidenza che l’inibizione del bersaglio ha effetti antitumorali
(Esempio: Fenotipo antitumorale in seguito a: ablazione genetica mediante siRNA o shRNA;
espressione di dominante negativo; trattamento con inibitori se disponibili)
9. “Druggability” del bersaglio: trattabilità farmacologica con molecole chimiche a basso peso
molecolare
a. Esistono già inibitori prototipo a basso peso molecolare del bersaglio e/o della classe molecolare a cui
il bersaglio appartiene
b.Conoscenze strutturali
(Esempio: è nota una struttura cristallografica della proteina bersaglio con o senza inibitori )
10. Fattibilità
a. Possibilità di effettuare un saggio per testare l’attività del bersaglio
b. Identificazione di biomarcatori per seguirne l’attività in cellula
(Esempio: Il bersaglio è già stato prodotto in forma ricombinante; è stato già pubblicato un saggio
enzimatico per testarne l’attività; esistono eventi cellulari (biomarkers) da utilizzare per seguire
l’attività del bersaglio, ad esempio la fosforilazione di un substrato per una chinasi, formazione di un
prodotto, modulazione genica. Esistono anticorpi specifici per il bersaglio o sue varianti o modifiche
postraduzionali)
11. Tossicità attese
(Indicare potenziali effetti collaterali ipotizzabili in seguito all’inibizione del bersaglio)
12. Popolazione bersaglio clinico
(Indicare la popolazione di pazienti che ha maggiore probabilità di beneficiare del farmaco inibitore
del bersaglio )
13. Modelli cellulari o animali o anticorpi specifici per il bersaglio o la patologia di interesse
Proposta di PROGETTO PRECLINICO per enti aderenti a ROL/REL
1
(Esempio: esistono linee cellulari commerciali o proprietarie in cui il bersaglio è specificamente
attivato in seguito a mutazioni, riarrangiamenti del DNA o overespressione;)
14. Biopsie tumorali, biobanche
(Esempio: Esistono biobanche di campioni tumorali specifici per il bersaglio o la patologia di
interesse; specificare tipo di conservazione (paraffinati o congelati) ed eventuali dati clinici e
molecolari associati)
15. Competenze specifiche relative al progetto del Ricercatore proponente e/o della struttura a cui
appartiene
(Specificare eventuali competenze cliniche, molecolari o tecnologiche di particolare rilevanza per il
progetto)
16. Pubblicazioni del Ricercatore proponente e/o della struttura a cui appartiene inerenti
all’argomento del progetto
(Specificare se esistono pubblicazioni particolarmente rilevanti per il progetto, max 5)
17. Descrivere i vantaggi attesi da un programma in collaborazione con NMS
18. Scenario competitivo
(Specificare quali sono i principali competitori nel settore/area tematica)
19. Dati confidenziali
(Segnalare l’esistenza di dati che si desidera presentare successivamente sotto vincolo di
confidenzialità)
Si
No
20. Altro
(Indicare altri elementi utili alla valutazione del progetto)
Proposta di PROGETTO PRECLINICO per enti aderenti a ROL/REL
2