GAZZETTA GIOVEDÌ 15 SETTEMBRE 2011
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Salute
Policlinico in prima linea
contro le malattie rare
Modena. Riconoscimento internazionale al Centro patologie polmonari
Un nuovo riconoscimento significativo per il lavoro di ricerca dell’Azienda Ospedaliero –
Universitaria di Modena, nel
caso specifico riguardo la lotta
alle malattie rare e in particolare nello studio dei farmaci contro la fibrosi polmonare idiopatica. Il numero di luglio della
prestigiosa rivista internazionale Nature Reviews Drug Discovery ha pubblicato un articolo che analizza un nuovo farmaco, il pirfenidone, che dal
febbraio 2001 è stato identificato dall’Agenzia europea del
farmaco come il primo farmaco approvato in Europa per il
trattamento dei pazienti affetti
da fibrosi polmonare idiopatica. Il primo autore di questo lavoro è il prof. Luca Richeldi, responsabile della Struttura
Semplice Malattie Rare del Polmone (MaRP). L’articolo illustra e analizza i vantaggi e gli
effetti collaterali di questo nuovo trattamento, inquadrati
nell’ambito della malattia e
del contesto epidemiologico
delle malattie polmonari
“rare”. Dal 2005 il Policlinico
ha contribuito allo sviluppo
del pirfenidone.
«L’approvazione in Europa
del pirfenidone – ha commentato il prof. Luca Richeldi - quale primo farmaco per il trattamento dei pazienti con fibrosi
polmonare idiopatica rappresenta un fondamentale passo
verso una cura per i pazienti affetti da questa grave patologia,
che è purtroppo ad oggi caratterizzata da una prognosi particolarmente infausta. Il nostro Centro, che segue circa
100 pazienti affetti da questa
patologia, ha contribuito fin
dal 2005 all’esecuzione degli
studi clinici registrativi, che
hanno condotto alla registrazione di questo farmaco; siamo orgogliosi di avere potuto
dare ad alcuni dei nostri pazienti la possibilità di usufruire
LA RICERCA OSPEDALIERA
Struttura diretta dal prof. Richeldi
Nato circa quattro anni fa, il Centro malattie rare del
polmone del Policlinico di Modena rappresenta
uno dei fiori all'occhiello della struttura
ospedaliera modenese, unico centro in regione
a occuparsi di quel tipo di patologie e uno dei pochi in
Italia. Ha la caratteristica di dedicarsi
esclusivamente alle malattie rare del polmone. Per
malattia rara si intende una malattia che colpisce meno
di una persona ogni 2000. Si calcola che siano in totale
circa 7000, solo del polmone più di 200 e
costituiscono circa il 30% delle malattie
del polmone. Per questo è fondamentale
avere un approccio dedicato a questo
tipo di patologia. Inizialmente nasce
come un Centro di ricerca universitario
interdipartimentale per trasformarsi poi
in una vera e propria struttura del
Policiclico, dove vengono fatte sia
ricerca sia assistenza. Ora collaborano
con il Centro specialisti di reumatologia,
cardiologia, radiologia, chirurgia
toracica, anatomia patologica e
immunologia. Va infatti sottolineato che
per diagnosticare questo tipo di patologie
serve un approccio multidisciplinare. Questo tipo di
malati sono penalizzati dal fatto che i medici non
possono conoscere 7mila malattie rare e in più
l'industria farmaceutica non investe in ricerca rispetto
a queste patologie proprio perché riguardano
minoranze di pazienti e quindi non sono remunerative
in ambito industriale.
di questo trattamento, la cui efficacia è stata riconosciuta dagli enti europei di controllo».
L’articolo in particolare analizza criticamente tutti i dati disponibili, identificando i possibili scenari futuri per la gestione di questi pazienti. Sulla base di un’analisi sistematica e di
costo-efficacia dei risultati dei
più recenti studi clinici sia
completati che in corso, è stato possibile delineare uno scenario futuro caratterizzato da
grandi speranze per il trattamento di questi pazienti che,
fino a pochi anni fa, non avevano possibilità terapeutiche.
