Big Pharma, big data in italiano
di Andrew Jack
http://www.ft.com/intl/cms/s/0/c8b024b0-9b82-11e2-a820-00144feabdc0.html#axzz2PZQz0NWB
I gruppi di pazienti stanno salutando una nuova era di trasparenza, ma le aziende farmaceutiche
temono i suoi effetti
Quando Guido Rasi si incaricò di regolamentazione in
Europa medicinali "nel 2011, ha ereditato un dossier
esplosivo che ora è pronta a trasformare lo sviluppo di
farmaci.
Il furore è iniziata nel 2007, quando due studiosi danesi
spinto l' Agenzia europea per i medicinali per una maggiore
trasparenza su 15 studi clinici. La loro ricerca di una
maggiore apertura messo in moto una catena di eventi che
sta per rivoluzionare l'industria farmaceutica nei prossimi mesi. Dall'inizio del prossimo anno,
l'EMA rilascerà tutte le informazioni sugli studi clinici che le vengono sottoposte dalle
organizzazioni in cerca di autorizzazione per nuovi trattamenti. Come questo avvicinarsi della
scadenza, riscaldati dibattiti parlamentari e legali stanno imperversando per determinare in quale
misura questa nuova cultura del libero accesso dovrebbe andare.
Per i sostenitori del cambiamento, tra cui molti gruppi di pazienti e ricercatori universitari, una
maggiore trasparenza nelle sperimentazioni di farmaci è essenziale per comprendere i rischi ei
vantaggi complessivi di medicinali e ridurre i costi di sviluppo. I critici sostengono che una cascata
di dati pubblicamente disponibili metterà in pericolo la riservatezza dei pazienti che partecipano a
studi e minare il ruolo delle autorità di regolamentazione.
Molte aziende farmaceutiche stanno a guardare le controversie con trepidazione , temendo che la
pubblicazione dei dati degli studi così tanto da danneggiare i loro modelli di business consentendo
ai concorrenti di accedere a costose ricerche si sono impegnati a sviluppare i loro farmaci. Chris
Viehbacher, amministratore delegato di Sanofi, l'azienda farmaceutica francese, dice: "Io sono
contro un data dump sul marciapiede. Si tratta di indovinare i regolatori, e non è giusto se
abbiamo speso milioni di dollari su questi dati per essere rilasciato a tutti. "
In Gran Bretagna, la scienza del parlamento e sul comitato per la tecnologia ha avviato un'indagine
volta a stabilire se una maggiore trasparenza è necessario fermare le case farmaceutiche "cherrypicking" i dati che mostrano i loro prodotti in una luce favorevole.
La decisione della EMA di sbloccare così tanti dati mette ora l'Europa in vista del livello di apertura
attesi negli Stati Uniti. Tuttavia, una causa avviata il mese scorso ha dimostrato come l'azione in
Europa ha implicazioni per le imprese degli Stati Uniti e non solo. Due società statunitensi AbbVie e InterMune - hanno fatto causa in tribunale l'EMA generale dell'UE, nel tentativo di
evitare che rilasciando i propri dati di prova della droga.
Questa situazione di stallo sui dati iniziata sei anni fa, quando Peter Götzsche e Anders Jørgensen
dell'Università di Copenhagen ha scritto ai dettagli EMA richiedenti degli studi clinici in cui
l'organismo ha fondato la propria decisione di approvare i farmaci dimagranti Rimonabant ed
Orlistat.
Sono preoccupati che le case farmaceutiche potrebbero essere nascondere i risultati completi
delle loro prove. Con potenzialmente esagerando benefici e minimizzando gli effetti collaterali,
che temevano il rischio di danneggiare sia i pazienti e imponendo costi inutili sul sistema
sanitario. Hanno cercato i dettagli dei protocolli che descrivono i processi, i risultati e le di
supporto dati sottostanti prime di test su ogni paziente provare le medicine.
