Roma, 9 luglio 2010
Giovanni Migliaccio, Maria Cristina Galli e Filippo Belardelli
Istituto Superiore di Sanità
Roma, 9 luglio 2010
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Sono stati indicati come prodotti medicinali dal
regolamento 1394/2007/EC:
« Prodotti
per terapia Genica
« Prodotti per Terapia cellulare Somatica
« Prodotti per ingegneria Tissutale
´
Sono per la maggior parte studi di FASE I/IIa
con sponsor dall’accademia o da SME.
Roma, 9 luglio 2010
´Difficile
caratterizzazione.
´Mancano modelli animali
affidabili.
´Analisi del rischio limitata.
Roma, 9 luglio 2010
Per i geni, variabilità del sito di inserzione nel
genoma da preparazione a preparazione.
´ Per i prodotti contenenti cellule spesso limitata
alla espressione di pochi antigeni di superficie..
´ Mancanza di correlazione funzionale con l’effetto
clinico desiderato.
´ Variabilità individuale (sia come recipiente che
come donatore).
´ Necessità di interazione con il microambiente del
ricevente per la funzionalità
´
Roma, 9 luglio 2010
Questi prodotti contengono cellule che sono un
individuo, un sesso , un’età ed una specie.
´ La specie specificità esistente per le piccole
molecole è aumentata di vari ordini di
grandezza per cellule e geni.
´ Il modello omologo, cellule animali in animali,
può dare solo informazioni generali che non
sono predittive al 100% del prodotto con
cellule umane.
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Roma, 9 luglio 2010
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Percezione generalizzata di uno “scarso
rischio”
´
Tuttavia vi sono i primi esempi di procedure
che hanno portato a gravi eventi avversi.
Roma, 9 luglio 2010
Roma, 9 luglio 2010
Roma, 9 luglio 2010
Roma, 9 luglio 2010
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Persistenza
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Elasticità
•Consulenza scientifica e regolatoria agli sponsor
di prodotti medicinali per terapie avanzate
•Audizioni pre-submission
•Formazione
•Infrastrutture Europee: EATRIS, ECRINN, BBMRI
