accesso ai farmaci innovativi e controllo della spesa in ospedale
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ACCESSO AI FARMACI INNOVATIVI E CONTROLLO DELLA SPESA IN OSPEDALE Giovanna Scroccaro Membro del Consiglio Superiore di Sanità Dipartimento di Farmacia A.O. Verona Workshop AIFA Forum PA Roma 14 maggio 2008 Contenuti dell’intervento Andamento della spesa ospedaliera Innovatività e costo dei farmaci Strategie e strumenti per controllare la spesa in ospedale Andamento della spesa ospedaliera Trend di spesa complessiva (in milioni di euro) nel periodo 2005-2007 4.000 3.500 3.662 3.307 3.000 2.972 +11.3% spesa 2005 spesa 2006 +10.8% 2.500 2.000 1.500 1.000 500 0 Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani spesa 2007 Trend di consumo complessivo (in milioni di unità) nel periodo 2005-2007 1.100 1.000 1.022 985 969 +3.8% +1.6% 900 800 700 600 500 unità posologiche 2005 unità posologiche 2006 Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani unità posologiche 2007 Trend di spesa intraospedaliera e distribuzione diretta (in milioni di euro) nel periodo 2005-2007 2.250 2.000 2.075 1.919 1.750 1.750 +8.1% +9.7% 1.587 1.500 1.387 1.250 1.222 +14.4% +13.5% 1.000 750 500 spesa 2005 spesa 2006 Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani Distribuzione diretta=H+PHT+DIMISSIONE spesa 2007 intraospedaliera distribuzione diretta Trend di consumo intraospedaliero e distribuzione diretta (in milioni di unità) nel periodo 2005-2007 700 intraospedaliero 600 602 distribuzione diretta 604 614 +0.4% +1.6% 500 400 408 380 367 +7.3% +3.7% 300 200 unità posologiche unità posologiche unità posologiche 2005 2006 2007 Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani Distribuzione diretta=H+PHT+DIMISSIONE Spesa e unità posologiche nel periodo 2005-2007 e a livello nazionale – I livello ATC, gruppi terapeutici che costituiscono l’80% della spesa L FARMACI ANTINEOPLASTICI ED IMMUNOMODULATORI J ANTIMICROBICI GENERALI PER USO SISTEMICO B SANGUE ED ORGANI EMOPOIETICI N SISTEMA NERVOSO 1.400 1.200 +18.5 % 1.000 +27.0% 800 +8.2% +6.2% 600 +6.0% +6.3% 400 200 +6.0% +8.9% 0 spesa 2005 spesa 2006 Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani spesa 2007 Rapporto tra spesa ed unità posologiche nel periodo 2005-2007 complessivo intraospedaliera distribuzione diretta 4,1 3,9 3,7 3,5 3,3 3,1 2,9 2,7 2,5 2005 2006 Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani Distribuzione diretta=H+PHT+DIMISSIONE 2007 Spesa (in milioni di euro) e unità posologiche (in milioni di unità) a livello nazionale e nell’anno 2007– I livello ATC A 1.400 B L C 1.200 D spesa in milioni di euro G 1.000 H J J 800 L B M 600 N P 400 R S V 200 A G,D,S P D 0 0 V N C M, R,H 50 100 150 unità posologiche in milioni Fonte dati panel ospedali collaboranti con IMS, 70% degli ospedali italiani 200 250 Innovatività e costo dei farmaci Elementi essenziali per definire un prodotto innovativo Dichiarazione dell’ISDB 2001 Definizione di vera novità terapeutica Quando si deve valutare se un nuovo trattamento rappresenta una vera novità terapeutica, è fondamentale considerare l’efficacia la sicurezza la convenienza Efficacia, sicurezza e convenienza sono fra loro correlate: vanno considerate contemporaneamente e rivalutate con regolarità mano a mano che emergono nuovi dati. Una vera novità terapeutica non dovrebbe essere giudicata solo in quanto tale, ma devono essere presi in considerazione anche il costo e la qualità. AIFA : “Criteri per l’attribuzione del grado di innovazione terapeutica dei nuovi farmaci” CTS 10/07/2007 Gravità della patologia malattie gravi fattori di rischio per malattie gravi malattie non gravi Disponibilità di trattamenti preesistenti NO SI in I linea SI Maggior efficacia/sicurezza/farmacocinetica Nuovo meccanismo d’azione NEC / Biotecnologia Entità dell’effetto terapeutico maggiore su end-point clinici hard o surrogati validati parziale su end-point clinici hard o surrogati validati minore o temporaneo su alcuni aspetti della malattia Innovatività rispetto al costo e alla sostenibilità DL 159/2007 “Interventi urgenti in materia economico finanziaria per lo sviluppo e l’equità fiscale” L’art. 