Commento alla Nota AIFA 13 di cui alla determinazione 6 giugno 2011. Con la stesura del Prontuario del Servizio Sanitario Nazionale e la riclassificazione dei farmaci in tre fasce (A, B, C) la Commissione Unica del Farmaco nel 1994 introdusse le Note. La concessione gratuita di alcuni farmaci di classe A da parte del SSN è stata vincolata alla sottoscrizione da parte del medico di una Nota al momento della prescrizione. La non sottoscrizione della Nota comporta che la spesa per il farmaco è a carico del cittadino. L’obiettivo principale delle Note non è il contenimento della spesa farmaceutica, ma piuttosto il tentativo di ottenere una maggiore appropriatezza della prescrizione. Con la determinazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco del 6 giugno 2011 pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale n. 163 del 15 luglio 2011 vengono apportate significative modifiche alla nota AIFA 13 che si applica a statine, ezetimibe, omega 3 e fibrati. Tali variazioni sono entrate in vigore a partire dal 16 luglio. Novità e indicazioni della nota 13 1) ll box tabella che sostituisce le carte del rischio evita al medico l'esecuzione di algoritmi e gli consente di elaborare velocemente una valutazione appropriata e ispirata alle linee guida internazionali. 2) Viene ribadito che l'uso dei farmaci ipolipemizzanti deve essere continuativo e non occasionale, così come il controllo degli stili di vita (alimentazione, fumo, attività fisica, etc.). 3) Le statine vengono suddivise in statine di 1° e di 2° livello, con indicazioni ben precise sulla loro utilizzazione. (Le statine di 1° livello sono: simvastatina 10-2040mg, pravastatina, fluvastatina e lovastatina; fra quelle di 2° livello sono comprese simvastatina 80mg, atorvastatina e rosuvastatina.) Tra i farmaci ipolipemizzanti sono stati inseriti i fibrati (bezafibrato, fenofibrato, gemfibrozil) e altri (omega3 e ezetimibe). 4) L'ezetimibe, riclassificato il 15 luglio in fascia A, viene introdotto come farmaco singolo da associare con le varie statine. La nota 13 consente la rimborsabilità della associazione ezetimibe + statine, solo nei pazienti nei quali la dose di statine considerata ottimale non consente di raggiungere il target terapeutico atteso oppure nei pazienti intolleranti ai dosaggi maggiori di statine. 5) Le indicazioni all'impiego della terapia farmacologica vengono riformulate ed ora sono contemplate l'ipercolesterolemia poligenica, le dislipidemie familiari, le iperlipidemie in pazienti con insufficienza renale cronica e le iperlipidemie indotte da farmaci. 6) La concedibità dei farmaci ipolipidemizzanti nei pazienti con ipercolesterolemia poligenica è basata sulla determinazione del rischio cardiovascolare. Scompaiono le Carte di Rischio del Progetto Cuore dell'Istituto Superiore di Sanità, e sono utilizzati i criteri delle Linee Guida della AHA/ACC e dell'ESC/EASD. 7) Il Rischio CV del Paziente è classificato in Rischio Moderato, Alto Rischio e Rischio 1 Molto Alto. A ciascuno di questi livelli è stato assegnato un Target Terapeutico (TT LDL Colesterolo) che per il Rischio Moderato è < 130 mg/dL, per l'Alto Rischio è < 100 mg/dL, per Rischio molto Alto è < 70 mg/dL. 8) I pazienti con Rischio Moderato sono coloro che non hanno avuto eventi cardiovascolari e che hanno 2 o più fattori di rischio. Questo strato del rischio corrisponde alla prevenzione primaria. Dopo almeno tre mesi di correzione adeguata degli stili di vita, quando necessario il trattamento deve essere iniziato con le statine di 1° livello, aumentandone progressivamente il dosaggio fino a raggiungimento del target. In caso contrario, è autorizzato il passaggio alle statine di 2° livello. Con questi parametri si ha una maggiore possibilità, rispetto alla precedente Nota 13, di prescrivere una statina a carico del SSN. 9) I pazienti ad Alto Rischio sono quelli con malattia coronarica (IMA, angioplastica coronarica PTCA, ischemia miocardica) o con rischio equivalente (diabete mellito, arteriopatia periferica, aneurisma aorta addominale, disturbo cerebrovascolare compresa l'aterosclerosi carotidea sintomatica). Per questi pazienti le indicazioni sono sostanzialmente sovrapponibili alle precedenti, occorre iniziare la terapia con statine di 1° livello, aumentandone progressivamente il dosaggio. In caso di non raggiungimento del target, è autorizzato il passaggio alle statine di 2° livello e successivamente, se il target non viene raggiunto, l’aggiunta dell'ezetimibe. 10)I pazienti con Rischio Molto Alto sono quelli che associano alla malattia coronarica multipli fattori di rischio, fattori di rischio gravi scarsamente controllati, sindrome metabolica, diabete mellito, sindrome coronarica acuta. Per questi pazienti le statine di 2° livello sono concedibili a carico del SSN fin dall'inizio della terapia. Nel caso che non venga raggiunto il target terapeutico è autorizzata l'associazione con ezetimibe. 11) Dislipidemia familiari. Non sono definiti criteri internazionali consolidati per la diagnosi molecolare di tutte le principali dislipidemie familiari. Il loro riconoscimento va effettuato impiegando algoritmi diagnostici che si basano sulla combinazione di criteri biochimici, clinici ed anamnestici. Questi pazienti devono essere trattati con statine di 2° livello a dose massima associate ad ezetimibe oppure ad omega-3 (iperlipidemia familiare combinata). Le iperchilomicronemie e le gravi ipertrigliceridemie devono essere trattate con omega-3 associati a fibrati. 