ACCESSO AI FARMACI
INNOVATIVI E CONTROLLO
DELLA SPESA IN OSPEDALE
Giovanna Scroccaro
Membro del Consiglio Superiore di Sanità
Dipartimento di Farmacia A.O. Verona
Workshop AIFA Forum PA
Roma 14 maggio 2008
Contenuti dell’intervento
Andamento della spesa ospedaliera
Innovatività e costo dei farmaci
Strategie e strumenti per controllare
la spesa in ospedale
Andamento della spesa ospedaliera
Trend di spesa complessiva (in milioni di euro)
nel periodo 2005-2007
4.000
3.500
3.662
3.307
3.000
2.972
+11.3%
spesa 2005
spesa 2006
+10.8%
2.500
2.000
1.500
1.000
500
0
Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani
spesa 2007
Trend di consumo complessivo (in milioni di unità)
nel periodo 2005-2007
1.100
1.000
1.022
985
969
+3.8%
+1.6%
900
800
700
600
500
unità posologiche
2005
unità posologiche
2006
Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani
unità posologiche
2007
Trend di spesa intraospedaliera e distribuzione diretta
(in milioni di euro) nel periodo 2005-2007
2.250
2.000
2.075
1.919
1.750
1.750
+8.1%
+9.7%
1.587
1.500
1.387
1.250
1.222
+14.4%
+13.5%
1.000
750
500
spesa 2005
spesa 2006
Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani
Distribuzione diretta=H+PHT+DIMISSIONE
spesa 2007
intraospedaliera
distribuzione
diretta
Trend di consumo intraospedaliero e distribuzione
diretta (in milioni di unità) nel periodo 2005-2007
700
intraospedaliero
600
602
distribuzione diretta
604
614
+0.4%
+1.6%
500
400
408
380
367
+7.3%
+3.7%
300
200
unità posologiche unità posologiche unità posologiche
2005
2006
2007
Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani
Distribuzione diretta=H+PHT+DIMISSIONE
Spesa e unità posologiche nel periodo 2005-2007 e a livello
nazionale – I livello ATC, gruppi terapeutici che costituiscono l’80%
della spesa
L FARMACI ANTINEOPLASTICI ED IMMUNOMODULATORI
J ANTIMICROBICI GENERALI PER USO SISTEMICO
B SANGUE ED ORGANI EMOPOIETICI
N SISTEMA NERVOSO
1.400
1.200
+18.5
%
1.000
+27.0%
800
+8.2%
+6.2%
600
+6.0%
+6.3%
400
200
+6.0%
+8.9%
0
spesa 2005
spesa 2006
Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani
spesa 2007
Rapporto tra spesa ed unità posologiche
nel periodo 2005-2007
complessivo
intraospedaliera
distribuzione diretta
4,1
3,9
3,7
3,5
3,3
3,1
2,9
2,7
2,5
2005
2006
Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani
Distribuzione diretta=H+PHT+DIMISSIONE
2007
Spesa (in milioni di euro) e unità posologiche (in milioni di
unità) a livello nazionale e nell’anno 2007– I livello ATC
A
1.400
B
L
C
1.200
D
spesa in milioni di euro
G
1.000
H
J
J
800
L
B
M
600
N
P
400
R
S
V
200
A
G,D,S
P
D
0
0
V
N
C
M, R,H
50
100
150
unità posologiche in milioni
Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani
200
250
Innovatività e costo dei farmaci
Elementi essenziali per definire
un prodotto innovativo
Dichiarazione dell’ISDB 2001
Definizione di vera novità terapeutica
Quando si deve valutare se un nuovo trattamento rappresenta una vera
novità terapeutica, è fondamentale considerare
l’efficacia
la sicurezza
la convenienza
Efficacia, sicurezza e convenienza sono fra loro correlate: vanno considerate
contemporaneamente e rivalutate con regolarità mano a mano che
emergono nuovi dati.
Una vera novità terapeutica non dovrebbe essere giudicata solo in quanto
tale, ma devono essere presi in considerazione anche il costo e la qualità.
