L’ACCESSO ALLE TERAPIE PER MALATTIE RARE IN ITALIA:
OPPORTUNITA’ E PROSSIME SFIDE
Roma, 2 marzo 2017
PROGRAMMA SCIENTIFICO
* in attesa di conferma
**Non incluso nell’accreditamento ECM
09:15
Apertura Iscrizioni e Registrazione Partecipanti**
09:30
Saluti Istituzionali**, Sen. Laura Bianconi, On. Paola Binetti
SESSIONE I “IL MODELLO DI GESTIONE DELLE MALATTIE RARE IN ITALIA”
Moderatori: Pier Luigi Canonico, Armando Genazzani
09:45
L’impegno dell’Istituto Superiore di Sanità in tema di malattie rare, Domenica Taruscio
10:15
ERN (Reti di Riferimento Europee) e identificazione dei centri in Italia, Paola Torreri
10:45
L’esperienza delle Regioni nella gestione delle malattie rare, Erica Daina e Paola Facchin
11:15
Discussione
11:30
Coffee Break**
SESSIONE II “LUCI ED OMBRE NELLO SVILUPPO DEI FARMACI PER MALATTIE RARE”
Moderatori: Annamaria De Luca, Maria Faggiano
11:50
Come leggere gli studi clinici sulle malattie rare, Paolo Bruzzi
12:10
Focus sulle malattie rare e farmaci “repositioned”: un confronto europeo, Paola Minghetti e Sonia Selletti
12:40
Malattie rare e start up. Un nuovo modello di ricerca e sviluppo e casi di successo**, Barbara Marini e
Andrea Paolillo
13:10
Evoluzione della terapia genica nelle malattie rare, Maria Domenica Cappellini*
13:30
Lunch**
SESSIONE III “L’ACCESSO AI FARMACI PER MALATTIE RARE IN ITALIA”
Moderatori: Pier Luigi Canonico, Armando Genazzani
14:15
Il processo di valutazione dei farmaci orfani e per le malattie rare in Italia, Patrizia Popoli
14:45
Le valutazioni farmaco-economiche applicate ai farmaci orfani e per le malattie rare, Claudio Jommi
15:15
I costi indiretti e i costi sociali nelle malattie orfane, Francesco Saverio Mennini
3P Solution S.r.l.a socio unico. Sede Legale: via Marradi 3, 20123 Milano.
Capitale sociale: 10.000,00€ iv. P.IVA/CF 06860060968 Iscrizione REA MI n.1919426.
15:45
TAVOLA ROTONDA “Medici e pazienti a confronto. Piccoli numeri, enormi esigenze”
Focus on: Malattia di Duchenne, LHON, malattie mitocondriali, malattie metaboliche e neurometaboliche,
malattie ossee, malattie neuromuscolari.
Moderatori: Pier Luigi Canonico, Armando Genazzani
Alberto Burlina (malattia di Fabry), Valerio Carelli (LHON), Annamaria De Luca, Antonio Federico (malattie
neurometaboliche), Maria Faggiano
Anna Ambrosini, Luca Binetti, Filippo Buccella, Piero Santantonio, Stefania Tobaldini
17:15
Conclusioni, Pier Luigi Canonico, Armando Genazzani
17:45
Questionario ECM**
18:00
Termine Lavori
RESPONSABILE SCIENTIFICO
Pier Luigi Canonico, Direttore del Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università del Piemonte Orientale, Novara
FACULTY
Anna Ambrosini, Responsabile dell’Area Programmi di Ricerca, Fondazione Telethon, Milano
Laura Bianconi, Senatore della Repubblica Italiana, Roma
Paola Binetti, Deputato della Repubblica Italiana e Presidente Intergruppo Parlamentare malattie rare, Roma
Luca Binetti, Consigliere Associazione Famiglie SMA onlus (Atrofia Muscolare Spinale), Milano
Paolo Bruzzi, Direttore U.O. di Epidemiologia Clinica, IRCCS (Istituto di ricovero e cura a carattere scientifico) A.O.U.
