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N. 2527
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PROPOSTA DI LEGGE
d’iniziativa del deputato BINETTI
Disposizioni in materia di ricerca sui tumori rari
e per la loro prevenzione e cura
Presentata l’8 luglio 2014
ONOREVOLI COLLEGHI ! — Tutte le statistiche evidenziano una drammatica crescita
di mortalità per cancro e tutte le istituzioni hanno il compito di collaborare nella
determinazione degli strumenti più utili ad
agevolare la ricerca sulle patologie oncologiche, sui percorsi terapeutici ottimali e
sui farmaci.
Lo stesso Ministero della salute, attraverso il Documento tecnico di indirizzo
per ridurre il carico di malattia del cancro
2011-2013, sottolinea le « disparità dell’offerta delle cure oncologiche nelle diverse
regioni del Paese » e la necessità di sviluppare reti oncologiche regionali, quali
pre-requisito per il miglioramento dei percorsi diagnostico-terapeutici. Alle forti disparità riscontrare si aggiunge la condi-
zione di particolare bisogno di supporto
dei pazienti affetti da tumori rari.
Sono definiti tumori rari quelle patologie oncologiche che possono colpire
quasi tutti i distretti corporei e che hanno
un’incidenza annuale inferiore o uguale a
5 casi per 100.000 persone.
I numeri esigui dei casi, opposti all’elevato numero di pazienti affetti, limita
notevolmente la ricerca e lo sviluppo di
farmaci per la cura di queste patologie e
per l’assistenza alla persona.
È evidente che l’elemento di maggiore
criticità dei sistemi di welfare è oggi coniugare la sostenibilità economica con la
domanda di accessibilità ad un’adeguata
assistenza sanitaria che assicuri salute e
benessere.
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Riteniamo che integrare tutte le professionalità, gli strumenti e le competenze,
garantendo nel contempo un’omogeneità
territoriale delle cure ed elevati standard
di qualità, non possa che costituire l’obiettivo primario, il cui raggiungimento non è
più differibile.
Le terapie antitumorali mirate rappresentano oggi la « nuova frontiera » della
cura della maggior parte dei tumori. Il
loro impiego prolunga significativamente
la sopravvivenza totale media e quella
senza progressione della patologia.
Esistono farmaci che sono in grado di
aumentare il tempo di sopravvivenza complessiva per i pazienti colpiti da un tumore. I benefìci che l’impiego di farmaci
« personalizzati » possono determinare in
termini di sopravvivenza e di qualità della
vita non possono essere assoggettati a
valutazioni di tipo economico o essere
posposti alle necessità di contenimento
della spesa.
È proprio in questa direzione che la
medicina del prossimo futuro si orienta,
affinché ai malati oncologici si possa finalmente dare, attraverso l’accuratezza, la
precocità e l’affidabilità della diagnostica,
una speranza concreta di controllo della
malattia con la garanzia di una migliore
qualità della vita.
In Italia l’uso compassionevole è regolamentato dal decreto del Ministro della
salute 8 maggio 2003 pubblicato nella
Gazzetta Ufficiale n. 173 del 28 luglio 2003
(GU 173/03), che stabilisce che il farmaco
può essere richiesto alla casa produttrice
quando non esistono alternative valide, e
condizioni ben precise e al consenso del
Comitato.
L’articolato prevede, al capo I, le definizioni di tumori rari, di farmaci orfani e
di uso compassionevole dei farmaci. Inoltre, all’articolo 4, è di estrema rilevanza
l’applicazione delle agevolazioni previste
per le malattie rare, anche alle patologie
rare di natura oncologica.
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Riteniamo inammissibile definire « ad
alto costo » i farmaci oncologici: se esiste
l’indicazione per il loro impiego, essi devono essere somministrati in tempi rapidi
con criteri di appropriatezza. La politica
sanitaria procede, invece, a colpi di tagli e
di chiusure di reparti, favorendo viaggi
della speranza e limitando l’accesso alle
nuove terapie.
