13/05/2014 Farmaci per la disfunzione erettile F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci per la disfunzione erettile ACh A F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 1 13/05/2014 Farmaci per la disfunzione erettile Meccanismo d’azione della PDE5 O H2N O N HN N Zn/PDE5 N OH H2O N HN H2N N N OH O O O P O O- cGMP O OH O HO P OO GMP Il bersaglio terapeutico è rappresentato dall’inibizione della PDE5 cui consegue un accumulo di cGMP. Solo nei pazienti resistenti trovano impiego (iniezione intracavernosa!!): Fentolamina, Prostaglandina E1, Papaverina e suoi analoghi (questi ultimi presentano azione mista) F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci per la disfunzione erettile Inibitori in uso Sildenafil (Viagra®) Vardenafil R O R N CH3 O N N O R O N H Tadalafil (Cialis®) R O O O Papaverina (R=Me) Etaverina (R=Et) Papaverolina (R=H) F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 2 13/05/2014 Farmaci per la disfunzione erettile Analogie con il substrato endogeno Sildenafil (Viagra®) N Vardenafil CH3 N O N H Tadalafil (Cialis®) Papaverina O O F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci per la disfunzione erettile QSAR dei derivati pirazolo-pirimidinonici Definizione del biciclo a partire dallo Zaprinast Effetti della N-metilazione Bioorg. Med. Chem. Lett. 1996, 6, 1819-1824 F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 3 13/05/2014 Farmaci per la disfunzione erettile QSAR dei derivati pirazolo-pirimidinonici Effetti della sostituzione in orto sul gruppo fenilico Bioorg. Med. Chem. Lett. 1996, 6, 1819-1824 F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci per la disfunzione erettile QSAR dei derivati pirazolo-pirimidinonici Effetti della sostituzione in meta sul gruppo fenilico Bioorg. Med. Chem. Lett. 1996, 6, 1819-1824 F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 4 13/05/2014 Farmaci per la disfunzione erettile Ricognizione molecolare del (c)GMP PDB: 1T9S F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci per la disfunzione erettile Ricognizione molecolare del Sildenafil PDB: 2H42 F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 5 13/05/2014 Farmaci per la disfunzione erettile Ricognizione molecolare del Vardenafil PDB: 3B2R F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci per la disfunzione erettile Ricognizione molecolare del Tadalafil PDB: 1UDU F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 6 13/05/2014 Farmaci per la disfunzione erettile Ricognizione molecolare della Papaverina PDB: 3IAK F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci per la disfunzione erettile Allineamento cristallografico dei ligandi Vardenafil Sildenafil GMP GMP Tadalafil Papaverina GMP GMP F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 7 13/05/2014 Farmaci per la disfunzione erettile Sintesi del Sildenafil e del Vardenafil O O N OEt NH O N N HNO3/H2SO4 NHOH N SnCl2 N NH2 O NH2 O N N Et O O NH NaOH O O H N N N Et NH2 NO2 O Et NH2OH Cl Cl O N NH N NO2 O O N N SOCl2 NO2 O N NaOH/H2O O N O- O OEt OH O N N O N N N OEt (CH3)2SO4 NH2NH2 N N N O R ClSO3H N Et N NH O Et NH O N S O2 SO3H R N Sildenafil (R=Me); Vardenafil (R=Et) F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci per la disfunzione erettile Sintesi del Tadalafil F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 8 13/05/2014 Farmaci per la disfunzione erettile Sintesi della Papaverina F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci gastroenterici F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 9 13/05/2014 Farmaci gastroenterici Modulatori della secrezione gastrica La secrezione acida viene stimolata con vari meccanismi: • Istamina sui recettori H2 (vedi farmaci antistaminici) • Gastrina sui recettori per la colecistochinina (CCK2) • Acetilcolina sui recettori muscarinici M3 La pompa protonica ATPasi dipendente raccoglie gli stimoli e può