Lo sviluppo di un nuovo farmaco
Motivazioni
•Ricerca di mercato e considerazioni finanziarie
(politica aziendale)
• Necessità mediche
• Ipotesi scientifiche
Risultati
• Farmaci innovativi
• Copie (“me - too”)
• Farmaci orfani
• Farmaci con scarsa attività
Institute of Clinical Pharmacology and Toxicology - University of Udine (Italy)
Studi clinici
Sperimentazioni
cliniche
Intervento attivo
dello sperimentatore
Osservazionali
(di coorte; caso-controllo)
Nessun intervento
attivo
Tappe dello sviluppo di un nuovo farmaco
Ricerca pre-clinica
Chimica
Farmacologica
Tossicologica
Farmacodinamica
Farmacocinetica
Ricerca clinica
FASE 1 volontario sano
FASE 2 piccolo numero di pazienti selezionati
FASE 3 numero elevato di pazienti
FASE 4 popolazione generale
Le fasi della sperimentazione clinica
Fase 1
Scopo
Soggetti
FASE I
Volontari sani
Ottenere informazioni circa la tollerabilità
(qualche decina) e la cinetica
Fase 2
Soggetti
Scopo
FASE 2 A
Ambito posologico, efficacia, tollerabilità,
Pazienti selezion. cinetica
(centinaio)
FASE 2 B
Approfondimento di cui sopra
Pazienti selezion.
(qualche centinaio)
continua
Le fasi della sperimentazione clinica
Soggetti
continua
Fase 3
Scopo
Pazienti selezion. Stabilire definitivamente profilo di efficacia
(qualche migliaio) e tollerabilità
Fase 4
Soggetti
Popolazione
universale
Scopo
Efficacia, tollerabilità (farmacosorveglianza),
abitudini prescrittive (farmacoepidemiologia),
ricadute economiche (farmacoeconomia)
Sperimentazione di farmacologia clinica (F.C.)
Esperimento pianificato su persone (sane o ammalate)
Risultati estendibili all’intera popolazione
fruitrice di tale trattamento
Di conseguenza l’indagine deve essere:
randomizzata
prospettica
controllata
statisticamente valutata
Good Clinical Practice
Razionale e obiettivi
Disegno sperimentale
Calcolo dimensione campione
Arruolamento
Modalità del trattamento
Rilevazione degli effetti
Valutazione statistica
Consenso informato
Assicurazione
(Emendamenti)
Programmazione
Protocollo
Esecuzione
(sponsor)
Sperimentatore
Controllo
monitor
CEI
Visite periodiche
Rapporto stato di avanzamento
Gli aspetti etici delle sperimentazioni cliniche
Dichiarazione di Helsinki
(World Medical Association,1964)
Ultima revisione, Edinburgo,2000
Consenso informato
Approvazione del comitato etico
Dichiarazione di Helsinki
(descrizione degli scopi)
I medici hanno l’obbligo di:
promuovere e salvaguardare la salute delle persone
agire esclusivamente nell’interesse del proprio paziente
Il benessere della persona deve avere la precedenza sugli
interessi della scienza e della società
Lo scopo ultimo della ricerca medica è quello di migliorare le
procedure diagnostiche, terapeutiche e di prevenzione
delle malattie e di comprenderne cause e patogenesi
La ricerca medica deve uniformarsi a regole etiche idonee a
promuovere il rispetto per le persone
Dichiarazione di Helsinki
Principi etici basilari per il medico
• proteggere vita, riservatezza e dignità della persona
• uniformarsi al metodo scientifico (conoscenza della
letteratura scientifica, della metodologia di laboratorio ed
eventualmente della sperimentazione animale)
• evitare che la sperimentazione comprometta condizioni
ambientali e benessere degli animali
• adozione di protocolli chiari da sottomettere ai CEI
• riportare nel protocollo l’affermazione che “la ricerca è
condotta in accordo con quanto affermato nella dichiarazione
di Helsinki”
