Iniziativa realizzata da
Con il network di Associazioni Pazienti
che partecipano ad
Gli studi clinici
Con il patrocinio delle seguenti Società Scientifiche
Società Italiana
di Ematologia
Associazione Italiana
di Oncologia Medica
Società Italiana
Endocrinologia
Documento disponibile a richiesta in formato pdf,
scaricabile, non modificabile.
Adattatato con l’autorizzazione di: www.clinicaltrials.gov
Uso autorizzato dalla National Library of Medicine.
Per maggiori informazioni consultare i siti:
www.agenziafarmaco.gov.it
www.clinicaltrials.gov
http://oss-sper-clin.agenziafarmaco.it/normativa/DM15_07_1997.pdf
Informazioni essenziali
per una partecipazione consapevole
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Gli studi clinici
Scegliere di partecipare a uno studio clinico
è un’importante decisione personale. Le seguenti domande e risposte forniscono informazioni dettagliate in merito. Prima di decidere di prendere parte a uno studio, oltre
che consultare queste domande, è opportuno
parlarne con un medico di riferimento, con i
familiari o con gli amici. Il passo successivo è
contattare i medici responsabili dello studio
e chiedere ulteriori informazioni specifiche.
sono mantenuti all’oscuro riguardo al trattamento assegnato. Con la
definizione “trattamento in singolo cieco” ci si riferisce alla situazione
in cui solo i pazienti non sono a conoscenza del trattamento assegnato, mentre la definizione “trattamento in doppio cieco” s’intende la
situazione in cui sia i pazienti che gli sperimentatori e, in alcuni casi,
anche chi esegue l’analisi dei dati non sono a conoscenza del trattamento assegnato.
Quali sono le Fasi degli studi clinici?
Losviluppoclinicodiunfarmacopassaattraversoquattrofasi.Ogni
fase, ha uno scopo differente e aiuta i ricercatori a rispondere a quesiti
differenti.
Nella Fase I i ricercatori studiano per la prima volta un trattamento
sperimentale su un piccolo gruppo di persone (20-80) per valutarne la
sicurezza d’impiego, identificare il dosaggio da somministrare.
Nella Fase II il trattamento sperimentale viene somministrato a un
gruppo più ampio di persone (100-300) per verificarne l’efficacia e
valutarne ulteriormente la sicurezza d’impiego.
Nella Fase III il trattamento sperimentale viene somministrato a gruppi molto ampi di persone (1.000-3.000) per avere conferma della sua
efficacia, monitorare gli effetti collaterali, compararlo con i trattamenti
comunemente usati o placebo, nel caso non esistano terapie disponibili nella pratica clinica, e raccogliere informazioni che permetteranno
di utilizzare il farmaco o il trattamento nel modo più vantaggioso per
il paziente.
Nella Fase IV gli studi sono condotti dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio e servono ad ottenere informazioni aggiuntive sui
rischi, i benefici e l’impiego ottimale del farmaco.
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Chi sponsorizza gli studi clinici?
Gli studi clinici sono sponsorizzati o finanziati da una varietà di organizzazioni o singole persone quali medici, istituti medici, fondazioni,
gruppi di volontari e aziende farmaceutiche, oltre ad agenzie governative (in Italia ad esempio l’Agenzia Italiana del Farmaco o AIFA). Gli
studi possono essere svolti in sedi diverse, come ospedali, università,
ambulatori.
Indice
Pag.
Cos’è uno studio clinico?
4
Perché partecipare a uno studio clinico?
4
Un protocollo è un documento che descrive ogni parte di uno studio
clinico. Il documento viene redatto con cura per salvaguardare la salute dei partecipanti e per rispondere agli specifici quesiti della ricerca. Il protocollo descrive il tipo di persone che possono partecipare
allo studio, la programmazione di esami, procedure, medicazioni e
dosaggi, nonchè la durata dello studio. Durante lo studio clinico gli
sperimentatori seguono il protocollo e i pazienti sono controllati regolarmente dal personale dello studio per verificare lo stato di salute, la
sicurezza e l’efficacia del trattamento.
Chi può partecipare a uno studio clinico?
4
Cosa succede durante uno studio clinico?
