L’Università della Florida e GoFAR Annunciano un
programma di Terapia Genica per l’ Atassia di Friedreich
Gainesville, FL, 13 Settembre, 2016 – Ricercatori dell’Università della Florida hanno
ricevuto dall’ associazione italiana dei pazienti GoFAR un finanziamento per lo sviluppo
di un programma di terapia genica rivolto a trattare l’ Atassia di Friedreich, un
progressivo e debilitante disordine neuromuscolare.
GoFAR ha conferito il finanziamento di circa 750.000 $ a Manuela Corti, PT, PhD del
Powell Gene Therapy Center dell’Università della Florida per lo svolgimento di un
programma completo di terapia genica della durata di 18 mesi, rivolto a correggere il
difetto di base che determina l’atassia di Friedreich (AF). Il programma includerà sia gli
studi preclinici sia la pianificazione degli studi clinici sugli umani. La AF è una malattia
genetica causata dal funzionamento difettoso del gene della fratassina. I sintomi della
AF usualmente compaiono nella tarda infanzia e includono la progressiva perdita delle
funzioni neuro-muscolari e della coordinazione fisica. La AF colpisce circa 1 persona
ogni 50.000 e può anche causare problemi cardiaci, diabete e morte prematura.
Questo progetto di terapia genica mira a trattare contemporaneamente sia l’aspetto
cardiologico sia quello neurologico della patologia, mediante l’inserimento nel cuore e
nel sistema nervoso di un gene della fratassina funzionante, utilizzando come vettore
un virus adeno-associato.Per raggiungere gli obiettivi preposti, il progetto impiegherà
diverse nuove procedure.
La dottoressa Corti, insieme al Direttore del Gene Therapy Center, Dottor Barry Byrne,
MD, PhD, inizierà il programma questo mese. “Il progetto rappresenta una importante
pietra miliare nello sviluppo di una strategia di cura che potrebbe migliorare
drasticamente la qualità di vita dei pazienti” ha affermato Manuela Corti.
Filomena D’Agostino, Presidente del Comitato RUDI ONLUS, conosciuto anche come
GoFAR, ha dichiarato, “GoFAR è felice di attribuire questo finanziamento alla Dott.ssa
Corti e al Dottor Byrne per quello che si connota essere il primo programma completo
di terapia genica per la AF. GoFAR garantirà supporto continuativo a questo team e ad
altri impegnati ad avanzare negli studi clinici sulle persone i trattamenti di terapia genica
per la AF. Noi ci auguriamo che la innovativa strategia adottata da GoFAR nel
supportare finanziariamente una istituzione pubblica con esperienza significativa nei
trattamenti di terapia genica per le malattie rare, aumenti notevolmente l’ opportunità
per i pazienti di partecipare allo sviluppo di un trattamento efficace”
“Al Clinical and Translational Science Institute (CTSI) dell’Università della Florida, siamo
entusiasti della collaborazione con GoFAR di questa portata; ciò consente di ridurre la
distanza che ci separa dallo sviluppo clinico” ha dichiarato David R. Nelson, MD:,
Assistant Vice President Research and Director del CTSI. “La collaborazione tra
accademici e associazioni dei pazienti è il fondamento per sviluppare terapie innovative
per le malattie rare”.
UF: il Powell Gene Therapy Center dell’ Università della Florida è leader mondiale nel
campo della terapia genica, avendo condotto con successo trials nei disordini ereditari
della retina, nella malattia di Pompe e relativi disturbi neuromuscolari a essa connessi. I
ricercatori dell’ UF sono stati pionieri dell’ uso come vettore di varianti non pericolose
dei virus adeno-associati, usati per trasportare copie corrette dei geni dove necessitano.
GoFAR: Il Comitato RUDI è un’associazione ONLUS di volontari registrata in Italia
(n.7603044400-1, Torino), dedicata a favorire e promuovere la ricerca scientifica per la
cura dell’ Atassia di Friedreich. Per maggiori informazioni su GoFAR, visitare
www.fagofar.org.
Contatto: Filomena D’Agostino (Mina), [email protected]
Per la richiesta di informazioni da parte dei media negli U.S., contattare Mindy Cameron
al 317-853-6294 o inviare una email a
[email protected]
Per la richiesta di informazioni da parte dei media in EU, contattare Annaluisa Ponchia
al +39 339 562 3766 o inviare una email a
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