rappresentare il punto di attacco ideale di farmaci che riducono l’ipersecrezione F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci gastroenterici Modulatori della secrezione gastrica Le gastrine sono polipeptidi che stimolano la secrezione del succo gastrico e la secrezione pancreatica. La produzione è regolata dal rilascio di ACh seguente l’assunzione del cibo. Sono note forme a 34, 17 e 14 residui. La prima è, verosimilmente il precursore della seconda che è, tra l’altro, la forma maggiormente presente nell’uomo: N Terminale C Terminale pGlu-Gly-Pro-Trp-Leu-Glu-Glu-Glu-Glu-Glu-Ala-Tyr-Gly-Trp-Gly-Trp-Met-Asp-Phe-NH2 F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 10 13/05/2014 Farmaci gastroenterici Modulatori della secrezione gastrica La pentagastrina è un «polipeptide» gastrina-mimetico i cui 4 residui C-terminali sono identici a quelli della gastrina 17: F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci gastroenterici Modulatori della secrezione gastrica: antagonisti della gastrina CI 988 R = CH2CH2CO2H PD 136450 R = CH=CHCO2H (Parke-Davis 1991) LY-262691 (Lilly 1991) L-365260 (Merck 1989) F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 11 13/05/2014 Farmaci gastroenterici Modulatori della secrezione gastrica: inibitori della pompa protonica L'ulcera peptica può essere trattata anche con farmaci capaci di regolare la secrezione di HCl dalle cellule parietali, che secernono una soluzione isotonica di HCl con un pH < 1. La produzione di HCl nel lume del canalicolo ha come conseguenza la produzione di bicarbonato (HCO3-) nel sangue venoso che lascia lo stomaco. Pertanto durante la secrezione gastrica il sangue venoso ha un pH maggiore del sangue arterioso e questo si riflette in un aumento del pH nelle urine. Omeprazolo: ASTRA-ZENECA Losec, 1988 - Europa Prilosec, 1990 - USA L'Omeprazolo, una base debole con pKa = 3.97, blocca la pompa protonica H+/K+ ATPdipendente (probabilmente in modo irreversibile). E' inattivo a pH 7, ma diventa attivo a pH < 3. L'Omeprazolo viene somministrato per via orale in soluzione tamponata o in capsule rivestite. Una dose giornaliera produce un effetto antisecretivo per due o tre giorni. Gli effetti collaterali sono rari e di lieve entità. F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci gastroenterici Modulatori della secrezione gastrica: inibitori della pompa protonica 1972 Si parte da una tioamide ad attività antivirale. Essa è epatotossica ed inoltre, come effetto collaterale, inibisce la secrezione gastrica. 1973-4 Per eliminare l'epatotossicità attraverso variazioni sistematiche dei vari componenti si arriva ad una nuova serie di composti. Gli studi di metabolismo portano al Timoprazolo che possiede come effetto collaterale il blocco della captazione di iodio da parte della tiroide. 1977 Si perviene al Picoprazolo composto grazie al quale si è scoperto il meccanismo d'azione della H+/K+-ATPasi. Si ha una completa separazione degli effetti farmacologici. 1979 Scoperta dell’Omeprazolo, composto potente e stabile da un punto di vista chimico. Agisce da un profarmaco. F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 12 13/05/2014 Farmaci gastroenterici Modulatori della secrezione gastrica: inibitori della pompa protonica Il meccanismo di attivazione dell’omeprazolo si compie in ambiente acido (< 3) all’interno del canalicolo secretorio della cellula parietale. In questo ambiente esso si trasforma in un inibitore irreversibile che si lega al gruppo sulfidrilico delle cisteine per formare un legame covalente S-S. F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci gastroenterici Modulatori della secrezione gastrica: inibitori della pompa protonica Tra tutti i derivati dell’Omeprazolo studiati per alcuni anni dai ricercatori della Astra, l’unico a dimostrarsi clinicamente superiore è risultato l’Esomeprazolo [enantionero (S) dell’Omeprazolo], che