5 “Misure di governo della spesa e sviluppo del settore farmaceutico” fissa per la prima volta un tetto programmato della spesa farmaceutica ospedaliera pari al 2,4% della spesa sanitaria, attribuendo la responsabilità dell’eventuale sforamento alle Regioni. Il rispetto del tetto della spesa territoriale, introdotto dalla L 405/2001 e fissato per l’anno 2008 al 14% della spesa sanitaria, è invece a carico delle aziende farmaceutiche e della filiera distributiva Innovatività vs sostenibilità Esempio 1 : Nuovo farmaco che presenta notevoli vantaggi in termini di regime di somministrazione rispetto alle alternative disponibili DEFERASIROX: nuovo chelante del ferro indicato per il trattamento sovraccarico cronico di ferro dovuto a frequenti emotrasfusioni (≥7 ml/kg/mese di globuli rossi concentrati) in pazienti con β talassemia major di età pari e superiore a 6 anni sovraccarico cronico di ferro dovuto a emotrasfusioni quando la terapia con deferoxamina è controindicata o inadeguata nei seguenti gruppi di pazienti: in pazienti con altre anemie in pazienti di età compresa tra 2 e 5 anni in pazienti con beta talassemia major con sovraccarico di ferro dovuto a emotrasfusioni non frequenti (<7 ml/kg/mese di globuli rossi concentrati) Esempio DEFERASIROX Studi clinici di confronto Studio Fase Pazienti Disegno Trattamenti End-point primario Risultati 0107 III Sovraccarico di ferro in β-thalassemia con trasfusioni frequenti Bambini e adulti N = 586 RCT vs. DFO Non inferiorità DEF: 5, 10, 20, 30 mg/kg/die DFO: 20-60 mg/kg/die 5 volte/settimana Concentrazione epatica di ferro Non inferiorità dimostrata solo in un sottogruppo di pazienti 0109 II Anemia falciforme e sovraccarico di ferro dovuto a trasfusioni Bambini e adulti N = 195 RCT in aperto DEF: 5, 10, 20, 30 mg/kg/die DFO: 20-60 mg/kg/die Sicurezza e tollerabilità a lungo termine Eventi avversi sovrapponibili tra i gruppi. DFO = deferoxamina; DEF = deferasirox Esempio DEFERASIROX Analisi dei costi comparativi diretti * Farmaco Deferasirox Deferoxamina Deferiprone Posologia Costo annuale / paziente € os giornaliera 23.630 – 36.442 infusione sc 8-12 ore/ 5-7 giorni a settimana 4.799 – 8.678 os giornaliera 6.301 * farmaco + somministrazione + eventuali esami aggiuntivi Le Valutazioni Regionali/Locali Farmaco innovativo : rispetto alla deferoxamina presenta vantaggi legati alla somministrazione L’efficacia è paragonabile, comunque non superiore, alla deferoxamina Il costo è pari a 5 volte la terapia standard Quanti pazienti nella mia Regione ? Quale il Budget impact derivante dalla introduzione ? Innovatività vs sostenibilità Esempio 2 : Nuovo farmaco registrato in II linea rispetto ai trattamenti esistenti NATALIZUMAB Indicazioni ministeriali è indicato come monoterapia disease-modifying nella sclerosi multipla recidivante-remittente ad elevata attività nei seguenti gruppi di pazienti pazienti con elevata attività della malattia nonostante la terapia con interferone-beta pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente grave ad evoluzione rapida Monitoraggio AIFA Esempio NATALIZUMAB Studi clinici di confronto Studio AFFIRM Fase III Pazienti SMRR Adulti almeno 1 recidiva entro l’anno N = 942 Disegno RCT doppio cieco Trattamento End point primario NAT 300 mg ev ogni 4 settimane vs PLACEBO Tasso di recidiva/ anno e tasso di progressione (punteggio EDSS)/ 2 anni Risultati Tasso recidive/anno (NAT) 0.26 vs 0.81 RR=68% (p<0,001); Probabilità di progressione (NAT) 17% vs 29% (p<0,001) RR progressione a 2 anni =42% SENTINEL III SMRR Adulti almeno 1 recidiva e trattati con IFN β1a entro l’anno N = 1.171 RCT doppio cieco NAT 300 mg ev ogni 4 settimane + INF β1a settimanale vs IFN β1a settimanale Tasso di recidiva/ anno e tasso di progressione (punteggio EDSS)/ 2 anni Tasso recidive/anno (NAT+IFN β) 0.34 0.75 (p<0,001) Probabilità di progressione (NAT+IFN β) 23% vs 29% HR=0.76 (p=0,02) RR progressione a 2 anni =24% ** 2 episodi di leucoencefalopatia multifocale progressiva SMRR: sclerosi multipla recidivante remittente ; NAT: natalizumab EDSS: scala Kurtzke che misura la disabilità neurologica vs La rimborsabilità in UK Il NICE: raccomanda Natalizumab solo nei