(Azienda Ospedaliero Universitaria) San Martino - IST - Istituto Nazionale per la ricerca sul cancro, Genova
Filippo Buccella, Presidente Parent Project Onlus, Roma
Alberto Burlina, Direttore dell’U.O. Complessa Malattie Metaboliche Ereditarie, Dipartimento di Pediatria; Direttore
del Centro Regionale Malattie Metaboliche Ereditarie della Regione Veneto; Direttore del Programma Regionale
Screening Neonatale Allargato per le malattie metaboliche ereditarie, Azienda Ospedaliera di Padova e Università di
Padova
Pier Luigi Canonico, Direttore del Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università del Piemonte Orientale, Novara
Maria Domenica Cappellini*, Direttore del Dipartimento di Scienze Cliniche e di Comunità, Università degli Studi di
Milano e Direttore Unità Operativa di Medicina Interna Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico,
Milano
Valerio Carelli, Professore associato Dipartimento di Scienze Biomediche e Neuromotorie, Università degli Studi di
Bologna
Erica Daina, Responsabile Laboratorio Documentazione e Ricerca sulle Malattie Rare, Istituto Mario Negri di Ranica
(BG)
Annamaria De Luca, Professore Ordinario di Farmacologia, Dipartimento di Farmacia - Scienze del Farmaco, Università
degli Studi di Bari “Aldo Moro”
Paola Facchin, Professore associato confermato, Dipartimento di Salute della Donna e del Bambino, Università degli
Studi di Padova
Maria Faggiano, Direttore Scientifico SIFO - Società Italiana di Farmacia Ospedaliera e dei Servizi Farmaceutici delle
Aziende Sanitarie, Bari
Antonio Federico, Professore ordinario di Neurologia, Dipartimento di Scienze Mediche Chirurgiche e Neuroscienze,
Università di Siena
Armando Genazzani, Professore Ordinario di Farmacologia Università del Piemonte Orientale, Novara
Claudio Jommi, Presidente AIES (Associazione Italiana di Economia Sanitaria), Professore Associato di Economia;
Responsabile Scientifico Osservatorio Farmaci, Cergas Bocconi, Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università degli
Studi del Piemonte Orientale, Novara
Barbara Marini, Direttore Generale, Intercept Pharmaceuticals, Milano
Francesco Saverio Mennini, Professore di Economia Sanitaria, Presidente di ISPOR (International Society For
Pharmacoeconomics and Outcomes Research) Italy-Rome Chapter, Research Director, Università Tor Vergata, Roma e
Kingston Univesity, Londra, Regno Unito
Paola Minghetti, Professore Ordinario, Dipartimento di Scienze Farmaceutiche, Università degli Studi di Milano
Andrea Paolillo, Direttore Medico Biogen Italia srl, Milano
3P Solution S.r.l.a socio unico. Sede Legale: via Marradi 3, 20123 Milano.
Capitale sociale: 10.000,00€ iv. P.IVA/CF 06860060968 Iscrizione REA MI n.1919426.
Patrizia Popoli, Direttore del Reparto di Farmacologia del sistema nervoso centrale Dipartimento del Farmaco, Istituto
Superiore di Sanità, Roma
Piero Santantonio, Presidente Mitocon Onlus, Roma
Sonia Selletti, Avvocato Studio Astolfi e Associati, Milano
Domenica Taruscio, Direttore Centro Nazionale Malattie Rare (CNMR), Istituto Superiore di Sanità, Roma
Stefania Tobaldini, Presidente Associazione Pazienti Malattia di Fabry (AIAF), Chieti
Paola Torreri, Ricercatrice Centro Nazionale Malattie Rare (CNMR), Istituto Superiore di Sanità, Roma
RAZIONALE SCIENTIFICO/OBIETTIVO DELL’EVENTO
Per l'Unione Europea una malattia è definita rara quando il numero di pazienti non è superiore a 5 ogni 10.000 abitanti.
In Italia si stimano 20 casi di malattie rare ogni 10.000 abitanti e ogni anno sono circa 19.000 i nuovi casi. Rare, ma non
per questo meno gravi e debilitanti di altre malattie più diffuse.