possiede un migliore profilo metabolico. Inoltre, non interagendo con l’isoforma CYP2C19, l’eutomero dà luogo a una minore variabilità interindividuale della risposta. Il farmaco antiulcera Omeprazolo è stato commercializzato dall'Astra (ora Astra Zeneca) in forma racemica negli Stati Uniti nel 1995. Il brevetto sul racemato è scaduto nel 2002. Il suo (S)-enantiomero, Esomeprazolo, è stato brevettato separatamente ed è stato commercializzato in Europa nel Luglio 2000 e negli Stati Uniti alla fine del 2000. F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 13 13/05/2014 Farmaci gastroenterici Modulatori della secrezione gastrica: inibitori della pompa protonica Lansoprazolo (Lansox, Limpidex, Zoton) Probabilmente è un inibitore reversibile (interviene il glutatione) Pantoprazolo (1994) (Pantecta, Pantopan, Peptazol) Esomeprazolo Magnesium (2002) (Esopral, Nexium, Lucen 20 e 40, Axagon) Sodio Rabeprazolo (Pariet, 1997) F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci gastroenterici Modulatori della secrezione gastrica: inibitori della pompa protonica Sintesi dell’Omeprazolo L’omeprazolo è chirale: F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 14 13/05/2014 Farmaci gastroenterici Inibitori della pompa protonica Sintesi dell’Esomeprazolo Ossidazione asimmetrica 1. Bioossidazione con vari microorganismi (e.e. > 99%) es. Penicillum frequentans BPFC 386, Brevibacterium praffinoliticum ATCC 21195. 2. Ossidazione di Sharpless: Titanio isopropossido, cumene idroperossido, dietil D-tartrato. acido m-clorperbenzoico Riduzione enantioselettiva Bioriduzione con Rhodobacter capsulatus DSM 938: (-)/(+) = 85:15 F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci gastroenterici Stimolanti la motilità Farmaco antiemetico di prima scelta in caso di nausea e vomito associati a ritardato svuotamento gastrico, o di emicrania, reflusso gastrico, ulcera, e inoltre nella preparazione a interventi chirurgici, per ridurre nausea e vomito postoperatori, e in associazione ai chemioterapici. La sua azione consiste in una regolazione della peristalsi gastrointestinale: migliora la coordinazione antroduodenale e accelera lo svuotamento gastrico, aumenta il tono dello sfintere esofageo inferiore riducendo il reflusso gastroesofageo, inibisce il riflesso del vomito. Questi effetti dipendono da una azione antagonista a livello dei recettori dopaminergici D2 del tronco encefalico. Metoclopramide F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 15 13/05/2014 Farmaci gastroenterici Stimolanti la motilità Derivato del benzimidazolo caratterizzato sia da proprietà procinetiche che antiemetiche, incrementa il tono dello sfintere esofageo ed inibisce il rilasciamento gastrico. N E’ un antagonista dei recettori dopaminergici localizzati nell’ipofisi anteriore e, poichè penetra limitatamente nel SNC, la sua attività è confinata a livello periferico ed i suoi effetti antiemetici sono inferiori a quelli della metoclopramide. NH O N N O Vi si ricorre in caso di nausea e vomito con ritardato svuotamento gastrico, ulcera peptica ed ernia iatale. Cl N H Domperidone Viene spesso associato ai chemioterapici. F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci gastroenterici Inibitori della motilità intestinale (antidiarroici) Difenossilato (Lomotil) Loperamide (Imodium) Sono farmaci nati sullo scaffold dei prodotti di semplificazione molecolare degli oppioidi. Essi agiscono sui recettori oppioidi dell'intestino causando una riduzione della motilità intestinale. F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 16 13/05/2014 Farmaci antitussivi F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci antitussivi F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 17 13/05/2014 Farmaci antitussivi F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci antitussivi FARMACI ANTITUSSIVI Centrali Inibiscono o sopprimono il riflesso