Farmaci off-label. La Mayo Clinic svela quello che
di solito non si sa su questi medicinali
Non tutti li conoscono, ma molti li usano, pur non consapevoli che si tratta
di farmaci off label. Cioè quei medicinali che nella pratica clinica sono
impiegati per usi diversi (per patologia, popolazione o posologia) da quelli
indicati dalle Agenzie del Farmaco. Ecco quello che di solito non si sa su di
loro.
Se alcuni pazienti hanno sentito parlare dei farmaci prescritti ‘off-label’, ovvero al di fuori della loro indicazione d’uso,
non tutti quelli che li usano sanno di farlo. Per questo la Mayo Clinic ha pubblicato sulla sua rivista, Mayo Clinics
Proceedings, una serie di nozioni, domande e risposte sulla questione, in modo da aiutare i pazienti a capire meglio cosa
siano questi medicinali e perché si usano per alcune patologie anche se secondo l’uso ufficiale dovrebbero essere
prescritti per altre. “Non abbiamo potere sulle decisioni della Food and Drug Administration – ha spiegato Christopher
Wittich della Mayo – ma abbiamo la possibilità di educare personale e pazienti all’uso dei farmaci off-label, in modo
che sia i medici che li prescrivono che chi li assume ne conosca rischi e benefici”.
Ecco i punti salienti del lavoro:
- l’uso di farmaci off-label è comune. Se si considerano i farmaci di più comune prescrizione, circa 1 su cinque risulta
usato off-label, ma quando si considera la popolazione di pazienti pediatrici appena dimessi dagli ospedali, la
percentuale di piccoli pazienti che fanno uso di almeno un medicinale al di fuori della indicazione d’uso sale al 79%;
- l’uso di farmaci off-label può diventare il trattamento più comune per una determinata condizione. Ad esempio alcuni
antidepressivi non sono approvati dall’Fda come trattamento per il dolore neuropatico, eppure alcuni di questi farmaci
sono considerati un’opzione di trattamento di prima scelta;
- un esempio di farmaco off-label largamente utilizzato è la morfina nel trattamento del dolore di pazienti pediatrici,
così come sui più piccoli non sono spesso approvati per l’uso broncodilatatori per inalazione, antimicrobici,
anticonvulsivi, inibitori della pompa protonica, che sono invece spesso su di loro usati;
- ottenere l’approvazione delle agenzie del farmaco per una molecola può essere lungo e costoso, anche nel caso l’ok si
riferisca solo a un’aggiunta tra le indicazioni d’uso. Una volta accettata poi, non è detto che la particolare nuova
indicazione possa ripagare spesa e sforzo per ottenere l’approvazione; in particolare il problema dei fondi tocca anche
alcuni dei farmaci generici, che non hanno più i finanziamenti necessari per affrontare il lungo iter.
Cosa sono i farmaci off-label (dall’Aifa):
Si definisce “off-label” l’impiego nella pratica clinica di farmaci già registrati ma usati in maniera non conforme (per
patologia, popolazione o posologia) a quanto previsto dal riassunto delle caratteristiche del prodotto autorizzato. L’uso
off-label riguarda, molto spesso, molecole conosciute e utilizzate da tempo, per le quali le evidenze scientifiche
suggeriscono un loro razionale uso anche in situazioni cliniche non approvate da un punto di vista regolatorio. Questa
pratica è ampiamente diffusa in vari ambiti della medicina, quali, ad esempio, oncologia, reumatologia, neurologia e
psichiatria e riguarda la popolazione adulta e quella pediatrica. In campo pediatrico, specialmente a livello neonatale,
una cospicua parte delle prescrizioni sia in ospedale sia sul territorio sono off-label.
La normativa che regola l’uso off-label dei medicinali indica che il medico, nel prescrivere un farmaco, deve attenersi
alle indicazioni terapeutiche, alle vie e alle modalità di somministrazione previste dall’autorizzazione all’immissione in
commercio, in quanto tali modalità sono state valutate nella fase di sperimentazione del medicinale. Tuttavia la legge
permette un uso “diverso” del farmaco qualora il medico curante, sulla base delle evidenze documentate in letteratura e
in mancanza di alternative terapeutiche migliori, ritenga necessario somministrare un medicinale al di fuori delle
indicazioni d’uso autorizzate. La prescrizione di farmaci off-label è dunque consentita e disciplinata da un punto di
vista normativo e rappresenta un’importante opportunità che può portare a progressi significativi nella conoscenza e
nella terapia di alcune patologie.
Fonte: www.quotidianosanità.it
