INTERVISTA AL PROF. FILIPPO DE BRAUD
DIRETTORE UNITA’ DI FARMACOLOGIA CLINICA E NUOVI FARMACI,
ISTITUTO EUROPEO DI ONCOLOGIA
Qual è l’approccio del SSN sul tema dei tumori rari? In altre parole, ritiene che la specificità clinica dei tumori rari sia
soddisfatta dai metodi d’indagine attuali verso le varie forme tumorali, oppure è necessario un mutamento
d’indirizzo tecnico scientifico, ma anche normativo?
Purtroppo i tumori rari non sono neanche considerati nella lista delle malattie rare. Il SSN ha regole ben precise: il
malato deve essere curato. La fase diagnostica, chirurgica e l’eventuale radioterapie sono garantite. Ma le terapie
mediche per i tumori rari – questo è il punto cruciale e delicato – non prevedono farmaci allo stato prescrivibili e
rimborsabili, a meno di scelte parziali decise dai servizi sanitari di alcune regioni. La recente Legge finanziaria concede
alcune aperture: cioè il possibile rimborso di farmaci che abbiano raggiunto la fase 2 della sperimentazione clinica. Ma
la materia resta ancora largamente incerta. La necessità di avere una Rete di centri di competenza consentirebbe, per
esempio, di ottimizzare le conoscenze, evitare le ‘migrazioni’ dei pazienti da una regione all’altra, favorire uno
scambio scientifico e clinico sicuramente utile a migliorare il servizio offerto agli ammalati di tumori rari.
Quali difficoltà aggiuntive comportano i tumori rari in termini di organizzazione delle cure?
Il problema si pone quando il paziente giunge alla nostra valutazione in ritardo diagnostico. In questi casi è necessario
indirizzare il paziente verso centri specializzati sul territorio. Nascono problemi evidentemente economici e logistici
che si riflettono ovviamente sulle modalità di somministrazione delle terapie. In generale, tuttavia, notiamo un
aumento di attenzione verso questi tumori. Si sta cominciando a capire che all’interno di patologie diffuse, come
possono essere per esempio i tumori polmonari, si nascondono sottopopolazioni di pazienti aventi caratteristiche
particolari e che quindi numericamente potrebbero essere riconducibili a tumori rari. Oggi c’è molta più umiltà
nell’approccio terapeutico e ci si fa ingannare meno dalle apparenze.
E’ possibile trarre un bilancio sulla lotta ai tumori rari in Italia?
Attorno ai tumori rari sono cresciute esperienze cliniche e organizzative. Oggi siamo in possesso di una mole superiore
di informazioni e i tumori rari sono diventati, di fatto, un modello di riferimento nell’approccio alla malattia. La
multidisciplinarietà e l’organizzazione a rete dimostrano ormai la loro validità per la lotta a queste malattie. Il bilancio,
dunque, è moderatamente positivo. Diciamo che si sono aperte speranze per una svolta di comprensione e di nuova
sensibilità anche da parte degli organi governativi
Quali sono i problemi normativi connessi alla somministrazione dei farmaci contro i tumori rari?
Esiste un problema di rimborsabilità ma anche di prescrivibilità. Gli enti regolatori della spesa sanitaria propongono
norme rigorose e cercano soluzioni per l’impiego dei farmaci off label, Ma inevitabilmente, le esigenze specifiche dei
pazienti vanno affrontate e risolte in periferia, negli ospedali e nei centri specializzati con la collaborazione degli enti
sanitari locali. Questi problemi si risolveranno se al concetto di rarità sarà associato quello di eccezione. Diversamente,
la contrattazione per l’erogazione di talune cure in regime di rimborsabilità del SSN sarà sempre difficile.
Qual è lo stato della ricerca in materia e che attese per il futuro?
La ricerca è estremamente favorevole, c’è interesse e competizione tra le aziende. Le prospettive sono molto
promettenti. La biologia ci sta aiutando a individuare nuovi bersagli terapeutici proprio nei tumori ed è positiva la
competizione tra le aziende. D’altro canto si stanno ipotizzando diversi modelli di analisi statistica che consentono di
utilizzare casistiche più imitate rispetto a quelle usuali. Credo quindi che si sia aperta una fase positiva per lo studio e
la lotta dei tumori rari.