5
Cos’è il consenso informato?
5
Cos’è il placebo?
Quali considerazioni vanno fatte prima
Il placebo non è un farmaco, ma una sostanza inattiva del tutto indistinguibile dal farmaco in studio. Negli studi clinici, i trattamenti sperimentali vengono spesso messi a confronto con sostanze placebo per
valutarne obiettivamente l’efficacia. In questi studi parte dei soggetti
partecipanti ricevono il placebo al posto di un farmaco attivo.
di partecipare a uno studio clinico?
Cos’è un protocollo?
Cos’è un controllo o gruppo di controllo?
Quali sono i benefici e i rischi
della partecipazione a uno studio clinico?
6
Cosa sono gli effetti collaterali?
7
Come viene tutelata la sicurezza del paziente?
7
7
Come deve prepararsi all’incontro con il dottore
o il coordinatore della ricerca un potenziale paziente?
8
Durante lo studio, il paziente continua
a rivolgersi al medico di famiglia?
8
Un controllo è un gruppo di pazienti di riferimento utilizzato per confrontare le osservazioni sperimentali. In molti studi clinici, un gruppo
di pazienti riceve il trattamento sperimentale mentre il gruppo di controllo riceve il trattamento standard per la malattia oppure il placebo.
Un paziente può abbandonare uno studio clinico
Chi sponsorizza gli studi clinici?
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Cosa sono la randomizzazione e il trattamento in cieco?
Cos’è un protocollo?
10
Cos’è il placebo?
10
Cos’è un controllo o gruppo di controllo?
10
Cosa sono la randomizzazione e il trattamento in cieco?
10
Quali sono le Fasi degli studi clinici?
11
La randomizzazione è il processo con cui i pazienti partecipanti a uno
studio clinico vengono assegnati in maniera casuale al trattamento
sperimentale o al gruppo di controllo al fine di ridurre possibili errori
nell’analisi dei risultati.
Il trattamento in cieco è invece una procedura con cui il personale
coinvolto nello studio clinico o il paziente partecipante o entrambi
dopo che questo è iniziato?
9
Come nascono le idee per uno studio?
9
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Cos’è uno studio clinico?
Uno studio clinico è una ricerca volta a rispondere a specifiche domande su nuove terapie o nuove modalità di utilizzo di trattamenti
noti e autorizzati. Si distinguono due tipi di studi: sperimentali (o
interventistici) ed osservazionali. Gli studi sperimentali sono quelli
in cui vi è l’intervento diretto dei ricercatori, ad esempio attraverso
la somministrazione di farmaci, o mediante un intervento chirurgico, con successiva valutazione degli effetti. Gli studi osservazionali
sono quelli in cui gli individui vengono osservati nella normale pratica clinica e i risultati vengono raccolti dai ricercatori. In entrambi i casi lo studio viene condotto sulla base di un protocollo che
descrive le finalità dello studio e viene valutato dai Comitati Etici
competenti.
Perché partecipare a uno studio clinico?
Partecipare a uno studio clinico sperimentale vuol dire assumere un
ruolo attivo nei confronti della propria salute, avere potenzialmente accesso a nuovi trattamenti prima che essi siano resi disponibili a tutti;
significa altresì contribuire alla ricerca scientifica.
Chi può partecipare a uno studio clinico?
Tutti gli studi clinici prevedono indicazioni precise su chi può parteciparvi. I fattori che consentono ad alcune persone di partecipare
a uno studio clinico sono chiamati “criteri di inclusione” mentre
quelli che non consentono a una persona di partecipare sono detti
“criteri di esclusione”. Questi criteri sono basati su fattori quali
età, sesso, tipo e stadio della malattia, precedenti terapie e altre
condizioni mediche. L’uso dei criteri di inclusione/esclusione è un
importante principio della ricerca medica che aiuta a tutelare la
sicurezza dei soggetti partecipanti e ad ottenere risultati affidabili.
Per questo motivo prima di prendere parte a uno studio clinico,
occorre che i criteri vengano verificati dal medico.
