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Terapie geniche
Terapia genica per 7 malattie rare: accordo Telethon-Gsk per la ricerca
I ricercatori dell'Istituto San Raffaele hanno trovato la strada per sostituire o introdurre nell'organismo del malato la
versione funzionante di un gene difettoso o assente. Su questa base, il gruppo farmaceutico finanzierà gli studi della
Fondazione in cambio dello sfruttamento di nuovi medicinali in grado di intervenire quando fallisce il trapianto di midollo
Dieci milioni di euro per mettere a punto terapie in grado di curare sette malattie genetiche rare, tra cui la beta talassemia
e la malattia dei 'bimbi in bolla'. Il finanziamento è il frutto di un accordo tra la Fondazione Telethon, l'istituto San
Raffaele di Milano e la casa farmaceutica GlaxoSmithKline (Gsk). La multinazionale si impegna a finanziare
ulteriormente gli studi in presenza di traguardi intermedi eventualmente raggiunti; in cambio avrà (almeno per adesso) la
licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione dei protocolli di cura per una delle sette patologie: l'Ada-Sci.
Si tratta di una malattia che debilita a tal punto il sistema immunitario dei bambini da rendere l'organismo incapace di
reagire a qualsiasi agente infettivo. L'Ada-Scid è da anni nel mirino dei ricercatori del San Raffaele e i risultati ottenuti
fino ad adesso fanno ben sperare. Il protocollo di terapia genica è stato infatti sperimentato con successo su 14 bambini.
Ma perché i farmaci possano essere a disposizione di tutti i malati occorrono una serie di ulteriori passaggi, sia di natura
produttiva sia burocratica.
Così, mentre la Gsk procederà verso la commercializzazione dei farmaci per il primo protocollo, i ricercatori utilizzeranno i
10 milioni di euro per avviare e sviluppare la sperimentazione clinica della terapia genica per le altre 6 malattie
genetiche: la leucodistrofia metacromatica, la sindrome di Wiskott-Aldrich, la beta talassemia, la leucodistrofia globoide,
la mucopolisaccaridosi 1 e la granulomatosi cronica.
Tutte queste malattie hanno una cosa in comune: dipendono dal malfunzionamento o dall'assenza di un unico gene. Con
il protocollo messo a punto finora, i ricercatori hanno trovato il modo di sostituire o introdurre nell'organismo del paziente
la "versione funzionante" di quel gene difettoso o assente. Come? Utilizzando dei virus "modificati" che, pur diventando
innocui, restano fedeli alla propria natura, conservando la capacità di entrare nella cellula ospite e trasferirvi il proprio
patrimonio genetico. Così manipolati, i virus diventano efficaci vettori per la terapia genica.
In particolare, la tecnica utilizzata dal San Raffaele (HSR-TIGET) prevede il prelievo delle staminali ematopoietiche
presenti nel midollo osseo del paziente e la loro correzione in laboratorio. Una volte "corrette", le cellule vengono
nuovamente reintrodotte nell'organismo. Il metodo, adottato per la prima volta al mondo da Maria Grazia Roncarolo e
Alessandro Aiuti dell'HSR-TIGET, prevede inoltre una preparazione farmacologica del bambino malato per favorire lo
sviluppo delle cellule corrette.
Riuscire a mettere a punto la terapia genica significa riuscire ad arrivare lì dove non riescono i trapianti di midollo. Nella
maggior parte dei casi, infatti, queste malattie si possono curare con la "sostituzione" delle cellule staminali del paziente
con quelle di un donatore sano, che contengono quindi una versione corretta del gene associato alla malattia. Trovare
un donatore compatibile, però, non è semplice, soprattutto se non si hanno fratelli e restano comunque i rischi di rigetto.
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Generata: 1 June, 2017, 12:05
