COMITATO ETICO PER LA
SPERIMENTAZIONE CLINICA
DELLE PROVINCE DI TREVISO E
BELLUNO
CONVEGNO
LA SPERIMENTAZIONE CLINICA DEL FARMACO:
DALLA RICERCA AL PAZIENTE
Vittorio Veneto, 23 gennaio 2015
Con il patrocinio di
COMITATO ETICO PER LA
SPERIMENTAZIONE CLINICA
DELLE PROVINCE DI TREVISO E
BELLUNO
STUDI CLINICI CON FARMACO
Dr.ssa Ornella Costantini
Farmacista Ulss 1 Belluno
Con il patrocinio di
Ricerca clinica
Perché è importante fare sperimentazione clinica?
Perché è ancora l’unico metodo sperimentale che consente alla
comunità scientifica di trovare nuove risposte ai sempre maggiori
problemi che la medicina si pone nell’ambito degli interventi
terapeutici farmacologici, incluse le terapie personalizzate
Ricerca Clinica
Insieme di attività che hanno l’obiettivo di
verificare ipotesi attraverso la conduzione di
indagini su soggetti umani
Ricerca Clinica
Obiettivo
Aumentare le conoscenze su una
malattia o un intervento attraverso
diverse prove condotte su soggetti
umani (pazienti, cittadini, ecc).
Fine ultimo
Il miglioramento (ottimizzazione) della
salute, e quindi tutte le attività di ricerca
devono garantire che i risultati (attesi)
siano clinicamente rilevanti.
Le basi razionali delle
sperimentazioni
La semplice osservazione non è abbastanza “valida” ed
“affidabile” da sola per documentare il valore di un farmaco
Bisogna accumulare una serie
di prove che permettano di
dare un giudizio scientifico
(cioè motivabile e basato su
esperienze ripetibili)
Studio clinico
Il perno di tutte le sperimentazioni cliniche sui farmaci
è lo studio clinico (clinical trial) ed in particolare lo
studio clinico controllato (controlled clinical trial)
Studio clinico
Può essere:
Osservazionale
Interventistico
Lo studio clinico interventistico richiede che i partecipanti
provino un certo tipo di trattamento aderendo a regole severe
definite dal protocollo dello studio.
Lo studio clinico randomizzato è uno studio interventistico ed è
considerato lo strumento più affidabile per raccogliere
informazioni su efficacia e rischi di un trattamento.
Il percorso del farmaco
Dalla scoperta all’utilizzo:
Studi pre-clinici
Prima di iniziare la ricerca sull’uomo, è necessario
svolgere un’adeguata valutazione del nuovo
farmaco in laboratorio e sull’animale
Studi clinici
Fase 1
Si sperimenta il nuovo farmaco su pochi volontari sani e pazienti
Obiettivi
• Valutare tossicità
• Stimare attività
• Studiare il metabolismo e le interazioni
Problemi
• Volontari sani (Eticità, regole, consenso,
remunerazione, assicurazione)
• Tossicità non prevedibile (es: TGN 1412= CD28;
BIA 10-2474)
• Conduzione non sempre ottimale
Eventi eccezionali…
Studi clinici
Fase 2
Si verifica la sua attività biologica e farmacologica su qualche
decina/centinaia di pazienti particolari
Obiettivi
• Valutare attività e sicurezza nei pazienti
• Definire dosi e/o schemi terapeutici
Problemi
• N° limitato di pazienti
• Studi a breve termine
Studi clinici
Studi clinici
Fase 3
Si confronta la efficacia verso il miglior trattamento disponibile
Obiettivo
• Determinare il rapporto
efficacia/sicurezza dose/risposta
Problemi
• Disegno ottimale dello studio
• Numerosità inadeguata per la sicurezza
Studi clinici
Studi clinici
Fase 4
Si valuta il valore del farmaco dopo l’immissione in commercio
Obiettivo
• Migliorare le conoscenze sul profilo
efficacia/sicurezza soprattutto nel lungo
termine e in popolazioni «a rischio»
Problemi • Interessi economici prevalgono su
quelli scientifici
Sperimentazioni cliniche: Gli attori
L’industria farmaceutica-Sponsor:
produrre farmaci validi ed
economicamente vantaggiosi
SPONSOR
I medici-Ricercatori: aumentare le
conoscenze, curare il paziente,
migliorare il proprio CV
PRINCIPAL
INVESTIGATOR
Sperimentazioni cliniche: Gli attori
I cittadini-Pazienti: disporre prima
possibile di nuovi e validi
trattamenti, stare meglio
PARTECIPANTI
Lo stato-Agenzie/Commissioni:
tutelare la società e garantire la
disponibilità di farmaci sicuri,
efficaci ed economici
GARANTI
La sperimentazione in Italia
L’AIFA ha reso
disponibile il 14°
Rapporto
nazionale sulla
Sperimentazione
Clinica dei
farmaci in Italia.