È importante notare che i criteri di inclusione e di esclusione non
vengono usati per discriminare i partecipanti ma, al contrario, servono a identificare le persone più adatte allo studio e a proteggerne
la salute. I criteri aiutano a garantire che i ricercatori saranno in
grado di verificare gli obiettivi dello studio.
zione, ma non fornisce l’assistenza sanitaria di base estesa o completa. Inoltre, grazie al fatto che il medico di famiglia collabora
con il personale dello studio, il paziente può essere certo che gli
altri farmaci o trattamenti che sta assumendo, o dovesse assumere
durante la sua partecipazione allo studio, siano compatibili con il
protocollo.
Un paziente può abbandonare uno studio clinico
dopo che questo è iniziato?
Sì. Un paziente può abbandonare uno studio clinico in qualsiasi momento. Se il paziente si ritira dallo studio, dovrebbe informare il personale dello studio dell’abbandono e dei motivi che lo hanno portato
a questa scelta.
Come nascono le idee per uno studio?
In genere, le idee per gli studi clinici vengono dai ricercatori. Dopo che
i ricercatori hanno studiato nuove terapie o procedure in laboratorio
e sugli animali, i trattamenti sperimentali con i risultati di laboratorio
più promettenti passano alla fase degli studi clinici. Nel corso di uno
studio clinico vengono raccolte sempre più informazioni sul trattamento sperimentale, sui suoi rischi e sul suo livello di efficacia o inefficacia.
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passi allo studio?
• Qualisonoipossibilirischi,effetticollateraliebeneficidellostudio
rispetto al mio trattamento attuale?
• Inchemodovengonocontrollatiirisultatidellostudioelasicurezza
dei pazienti?
• Qualirisultatisonostatiottenutinellefasiprecedentidellostudio?
• Inchemisuraquestostudiopuòincideresullamiavitaquotidiana?
• Potròprendereimieimedicinaliabitualidurantelostudio?
• Quantodureràlostudio?
• Saràrichiestoilricoveroinospedale?
• Chipagheràiltrattamento?
• Saròrimborsatoperleeventualispese(ades.spesediviaggio)?
• Comeverròseguitonell’ambitodellostudio?
• Comefaròasaperecheiltrattamentosperimentalestafunzionando?
Quali parametri verranno usati per stabilirlo?
• Miverrannofornitiirisultatidellostudiochemiriguardano?
• Chimiassisterà?
• Qualisonolealternativeterapeutichedisponibili?
• Cosasuccederebbesevolessiinterromperelostudio?
Come deve prepararsi all’incontro con il dottore
o il coordinatore della ricerca un potenziale paziente?
• Prepararsiinanticipoescriverel’elencodelledomandedafare.
• Chiedereaunamicoounfamiliarediesserepresenteall’incontro
per offrire sostegno e ascoltare le risposte dei medici.
In Italia, ogni studio clinico deve essere approvato e monitorato da
un Comitato Etico (CE) che assicuri che i rischi siano ridotti al minimo e che comunque valga la pena correrli rispetto agli eventuali
benefici. Un CE è una commissione indipendente di medici, esperti
di statistica, legali e altre figure che garantiscono che lo studio clinico sia etico e che i diritti dei partecipanti allo studio siano protetti.
Tutti gli istituti che conducono o supportano gli studi clinici devono,
in base alle leggi italiane, avere un CE di riferimento che si occupi
dell’approvazione iniziale e delle revisioni periodiche dello studio.
Durante lo studio, il paziente continua
a rivolgersi al medico di famiglia?
Sì. La maggior parte degli studi clinici fornisce trattamenti per un
periodo di tempo definito e per una determinata malattia o condi-
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Cosa succede durante uno studio clinico?
Lo svolgimento dello studio clinico dipende dal tipo di studio che viene condotto (vedere Quali sono i vari tipi di studi clinici?). Il personale
di uno studio clinico include medici e infermieri, ma anche assistenti
sociali e altri operatori sanitari. Il personale controlla lo stato di salute
del paziente all’inizio dello studio, gli fornisce specifiche istruzioni,
esegue un attento monitoraggio del paziente durante lo studio e potrebbe rimanere in contatto con lui anche una volta che lo studio si è
concluso.