tussigeno deprimendo il centro bulbare della tosse o centri superiori ad esso correlati. Periferici Via afferente Via efferente stimolo alla tosse tramite meccanismo analgesico o anestetico sulla mucosa delle vie aeree, con rilassamento della muscolatura liscia bronchiale. Secrezioni più facilmente espettorabili e migliore efficacia del meccanismo della tosse. F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 18 13/05/2014 Farmaci antitussivi F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci antitussivi Farmaci protussivi Un errore che spesso viene commesso nel trattamento della tosse, è la sua sedazione sistematica. La terapia protussiva trova indicazione in tutti quei casi dove la tosse svolge una funzione utile e deve essere quindi aiutata: essa va riservata a pazienti con tosse produttiva, nei quali l’uso di sedativi sarebbe controproducente in quanto non farebbe altro che favorire il ristagno dei secreti. L’uso di questi farmaci è indicato nel trattamento di patologie caratterizzate da abbondante produzione di muco (bronchiectasie) o da difficoltà di espettorazione (fibrosi cistica) nelle quali l’efficacia della tosse necessita di essere incrementata. Farmaci attivi sul sistema mucociliare Sebbene alcuni studi, eseguiti in vitro ed in vivo, abbiano dimostrato l’efficacia di alcuni di questi farmaci sul sistema mucociliare, non esistono ancora studi convincenti che ne dimostrino un reale effetto antitosse. Questi farmaci agiscono determinando uno o più dei seguenti effetti: • • • • facilitazione dell’espettorazione; riduzione della produzione del muco; modificazione delle caratteristiche reologiche del muco; aumento della clearance mucocillare attraverso la stimolazione diretta delle ciglia dell’epitelio bronchiale. F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 19 13/05/2014 Farmaci antitussivi La funzione di allontanare la secrezione mucosa è affidata alle ciglia vibratili dell'epitelio ciliato e al riflesso della tosse; sebbene non innervate le cellule ciliate sembrano possedere b-recettori la cui attivazione stimola la secrezione. Gli espettoranti aumentando il muco inducono lo stimolo fisiologico della tosse e quindi l'eliminazione forzata del secreto dalle vie respiratorie; agiscono con meccanismi irritanti sulle mucose bronchiali stimolando la vasodilatazione e la secrezione della componente liquida del muco. Non usare in associazione a bechici perché è pericoloso stimolare la secrezione e contemporaneamente sedare il centro della tosse. • IPECACUANANINA (da Ipecacuana, Rubiaceae) • ACIDO POLIGALICO e SENEGINA (da Poligala senega, Poligaliaceae) • OLII ESSENZIALI: favoriscono la vasodilatazione e quindi l'aumento della componente liquida del muco (l' del volume facilita l'espettorazione) • EUCALIPTOLO e EUCALIPTENE (da Eucalipto, Mirtaceae) • TIMOLO (da Timo, Labiate) • PINENE e CANFENE (da Pino, Pinacee) • FISOSTIGMINA • SAMBUCO F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci antitussivi Glicerolo Iodinato E stato dimostrato che il glicerolo iodinato (o iodopropilene glicerolo), riduce in maniera significativa la produzione di muco e la tosse in pazienti asmatici ed in pazienti affetti da bronchite cronica. Questo farmaco, tuttavia, è stato rimosso dal mercato per il potenziale effetto carcinogenetico e sostituito dalla Guaifenesina che, però, non produce risultati altrettanto efficaci. Guaiamesal L’estere guaiacolico dell’acido acetilsalicilico (Guaiamesal), in pazienti affetti da bronchite cronica, ha dimostrato un’efficace azione antitussigena associata ad un’azione fluidificante per incremento della componente sol Derivati della cisteina I derivati della cisteina (metilcisteina, acetilcisteina, carbocisteina), la bromessina e l’ambrossolo sono utilizzati frequentemente allo scopo di modificare le caratteristiche reologiche delle secrezioni. Tuttavia, i dati riguardo l’efficacia