PROVA AUTOVALUTAZIONE UNITA’ DIDATTICA 2 (LEZ 8-14) INGEGNERIA GENETICA E TERAPIA GENICA A.A. 2016/17 1. Quali cellule hanno capacità morfogenetica (sono cioè in grado di dare origine ad un individuo completo)? a) le staminali embrionali; b) le staminali fetali; c) le staminali placentari; d) le staminali da cordone ombelicale; e) lo zigote 2. Quali tessuti NON possono essere originati dalle cellule staminali embrionali? a) tessuti epatici; b) tessuti epidermici; c) tessuti nervosi; d) tessuti placentari; e) tessuti muscolari 3. Quale tra questi metodi NON consente di ottenere cellule staminali embrionali AUTOLOGHE? a) prelievo dalla massa interna della blastocisti; b) trasferimento nucleare somatico; c) fusione cellulare; d) trasferimento di geni per fattori di trascrizione specifici; e) utilizzo di estratti cellulari 4. Quale patologia può essere indotta dal trapianto di cellule staminali embrionali? a) malattie neurodegenerative; b) malattie cardiovascolari; c) teratomi; d) malattie autoimmuni; e) necrosi ossee 5. Quali patologie sono curate di routine con il trapianto di cellule staminali ematopoietiche? a) Malattia di Parkinson; b) Malattie del sangue; c) Degenerazione della retina; d) Diabete; e) Epidermolisi bullosa 6. A quali tipi di cellule NON possono dare origine le cellule staminali mesenchimali? a) adipociti; b) osteoblasti; c) condrociti; d) linfociti B e T; e) cellule stromali 7. Quale di questi sistemi di trasferimento genico NON può causare mutazione da inserzione (mutagenesi inserzionale)? a) retrovirus; b) adenovirus; c) lentivirus; d) virus adenoassociati (AAV); e) nessuno di questi 8. Il termine DNA nudo si applica: a) quando si trasferisce il DNA mediante iniezione diretta; b) quando si trasferisce il DNA con liposomi; c) quando si trasferisce il DNA con elettroporazione; d) quando si trasferisce il DNA con pistola genica; e) quando si trasferisce il DNA con vettori virali 9. Quale vettore NON può essere utilizzato per il trasferimento genico in cellule quiescenti? a) lentivirus; b) adenovirus; c) retrovirus; d) virus adenoassociati; e) herpes-simplex virus 10. Quale dei seguenti è una strategia di terapia genica adatta per le malattie genetiche dominanti dovute a mutazione con acquisto di funzione? a) terapia compensativa; b) terapia suicida; c) terapia anti-angiogenica; d) terapia anticorpale; e) terapia di riparo genico 11. Quale dei seguenti non è un esempio di terapia anti tumorale? a) trasferimento di geni per fattori angiogenici; b) trasferimento di geni per fattori anti-angiogenici; c) trasferimento di geni per antigeni tumorali; d) trasferimento di geni per citochine; e) terapia suicida 12. Cosa sono le nucleasi zinc-finger? a) proteine che necessitano di RNA a doppia elica per essere attivate; b) proteine che stimolano il riparo genico da sole; c) proteine che stimolano la ricombinazione omologa fra una sequenza bersaglio ed un DNA donatore; d) proteine che tagliano il DNA in siti casuali; e) proteine che legano e tagliano l’RNA in siti specifici 13. Qual è il vettore virale più adatto per patologie dell’apparato respiratorio? a) retrovirus; b) adenovirus; c) virus adenoassociati; d) lentivirus; e) herpes-simplex virus 14. Quale sistema di trasferimento genico NON può essere utilizzato in metodiche di rilascio in situ? a) ultrasuoni; b) elettroporazione; c) pistola genica; d) microiniezione intranucleare; e) tutte le precedenti 15. Per quale di queste malattie hanno avuto successo i trials clinici di terapia genica sull’uomo? a) X-SCID e ADA- SCID; b) leucodistrofia metacromatica; c) sindrome di Wiskott-Aldrich; d) tutte le precedenti; e) nessuna delle precedenti 16. Quali sono i sono i fattori di trascrizione che vengono utilizzati per ottenere con alta efficienza le iPSC dai fibroblasti umani? a) Oct-4, Sox2, c-Myc, Klf4; b) Oct-4, Sox2, Nanog, Lin28; c) solo Oct4; d) Oct-4, Sox2, Klf4; e) sia a che b 17. Quali delle sotto elencate caratteristiche sono possedute dai virus a) trasduzione b) traduzione c) coniugazione d) trasformazione e) nessuna delle precedenti 18. Cosa hanno dimostrato gli studi di farmacogenetica nelle terapie anticoagulanti con Warfarin? a) La dose di mantenimento di Warfarin non dipende dal genotipo; b) I pazienti con alleli CYP2C9 *2 e *3 necessitano di una dose di mantenimento più bassa; c) I pazienti con alleli CYP2C9 *2 e *3 necessitano di una dose di mantenimento più alta; d) I pazienti con alleli CYP2C9 *2 e *3 necessitano di una dose di mantenimento standard; e) I pazienti con alleli CYP2C9 *2 e *3 non hanno nessun rischio di sviluppare complicanze emorragiche gravi 19. Qual è un gene i cui polimorfismi sono associati alla risposta terapeutica per l’asma bronchiale? a. gene BCR-ABL; b. gene per il corecettore CCR5; c. gene ADRB2 per il recettore beta 2 adrenergico; d. gene per il fattore di crescita EGFR; e. gene CYP2C9 20. Quali individui rispondono peggio alla terapia antiasmatica con farmaci beta 2 adrenergici? a. individui eterozigoti per il polimorfismo Arg16Gly del gene beta2AR; b. individui omozigoti per Gly/Gly; c. individui omozigoti per Arg/Arg; d. nessuna delle precedenti è vera; e. individui con più polimorfismi nello stesso gene 21. Qual è lo scopo principale degli studi di farmacogenomica? a) Aumentare l’ampiezza della finestra tra dose efficace del farmaco e dose tossica; b) Diminuire la ampiezza della finestra tra dose efficace e dose tossica del farmaco; c) Mantenere immutata la ampiezza della finestra tra dose efficace e dose tossica del farmaco; d) Tutte le precedenti; e) Nessuna delle precedenti DOMANDE APERTE: Qual è la differenza tra un trial clinico di fase I, fase II e fase III? Qual è la differenza tra trials preclinici e trials clinici? Qual è il principale vantaggio del trattamento basato sull’uso delle iPS rispetto ad altri modelli di terapia genica o di trapianto d’organo?