Oggetto: nuovo farmaco contro le BPCO
Alle redazioni in indirizzo
COMUNICATO STAMPA
Un farmaco antinfiammatorio efficace contro le broncopneumopatie croniche ostruttive
(BPCO), la cui sperimentazione di fase III è stata coordinata dalla Struttura Complessa di
Malattie dell’Apparato Respiratorio dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena ha
ottenuto la definitiva approvazione per la somministrazione su larga scala da parte
dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA – European Medicines Agency). Su tratta del
Roflumilast, un nuovo inibitore per la prima volta capace di combattere l’infiammazione
cronica collegata alla BPCO.
Un farmaco antinfiammatorio, il Roflumilast, sperimentato a Modena presso la Struttura
Complessa di Malattie dell’Apparato Respiratorio dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria ha
ottenuto in questi giorni l’approvazione alla commercializzazione dall’Agenzia Europea dei
Medicinali (EMA – European Medicines Agency). Il nuovo farmaco particolarmente efficace
contro le broncopneumopatie croniche ostruttive (BPCO) apre, dunque, concrete prospettive di
terapie meno invasive in grado di migliorare la funzionalità respiratoria e di ridurre le
riacutizzazioni in pazienti affetti da COPD da moderata a grave.
Con l’approvazione dell’autorità europea si apre la strada al libero uso di questo farmaco, primo di
una nuova classe per la BPCO.
I risultati della sperimentazione e l’interesse scientifico per questo farmaco, che viene
somministrato una volta al giorno per via orale, sono stati anche testimoniati dall’interesse
dedicatogli dalla prestigiosa rivista medica inglese “The Lancet” che nel numero pubblicato il 29
agosto 2009 ha dedicato una parte monografica agli studi sperimentali di fase III, richiesta dalle
autorità di vigilanza e che precede la somministrazione di farmaci su larga scala, del Roflumilast, i
quali hanno dimostrato il suo effetto inibitore nei confronti della fosfodiesterasi 4 (PDE4), causa
principale di tante infiammazioni che possono avere esito letale.
“L’infiammazione cronica dei polmoni – afferma il prof. Leonardo Fabbri dell’Università degli
studi di Modena e Reggio Emilia - gioca un ruolo fondamentale nella BPCO. I farmaci attualmente
utilizzati per il trattamento di questa patologia curano principalmente i sintomi, invece della
malattia di fondo. Il Roflumilast è un nuovo inibitore PDE4 sviluppato specificamente per
combattere l’infiammazione cronica collegata alla BPCO”.
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I numeri della BPCO
In Italia 2,6 milioni di persone sono affette dal cosiddetto “enfisema polmonare”, scientificamente
conosciuto, appunto, come broncopneumopatie croniche ostruttive (BPCO), che porta nel solo suolo
italico a 130 mila ricoveri ospedalieri ed a 18 mila decessi l’anno. A livello mondiale, la BPCO è
responsabile di quattro decessi al minuto e l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) prevede
che sarà la terza causa principale di morte entro il 2030. L’OMS stima che 80 milioni di persone
siano affette da BPCO da moderata a grave.
Il fumo è uno dei fattori che contribuisce maggiormente all’instaurarsi della malattia nei Paesi
occidentali, mentre l’inquinamento causato dai fuochi per cucinare e per il riscaldamento è un
ulteriore fattore che contribuisce all’instaurarsi della malattia nei Paesi meno sviluppati. Anche
inquinanti industriali e chimici possono provocare la COPD.
La sperimentazione
La sperimentazione di questo nuovo farmaco ha coinvolto circa 4.500 pazienti, reclutati in oltre
200 centri di 10 diversi Paesi. A Modena il trattamento ha riguardato circa 40 malati, che si sono
volontariamente sottoposti alla assunzione del Roflumilast tra il 2006 e il 2008 sotto la
responsabilità del prof. Leonardo Fabbri della Struttura Complessa dell’Azienda- Ospedaliero
Universitaria di Modena, che ha coordinato l’intero studio coi colleghi Peter Calverley, Professore
di Medicina Respiratoria all’Università di Liverpool (Regno Unito) e Fernando Martinez,
Professore di Medicina Respiratoria dell’Università del Michigan (USA), e Klaus Rabe, Professore
di Medicina Respiratoria dell’Università di Leiden (Olanda), tutti co-autori accademici delle 2
pubblicazioni su Lancet. Le prove sperimentali di fase III controllate con placebo del Roflumilast
hanno valutato il trattamento in due studi su 12 mesi e in due studi su 6 mesi.