pazienti con SMRR grave a rapida evoluzione. non raccomanda N. nei pazienti che non rispondono alla terapia con IFN-beta perché non ci sono studi che supportino la monoterapia: lo studio registrativo SENTINEL è infatti associazione, che però è sconsigliata per problemi di tossicità Il costo per QUALY è troppo elevato: 43.400 £ Esempio NATALIZUMAB Analisi dei costi comparativi Farmaco Natalizumab IFN β Glatiramer Posologia Costo annuale / paziente € ev ogni 4 settimane 20.485 im/settimanale 8.968 (Avonex®) sc 3 volte/settimana 9.400 – 12.693 (Rebif®) sc giornaliero 8.655 Le valutazioni regionali/locali Il farmaco riduce significativamente il tasso di recidive e di progressione Si migliora il regime di somministrazione (1 somministrazione ogni 4 settimane) Il costo è circa il doppio rispetto alle terapie di prima linea Il Registro AIFA garantisce un uso appropriato Quanti pazienti nella mia Regione ? Quale il Budget impact derivante dalla introduzione ? Strategie e strumenti per controllare la spesa in ospedale Obiettivi e budget per Unità Operativa Informazione indipendente Prontuari Regionali e Commissioni Terapeutiche Locali Accesso controllato e Registri AIFA Informatizzazione delle prescrizioni durante il ricovero e alla dimissione Obiettivi e budget per Unità Operativa Assegnazione annuale ai Direttori di UUO di Obiettivi di miglioramento della appropriatezza rispetto del budget assegnato Monitoraggio trimestrale del rispetto del Budget con invio reportistica sui consumi Analisi degli scostamenti ; eventuale richiesta di riadeguamento del budget Valutazione a fine anno dei Direttori di UUO anche al fine dell’attribuzione degli incentivi di risultato Informazione indipendente Iniziative nazionali Iniziative regionali Informazione indipendente: Iniziative nazionali Informazione indipendente: Iniziative regionali Prontuari Regionali e Commissioni Terapeutiche Locali I Prontuari Regionali come strumento di HTA e Clinical Governance I parametri di valutazione : livello regionale Severità e incidenza della patologia sottostante Grado di innovazione del prodotto Disponibilità di trattamenti alternativi Grado di utilizzo previsto Impatto economico (rispetto dei tetti di spesa) Sostenibilità Gli interventi Introduzione di limitazioni Protocolli Informazione Informazione , Sensibilizzazione , Verifiche applicazione Attività svolte dalle Commissioni Terapeutiche Locali HTA : exemples of methods for disseminating and implementing recommendations Coverage / reimbursement policy Formulary restrictions Medical audit/peer review Clinical guidance Accreditation Standards Media campaigns Conferences/ workshops Professional education Websites and newsletters Sorenson, Kanavos and Drummond: Ensuring Value for money in health Care. The role of HTA in the European Union. January 2007 Accesso controllato e Registri AIFA Rispetto delle indicazioni registrate Monitoraggio delle prescrizioni e degli esiti Registrazione del farmaco distribuito Risk-sharing se applicabile Monitoraggio AIFA oncologici Informatizzazione delle prescrizioni durante il ricovero e alla dimissione L’informatizzazione delle prescrizioni in H rappresenta in Italia una realtà sporadica sperimentale ben lontana dalla diffusione presente invece nella Medicina Generale Non è un problema di tecnologie , ma di resistenza al cambiamento L’assenza di data base prescrittivi ostacola la conoscenza della pratica prescrittiva e degli outcome, il monitoraggio e la verifiche, l’audit interno Conclusioni I consumi ospedalieri presentano un trend in aumento La Finanziaria 2008 fissa al 2.4% il tetto di spesa nelle singole Regioni I farmaci innovativi presentano prezzi molto più elevati delle alternative Esiste un problema di sostenibilità della innovatività L’introduzione di sistemi e strumenti come il Budget annuale per Unità operativa, i Prontuari Regionali, le Commissioni Terapeutiche Locali, i Registri AIFA, l’Informazione indipendente e l’Informatizzazione delle prescrizioni possono contribuire ad un miglior utilizzo delle risorse GRAZIE DELL’ATTENZIONE ACCESSO AI FARMACI INNOVATIVI E CONTROLLO DELLA SPESA IN OSPEDALE Workshop AIFA Forum PA Roma 14 maggio 2008