Come hanno scritto sul British Medical Journal: "L'effetto sulla perdita di peso negli studi
pubblicati è piccola, e i danni sono notevoli." Uno - Sanofi 's Rimonabant - non è mai stato
approvato dalla US Food and Drug Administration. Da allora è stato ritirato in Europa sulle
preoccupazioni che innescato pensieri suicidi.
Dopo essere stato respinto dalla EMA per il fatto che le informazioni sono state commercialmente
sensibili e quindi esentati dai diritti abituali europei di libertà di informazione, i danesi ricorso al
Mediatore europeo, che alla fine ha stabilito a loro favore per il 2010.
Invece di contestare tale parere, l'EMA rilasciato i documenti all'inizio del 2011. La sua decisione
da allora ha innescato una raffica di domande, e funzionari hanno risposto rendendo pubblica una
serie di proposte di droga precedentemente riservati autorizzazione.
Sig. Rasi impostare il tono nuovo EMA nel novembre, dicendo: ". Non siamo qui per decidere se
saranno pubblicati i dati degli studi clinici, solo come" Lui ha intenzione di rilasciare tutti i dati non
appena l'agenzia decide di approvare o rifiutare un farmaco.
Per i ricercatori medici come l'onorevole Götzsche, questa mossa è essenziale. Ha vinto il sostegno
degli altri tra cui il medico e scrittore Ben Goldacre, autore di Bad Pharma , e la campagna
"alltrials" sostenuto da una serie di associazioni di pazienti e altri tra cui il BMJ.
Esse indicano la pubblicazione in riviste mediche di solo una selezione di parte di studi clinici
finanziati dall'industria mostrano risultati favorevoli, e ai casi in cui sono alterate le questioni
scientifiche oggetto di studio retrospettivo per adattarsi al meglio i dati.
Poi ci sono le accuse che Merck minimizzati gli effetti collaterali cardiaci del suo antidolorifico
Vioxx, che è stato ritirato dalla vendita a livello mondiale nel 2004, e che la GlaxoSmithKline ha
fatto lo stesso per il suo farmaco antidiabetico Avandia, anche successivamente ritirati dal
mercato in Europa e Nord America. Le aziende negato le accuse.
...
Munizioni più recente è venuto da un gruppo di studiosi guidati da Peter Doshi, che ha cercato più
ampia divulgazione delle prove su Roche farmaco Tamiflu 's antivirale.Dopo aver escluso gli studi si
sospetta non sono indipendenti, mettono in discussione il beneficio del farmaco e se i miliardi di
dollari spesi dai governi lo stoccaggio per la pandemia influenzale 2007 erano giustificate. Roche
replica che le autorità di regolamentazione hanno avuto accesso a tutte le risultati degli studi
clinici, anche per gli studi che non sono stati pubblicati in riviste mediche e che l'efficacia di
Tamiflu è stata sostenuta da verifiche condotte da studiosi indipendenti, ai quali ha fatto dettagli
relativi alla versione più.
Per quanto riguarda la piena trasparenza di dati clinici, l'industria farmaceutica è divisa. AbbVie e
InterMune, le due società che hanno citato in giudizio l'EMA, sostengono una maggiore rilascio
esporrà i segreti commerciali e ridurre gli incentivi per gli investimenti in farmaci in via di
sviluppo. Che comprende i dettagli competitivi di pianificazione della sperimentazione clinica e
piani per i loro farmaci.
Gli esperti del settore temono aziende di farmaci generici potrebbe utilizzare i dati per accelerare
l'approvazione delle copie a basso costo in paesi in cui le norme sui brevetti sono più deboli - o
addirittura rubare i dati e la considerano la loro proprio nelle osservazioni di regolamentazione.
