LA GESTIONE DELLA SCLEROSI MULTIPLA IN FASE AVANZATA
Andrea Giordano
La sclerosi multipla (SM) è una malattia neurodegenerativa demielinizzante, dall’origine
multifattoriale. La forma avanzata della SM si caratterizza per l’insieme complesso di sintomi (es.
mobilità), per la compromissione cognitiva e i relativi problemi nella comunicazione verbale. Inoltre,
data la traiettoria di malattia, le persone con SM necessitano di cure per un periodo più lungo. Ad
oggi, l’evidenza sull’efficacia delle cure palliative nelle persone con sclerosi multipla (SM) grave è
limitata.
Obiettivi: Lo studio PeNSAMI (The Palliative Network for Severely Affected Adults with Multiple
Sclerosis in Italy) si propone di valutare l'efficacia di un programma di cure palliative domiciliari per
le persone con SM grave e i loro caregiver, impiegando una metodologia mista (quantitativa e
qualitativa).
Metodi: PeNSAMI si compone di due fasi. Nella Fase 1 è stato condotto uno studio qualitativo
coinvolgendo i principali stakeholder (pazienti, familiari e professionisti sanitari). La Fase 2 si
compone di: (a) RCT multicentrico (tre centri SM italiani) in singolo cieco di confronto dell'intervento
in studio con la pratica corrente in 75 persone con SM grave e loro caregiver (50 assegnati
all’intervento in studio, 25 alla pratica corrente); (b) studio qualitativo iscritto nell’RCT.
Intervento in studio. Presso ogni centro sarà allestito un team di cure palliative (PCT) composto da
quattro professionisti: medico, infermiere, psicologo ed assistente sociale. Il PCT effettuerà una
valutazione globale dei bisogni della diade paziente–caregiver basandosi sia sulla valutazione
diretta che sui risultati della visita basale effettuata dall’esaminatore in cieco. Sarà concordato il
piano di trattamento, discusso con il medico di riferimento del paziente, e attivato mediante il
coinvolgimento dei servizi pertinenti esistenti sul territorio (l'intervento non è destinato a sostituire i
servizi, ma a integrarli). Alle visite successive (almeno due/mese nel primo trimestre, a seguire in
base alle specifiche necessità) il PCT verificherà e modulerà l'attuazione del programma stesso. Le
valutazioni cliniche domiciliari avverranno da parte dell’esaminatore in cieco (al basale, dopo tre e
sei mesi dalla randomizzazione) e saranno disponibili al PCT attraverso l’accesso a una piattaforma
web dedicata. Avranno inoltre luogo valutazioni telefoniche mensili da parte di un professionista
indipendente.
Intervento di controllo. Le diadi assegnate al gruppo di controllo (pratica corrente) riceveranno le tre
visite da parte dell’esaminatore in cieco e le interviste telefoniche mensili, ma non le visite del PCT.
Misure di outcome. Due sono gli end-point primari, valutati al basale, tre e sei mesi dopo la
randomizzazione: Palliative Outcome Scale – Symptoms – MS (POS-S-MS), Schedule for the
Evaluation of Individual Quality of Life-Direct Weighting (SEIQoL-DW, non somministrati ai pazienti
con grave compromissione cognitiva). Altre misure di outcome del paziente sono Expanded
Disability Status Scale (EDSS), Functional Independence Measure (FIM), Hospital Anxiety and
Depression Scale (HADS), e Core Palliative Outcome Scale (Core-POS). Gli end-point del caregiver
sono SF-36, HADS, Zarit Burden Interview (ZBI), e EuroQOL-5D (EQ-5D). Inoltre, durante i sei mesi
di studio sarà somministrato il Questionario della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla sui Costi della
Malattia, che contiene anche l’EQ-5D del paziente, e verranno monitorati arruolamento, motivi di
esclusione, aderenza, deviazioni di protocollo, ricoveri ospedalieri non programmati, ricoveri in
hospice, e decessi (luogo e causa).
Studio qualitativo. Le esperienze dei partecipanti all'intervento di studio, selezionati tra i più
informativi (casi “migliori” e “peggiori” rispetto all’outcome primario), saranno approfondite mediante
metodologia qualitativa attraverso la conduzione di colloqui individuali semi-strutturati con i pazienti
ed i caregiver, e gruppi di discussione con i medici curanti. Due ricercatori analizzeranno
registrazioni audio e trascrizioni verbatim dei colloqui e dei gruppi di discussione mediante
framework analysis.