È proprio nella direzione della semplificazione delle procedure di utilizzo e di
immissione in commercio dei farmaci,
nonché della chiarezza sul costo a carico
degli enti pubblici, che muovono le disposizioni dell’articolo 6, per la tutela dell’esigenza di celerità e disponibilità dei
pazienti.
Al capo II si affronta la questione
dell’organizzazione del network clinico e
scientifico per i tumori rari. Si istituisce la
Divisione nazionale per i tumori rari
presso l’Istituto superiore di sanità. Tra i
vari compiti di indirizzo e raccordo in
capo alla Divisione, di particolare rilevanza è la predisposizione delle reti regionali per i tumori rari, che dovranno
garantire ai pazienti omogeneità nell’accesso ai percorsi diagnostici e terapeutici e
favorire soprattutto lo scambio di esperienze fra operatori sanitari e specialisti
medici. In questa attività le reti potranno
avvalersi dei costituendi centri regionali
per i tumori rari.
È necessario tenere presente che
l’orientamento dell’oncologia moderna
verso la terapia personalizzata ha implicazioni organizzative e sociali rilevanti,
che vanno dall’individuazione di centri di
riferimento, da segnalare ai pazienti, alla
necessità di sviluppare il sistema comunicativo.
È indispensabile, quindi, ed è obiettivo
della presente proposta di legge, coniugare
le problematiche organizzative con le evidenze scientifiche, al fine di ottenere la
garanzia dell’accessibilità per tutti i cittadini alla migliore terapia antitumorale
disponibile.
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PROPOSTA DI LEGGE
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CAPO I
DEFINIZIONI E REGOLAMENTAZIONE
DELL’USO DEI FARMACI
ART. 1.
(Definizione di tumori rari).
1. Ai fini di cui alla presente legge sono
definiti tumori rari le patologie oncologiche che possono colpire quasi tutti i
distretti corporei e che hanno un’incidenza annuale inferiore o uguale a 5 casi
per 100.000 persone.
2. Sono altresì compresi nei tumori rari
quelli inseriti nella lista stilata nell’ambito
del progetto RARECARE – Surveillance of
rare cancers in Europe sulla base dell’International classification of diseases for
oncology (ICD-O).
3. La Divisione nazionale per i tumori
rari di cui all’articolo 7 provvede, entro
sessanta giorni dalla data della sua istituzione, alla redazione di un elenco dei
tumori rari.
ART. 2.
(Definizione di farmaci orfani).
1. Ai fini di cui alla presente legge sono
definiti farmaci orfani, ai sensi del regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento
europeo e del Consiglio, del 16 dicembre
1999, i farmaci innovativi destinati al trattamento delle malattie rare e le cui produzione e commercializzazione, in mancanza di adeguati incentivi e a causa del
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numero limitato dei potenziali fruitori,
non risultano sufficientemente remunerative da giustificare gli investimenti necessari.
ART. 3.
(Definizione di uso compassionevole
dei farmaci).
1. Ai fini di cui alla presente legge, è
definita uso compassionevole dei farmaci,
ai sensi del regolamento (CE) n. 726/2004
del Parlamento europeo e del Consiglio,
del 31 marzo 2004, la messa a disposizione, per motivi umanitari, di un farmaco
in favore di un gruppo di pazienti affetti
da una malattia cronica o gravemente
invalidante ovvero potenzialmente letale
che non possono essere curati in modo
adeguato con farmaci in possesso dell’autorizzazione all’immissione in commercio
(AIC) di cui al decreto legislativo 24 aprile
2006, n. 219. Il farmaco messo a disposizione per uso compassionevole deve essere
oggetto di una domanda di AIC o essere
sottoposto a sperimentazione clinica.
2. Deve comunque esserci una ragionevole speranza di effettiva sicurezza e
beneficialità clinica. Il paziente non può
mai essere usato come cavia umana, strumentalizzando illecitamente lo stato di
necessità in cui si trova.
ART. 4.
(Elenco nazionale delle malattie rare).
