7. RICERCA: Svolta italiana in terapia genica, corretto errore in DNA malato
scienziati Tiget, 'bisturi molecolarì aggiustano geni di staminali sangue
Svolta italiana sul fronte della terapia genica, quella che prova a curare una malattia
'scritta nel Dna correggendo il difetto responsabile. Invece di introdurre dall'esterno la
copia sana del gene anomalo, gli scienziati dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la
terapia genica (Tiget) di Milano sono riusciti a cancellare l'errore direttamente sul gene
malato, grazie a una tecnica chiamata 'editing del genoma e ideata dal premio Nobel 2007
per la Medicina, Mauro Capecchi. Utilizzando dei 'bisturi molecolari, i ricercatori hanno
aggiustato il difetto all'origine di una grave immunodeficienza ereditaria (la Scid-X1), in cui
la tradizionale terapia genica aveva dato problemi di sicurezza. In pratica, per la prima
volta l'équipe tricolore ha riscritto il Dna di cellule staminali del sangue agendo
direttamente sul codice della vita. Lo studio, pubblicato su 'Nature, è condotto sui topi ma
apre le porte all'applicazione sull'uomo. Al lavoro, finanziato da Fondazione Telethon, Ue e
ministero della Salute, ha collaborato anche la società biotech americana Sangamo
Biosciences. A firmarlo sono Luigi Naldini, direttore del Tiget e docente dell'università VitaSalute San Raffaele, e il ricercatore Angelo Lombardo. Il gruppo di Naldini, che in questi
giorni è stato premiato a Washington dalla Società americana di terapia genica e cellulare
con l'Outstanding Achievement Award, già nel luglio scorso aveva pubblicato su 'Sciencè
uno studio che dimostrava come la nuova tecnica rappresenti una speranza concreta per
gravissime malattie genetiche dell'infanzia, quali la leucodistrofia metacromatica e la
sindrome di Wiskott-Aldrich. Con la nuova strategia, confidano gli scienziati di via
Olgettina, "sarà possibile in futuro non solo superare alcuni dei più importanti ostacoli che
oggi rallentano l'applicazione della terapia genica, ma anche ingegnerizzare le staminali in
modo sempre più preciso e innovativo, disegnando nuove strategie di cura delle malattie".