Paul Stoffels, presidente mondiale di Janssen, parte di Johnson & Johnson , cita un problema
diverso. Zytiga sua società, un nuovo trattamento per il cancro alla prostata, è basato su un
composto vecchia su cui il brevetto era vicino a scadenza. Lui dice di essere stato solo in grado di
giustificare l'investimento in costose sperimentazioni cliniche per sostenere il trattamento a causa
di norme USA e UE concessione di un ulteriore periodo di esclusiva sulla base dei dati di
efficacia. Se tali informazioni sono state rese pubbliche, egli sostiene, tali diritti sarebbe perduto e
nessuna azienda avrebbe investito.
Altri sostengono società concorrenti in grado di analizzare i risultati di modificare, accelerare o
abbandonare i loro studi sui farmaci simili, risparmiando sui costi ed erodendo il vantaggio
competitivo dello sviluppatore originale. A supporto di questa visione è il fatto che quattro quinti
di tutta la libertà di richieste di informazioni fatte al EMA sono venuti da altre società, consulenti o
avvocati, con solo una manciata di ricercatori medici indipendenti o gruppi no-profit. AbbVie
richiesta proveniva da UCB e InterMune dalla Boehringer Ingelheim. Entrambe le aziende stanno
lavorando su farmaci concorrenti.
Non tutti sono d'accordo sui pericoli. GSK si è espresso a favore della trasparenza , dopo essere
stata aspramente criticata nel 2008 dal regolatore della droga del Regno Unito per non aver per
segnalare uno studio inedito che ha individuato pensieri suicidi nei bambini che assumono il suo
antidepressivo Seroxat. Alla fine dell'anno scorso, Sir Andrew Witty, amministratore delegato, ha
espresso supporto per una versione completa di dati. "C'è stata una storia nel settore della paura
circa la collaborazione in particolare, di libertà di informazione e di un giudizio sbagliato che in
realtà per essere più aperto e più trasparente circa i dati in qualche modo che distruggerebbero il
modello fondamentale di business", ha detto.
Ma lui e gli altri sono preoccupati per due altri fattori. Il primo è il pericolo di violare la riservatezza
del paziente. Tutti i pazienti devono dare il consenso a partecipare a sperimentazioni di farmaci,
mentre le aziende di fiducia per salvaguardare i propri dati personali. Il timore è che - soprattutto
per le malattie rare - potrebbe rivelarsi estremamente difficile garantire risultati sono
anonimi. Questo potrebbe rendere i pazienti vulnerabili alla discriminazione operata dalle
compagnie di assicurazione, datori di lavoro o venditori diretti.
Prof Sir Michael Rawlins, il capo uscente dell'Istituto Nazionale per la Salute e l'Eccellenza Clinica,
cane da guardia farmaci del governo britannico, ha detto i politici il mese scorso: "Ottenere
accordo dei pazienti può essere molto complicato, ma non è giusto su pazienti di opt-out di
dicendo che abbiamo il consenso del paziente. "Egli sostiene che l'accesso ai dati a livello di
paziente sono anche inutili e che il dibattito dovrebbero mirare a garantire un più ampio accesso ai
risultati degli studi clinici completi. Mentre tutti questi studi sono sempre più sottoposti alle
autorità di regolamentazione per esaminare la sicurezza e l'efficacia, non sono tutti trasferiti a
organismi come la sua che valutano l'efficacia dei costi.
La seconda preoccupazione sollevata è il pericolo di abuso e interpretazione dei dati del paziente,
senza la valvola di sicurezza di un regolatore. Completa release pubblica consente l'accesso a
chiunque, dal mondo accademico medico con analisi difettose per negazionisti vaccino. Entrambi
potrebbero spaventare i pazienti lontano da farmaci importanti. "I pazienti potrebbe ottenere
molto confuso con le informazioni in uscita", dice Elmar Schnee, amministratore delegato di
Cardiorentis, una società biotech." Spero che questa trasparenza viene fermato. La gente
potrebbe fare un sacco di cose stupide con esso. "
L'Accademia britannica di Scienze Mediche, l'Institute of Medicine e del Wellcome Trust sono in
trattative con l'industria e il mondo accademico su un accordo per liberare paziente a livello di dati
solo selettivamente ai ricercatori legittimi per ridurre al minimo gli abusi.