Obiettivo di questo incontro di esperti sul tema di malattie rare è quello di capire:
1. lo stato dell’arte dell’ingresso e accesso al mercato di farmaci per malattie rare nel nostro Paese e le implicazioni
legate allo sviluppo clinico di questi farmaci ed alla loro rimborsabilità;
2. come migliorare l’attuale gestione delle malattie rare, andando incontro alle esigenze di pazienti a numero ridotto
per singola patologia, ma con esigenze comuni tra i diversi malati ed i centri di eccellenza, sia in termini di diagnosi che
di trattamento.
DETTAGLI ACCREDITAMENTO ECM
Nome ed id. del provider: 3P Solution, id 327
Edizione: 1 – ID ECM 327-180709
Sede di svolgimento dell’Evento: Aula Pocchiari, Istituto Superiore di Sanità, Roma
Responsabile Scientifico: Prof. Pier Luigi Canonico
Numero partecipanti accreditati: 100
Destinatari dell'attività formativa: Farmacista (ospedaliero e territoriale); Biologo (biologo); Infermiere:
Medico Chirurgo (Allergologia ed Immunologia Clinica; Angiologia; Cardiologia; Ematologia; Endocrinologia;
Gastroenterologia; Genetica Medica; Malattie dell'Apparato Respiratorio; Malattie Infettive; Medicina Fisica e
Riabilitazione; Medicina Interna; Medicina dello Sport; Nefrologia; Neonatologia; Pediatria; Reumatologia;
Dermatologia e Venereologia; Geriatria; Malattie Metaboliche e Diabetologia; Medicina e Chirurgia di
Accettazione e di Urgenza; Medicina Termale; Medicina Aeronautica e Spaziale; Neurologia; Neuropsichiatria
Infantile; Oncologia; Radioterapia; Chirurgia Maxillo-Facciale; Chirurgia Pediatrica; Chirurgia Plastica e
Ricostruttiva; Chirurgia Toracica; Chirurgia Vascolare; Ginecologia e Ostetricia; Neurochirurgia; Oftalmologia;
Ortopedia e Traumatologia; Otorinolaringoiatria; Urologia; Anestesia e Rianimazione; Biochimica Clinica;
Farmacologia e Tossicologia Clinica; Laboratorio di Genetica Medica; Medicina Legale; Medicina Nucleare;
Microbiologia e Virologia; Neurofisiopatologia; Neuroradiologia; Igiene, Epidemiologia e Sanità Pubblica; Igiene
degli Alimenti e della Nutrizione; Medicina del Lavoro e Sicurezza degli Ambienti di Lavoro; Continuità
Assistenziale; Pediatria (Pediatri di Libera Scelta); Scienza dell'Alimentazione e Dietetica; Direzione Medica di
Presidio Ospedaliero; Audiologia e Foniatria; Cure Palliative; Epidemiologia; Medicina Di Comunità; Psichiatria;
Cardiochirurgia; Chirurgia Generale; Anatomia Patologica; Medicina Trasfusionale; Patologia Clinica
(Laboratorio di Analisi Chimico-Cliniche e Microbiologia); Radiodiagnostica; Medicina Generale (Medici di
Famiglia); Organizzazione Dei Servizi Sanitari di Base; Psicoterapia; Cure Palliative; Epidemiologia; Medicina di
Comunità; Medicina Generale (Medici di Famiglia); Psichiatria; Patologia Clinica (Laboratorio di Analisi ChimicoCliniche e Microbiologia).
Numero dei crediti assegnati: 6,0
Patrocini richiesti: Parent Project, Telethon, Senato della Repubblica, Camera dei Deputati, Ministero della
Salute, Università del Piemonte Orientale
Patrocini concessi: Istituto Superiore di Sanità, SIF, SIFO, Uniamo Onlus, Mitocon
3P Solution S.r.l.a socio unico. Sede Legale: via Marradi 3, 20123 Milano.
Capitale sociale: 10.000,00€ iv. P.IVA/CF 06860060968 Iscrizione REA MI n.1919426.