I due studi su 12 mesi hanno dimostrato che il Roflumilast ha prodotto una riduzione
statisticamente significativa e clinicamente rilevante delle riacutizzazioni (crisi respiratorie che
devono essere trattate con steroidi sistemici o che comportano il ricovero), anche nei pazienti che
stavano assumendo contemporaneamente broncodilatatori a lunga durata d’azione. Gli studi hanno
mostrato una riduzione del 17% delle riacutizzazioni moderate o gravi per paziente all’anno
(incidenza di 1,14 eventi all’anno con il Roflumilast contro 1,37 all’anno con il placebo, p<0,001).
La riduzione delle riacutizzazioni avveniva a prescindere dal trattamento concomitante con i beta-2
antagonisti a lunga durata d’azione, una terapia standard broncodilatatrice.
Quando il Roflumilast è stato somministrato concomitantemente alle terapie standard
broncodilatatrici nei due studi su sei mesi, si è osservata una chiara tendenza alla riduzione delle
riacutizzazioni, ben oltre quanto non si fosse riusciti ad ottenere con le singole terapie.
Con il Roflumilast è stata, altresì, riscontrata una differenza statisticamente significativa per altri
endpoint prespecificati, compreso il tempo medio alla prima esacerbazione (moderata o grave
nello studio con il salmeterolo, e lieve, moderata e grave nello studio con il tiotropio) e, in entrambi
gli studi, nella proporzione di pazienti che hanno subito un’esacerbazione lieve, moderata o grave.
La funzionalità respiratoria, misurata come FEV1 (volume d’aria che può essere esalato in un
secondo), rappresentava l’endpoint primario o coprimario in tutti e quattro gli studi. In tutti gli
studi, il Roflumilast ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo nella FEV1
pre-broncodilatazione, dai 48 agli 80 ml (p<0,001).
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Nausea, diarrea e perdita di peso sono stati gli effetti collaterali più comuni riscontrati nei pazienti
nelle quattro prove sperimentali, ma erano generalmente di intensità lieve o moderata e
normalmente si presentavano solo durante le prime settimane di trattamento.
“Il Roflumilast – commenta il prof. Leonardo Fabbri, docente di Medicina Respiratoria
all’Università degli studi di Modena e Reggio Emilia, nonché uno dei principali autori degli studi su
sei mesi - ha un nuovo meccanismo di azione ed ha il potenziale per diventare il primo di una
nuova classe di farmaci. Nei prossimi anni potrebbe potenzialmente diventare l’unica alternativa
completamente nuova per il trattamento della COPD. I risultati mostrano che, oltre a confermare i
miglioramenti importanti, prolungati e statisticamente significativi della funzionalità respiratoria,
il Roflumilast ha anche rivelato una tendenza alla riduzione delle riacutizzazioni, se somministrato
concomitantemente ai broncodilatatori a lunga durata d’azione per via inalatoria. I risultati delle
due prove sperimentali su sei mesi, che hanno esaminato l’effetto aggiuntivo del Roflumilast
somministrato concomitantemente al salmeterolo o al tiotropio, ampliano le conclusioni delle prove
sperimentali su 12 mesi, mostrando un miglioramento della funzionalità respiratoria clinicamente
significativo in pazienti con ridotta funzionalità respiratoria anche a fronte di una
broncodilatazione massima”.
Il nuovo farmaco è prodotto dalla Nycomed un’azienda farmaceutica focalizzata su farmaci per la
gastroenterologia, i disturbi respiratori e infiammatori, il dolore, l’osteoporosi e la guarigione dei
tessuti, ed è stato studiato presso i Laboratori Nycomed, un’azienda farmaceutica con sede negli
Stati Uniti.
Modena, 04 maggio 2010
L’ufficio stampa
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