«Al centro modenese è stato
richiesto di contribuire alla sezione dell’articolo sulla gestione dei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica: un riconoscimento della qualità del lavoro fin qui svolto dal MaRP - ha
aggiunto il prof. Leonardo Fabbri, direttore del Dipartimento
Integrato di Oncologia, Ematologia e Patologie dell’Apparato
Respiratorio.
Nature Reviews Drug Discovery è una rivista mensile del
gruppo editoriale di Nature dedicata ai temi di ricerca e sviluppo di nuovi farmaci in tutti
i campi della medicina.
Il prof. Luca Richeldi della Struttura Malattie Rare. A sinistra il Policlinico
UN ESITO SORPRENDENTE
Sondaggio: gli italiani stanchi
al ritorno dalle vacanze estive
Quest’anno gli italiani sono
tornati al lavoro, dopo le ferie,
più stanchi di prima. Non sono riusciti a staccare la spina a
causa di vacanze troppo corte
e comunque appesantite dai
mille problemi che hanno lasciato a casa ma che certamente non hanno dimenticato. È il
quadro che emerge da un sondaggio on line dell’Eurodap,
Associazione europea Disturbi da Attacchi di Panico, che
da mesi studia la reazione degli italiani rispetto alle difficoltà economiche che il nostro
Paese sta vivendo. Al sondaggio hanno partecipato circa
600 persone con un’età compresa tra i 18 e i 65 anni. Il 70
per cento delle persone ha dichiarato di aver fatto vacanze
molto brevi, non oltre una settimana. Dice Paola Vinciguerra, psicologa, psicoterapeuta e
presidente di Eurodap: «Emerge una situazione preoccuopante. Le vacanze sono un momento importante nell’equilibrio psico-fisico di una persona: chi torna dalle ferie stanco,
insoddisfatto e teso dopo un
anno di lavoro, comincia anche a manifestare vari disturbi
fisici e di ansia e va così incontro a mesi molto difficili».
DAL SAN RAFFAELE
Nuova terapia
per la distrofia
della faccia
e della scapola
Dimostrata per la prima volta
al mondo l’efficacia di una terapia molecolare per la distrofia facio-scapolo-omerale: a
descriverla sulle pagine della
rivista scientifica Molecular
Therapy è Davide Gabellini, ricercatore dell’Istituto Telethon Dulbecco che lavora
all’Istituto San Raffaele di Milano. Questa patologia colpisce i muscoli di faccia, spalle e
braccia, in qualche caso anche
quelli delle gambe. I primi sintomi sono in genere difficoltà
a compiere semplici movimenti del volto come sorridere, fischiare o chiudere gli occhi, ma spesso è la debolezza
dei muscoli della scapola a
suonare come un campanello
di allarme. «Per quanto sia tra
le principali forme di distrofia
muscolare, questa malattia rimane per certi versi ancora un
mistero», spiega Gabellini.
A differenza di altre malattie
genetiche il problema non sta
nell’assenza o nella presenza
di una proteina alterata, ma
semplicemente in una sovrapproduzione: Gabellini e il suo
team hanno provato a vedere
se riducendo l’attività di questi geni si poteva ottenere un
miglioramento dei sintomi. I
ricercatori Telethon hanno
sfruttato l’interferenza a Rna,
una tecnica di «silenziamento
genetico» che mima un fenomeno molto conservato in natura. Questo meccanismo, scoperto per la prima volta nelle
piante, consiste nello «spegnimento» specifico dell’attività
di alcuni geni grazie a piccole
molecole di Rna a doppio filamento che, una volta riconosciuto il loro bersaglio, ne bloccano l’espressione. «Abbiamo
somministrato questi Rna silenziatori tramite dei virus già
usati in terapia genica, chiamati adeno-associati - spiega
Gabellini - Una volta raggiunte le fibre muscolari, queste
molecole hanno dimostrato di
ridurre significativamente l’attività del gene FRG1. Questo si
è tradotto in un netto miglioramento dei sintomi stabile nel
tempo, senza effetti tossici».
