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23 aprile 2010
MEDICINA: COCKTAIL FARMACI CONTRO DISTROFIA MUSCOLARE AL VIA TEST CLINICI ALL'IRCSS MEDEA 23/04/2010 (ANSA) ‐ ROMA, 23 APR ‐ Nuove speranze di cura per la distrofia muscolare: uno studio su topi affetti da una forma simile alla distrofia di Duchenne ha dimostrato l'efficacia di un cockail di farmaci, gia' utilizzati nell'uomo, nel rallentare la progressione della malattia. La ricerca, guidata dall'IRCCS ''E. Medea'' in collaborazione con ricercatori dell'Universita' di Milano, dell'Azienda Ospedaliera L. Sacco e dell'IRCCS San Raffaele passa ora alla fase clinica con il reclutamento, appena conclusosi, di un gruppo di pazienti distrofici adulti presso l'IRCCS Medea stesso. La sperimentazione su cavie prive del gene alfa‐sarcoglicano. e' durata un anno, ed e' stata finanziata da Telethon Italia ed Association Francaise contre les Myopathies, mentre Parent Project onlus Italia e dell'IRCSS Medea finanzieranno il trial clinico. ''Alla fine del trattamento ‐ spiega Emilio Clementi, coordinatore dello studio, in un articolo pubblicato sulla rivista British Journal of Pharmacology ‐ i topi, ai quali era stata somministrata una combinazione di farmaci con proprieta' antiinfiammatoria e capaci di rilasciare nitrossido, hanno manifestato un aumento della resistenza allo sforzo muscolare, un miglioramento della struttura muscolare con riduzione delle componenti fibrotica e infiammatoria e un rallentamento del decorso della patologia murina in assenza di effetti collaterali''. Non solo: gli effetti benefici si sono mantenuti per tutto il periodo di studio, e questo, secondo gli esperti, ''e' indice di un importante potenziale d'efficacia'' visto che la patologia ha un decorso cronico e progressivo. La distrofia di Duchenne e' una malattia genetica con un decorso rapido che porta alla morte del paziente per insufficienza respiratoria, infezioni polmonari o scompenso cardiaco. Attualmente non esiste nessun tipo di trattamento, e le uniche cure possibili mirano al mantenimento della motilita'. ''Il nostro intento ‐ conclude Clementi ‐ e' quello di identificare approcci farmacologici innovativi capaci sia di rallentare il decorso della malattia sia di fornire sostegno adeguato alla terapia cellulare. Abbiamo riscontrato in questa combinazione proprieta' farmacologiche importanti, che possono migliorare il quadro patologico ed agire in sinergia terapeutica con le cellule staminali''.(ANSA). Si parla di IRCCS “E. Medea” - Ass. La Nostra Famiglia
