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8. RICERCA: Promettente prima terapia genica anti Parkinson: 'cocktail' di 3 geni
punta a riprogrammare neuroni produttori di Dopamina
Un 'cocktail' di 3 geni per riprogrammare i neuroni danneggiati nei malati di Parkinson,
correggendo l'errore che li rende incapaci di produrre dopamina. La prima terapia genica
contro la seconda malattia neurodegenerativa più diffusa dopo l'Alzhiemer, con circa 5
milioni di persone colpite nel mondo, ha dato risultati promettenti in uno studio di fase
clinica I/II pubblicato su 'Lancet', guidato da Stephane Palfi dell'ospedale francese HenriMondor Albert-Chenevier di Creteil (gruppo Ap-Hp). Gli scienziati hanno usato un virus
neutralizzato come navicella per trasportare i 3 geni 'sani' nei neuroni fabbrica di
dopamina, ottenendo "miglioramenti significativi" nelle funzioni motorie di tutti i pazienti
trattati. La tripla terapia genica sperimentale si chiama ProSavin e utilizza un lentivirus
inerte "per veicolare 3 geni produttori di dopamina direttamente nel corpo striato del
cervello, che controlla i movimenti - spiega Palfi - con l'obiettivo di trasformare i neuroni
che non sintetizzano più dopamina in neuroni produttori, in modo da ristabilire una fonte
costante di questo neurotrasmettitore" la cui carenza, nei malati di Parkinson, provoca
"tremori, rigidità e problemi di equilibrio". Lo studio ha testato sicurezza, tollerabilità ed
efficacia di 3 diverse dosi di ProSavin in 15 persone dai 48 ai 65 anni con Parkinson
avanzato, che non rispondevano più in modo soddisfacente ad altri trattamenti. A fronte di
effetti collaterali da lievi a moderati (il più comune è stato la discinesia, alterazioni del
movimento), "significativi miglioramenti nelle funzioni motorie sono stati osservati in tutti i
pazienti" ai quali erano stati sospesi i farmaci, sia a 6 mesi che a 12 mesi dall'intervento".
Gli autori del trial invitano però a "interpretare con prudenza" i risultati ottenuti. Infatti,
"benché' i dati di efficacia siano promettenti", ricadono comunque "nel 'range placebo'
osservato utilizzando altre tecniche chirurgiche contro il Parkinson". In ogni caso, la
conclusione è che "un approccio in grado di ristabilire una produzione continua e stabile di
dopamina nel corpo striato potrebbe rappresentare un trattamento a lungo termine
efficace, senza l'insorgenza di complicazioni di tipo comportamentale". L'articolo è
accompagnato da un editoriale firmato da Jon Stoessl, dell'University of British Columbia
di Vancouver (Canada), che avanza alcuni dubbi sulla possibile applicabilità futura della
tecnica. L'esperto riconosce tuttavia che lo studio possa costituire la base per future
ricerche.