...
Mentre il rischio di una completa informativa dei dati del paziente non sono chiare, i vantaggi
rimangono anche non testati. La FDA degli Stati Uniti - che non rilascia dati a livello di paziente impiega i suoi stessi scienziati alla pesca a strascico attraverso e dar luogo a problemi con le
aziende. L'EMA di solito non lo fa. Fino ad ora, il sig Doshi gli studi di Tamiflu hanno individuato
potenziali problemi, ma non pistole fumanti. Sig. Götzsche dice che ha reclutato un nuovo
studente di analizzare i dati sui due farmaci che ha ricevuto dalla EMA nel 2011, ma non è ancora
stata in grado di studiare in dettaglio.
In futuro, è probabile che un maggiore accesso ai ricercatori legittimi dotati delle giuste
competenze fornirà una maggiore comprensione droga e contribuire a ridurre i costi di sviluppo di
farmaci per tutti. Ma, soprattutto all'ombra del contenzioso in corso, il più breve termine enfasi
possono concentrarsi sulla liberazione coerente e globale dei risultati dei trial clinici, non i dati
sottostanti.
A lungo termine, il sig Götzsche sostiene, "più che condividere i dati, il modo più efficiente le case
farmaceutiche saranno in grado di sviluppare nuovi farmaci, che beneficeranno tutti. Dobbiamo
lasciare i secoli bui di segretezza che abbiamo sofferto troppo a lungo. "
------------------------------------------Ricerca: Le compagnie farmaceutiche guardare al crowdsourcing per le scoperte
La grande quantità di informazioni scientifiche disponibili on-line, e la crescente sofisticazione
degli strumenti informatici a "mio" si, hanno il potenziale per fare significativi progressi in campo
medico ben oltre i limiti di qualsiasi ricercatore o società.
Con i pazienti che mostrano una crescente disponibilità a condividere i dati medici personali e
discutere le loro condizioni, specializzati reti di social media e gruppi
comePatientsLikeMe vengono utilizzati per trovare dei candidati per le sperimentazioni
cliniche. Altri, come 23andMe, che vende i test genetici dei consumatori, sono stati in grado di
utilizzare i dati raccolti dai loro clienti per identificare i modelli che potrebbero essere stati
trascurati altrove. L'anno scorso ha individuato e depositato un brevetto su una variante genetica
legata al morbo di Parkinson.
Philippe Wolgen, capo di Clinuvel, una società australiana biotecnologie, dice Facebook ha
permesso la sua azienda per capire meglio dei feedback dei pazienti in quanto testato un nuovo
trattamento per la condizione rara protoporfiria eritropoietica, intolleranza o di luce.
Innocentive , originariamente sviluppato da Eli Lilly e ora una società autonoma con i clienti e al di
là del settore farmaceutico, utilizza "crowdsourcing" per risolvere i problemi. Come il X Prize , invia
una sfida su Internet con una ricompensa in denaro per chiunque in grado di risolvere il problema.
InfoCodex ha sviluppato un programma per computer che analizza automaticamente la letteratura
medica per informazioni trascurato. In un recente test, ha cercato nuovi biomarcatori - misure
biologici come indicatori nel sangue - per il diabete e l'obesità mediante la scansione di 120.000
pubblicazioni accademiche e documenti interni di Merck.
Il risultato, secondo Carlo Trugenberg, fondatore della società, era un certo numero di nuovi
approcci potenzialmente interessanti che potrebbero accelerare la scoperta di nuovi farmaci. Sono
stati così promettenti che Merck, il cliente, ha deciso che non le rende pubbliche. Nel mondo
altamente competitivo di sviluppo di un farmaco, la trasparenza è ancora a volte a senso unico.