AIFA : “Criteri per l’attribuzione del grado di innovazione
terapeutica dei nuovi farmaci” CTS 10/07/2007
Gravità della patologia
malattie gravi
fattori di rischio per malattie gravi
malattie non gravi
Disponibilità di trattamenti preesistenti
NO
SI in I linea
SI
Maggior efficacia/sicurezza/farmacocinetica
Nuovo meccanismo d’azione
NEC / Biotecnologia
Entità dell’effetto terapeutico
maggiore su end-point clinici hard o surrogati validati
parziale su end-point clinici hard o surrogati validati
minore o temporaneo su alcuni aspetti della malattia
Innovatività rispetto al costo e alla
sostenibilità
DL 159/2007 “Interventi urgenti in materia
economico finanziaria per lo sviluppo e l’equità
fiscale”
L’art. 5 “Misure di governo della spesa e sviluppo del settore
farmaceutico” fissa per la prima volta un tetto programmato
della spesa farmaceutica ospedaliera pari al 2,4% della
spesa sanitaria, attribuendo la responsabilità dell’eventuale
sforamento alle Regioni. Il rispetto del tetto della spesa
territoriale, introdotto dalla L 405/2001 e fissato per l’anno
2008 al 14% della spesa sanitaria, è invece a carico delle
aziende farmaceutiche e della filiera distributiva
Innovatività vs sostenibilità
Esempio 1 : Nuovo farmaco che presenta notevoli vantaggi in termini
di regime di somministrazione rispetto alle alternative disponibili
DEFERASIROX: nuovo chelante del ferro indicato per il trattamento
sovraccarico cronico di ferro dovuto a frequenti emotrasfusioni
(≥7 ml/kg/mese di globuli rossi concentrati) in pazienti con β talassemia
major di età pari e superiore a 6 anni
sovraccarico cronico di ferro dovuto a emotrasfusioni quando la terapia
con deferoxamina è controindicata o inadeguata nei seguenti gruppi di
pazienti:
in pazienti con altre anemie
in pazienti di età compresa tra 2 e 5 anni
in pazienti con beta talassemia major con sovraccarico di ferro dovuto a
emotrasfusioni non frequenti (<7 ml/kg/mese di globuli rossi concentrati)
Esempio DEFERASIROX
Studi clinici di confronto
Studio
Fase
Pazienti
Disegno
Trattamenti
End-point
primario
Risultati
0107
III
Sovraccarico di ferro
in β-thalassemia con
trasfusioni frequenti
Bambini e adulti
N = 586
RCT vs. DFO
Non
inferiorità
DEF: 5, 10, 20, 30
mg/kg/die
DFO: 20-60
mg/kg/die 5
volte/settimana
Concentrazione
epatica di
ferro
Non inferiorità
dimostrata solo
in un
sottogruppo di
pazienti
0109
II
Anemia falciforme e
sovraccarico di ferro
dovuto a trasfusioni
Bambini e adulti
N = 195
RCT in aperto
DEF: 5, 10, 20, 30
mg/kg/die
DFO: 20-60
mg/kg/die
Sicurezza e
tollerabilità a
lungo termine
Eventi avversi
sovrapponibili
tra i gruppi.
DFO = deferoxamina; DEF = deferasirox
Esempio DEFERASIROX
Analisi dei costi comparativi diretti *
Farmaco
Deferasirox
Deferoxamina
Deferiprone
Posologia
Costo annuale / paziente €
os giornaliera
23.630 – 36.442
infusione sc 8-12 ore/
5-7 giorni a settimana
4.799 – 8.678
os giornaliera
6.301
* farmaco + somministrazione + eventuali esami aggiuntivi
Le Valutazioni Regionali/Locali
Farmaco innovativo : rispetto alla deferoxamina
presenta vantaggi legati alla somministrazione
L’efficacia è paragonabile, comunque non
superiore, alla deferoxamina
Il costo è pari a 5 volte la terapia standard
Quanti pazienti nella mia Regione ?
Quale il Budget impact derivante dalla
introduzione ?
Innovatività vs sostenibilità
Esempio 2 : Nuovo farmaco registrato in II linea rispetto ai
trattamenti esistenti
NATALIZUMAB
Indicazioni ministeriali
è indicato come monoterapia disease-modifying nella sclerosi
multipla recidivante-remittente ad elevata attività nei seguenti
gruppi di pazienti
pazienti con elevata attività della malattia nonostante la terapia con interferone-beta
pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente grave ad evoluzione rapida
Monitoraggio AIFA
Esempio NATALIZUMAB
Studi clinici di confronto
Studio
AFFIRM
Fase
III
Pazienti
SMRR
Adulti almeno
1 recidiva
entro l’anno
N = 942
Disegno
RCT
doppio
cieco
Trattamento
End point
primario
NAT 300 mg ev
ogni 4 settimane
vs
PLACEBO
Tasso di
recidiva/ anno e
tasso di
progressione
(punteggio
EDSS)/ 2 anni
Risultati
Tasso recidive/anno (NAT) 0.26 vs 0.81
RR=68% (p<0,001);
Probabilità di progressione (NAT) 17% vs
29% (p<0,001)
RR progressione a 2 anni
=42%
SENTINEL
III
SMRR
Adulti
almeno 1
recidiva e
trattati con
IFN β1a entro
l’anno
N = 1.171
RCT
doppio
cieco
NAT 300 mg ev
ogni 4 settimane
+ INF β1a
settimanale
vs
IFN β1a
settimanale
Tasso di
recidiva/ anno e
tasso di
progressione
(punteggio
EDSS)/ 2 anni
Tasso recidive/anno (NAT+IFN β) 0.34
0.75 (p<0,001)
Probabilità di progressione (NAT+IFN β)
23% vs 29% HR=0.76 (p=0,02)
RR progressione a 2 anni
=24%
** 2 episodi di leucoencefalopatia
multifocale progressiva
SMRR: sclerosi multipla recidivante remittente ; NAT: natalizumab
EDSS: scala Kurtzke che misura la disabilità neurologica
vs
La rimborsabilità in UK
Il NICE:
raccomanda Natalizumab solo nei pazienti con
SMRR grave a rapida evoluzione.