CONCLUSIONI AIFA … E’ importante continuare a
sostenere il sistema della ricerca in Italia, che
consente il più ampio e precoce accesso a terapie
innovative….
Chi promuove la ricerca clinica in
Italia?
Le sperimentazioni di farmaci sono nella
maggior parte dei casi sponsorizzate
COMITATO ETICO PER LA
SPERIMENTAZIONE CLINICA
DELLE PROVINCE DI TREVISO E
BELLUNO
Studi profit e non profit
Dr.ssa Michela Bottega
Infermiere ULSS 9 Treviso
Con il patrocinio di
Studi Profit
La ricerca finanziata è principalmente sostenuta
dall'industria farmaceutica al fine di studiare e brevettare
farmaci nuovi ed innovativi.
Ricercatore principale
Comitato Etico
AIFA
WHO International Clinical Trial
Registry Platform (ICTRP)
Europian Clinical Trial Register
Studi Profit
Il promotore degli studi profit:
è il proprietario del brevetto del farmaco in
sperimentazione o il titolare dell'autorizzazione
all’immissione in commercio;
possiede un interesse di tipo economico con l’azienda
produttrice del farmaco in sperimentazione.
Studi No Profit
Sono studi spontanei, senza finanziamento, di cui il
promotore può essere lo sperimentatore stesso.
Il promotore degli studi No Profit:
non è il proprietario del brevetto del farmaco in
sperimentazione o titolare dell'autorizzazione
all’immissione in commercio;
non ha cointeresse di tipo economico con l’azienda
produttrice del farmaco in sperimentazione.
Studi No profit
Requisiti del promotore
Struttura, ente, istituzione pubblica o equiparabile
Fondazione, ente morale, di ricerca e/o sanitaria
Associazione/società scientifica o di ricerca non a fini
di lucro
Istituto di ricovero e cura a carattere scientifico
Persona dipendente da uno di questi enti che svolga il
ruolo di promotore nell’ambito dei suoi compiti
istituzionali
Studi No profit
Perché sono importati
Sono studi spontanei che nascono dai clinici
Sono studi generalmente calati nella realtà della pratica
clinica
Permettono di raccogliere dati legati alle variabili, non
presenti in ambiente sperimentale
Studi profit e No profit
Al promotore appartengono
La proprietà dei dati relativi alla sperimentazione
La sua esecuzione
I suoi risultati
Richiesta di impegno alla pubblicazione
dei risultati e richiesta
da parte del comitato di avere
i risultati della pubblicazione
COMITATO ETICO PER LA
SPERIMENTAZIONE CLINICA
DELLE PROVINCE DI TREVISO E
BELLUNO
Studi osservazionali
Dr.ssa Michela Bottega
Infermiere ULSS 9 Treviso
Con il patrocinio di
Studi Osservazionali
L’esposizione è ciò che distingue l’esperimento dallo
studio osservazionale:
nell’esperimento è attiva
nello studio osservazionale è passiva
Lo sperimentatore raccoglie dati epidemiologici, su
fenomeni rari e poco conosciuti, su esposizioni a
fattori di rischio (fumo, amianto), sulla pratica clinica
corrente e su interventi diagnostici-terapeutici.
