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L’ufficio centrale di NNPDF ha ricevuto il seguente aggiornamento di Paul Kaplan di Genzyme con
il rapporto sull’inizio delle sperimentazioni cliniche.
Contattate liberamente l’ufficio NNPDF per qualunque domanda poteste avere sull’argomento.
La squadra Genzyme non vede l’ora di iniziare la prima sperimentazione clinica dell’enzima acido
della sfingomielinasi (rhASM) per il trattamento della deficienza di ASM (malattia di Niemann
Pick – tipo B).
Il progetto della sperimentazione clinica, la produzione della sostanza ed i test preclinici hanno
visto lo sforzo coordinato di più di 100 scienziati e fisici di Genzyme, che hanno lavorato con i
dottori Desnick, McGovern e Schuchman presso la Mount Sinai School of Medicine (MSSM) di
New York.
Genzyme ha appena ricevuto il regolamento autorizzativi per iniziare i test clinici dell’rhASM.
Attualmente stiamo risolvendo alcune problematiche logistiche e amministrative che devono essere
risolte prima che il trattamento dei pazienti possa cominciare.
Noi prevediamo di iniziare l’esame dei pazienti alla fine dell’estate per determinare chi ha i requisiti
per partecipare allo studio.
La Fase 1 della sperimentazione clinica sarà condotta interamente presso il MSSM.
Il primo obiettivo dello studio è di stabilire la sicurezza dell’rhASM quando somministrato una
volta ad adulti con ASM deficienza.
I pazienti che, sulla base della loro storia medica, sono potenzialmente candidati per la
sperimentazione saranno contattati dalla dott.ssa McGovern o dal suo staff per verificare il loro
interesse a partecipare.
Quelli che decideranno di partecipare saranno esaminati presso il MSSM per determinare se essi
corrispondono a tutti i criteri di selezione per lo studio.
Alle persone che corrispondo a questi criteri e che desiderano partecipare verranno fornite ulteriori
informazioni sullo studio.
Differenti gruppi di pazienti riceveranno una singola somministrazione di differenti dosi
dell’enzima, iniziando con la dose più bassa e procedendo verso la più alta.
Il tipo di studio è chiamato “studio a incremento sequenziale della dose”, perché i dati di ogni
gruppo di pazienti devono essere analizzati prima di decidere se e come procedere oltre.
La decisione se procedere al successivo livello di dose sarà basata su criteri predefiniti.
Nel migliore dei casi, si prevede che occorreranno almeno nove mesi per coinvolgere tutti i pazienti
in questo studio e diversi mesi successivi per raccogliere e analizzare tutti i dati.
I dati di questo studio saranno poi usati per il progetto degli studi futuri che misureranno gli effetti
della sostanza in differenti gruppi di pazienti.
Una reale efficacia degli studi richiederà diversi anni per essere ottenuta e deve essere sottoposta
alle autorità di controllo come parte del “pacchetto” di registrazione della sostanza.
Paul L. Kaplan, Ph.D., M.B.A.
Senior Director of Program Management
Genzyme Corporation
Nadine M. Hill
Director - National Niemann-Pick Disease Foundation, Inc.
401 Madison Avenue, Suite B
Post Office Box 49
Fort Atkinson, WI 53538-0049
1-920-563-0930; Fax #: 1-920-563-0931
E-mail: [email protected]
Web Site: www.nnpdf.org
The NNPDF Central Office received the following update from Paul Kaplan at Genzyme with
reference to the upcoming clinical trials.
Please feel free to contact the NNPDF office with any inquiries you may have regarding this matter.
The Genzyme team is looking forward to beginning the first ever clinical trial of recombinant
human acid sphingomyelinase (rhASM) for treating ASM deficiency (Niemann-Pick Disease, Type
B). The clinical trial design, production of the drug for the clinical trial, and preclinical testing were
the coordinated effort of well over 100 scientists and physicians at Genzyme working with Drs.
Desnick, McGovern, and Schuchman at the Mt. Sinai School of Medicine (MSSM).
Genzyme has just recently received regulatory clearance to begin clinical testing of rhASM.
We are currently addressing some logistical and administrative matters that need to be finalized
before patient treatment can begin. We plan to begin screening patients at the end of the summer to
determine who will qualify for the study.
The Phase 1 clinical trial will be conducted entirely at MSSM.
The primary objective of the study is to assess the safety of rhASM when administered once to
adults with ASM deficiency.
Individuals who, based on their medical records, are potentially eligible for the trial will be
contacted by Dr. McGovern or her staff to determine their interest in participating.
Those who choose to do so will be screened at MSSM to determine whether they meet
all of the eligibility criteria for the study.
Persons who meet these criteria and agree to participate will be given additional information about
the study.
Different groups of patients will receive a single administration of different doses of enzyme
starting with the lowest dose and proceeding to the highest. This type of study is called a sequential
dose escalation study because the data from each group of patients must be analyzed before
deciding whether to proceed to the next.
The decision about whether to proceed to the next dose level will be based on pre-specified criteria.
Under the best of circumstances, it is expected to take at least 9 months to enroll all of the patients
into this study and several months after that to collect and analyze all of the data. The data from
this study would then be used to design future studies that will measure the effectiveness of the
investigational drug in different groups of patients.
Such efficacy studies will take several years to complete and must be submitted to regulatory
authorities as part of comprehensive drug registration package.
Paul L. Kaplan, Ph.D., M.B.A.
Senior Director of Program Management
Genzyme Corporation
Nadine M. Hill
Director
National Niemann-Pick Disease Foundation, Inc.
401 Madison Avenue, Suite B
Post Office Box 49
Fort Atkinson, WI 53538-0049
1-920-563-0930; Fax #: 1-920-563-0931
E-mail: [email protected]
Web Site: www.nnpdf.org