Alcuni studi clinici richiedono più esami e più visite di quelli a cui il
paziente si sottoporrebbe normalmente per la propria malattia o determinata condizione. Durante lo studio clinico il paziente deve collabora con il personale dello studio: è necessario che il protocollo venga
seguito con attenzione e che i contatti con il personale dello studio
avvengano con la frequenza indicata dal protocollo.
Cos’è il consenso informato?
Il consenso informato è il processo che assicura la comprensione delle
informazioni fondamentali relative a uno studio clinico da parte del
potenziale partecipante perchè possa decidere consapevolmente se
parteciparvi o meno. Inoltre, attraverso questo processo, le informazioni vengono fornite in modo continuo ai partecipanti per tutta la
durata dello studio. Per aiutare una persona a decidere se partecipare
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o meno a uno studio clinico, i medici coinvolti nello studio ne illustrano
tutti i dettagli. Il personale dello studio fornisce un documento di informativa che include i dettagli dello studio, ad esempio le sue finalità,
la durata, le procedure richieste e i principali contatti. Nel documento
di informativa sono spiegati anche i rischi e i potenziali benefici. Il paziente quindi decide se dare il consenso a partecipare apponendo una
firma. Il paziente in qualsiasi momento dello studio può decidere di
ritirarsi dallo studio, di conseguenza il consenso informato inizialmente reso e formalizzato attraverso la firma, può essere successivamente
revocato.
Rischi
Gli studi clinici possono comportare dei rischi.
• Iltrattamentoinfasedisperimentazionepuòavereeffetticollaterali
spiacevoli, gravi o addirittura che possano mettere a rischio la vita.
• Iltrattamentoinfasedisperimentazionepotrebbenonessereefficace per il paziente.
• Il protocollo potrebbe richiedere al paziente più tempo e attenzione rispetto a un trattamento al di fuori dello studio clinico, inclusi
visite presso il centro ospedaliero dove viene effettuato lo studio,
trattamenti aggiuntivi, ricoveri ospedalieri e complesse modalità di
assunzione del farmaco.
Quali sono i benefici e i rischi della partecipazione
a uno studio clinico?
Benefici
Gli studi clinici che sono ben progettati e ben eseguiti offrono ai partecipanti idonei il modo migliore per:
• Avereaccessopotenzialmenteanuovitrattamentisperimentali,prima che vengano resi disponibili a tutti.
• Ottenerecuremedichespecialistichedurantelostudiopressostrutture sanitarie di primaria importanza.
• Aiutareglialtripazienticontribuendoallaricercamedica.
Cosa sono gli effetti collaterali?
Per effetti collaterali si intendono tutte le azioni o gli effetti indesiderati che possono essere osservati durante la sperimentazione (ad
esempio mal di testa, nausea, perdita di capelli, irritazioni della pelle,
ecc...). La segnalazione di tali eventi è importante perché i trattamenti
sperimentali devono essere valutati per determinare il loro profilo di
sicurezza d’impiego sia a breve che a lungo termine.
Come viene tutelata la sicurezza del paziente?
I codici etici e le normative che regolano la pratica clinica si applicano
ancheaglistudiclinici.Oltreaquesto,laricercaclinicaèregolamentata
da apposite leggi che tutelano i partecipanti agli studi. Lo studio segue
un protocollo specifico che illustra in dettaglio cosa faranno i ricercatori.
I nomi dei partecipanti vengono tenuti segreti e non vengono menzionati.
Quali considerazioni vanno fatte prima di partecipare
a uno studio clinico?
I potenziali partecipanti dovrebbero essere il più possibile informati in
merito allo studio clinico e sentirsi liberi di fare domande sullo stesso e
sull’assistenza prevista. Di seguito è riportato un elenco di domande utili
che il paziente può rivolgere al personale dello studio. Le risposte a queste domande si possono generalmente trovare nel documento sul consenso informato come richiesto dalle “Norme di Buona Pratica Clinica”.
• Qualisonolefinalitàdellostudio?
• Chipartecipaallostudio?
• Chetipodiesamieditrattamentisonoprevistidallostudio?
• Chedifferenzac’ètraquestiesamiequellichefareisenonparteci-