12)Iperlipidemie in pazienti con insufficienza renale cronica (IRC). Le evidenze desunte dagli studi pubblicati non sono favorevoli all'utilizzo di statine nei pazienti con IRC in stadio 5 (GFR < 15 ml/min o in dialisi ). I pazienti con IRC in stadio 3 - 4 (GFR< 60 ml/min e non in trattamento sostitutivo della funzione renale) o con GFR > 60 ml/min ma con proteinuria dosabile, dovrebbero avere un LDL-Colesterolo < 100 mg/dL. Viene indicata l'atorvastatina come unica statina prescrivibile. Nei pazienti con IRC e trigliceridi > 500 mg/dL va considerato il trattamento con fibrati e/o omega-3. 13)Iperlipidemie indotte da farmaci immunosoppressori, antiretrovirali e inibitori della aromatasi. Se con la sola dieta non si ottiene il raggiungimento del target, si possono utilizzare le statine, scegliendo prima quelle di 1° livello e successivamente, in caso di insuccesso, quelle di 2° livello. 2 Considerazioni e integrazioni della CTR La nuova nota AIFA n° 13 è coerente con il documento redatto dalla CTR: “Linee di indirizzo sulla terapia farmacologica dell'ipercolesterolemia”; infatti la suddivisione delle statine in primo e secondo livello e la chiara specificazione della statina da utilizzare in prima scelta sulla base della stratificazione del rischio sono in linea con il documento licenziato dalla CTR. Permane valido l'algoritmo terapeutico delle linee di indirizzo regionali. Anche nei pazienti con rischio molto elevato, nei quali la nota AIFA autorizza, a carico del SSN, l'inizio della terapia con una statina di 2° livello per un obiettivo terapeutico molto ambizioso (LDL<70 mg/dL), si può iniziare la terapia con una statina di 1° livello, soprattutto se il valore basale di colesterolo LDL è non troppo elevato, perché l’entità della risposta a una statina è assolutamente non prevedibile nel singolo paziente e non è ragionevole presumere l'eventuale inefficacia delle statine di 1° livello. Se il target non viene raggiunto o l'entità di riduzione percentuale del colesterolo-LDL non è soddisfacente è opportuno che il medico prescriva statine di 2° livello. La nuova nota AIFA non sembra prendere in considerazione l'associazione precostituita simvastatina+ezetimibe, che deve essere considerata rimborsabile allorquando il medico decida, sulla base delle indicazioni della nota, di aggiungere ezetimibe alla terapia con statine nei vari dosaggi. In caso di reazioni avverse al farmaco, documentate con segnalazione alla farmacovigilanza, il medico deve cambiare la molecola utilizzata all'interno della stesso livello, solo successivamente può passare ad una statina dell'altro livello o all'ezetimibe. In assenza di una indicazione specifica sulla rimborsabilità degli omega-3, nei pazienti con pregresso infarto del miocardio si intende ancora valido quanto specificato nella versione precedente della nota. Nei pazienti con IRC in stadio 2-4 che dimostrano resistenza al raggiungimento del target con l’uso delle statine è indicata una strategia terapeutica di associazione fra statine ed ezetimibe, combinazione che si dimostra più efficace sulla riduzione del C-LDL. Algoritmo terapeutico • • • • • • Calcola il rischio del tuo paziente e stabilisci il target (<130 mg/dL; <100 mg/dL; <70 mg/dL). Se, dopo 3 mesi di attività fisica e dieta, il C-LDL non ha raggiunto il target prefissato, inizia la terapia con una statina di 1° livello. Dopo tre mesi valuta l’efficacia e aggiusta la posologia. Se dopo altri tre mesi il C-LDL non è a target o non si è ridotto in modo significativo (30-40% rispetto al valore basale), puoi passare a una statina di 2° livello. Se, nonostante le dosi massimali di una statina di 2° livello, il C-LDL non è a target o non è sceso oltre il 30-40% rispetto ai livelli basali, associa ezetimibe. Nei pazienti a rischio molto alto inizia la terapia con una statina di 1° livello, passa successivamente ad una di 2° livello nel caso di non raggiungimento del target terapeutico, perché la risposta al farmaco è individuale e non prevedibile. In conclusione la nuova nota 13 con l'adozione della stratificazione del rischio sulla base delle linee guida internazionali, la suddivisione delle statine in 1° e 2° livello e la chiara indicazione di quale statina è rimborsata sulla base del rischio e del target terapeutico, 3 adotta una strategia condivisibile che sostanzialmente riconferma quanto indicato dalla CTR nella stesura delle linee di indirizzo sulla terapia farmacologica dell'ipercolesterolemia. La suesposta interpretazione della nota AIFA 13 è quindi aderente sia ai contenuti della nota stessa che alle linee di indirizzo da tempo sostenute dalla CTR. Il documento è stato sottoscritto da: Gianfranco Gensini - Preside della Facoltà di Medicina e Chirurgia, Università degli Studi di Firenze. Stefano Taddei - Professore Ordinario di Medicina Interna, Università degli Studi di Pisa. Ranuccio Nuti - Professore Ordinario di Medicina Interna, Università degli Studi di Siena. P.S. Nota a cura del Settore Politiche del Farmaco, Innovazione e Appropriatezza Direzione Generale Diritti di Cittadinanza e Coesione Sociale Regione Toscana. Di seguito si riporta il costo medio ponderato per unità posologica, rilevato sui consumi erogati in regime convenzionale nel mese di giugno 2011. Costo medio ponderato per unità posologica Simvastatin a Lovastatina Pravastatin a Fluvastatin a € 0,20 € 0,51 € 0,34 € 0,44 Atorvastatin Rosuvastatina a € 1,07 € 0,94 4