di questi farmaci come antitussigeni non sono conclusivi. F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 20 13/05/2014 Farmaci broncospasmolitici F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci broncospasmolitici ANTICOLINERGICI AGONISTI β2 ADRENERGICI BRONCODILATATORI ANTIINFIAMMATORI Steroidei e der. Cromoglicano METILXANTINE F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 21 13/05/2014 Farmaci broncospasmolitici Agenti antiinfiammatori: i corticosteroidi F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci broncospasmolitici Agenti antiinfiammatori: i corticosteroidi CBG CBG S IP S HSP70 GR IP HSP70 S GR HSP90 HSP90 Gli steroidi glucocorticoidi entrano nella cellula, interagiscono con il recettore dei glucocorticoidi per modificarne la conformazione (GR), inducono la traslocazione del GR nel nucleo e attivano la trascrizione dei geni bersaglio, con la conseguente alterazione della funzione cellulare. nucleo S GR S GR Trascrizione GRE GRE gene citoplasma CBG: globulina di legame dei corticosteroidi HSP90: proteina dello shock termico di 90 kDa HSP70: proteina dello shock termico di 70 kDa GRE: elementi di risposta ai glucocorticoidi proteina Funzione cellulare alterata F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 22 13/05/2014 Farmaci broncospasmolitici Agenti antiinfiammatori: i corticosteroidi F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci broncospasmolitici Agenti antiinfiammatori: biosintesi dei corticosteroidi P450SCC 3β-HSD P45017α P45021 P450aldo P45011β enzima di scissione della catena laterale del colesterolo 3β-idrossi-steroide deidrogenasi steroide 17α-idrossilasi steroide 21-idrossilasi aldosterone sintetasi steroide 11β-idrossilasi F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 23 13/05/2014 Farmaci broncospasmolitici Agenti antiinfiammatori: principali corticosteroidi F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci broncospasmolitici Agenti antiinfiammatori: SAR corticosteroidi Necessario per l’attività di glucocorticoide, ma non per quella mineralattiva OH HO HO L’introduzione di un doppio legame aumenta l’attività glucocorticoide O C A O Essenziali per l’attività glucocotricoide e mineralcorticoide B D H H Assolutamente essenziale per l’attività di mineralcorticoide, ma non per quella di glucocorticoide Potenza ottimale per l’attività glucocorticoide L’introduzione di un atomo di fluoro potenzia l’attività glucocorticoide e mineralcorticoide ed è correlata ad un effetto elettron-attrattore sul vicino gruppo 11β-ossidrilico. F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 24 13/05/2014 Farmaci broncospasmolitici Agenti antiinfiammatori: sodio cromoglicato NaOOC O O O OCH2CHCH2O COONa O OH Sintetizzato nel tentativo di migliorare l’attività broncodilatatrice della chellina, un cromone derivato dalla pianta Amni Visnaga, utilizzata dagli antichi Egizi per le sue proprietà spasmolitiche. Sebbene privo delle proprietà broncodilatatrici della chellina, il sodio cromoglicato inibisce il broncospasmo antigene indotto e la secrezione di istamina e di altri autacoidi dalle mast-cellule sensibilizzate. Somministrato per via inalatoria, comporta una riduzione dell’iperreattività bronchiale e della broncocostrizione. F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II Farmaci broncospasmolitici Agenti antiinfiammatori: Nedocromil CH2CH3 NaOOC CH2CH2CH3 N O O O COONa Classificato come cromone, il nedocromil agisce con lo stesso meccanismo del sodio cromoglicato, presentando, rispetto ad esso, proprietà chimiche e biologiche molto simili. Somministrato per via inalatoria, risulta più efficace del sodio cromoglicato in modelli animali e in studi umani. E’ approvato per l’uso in pazienti asmatici con età superiore a 12 anni, mentre il sodio cromoglicato è approvato per tutte le fasce di età. F. Ortuso – Chimica Farmaceutica e Tossicologica II 25