1. Ai fini di cui alla presente legge le
esenzioni dalla partecipazione al costo
delle relative prestazioni sanitarie e le
disposizioni previste dal regolamento di
cui al decreto del Ministro della sanità 18
maggio 2001, n. 279, si applicano anche ai
tumori rari.
2. Entro un mese dalla data di entrata
in vigore della presente legge, il Ministro
della salute, con apposito provvedimento,
apporta le modifiche necessarie al regolamento di cui al decreto del Ministro della
sanità 18 maggio 2001, n. 279, al fine di
adeguarlo a quanto disposto dal comma 1
del presente articolo.
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ART. 5.
(Livelli essenziali di assistenza per i tumori
rari).
1. Le prestazioni concernenti i livelli
essenziali di assistenza socio-sanitari e
socio-assistenziali per le malattie rare
sono poste a carico del Fondo sanitario
nazionale e del Fondo nazionale per le
politiche sociali.
2. Entro due mesi dalla data di entrata
in vigore della presente legge, il Presidente
del Consiglio dei ministri, sentito il Ministro della salute, provvede a modificare il
decreto del Presidente del Consiglio dei
ministri 29 novembre 2001, pubblicato nel
supplemento ordinario alla Gazzetta Ufficiale n. 33 dell’8 febbraio 2002, al fine di
inserire i tumori rari nell’ambito di applicazione dei livelli essenziali di assistenza.
ART. 6.
(Utilizzo dei farmaci orfani nella cura
dei tumori rari).
1. È consentito, ai fini della cura dei
tumori rari, l’utilizzo temporaneo di un
farmaco orfano prima che lo stesso abbia
ottenuto l’AIC, purché sia stato sottoposto
a sperimentazione clinica. Tali farmaci
sono inseriti nella lista dei farmaci in
compensazione sia interregionale che intraregionale al fine di agevolare l’accesso
dei pazienti al loro utilizzo.
2. Nei casi previsti dal comma 1 l’utilizzo del farmaco orfano in possesso di
autorizzazione
temporanea
d’utilizzo
(ATU) è consentito esclusivamente in assenza di una valida alternativa terapeutica
con farmaci in possesso dell’AIC e quando
è possibile ritenere che il paziente tragga
beneficio dall’utilizzo del farmaco orfano.
L’utilizzo di farmaci emoderivati in possesso di ATU è consentito solo qualora gli
stessi provengano da plasma nazionale.
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3. L’utilizzo temporaneo di un farmaco
orfano è autorizzato dall’Agenzia italiana
del farmaco (AIFA), a seguito di domanda
presentata da un medico specialista del
Servizio sanitario nazionale, operante in
un’azienda ospedaliera, di cui è il titolare.
La domanda è sottoscritta, altresì, dal
farmacista ospedaliero della struttura
presso la quale è somministrato il farmaco
orfano, il quale provvede materialmente al
suo inoltro all’AIFA.
4. Un farmaco prodotto in uno stabilimento farmaceutico, autorizzato ai sensi
del decreto legislativo 24 aprile 2006,
n. 219, sottoposto a sperimentazione clinica nel territorio italiano o in un Paese
estero, privo dell’autorizzazione all’immissione in commercio di cui al citato decreto
legislativo n. 219 del 2006, può essere
richiesto all’impresa produttrice per il suo
utilizzo al di fuori della sperimentazione
clinica quando non esiste una valida alternativa terapeutica al trattamento di
tumori rari.
5. L’autorizzazione all’utilizzo del farmaco di cui al comma 4 può essere
rilasciata solo qualora ricorrano le seguenti condizioni:
a) il farmaco sia già oggetto, nella
medesima specifica indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali, in corso
o conclusi, di fase seconda o, in casi di
pazienti in pericolo di vita, di studi clinici
già conclusi di fase prima;
b) i dati disponibili sulle sperimentazioni di cui alla lettera a) siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio
sull’efficacia e la tollerabilità del farmaco.
