SCLEROSI MULTIPLA PARERE POSITIVO DEL
CHMP PER NATALIZUMAB NEI PAZIENTI CON
PRECEDENTE RISPOSTA INADEGUATA ALLE
TERAPIE
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia europea del farmaco (EMA)
ha adottato un parere positivo per una variazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio
di natalizumab. Il CHMP ha infatti raccomandato l'approvazione del farmaco per l'uso come
terapia volta a modificare la progressione della sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR)
nei pazienti con alta attività di malattia che non hanno risposto adeguatamente al precedente
trattamento con ciclo completo di almeno un'altra terapia DMT (Disease Modifying Therapy).
01 giugno 2016
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia europea del farmaco (EMA)
ha adottato un parere positivo per una variazione dell’autorizzazione all’immissione in commercio
di natalizumab. Il CHMP ha infatti raccomandato l’approvazione del farmaco per l’uso come
terapia volta a modificare la progressione della sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR)
nei pazienti con alta attività di malattia che non hanno risposto adeguatamente al precedente
trattamento con ciclo completo di almeno un’altra terapia DMT (Disease Modifying Therapy).
Il parere positivo è supportato dall’esperienza a lungo termine nella pratica clinica evidenziata dal
Natalizumab Observational Program (Studio TOP), uno studio prospettico osservazionale in
aperto della durata di 10 anni, ancora in corso, su pazienti affetti da SMRR.
Nell’Unione Europea, il farmaco è attualmente indicato come DMT singola in pazienti adulti con
sclerosi multipla recidivante remittente ad alta attività di malattia, in presenza di attività
patologica elevata nonostante il trattamento con un interferone beta o con glatiramer acetato, o nei
pazienti con SMRR grave in rapida evoluzione.
Attualmente sono 149.000 le persone in trattamento nel mondo con questo farmaco, disponibile
in terapia da circa 10 anni nel corso dei quali sono stati trattati oltre 475.000 pazienti.
Il parere del CHMP si basa sui dati nella pratica clinica provenienti dallo studio TOP. I risultati
dello studio, presentati di recente al 68° incontro annuale dell’American Academy of Neurology
(AAN), hanno dimostrato che natalizumab riduce significativamente l’attività della sclerosi
multipla e possiede un profilo rischio-beneficio favorevole, indipendentemente dalla terapia DMT
utilizzata in precedenza. L’incidenza degli eventi avversi seri (Serious Adverse Events, SAE)
riportati era in linea con il profilo di sicurezza noto di natalizumab.
Il parere del CHMP sarà ora sottoposto al vaglio della Commissione Europea per la decisione
finale in merito all’approvazione.
Il parere positivo segue le approvazioni adottate lo scorso aprile dalla Commissione Europea che
concedevano a natalizumab validità illimitata per l’autorizzazione all’immissione in commercio in
Europa e aggiornavano le informazioni sul prodotto e i materiali educativi per medici e pazienti
validi sul territorio europeo. Il nuovo piano di gestione dei pazienti fornisce ai medici un
algoritmo del rischio aggiornato che consente loro di discutere con i pazienti i rischi-benefici del
trattamento in maniera più personalizzata, e al contempo offre ai medici delle chiare linee guida
per una gestione più appropriata del paziente.
Secondo quanto stabilito dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), gli aggiornamenti mostrano
che il rischio di sviluppare leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) è basso, inferiore
rispetto alle stime precedenti, con valori di indice anticorpale pari o inferiori a 0,9 e che aumenta
sostanzialmente nei pazienti con indici superiori a 1,5 trattati con natalizumab per più di 2 anni.
Nei pazienti risultati negativi al test per gli anticorpi del virus JC, la stima del rischio di PML
rimane invariata a 0,1 ogni 1.000 pazienti.
