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Piccolo virus, grande obiettivo: generare trattamenti
efficaci per malattie genetiche
TRIESTE - L’unica speranza di trattamento per diverse malattie ereditarie è basata sulla
terapia genica, ovvero sulla possibilità di veicolare, all’interno delle cellule che portano un gene
mutato, una copia normale dello stesso, tale da modificare le sue funzioni.
In alcuni casi - ci spiega Mauro Giacca, Direttore della Componente italiana dell’ICGEB Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologia e responsabile del Gruppo di
ricerca di Medicina Molecolare, che cura il progetto "Terapia genica con virus adenoassociati (AAV)" sostenuto da Telethon - la copia normale del gene può persino inserirsi nel
DNA e andare a sostituire in maniera permanente quella mutata. Un veicolo per il trasferimento dei
geni molto efficace è costituito da AAV, un piccolo virus dalla struttura molto semplice, che è già
stato utilizzato, con incoraggiante successo, in più di una settantina di sperimentazioni cliniche.
L'efficacia di AAV - sottolinea il professor Giacca - dipende strettamente dalle
interazioni che esso stabilisce con le proteine della cellula bersaglio, proteine
che quindi condizionano in maniera essenziale la sua capacità di veicolare i geni
terapeutici e l'efficienza con la quale questi vanno a correggere i geni difettivi.
Lo scopo del nostro progetto - afferma il Direttore dell’ICGEB - essenzialmente
è quello di stabilire quali siano i fattori delle cellule umane che regolano
il trasferimento dei geni mediato da AAV, in modo da sfruttare questa
informazione per generare vettori o modalità di trattamento sempre più
efficaci. Quest’obiettivo sarà raggiunto utilizzando una delle metodiche più
all’avanguardia dell’attuale ricerca biomedica, ovvero la possibilità di inattivare,
con tecniche ad alta processività, ad uno ad uno, tutti i circa 20.000 geni
umani in modo da capire quali siano realmente importanti per il funzionamento del vettore.
L’ICGEB è un’organizzazione internazionale, intergovernativa, con il mandato di offrire un Centro di
eccellenza per la ricerca e la formazione nei campi dell’ingegneria genetica e della
biotecnologia, con particolare attenzione alle necessità dei Paesi in via di sviluppo. La
ricerca, la formazione e i servizi offerti - sottolinea Mauro Giacca - rappresentano un approccio
innovativo per la promozione delle biotecnologie a livello internazionale.
Scopo del Centro, operativo dal 1987 a Trieste e New Delhi e dal 2007 anche a Cape Town, è di
aiutare i Paesi emergenti a gestire autonomamente l’applicazione di queste nuove tecnologie in
campi di primaria importanza quali: ricerca biomedica, nutrizione, sviluppo industriale di prodotti ad
alto valore aggiunto, protezione ambientale e risparmio energetico. L’ICGEB mette a disposizione
dei suoi Stati Membri (61 ad oggi) un ambiente scientifico ed educativo di altissimo livello; i suoi
laboratori sviluppano programmi di ricerca all'avanguardia su scala internazionale con importanti
ricadute per le industrie dei Paesi di riferimento.
Il Centro - conclude il Direttore della Componente italiana - contribuisce a rafforzare la vocazione
dell’Italia alla cooperazione scientifica internazionale e rafforza il ruolo di cerniera della città di
Trieste, situata all'incrocio tra gli assi di interazione Nord-Sud e Est-Ovest, grazie alla rete
interattiva con i propri Centri Affiliati presenti negli Stati Membri.
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Mauro Giacca è nato nel 1959 a Trieste, dove ha studiato laureandosi con lode in Medicina e
Chirurgia. Professore alla Normale di Pisa fino al 2004 e poi ordinario di Biologia Molecolare alla
Facoltà di Medicina dell’Università di Trieste, dal 2004 ricopre il ruolo di direttore della sede di
Trieste del Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologie.
Fra i riconoscimenti ottenuti, si ricorda che il progetto FunSel (Functional Selection), nell’ambito dei
prestigiosissimi Advanced Grants dell’European Research Council, è stato premiato lo scorso anno
con un finanziamento di oltre 1,8 milioni di euro. Questo riconoscimento all’eccellenza scientifica
dell’ICGEB, che l’Unione Europea tributa a ricercatori già affermati a livello internazionale, ha
ricevuto il massimo del punteggio sia nella valutazione del curriculum di Giacca che in quella del
progetto stesso; il filone di ricerca, portato avanti da diversi anni dall’equipe di giovani dell’ICGEB, è
risultato vincitore europeo assieme ad altri 250 progetti in un lotto di oltre 6.000 concorrenti e
promette grandi ricadute nel campo delle malattie cardiovascolari.
Pubblicato il 20/07/2011
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