COMUNICATO STAMPA
Sigma-Tau lancia il farmaco CYSTARANTM negli USA per il trattamento dei
depositi di cristalli di cistina nella cornea in pazienti affetti da cistinosi
Roma, 3 giugno 2013. La Sigma-Tau Pharmaceuticals Inc., con sede a Gaithersburg
(Maryland, USA), una divisione del business globale “ Malattie Rare” del Gruppo Sigma-Tau,
ha annunciato l’immissione in commercio negli Stati Uniti del CYSTARAN (soluzione oftalmica
di cisteamina) per il trattamento dei depositi di cristalli di cistina nella cornea in pazienti affetti
da cistinosi. Si tratta della prima terapia (e l’unica approvata dalla FDA, Food and Drug
Administration), sviluppata in associazione con il NIH (National Institute of Health) e in
collaborazione con la Cystinosis Foundation, Cystinosis Research Foundation e Cystinosis
Research Network. La FDA, che aveva già valorizzato il prodotto riconoscendogli lo status di
“farmaco orfano”, ha approvato il CYSTARAN lo scorso ottobre.
“Il lancio del CYSTARAN rappresenta una notevole pietra miliare per il Gruppo italiano SigmaTau e dà ulteriore prova della nostra consolidata capacità di sviluppare e rendere disponibili
terapie nuove per i pazienti affetti da diverse malattie rare - ha commentato Dave Lemus,
Amministratore Delegato della Sigma-Tau Pharmaceuticals - siamo impegnati a garantire
l'accesso completo a tutti i pazienti affetti da cistinosi con accumulo di cristalli di cistina nella
cornea. È per noi un grande privilegio poter offrire questa importante nuova terapia che
avrà effetti positivi sulla vita quotidiana di questi pazienti."
La malattia causa ipertiroidismo, diabete, epatosplenomegalia con coinvolgimento
muscolare e cerebrale, lacrimazione e fotofobia. Proprio per questo farmaco Il Gruppo
Sigma-Tau ha ottenuto il riconoscimento ufficiale, durante la celebrazione del trentesimo
anniversario, della National Organization for Rare Disorders (NORD) statunitense.
“Sigma-Tau ha dimostrato ancora una volta il suo impegno forte e duraturo al servizio dei
pazienti affetti da malattie rare – ha dichiarato Peter L. Saltonstall, Presidente e Chief
Executive di NORD – con prodotti innovativi e programmi di ricerca efficaci”.
Sigma-Tau è già in avanzata fase di pianificazione per sottomettere la “orphan drug
designation” anche in altri Paesi, inoltre CYSTARAN sarà comunque disponibile, nell’ambito di
programmi speciali (named patient use), per i pazienti sia in Europa che in Asia.
Ufficio Stampa
Bruno Chiavazzo,
Responsabile Comunicazione e Informazione
Email: [email protected]
Tel.: +39 06 91393963
Che cos'è la cistinosi
La cistinosi, una rara malattia genetica che colpisce circa 2.000 persone nel mondo, è una condizione
potenzialmente mortale in cui l'organismo accumula all'interno delle cellule la cistina (uno degli
amminoacidi che compongono le proteine). La cistina in eccesso porta alla formazione di cristalli che
possono depositarsi nelle cellule dell'intero organismo, danneggiandole. La cistinosi distrugge
lentamente vari organi vitali, come reni, fegato, occhi, muscoli e cervello. Altre complicazioni indotte
dalla cistinosi comprendono: stanchezza muscolare, diabete, ipotiroidismo, difficoltà di deglutizione,
rachitismo. L'accumulo di cistina nella cornea può condurre a complicazioni oftalmiche come
strabismo, sensazione di corpo estraneo, cambiamenti dell'acume visivo, nebulosità corneale e
fotofobia (ossia sensibilità alla luce). La sicurezza e l'efficacia clinica del CYSTARAN sono state valutate
tramite studi clinici controllati condotti dal NIH su circa 300 pazienti.
Sigma-Tau
Il Gruppo Sigma-Tau, fondato nel 1957, rappresenta una delle più importanti realtà farmaceutiche
internazionali a capitale interamente italiano. È da sempre impegnato nella ricerca, nello sviluppo e
nella commercializzazione di farmaci innovativi per migliorare il benessere e la qualità della vita
dell’uomo.
Il Gruppo Sigma-Tau ha sede centrale a Pomezia (Roma) e filiali in Francia, Svizzera, Belgio, Olanda,
Portogallo, Germania, Regno Unito, India, e con stabilimenti produttivi oltre che in Italia, in Spagna e
negli Stati Uniti (Indianapolis); con oltre 2.000 dipendenti e un crescente network di licenziatari a livello
mondiale nel 2012 ha raggiunto un fatturato di 688 milioni di euro.
Il Gruppo Sigma-Tau ha investito e continua ad investire una quota significativa del proprio fatturato
nella Ricerca e Sviluppo al fine di identificare terapie innovative per offrire un'opportunità di cura a chi
deve affrontare malattie poco diffuse e/o ad elevato impatto clinico e sociale. Mantiene una elevata
attenzione alla tutela della proprietà intellettuale vantando un elevato numero di brevetti - 290
domande presentate tra il 1998 e il 2012. Sono circa 20 i progetti in R&D focalizzati oggi nelle seguenti
aree terapeutiche: Malattie Rare e Neglette, Oncologia, Immuno-oncologia, Biotecnologie e alle
estensioni di linea. La Ricerca & Sviluppo Sigma-Tau rimane attiva anche nei settori della Nutraceutica
e del MedicalFood.
Inoltre Sigma-Tau in collaborazione con l’organizzazione non profit Medicines for Malaria Venture
(MMV), ha sviluppatoun nuovo farmaco per la terapia della malaria, un’ associazione fissa a base di
diidroartemisinina e piperachina, la nuova terapia combinata è presente nei mercati Europei,
autorizzata e distribuita in Cambogia, Ghana, Tanzania e Burkina Faso.
Sito web: www.sigma-tau.it
