ICGEB TRIESTE, DIETRO SLA MALFUNZIONAMENTO DI UNA

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6/12/12 5:09 PM
12/06/2012
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RICERCA: ICGEB TRIESTE, DIETRO SLA
MALFUNZIONAMENTO DI UNA PROTEINA
(Adnkronos Salute) –
Dietro la Sla, sclerosi laterale amiotrofica, si nasconde il
malfunzionamento di una proteina. E' quanto scoperto da Francisco
Baralle, direttore generale del Centro internazionale di ingegneria
genetica e biotecnologie (Icgeb) e responsabile del Laboratorio di
patologia molecolare. Baralle ha infatti scoperto e descritto le funzioni
della proteina Tdp-43 il cui malfunzionamento e' responsabile dello
sviluppo di alcune forme di neurodegenerazione, tra cui appunto la Sla e
la demenza frontotemporale.
Il prossimo passo, dice Baralle facendo il punto in occasione del
congresso 'Frontiers in Cardiac and Vascular Regeneration' che si e'
aperto oggi a Trieste, "e' capire come ritardare o bloccare la malattia.
Prevenirla sara' possibile solo se riusciremo a capire come si produce la
prima volta attraverso l'analisi anche di cause ambientali". D'altronde
"queste malattie degenerative sono in grande aumento, con un costo
molto alto per il sistema sanitario, un costo praticamente impossibile da
sostenere".
Le malattie "come la Sla, la demenza, ma anche la mucca pazza, si
caratterizzano per aggregati che si formano nei neuroni e i neuroni, come
e' noto, non si replicano piu' nella vita adulta. La nostra proteina
normalmente e' distribuita nel nucleo, nella malattia invece si trova nel
citoplasma mentre nel nucleo manca. Il neurone cosi' degenera causando
una serie di problemi motori e di connessione".
SALUTE: ICGEB TRIESTE, VERSO RIGENERAZIONE CUORE GRAZIE
A VIRUS 'BUONO'
Indurre la rigenerazione cardiaca dopo l'infarto grazie a un virus 'buono'.
E' quello a cui sta lavorando il laboratorio di Medicina molecolare del
Centro internazionale di ingegneria genetica e biotecnologie (Icgeb) di
Trieste, diretto da Mauro Giacca, a capo dell'intero centro italiano. Giacca,
esperto internazionale sull'utilizzo della terapia genica in ambito
cardiovascolare a scopo sperimentale, ha presentato i risultati delle sue
ricerche in occasione del congresso 'Frontiers in Cardiac and Vascular
Regeneration' che si e' aperto oggi a Trieste.
Il suo laboratorio - evidenzia una nota - e' infatti conosciuto per la
produzione dei vettori Aav (virus adeno-associati) che oggi rappresentano
lo strumento piu' efficace per trasferire geni ad alta efficienza nel cuore. Il
virus in questione e' umano, molto diffuso nella popolazione, e non causa
nessuna malattia. Puo' essere modificato grazie all'ingegneria genetica e
utilizzato come vettore per veicolare nell'organismo un gene con funzione
terapeutica. Giacca ha inoltre identificato una serie di microRna che,
veicolati nel cuore utilizzando questi vettori, sono in grado di indurre la
rigenerazione cardiaca dopo infarto. "Il problema infatti - ha spiegato
Giacca - e' che il cuore, come anche i neuroni, la vista e l'udito, non si
rigenera, causando l'invecchiamento e la morte. L'idea e' di trovare nuove
terapie che rigenerano i tessuti, grazie a dei geni oppure la coltivazione di
cellule staminali. Quest'ultima e' pero' una tecnologia difficilmente
applicabile su larga scala".
Un'altra strada e' invece quella di "virus modificati per stimolare la
capacita' del cuore di modificarsi. Si tratta di un vettore straordinario per il
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n.326/2000
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capacita' del cuore di modificarsi. Si tratta di un vettore straordinario per il
trasferimento di geni". Il progetto per la rigenerazione del cuore "e' partito
nel 2003-2004 e abbiamo trovato un paio di fattori che funzionano
intervenendo dopo l'infarto. Il cuore adulto non si rigenera, ma c'e' una
finestra di tempo dopo la nascita in cui c'e' una capacita' residua di
proliferazione, nel topo sono circa 2 settimane, poi le cellule del cuore si
bloccano". Dunque, se si fa un danno in un embrione questo viene
rigenerato. Proprio su questa strada procede la ricerca: "Lavorando su
cellule prese dai topolini subito dopo la nascita abbiamo visto che
esistono piccoli Rna capaci di rigenerare il processo. In particolare,
esistono una quarantina di microRna che una volta messi nel cuore lo
fanno diventare straordinariamente grande. Sono proprio questi micro
Rna che iniettati dopo l'infarto riparano il cuore. Si tratta di microRna
brevettati che ora vorremmo sviluppare in senso applicativo".
TUMORI: ICGEB TRIESTE, PER CURARLI SI STUDIA VACCINAZIONE
GENETICA
Terapie innovative contro il cancro grazie alla vaccinazione genetica
antitumorale. Sono quelle allo studio del laboratorio di Immunologia
molecolare del Centro internazionale di ingegneria genetica e
biotecnologie (Icgeb) di Trieste, diretto da Oscar Burrone. Se ne parla in
occasione del congresso 'Frontiers in Cardiac and Vascular Regeneration'
che si e' aperto oggi nella cittadina friulana.
E' attualmente in corso una sperimentazione clinica di vaccinazione a Dna
per un tipo di linfoma dovuto alla trasformazione maligna dei linfociti B. Si
chiama 'vaccinazione' ma in realta' si tratta di una terapia dedicata a chi il
tumore gia' ce l'ha, ha spiegato Burrone, "come quasi tutte le strategie
immunoterapie che hanno infatti a che vedere con tumori gia' stabiliti.
L'unico vaccino preventivo e' quello per il Papillomavirus perche' li' c'e' un
agente infettivo". In altri casi invece "quello che si cerca di fare, una volta
identificato il tumore, e' indurre una risposta che sia specifica per le cellule
tumorali. Quindi vanno fatti degli studi di analisi genetici su quel tumore in
particolare per poter costruire un vaccino che e' a misura della neoplasia".
In questo senso, ha aggiunto Burrone, "uno dei modelli su cui noi
abbiamo iniziato a lavorare e' stato sui linfomi a cellule B che hanno una
caratteristica: tutte le cellule tumorali hanno una particolare proteina sulla
superficie che e' unica e caratteristica delle cellule tumorali. Quindi se io
riesco a conoscere qual e' la struttura, la sequenza di questa proteina, la
posso ingegnerizzare in laboratorio e, una volta somministrata al malato, il
paziente puo' montare una risposta immunitaria verso le cellule tumorali".
Insomma, si va verso una cura. "Sono vaccini che hanno l'obiettivo di
essere curativi - ha concluso - ora abbiamo terminato la ricerca in modelli
animali che ha funzionato molto bene e abbiamo fatto una domanda in
collaborazione con il gruppo dell'Universita' di Pisa all'Iss per poter avere
un trial clinico sui pazienti. Abbiamo ottenuto l'autorizzazione e stiamo
preparando il sistema per alcuni pazienti". Un approccio usato per il
linfoma ma che "puo' essere trasferito ad altri tipi di tumori perche' c'e' un
lavoro di ingegneria in laboratorio che si puo' applicare ad altri tumori, per
esempio a quello alla mammella. L'idea quindi e' applicare tutto questo
anche ad altri sistemi".
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