Allegato 1

AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
COMMISSIONE CONSULTIVA TECNICO SCIENTIFICA
DETERMINAZIONE 1° aprile 2009
Inserimento del medicinale “azacitidina (Vidaza)” nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del
Servizio Sanitario Nazionale ai sensi dell’art. 1, comma 4, del D.L. 21 ottobre 1996 n. 536, convertito dalla
legge 23 dicembre 1996, n. 648 per l’indicazione terapeutica:
«Trattamento di pazienti adulti non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche con:
- sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio-2 e alto secondo l’International Prognosis Scoring
System (IPSS),
- leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il 10-29% di blasti midollari senza disordine
mieloproliferativo,
- leucemia mieloide acuta (LMA) con 20-30% di blasti e displasia multilineare, secondo la classificazione
dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS)».
.
LA COMMISSIONE CONSULTIVA TECNICO SCIENTIFICA
…Omissis
Denominazione: azacitidina.
(Vidaza – Celgene Europe Ltd.)
Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti adulti non eleggibili al trapianto di cellule staminali
emopoietiche con:
- sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio-2 e alto secondo l’International Prognostic Scoring
System (IPSS),
- leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con il 10-29% di blasti midollari senza disordine
mieloproliferativo,
- leucemia mieloide acuta (LMA) con 20-30% di blasti e displasia multilineare, secondo la classificazione
dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
Criteri di inclusione: pazienti di età superiore ai 18 anni, con una attesa di vita uguale o superiore a 3 mesi,
che rientrano nei parametri previsti dalle indicazioni, non eleggibili al trapianto di cellule staminali
emopoietiche.
Criteri di esclusione: pazienti con blasti midollari superiori al 30%; pazienti con tumori epatici maligni in
stadio avanzato ; pazienti con grave insufficienza cardiaca congestizia; pazienti di sesso femminile nei primi
tre mesi di gravidanza.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione
dell’Agenzia Italiana del Farmaco.
Piano terapeutico: la dose iniziale raccomandata per il primo ciclo è di 75 mg/metro quadrato di superficie
corporea, iniettata per via sottocutanea, ogni giorno per 7 giorni, ogni 28 giorni (intervallo di 21 gg). Per
ogni ciclo si utilizzeranno da 7 a 14 flaconcini di Vidaza. Dose massima per ciclo 14 flaconcini da 100 mg.
Si raccomanda un trattamento minimo di sei cicli, a meno di progressione della patologia. La dose deve
essere eventualmente ridotta o la somministrazione ritardata in base alla risposta ematologica ed alla
funzione renale del soggetto trattato, così come riportato ai punti 4.2 e 4.4 del RCP. La tossicità ematologica
deve essere monitorata in particolare mediante controlli dell’ematocrito da eseguire almeno prima di ogni
ciclo di terapia. La funzione renale va monitorata tramite la misurazione dei livelli di bicarbonato sierico,
della creatininemia e dell’azotemia.
Costo indicativo del trattamento: Tenendo conto di un costo per flaconcino intorno ai 380 euro, dato che per
ogni ciclo si devono usare da 7 a 14 flaconcini, il costo per ciclo di terapia può variare da 2660 a 5320 euro
circa.
Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio
2000 citato in premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni
riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001,
pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO
=================================================================================
|Prima del trattamento| mensilmente fino a 1 mese
|
|
dopo la sospensione
=================================================================================
neutrofili
|
+
|
+
--------------------------------------------------------------------------------piastrine
|
+
|
+
--------------------------------------------------------------------------------Bicarbonato sierico
|
+
|
+
--------------------------------------------------------------------------------azotemia
|
+
|
+
--------------------------------------------------------------------------------creatininemia
|
+
|
+
--------------------------------------------------------------------------------funzione epatica
|
+
|
+
--------------------------------------------------------------------------------funzione renale
|
+
|
+
--------------------------------------------------------------------------------emoglobina
|
+
|
+
--------------------------------------------------------------------------------dipendenza dalle trasfusioni |
+
|
+
---------------------------------------------------------------------------------