6. La fornitura del farmaco di cui al
comma 4 può essere richiesta all’impresa
produttrice:
a) dal medico per uso nominale nel
singolo paziente non trattato nell’ambito
di studi clinici;
b) da più medici operanti in diversi
centri o da gruppi collaborativi multicentrici;
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c) dai medici o da gruppi collaborativi, per pazienti che hanno partecipato a
una sperimentazione clinica che ha dimostrato un profilo di efficacia e di tollerabilità tale da configurare la necessità per
coloro che vi hanno partecipato di fruire
con la massima tempestività dei suoi risultati.
7. A seguito della richiesta di cui al
comma 4, l’impresa produttrice può fornire il farmaco sulla base di un protocollo
in cui sono riportati e adeguatamente
documentati:
a) la motivazione clinica della richiesta;
b) i dati pertinenti relativi all’efficacia
e alla tollerabilità del farmaco;
c) il grado di comparabilità dei pazienti inclusi negli studi clinici sperimentali di cui al comma 5, lettera a), e di
coloro per cui è formulata la richiesta;
d) le modalità di informazione al
paziente;
e) le modalità di raccolta dei dati,
secondo la logica di uno studio osservazionale.
8. Il protocollo di cui al comma 7 deve
essere:
a) sottoposto da parte del medico
richiedente all’approvazione del comitato
etico competente, che può operare anche
mediante procedura di urgenza. La richiesta di approvazione è corredata di una
nota di assunzione di responsabilità del
trattamento secondo il protocollo da parte
del medico richiedente;
b) notificato, contestualmente alla richiesta di cui alla lettera a), al Ministero
della salute – Direzione generale dei dispositivi medici, del servizio farmaceutico
e della sicurezza delle cure, i cui uffici
possono formulare un eventuale giudizio
sospensivo della procedura o dell’uso.
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9. Il farmaco orfano è fornito gratuitamente dall’impresa autorizzata. Per
l’eventuale ingresso del farmaco presso gli
uffici doganali preposti, deve essere presentata l’approvazione da parte del comitato etico competente.
10. I dati relativi all’utilizzo del farmaco orfano possono essere utilizzati ai
fini della richiesta di AIC.
11. Qualora l’utilizzo del farmaco orfano avvenga secondo modalità diverse da
quelle stabilite dal presente articolo o
qualora, comunque, lo ritenga opportuno
per la tutela della salute pubblica, il Ministero della salute può sospendere o vietare l’ulteriore cessione e utilizzo del farmaco orfano.
12. Al fine di semplificare le procedure
di AIC e di rimborsabilità dei farmaci
orfani in caso di tumori rari, si prevede
quanto segue:
a) a seguito dell’AIC dell’Unione europea, i farmaci orfani sono resi immediatamente disponibili in fascia A o H con
prezzo non negoziato;
b) la procedura negoziale di definizione dei prezzi dei farmaci orfani effettuata dall’AIFA deve concludersi entro
centottanta giorni dall’ottenimento dell’AIC di cui alla lettera a);
c) nel periodo di cui alla lettera b), al
fine di garantire ai pazienti l’accesso ai
farmaci orfani, le imprese produttrici rendono gli stessi disponibili in tutto il territorio nazionale;
d) i farmaci orfani sono inseriti, con
decorrenza immediata, nei prontuari terapeutici regionali;
e) al termine della procedura di cui
alla lettera b), alle imprese aziende produttrici è corrisposto il rimborso per la
fornitura dei farmaci orfani al prezzo
corrispondente a quello concordato, nel
caso in cui la negoziazione abbia avuto
esito positivo, o al prezzo fissato dall’AIFA
come farmaco di classe C, nel caso di esito
sfavorevole.
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CAPO II
ORGANIZZAZIONE, RICERCA
E RISORSE PER I TUMORI RARI
ART. 7.
(Istituzione della Divisione nazionale per i
tumori rari).
1. Entro sessanta giorni dalla data di
entrata in vigore della presente legge, con
decreto del Ministro della salute, è istituita
la Divisione nazionale per i tumori rari
presso l’Istituto superiore di sanità e sono
stabilite la sua struttura organizzativa e le
funzioni, fermo restando quanto previsto
dal comma 2.