non raccomanda N. nei pazienti che non
rispondono alla terapia con IFN-beta perché
non ci sono studi che supportino la monoterapia: lo
studio registrativo SENTINEL è infatti associazione, che
però è sconsigliata per problemi di tossicità
Il costo per QUALY è troppo elevato: 43.400 £
Esempio NATALIZUMAB
Analisi dei costi comparativi
Farmaco
Natalizumab
IFN β
Glatiramer
Posologia
Costo annuale / paziente €
ev ogni 4 settimane
20.485
im/settimanale
8.968 (Avonex®)
sc 3 volte/settimana
9.400 – 12.693 (Rebif®)
sc giornaliero
8.655
Le valutazioni regionali/locali
Il farmaco riduce significativamente il tasso di
recidive e di progressione
Si migliora il regime di somministrazione
(1 somministrazione ogni 4 settimane)
Il costo è circa il doppio rispetto alle terapie di prima
linea
Il Registro AIFA garantisce un uso appropriato
Quanti pazienti nella mia Regione ?
Quale il Budget impact derivante dalla introduzione ?
Strategie e strumenti per controllare la spesa
in ospedale
Obiettivi e budget per Unità Operativa
Informazione indipendente
Prontuari Regionali e Commissioni Terapeutiche Locali
Accesso controllato e Registri AIFA
Informatizzazione delle prescrizioni durante il
ricovero e alla dimissione
Obiettivi e budget per Unità Operativa
Assegnazione annuale ai Direttori di UUO di Obiettivi
di
miglioramento della appropriatezza
rispetto del budget assegnato
Monitoraggio trimestrale del rispetto del Budget con
invio reportistica sui consumi
Analisi degli scostamenti ; eventuale richiesta di riadeguamento del budget
Valutazione a fine anno dei Direttori di UUO anche
al fine dell’attribuzione degli incentivi di risultato
Informazione indipendente
Iniziative nazionali
Iniziative regionali
Informazione indipendente:
Iniziative nazionali
Informazione indipendente:
Iniziative regionali
Prontuari Regionali e
Commissioni Terapeutiche Locali
I Prontuari Regionali come strumento di HTA e Clinical Governance
I parametri di valutazione : livello regionale
Severità e incidenza della patologia sottostante
Grado di innovazione del prodotto
Disponibilità di trattamenti alternativi
Grado di utilizzo previsto
Impatto economico (rispetto dei tetti di spesa)
Sostenibilità
Gli interventi
Introduzione di limitazioni
Protocolli
Informazione
Informazione , Sensibilizzazione , Verifiche applicazione
Attività svolte dalle Commissioni Terapeutiche Locali
HTA : exemples of methods for disseminating and
implementing recommendations
Coverage / reimbursement policy
Formulary restrictions
Medical audit/peer review
Clinical guidance
Accreditation
Standards
Media campaigns
Conferences/ workshops
Professional education
Websites and newsletters
Sorenson, Kanavos and Drummond:
Ensuring Value for money in health Care. The role of HTA in the European Union.
January 2007
Accesso controllato e Registri AIFA
Rispetto delle indicazioni registrate
Monitoraggio delle prescrizioni e degli esiti
Registrazione del farmaco distribuito
Risk-sharing se applicabile
Monitoraggio AIFA oncologici
Informatizzazione delle prescrizioni
durante il ricovero e alla dimissione
L’informatizzazione delle prescrizioni in H
rappresenta in Italia una realtà sporadica
sperimentale ben lontana dalla diffusione presente
invece nella Medicina Generale
Non è un problema di tecnologie , ma di resistenza
al cambiamento
L’assenza di data base prescrittivi ostacola la
conoscenza della pratica prescrittiva e degli
outcome, il monitoraggio e la verifiche, l’audit
interno
Conclusioni
I consumi ospedalieri presentano un trend in aumento
La Finanziaria 2008 fissa al 2.4% il tetto di spesa nelle
singole Regioni
I farmaci innovativi presentano prezzi molto più elevati
delle alternative
Esiste un problema di sostenibilità della innovatività
L’introduzione di sistemi e strumenti come il Budget
annuale per Unità operativa, i Prontuari Regionali, le
Commissioni Terapeutiche Locali, i Registri AIFA,
l’Informazione indipendente e l’Informatizzazione delle
prescrizioni possono contribuire ad un miglior utilizzo
delle risorse
GRAZIE DELL’ATTENZIONE
ACCESSO AI FARMACI INNOVATIVI
E CONTROLLO DELLA SPESA IN OSPEDALE
Workshop AIFA Forum PA
Roma 14 maggio 2008