(AIFA 2002)
Studi Osservazionali
Non comportano rischi
aggiuntivi per i pazienti
Procedure differenziate
rispetto
a quelle previste per
gli studi sperimentali
(AIFA 2002)
Studi Osservazionali
Tipologie
Studi di coorte
prospettici
Richiesta di parere al
Comitato Etico
Altri studi osservazionali:
a) studi di coorte retrospettivi
b) studi caso-controllo
c) serie di casi
d) studi trasversali
Notifica al
Comitato
Etico
(AIFA 2002)
Studi Osservazionali sui farmaci
A cosa servono?
Sono di particolare importanza per la valutazione del
profilo di sicurezza nelle normali condizioni di uso e
su grandi numeri di pazienti
Per approfondimenti sull’efficacia nella pratica clinica
Per la verifica dell’appropriatezza prescrittiva
Per valutazioni di tipo farmacoeconomico
(AIFA 2002)
Studi Osservazionali sui farmaci
Quali caratteristiche hanno?
Il farmaco deve essere prescritto nelle indicazioni d’uso
Autorizzate all’Immissione in Commercio in Italia
La prescrizione del farmaco in esame deve essere
parte della normale pratica clinica
La decisione di prescrivere il farmaco al singolo
paziente deve essere del tutto indipendente da quella
di includere il paziente stesso nello studio
Le procedure diagnostiche e valutative devono
corrispondere alla pratica clinica corrente
(AIFA 2002)
Studi Osservazionali
L'obiettivo
Gli obiettivi ed il disegno dello studio devono
essere definiti in modo chiaro e coerente
(AIFA 2002)
Studi Osservazionali
Il protocollo
L’ipotesi della ricerca
I risultati attesi
Il tipo di studio osservazionale
La scelta della dimensione campionaria
Le informazioni che saranno raccolte
L’eventuale coinvolgimento della struttura e/o
degli operatori sanitari
Le risorse richieste
L’origine del finanziamento
Le modalità di partecipazione e di
informazione rivolte al paziente
(AIFA 2002)
Studi Osservazionali
Documentazione necessaria 1
Protocollo
Dichiarazione del proponente sulla natura
osservazionale dello studio
Elenco delle informazioni che si vogliono raccogliere
Dettagli riguardanti il responsabile e la sede in cui si
svolgerà lo studio, al fine di consentire eventuali
accertamenti ispettivi
(AIFA 2002)
Studi Osservazionali
Documentazione necessaria 2
Lista dei centri partecipanti e relativi responsabili
Eventuali costi aggiuntivi derivanti dalla conduzione
dello studio
Identificazione delle fonti di finanziamento
Nota informativa al paziente e modulo di consenso al
trattamento dei dati personali (nel casi di studi che
prevedano un rapporto diretto con il paziente)
(AIFA 2002)
Studi Osservazionali
Documentazione necessaria 3
Descrizione delle procedure messe in atto per garantire la
confidenzialità delle informazioni
Proposta di convenzione con riferimento particolare agli
aspetti finanziari (se previsto)
Eventuali compensi previsti per il responsabile dello studio
nonché per gli sperimentatori
Lettera informativa al medico curante (ove applicabile)
(AIFA 2002)
Studi Osservazionali
Perché sono importanti
I quesiti di ricerca sono strettamente collegati alla
pratica clinica
Lo sperimentatore osserva la realtà al fine di
comprendere un fenomeno poco conosciuto, su cui
poter generare, in seguito, delle ipotesi
Nella fase quattro della sperimentazione con farmaco,
permettono una migliore comprensione del profilo di
efficacia/sicurezza dei farmaci in commercio, nella
popolazione reale
Studi Osservazionali
Registro Nazionale studi osservazionali presso
l’Agenzia Italiana del Farmaco.
Supporto alle attività
del Comitato Etico
Maggiore garanzia e
trasparenza per i
pazienti
https://www.agenziafarmaco.gov.it/ricclin/it/node/572
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CONVEGNO
LA SPERIMENTAZIONE CLINICA DEL FARMACO:
DALLA RICERCA AL PAZIENTE
Vittorio Veneto, 23 gennaio 2015
Con il patrocinio di