2. La Divisione nazionale per i tumori
rari:
a) promuove la ricerca scientifica e
medica sui tumori rari;
b) è centro di raccordo e di coordinamento delle strutture pubbliche regionali che operano nell’ambito dei tumori
rari alla data di entrata in vigore della
presente legge;
c) si avvale della collaborazione e del
supporto dei centri oncologici di ricerca,
prevenzione e cura privati presenti nel
territorio nazionale;
d) redige e aggiorna con cadenza
annuale l’elenco dei tumori rari di cui al
comma 3 dell’articolo 1, tenendo conto dei
rilievi diagnostici dei centri oncologici e
dei centri di ricerca oncologici nazionali e
internazionali;
e) promuove e attua campagne di
formazione e di sensibilizzazione sui tumori rari;
f) collabora col Ministero della salute
ai fini della predisposizione del Piano
oncologico nazionale e, in particolare,
della sezione dedicata ai tumori rari, all’organizzazione dell’assistenza al paziente
nonché alla ricerca e allo sviluppo delle
nuove metodologie diagnostiche e terapeutiche ad alto contenuto tecnologico.
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3. Ai sensi di quanto previsto dalle
lettere b) e f) del comma 2, la Divisione
nazionale per i tumori rari provvede all’istituzione di una rete regionale per i
tumori rari, in ciascuna regione, avente i
seguenti obiettivi:
a) garantire ai cittadini equità e pari
opportunità di accesso alle cure;
b) favorire lo scambio di esperienze e
di competenze tra gli operatori delle strutture sanitarie che fanno parte della rete;
c) garantire la migliore assistenza ai
pazienti presso la struttura sanitaria da
essi scelta;
d) promuovere la collaborazione con
centri oncologici specialistici operanti nel
territorio nazionale;
e) sviluppare un sistema di comunicazione tra le reti regionali che permetta
la condivisione di informazioni tra medici,
nel rispetto della tutela dei dati personali
dei pazienti.
4. Al fine di dare supporto scientifico e
operativo alle reti regionali di cui al
comma 3, la Divisione nazionale per i
tumori rari provvede all’istituzione di un
centro regionale per i tumori rari, in
ciascuna regione, avente il compito di
monitorare costantemente l’attività della
rete regionale di riferimento e di aggiornare tempestivamente la stessa su tutto
quanto attiene agli sviluppi organizzativi,
tecnologici, farmaceutici, diagnostici e terapeutici in materia di tumori rari.
ART. 8.
(Istituzione del Fondo per i tumori rari).
1. È istituito il Fondo per i tumori rari,
con una dotazione pari a 500 milioni di
euro per ciascuno degli anni 2014, 2015 e
2016, destinato, in attuazione delle finalità
previste dalla presente legge, a:
a) promuovere lo sviluppo delle attività di ricerca in materia di tumori rari e
di farmaci orfani;
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b) garantire l’attuazione degli interventi di formazione e di informazione sui
tumori rari;
c) consentire la defiscalizzazione degli oneri relativi alla ricerca industriale sui
farmaci orfani.
2. Il Fondo di cui al comma 1 è gestito
dalla Divisione nazionale per i tumori rari.
ART. 9.
(Copertura finanziaria).
1. Agli oneri derivanti dall’attuazione
della presente legge si provvede mediante
corrispondente riduzione dello stanziamento iscritto, ai fini del bilancio triennale
2014-2016, nell’ambito del programma
« Fondi di riserva e speciali » della missione « Fondi da ripartire » dello stato di
previsione del Ministero dell’economia e
delle finanze per l’anno 2014, allo scopo
parzialmente
utilizzando
l’accantonamento relativo al medesimo Ministero.
2. Il Ministro dell’economia e delle
finanze è autorizzato ad apportare, con
propri decreti, le occorrenti variazioni di
bilancio.
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€ 1,00
*17PDL0024260*
*17PDL0024260*
