GDS-Dolomiti in Scienza 2016, 16 gennaio 2016
La scoperta delle induced
Pluripotent Stem CellsiPSCs e la riprogrammazione
cellulare
Laura Vidalino, PhD
“La scoperta delle induced Pluripotent Stem Cells-iPSCs e la riprogrammazione cellulare”
La storia della vita
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Laura Vidalino, PhD
“La scoperta delle induced Pluripotent Stem Cells-iPSCs e la riprogrammazione cellulare”
L’ABC delle cellule staminali…
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Laura Vidalino, PhD
“La scoperta delle induced Pluripotent Stem Cells-iPSCs e la riprogrammazione cellulare”
Cosa sono le cellule staminali?
cellule dei tessuti
cellula staminale
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Cosa sono le cellule staminali?
cellula staminale
auto-rigenerazione
cellule staminali identiche
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cellula staminale
differenziamento
cellule differenziate
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Perché auto-rigenerarsi e differenziare?
cellula staminale
cellula staminale:
l’auto-rigenerazione
mantiene la riserva
di cellule staminali
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cellule differenziate:
il differenziamento genera i
tessuti durate lo sviluppo
embrionale e sostituisce le
cellule morte o danneggiate
nel corso della vita
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Dove si trovano le cellule staminali?
cellula staminale
tissutale
cellula staminale
embrionale
blastocisti
stadio molto precoce di
sviluppo dell’embrione
!
feto, bambino e adulto
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Il linguaggio delle cellule staminali
U
M
P
T
Cellule staminali
Unipotenti
Cellule staminali
Multipotenti
Cellule staminali
Pluripotenti
Cellule staminali
Totipotenti
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Il linguaggio delle cellule staminali
Unipotenti (dette “cellule
precursori”)
generano un solo tipo di cellula
specializzata (es. epatociti, cellule
dello strato germinativo
dell’epidermide)
Pluripotenti (es. Embryonic Stem Cells,
induced Pluripotent Stem Cells)
possono differenziarsi in tutte le cellule di
un individuo adulto. Non possono generare
tessuti extra-embrionali
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Multipotenti (dette “cellule
progenitrici”)
possono differenziarsi in un numero
limitato di cellule (es. cellula staminale
ematopoietica può generare diversi tipi
di cellule del sangue, ma non tipi
cellulari al di fuori del tessuto sangue
Totipotenti (es. zigote)
possono dividersi e produrre tutte le cellule
differenziate di un organismo, compresi i
tessuti extra-embrionali
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Tipi di cellule staminali
Cellule staminali embrionali
(Embryonic Stem Cells, ES)
Cellule staminali tissutali o
adulte
induced Pluripotent Stem Cells
(iPSCs)
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Cellule staminali embrionali (ES)
se coltivate in vitro proliferano illimitatamente e possono differenziarsi,
se vengono sottoposte a fattori di crescita
blastocisti
Cellule interne (massa
cellulare interna)
Trofoderma
Cellule staminali embrionali
prelevate dalla massa
cellulare interna
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Terreno di coltura
Cellule cresciute
in vitro
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Cellule staminali embrionali (ES)
pluripotenti
Embryonic Stem Cells ES
pluripotenti
Differenziamento
Tutti i tipi di cellule
specializzate
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Cellule staminali tissutali o adulte
multitipotenti
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“La scoperta delle induced Pluripotent Stem Cells-iPSCs e la riprogrammazione cellulare”
Cellule staminali tissutali o adulte
multitipotenti
midollo osseo
cellula staminale del
sangue multipotente
Differenziamento
cellule specializzate del
sangue (eritrociti,
linfociti, piastrine)
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La scoperta delle induced Pluripotent Stem
Cells (iPSCs)
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induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs)
Method of the Year 2009, Nature Methods
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La scoperta delle induced Pluripotent Stem
Cells (iPSCs)
The Wolf Prize in Medicine 2011
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La scoperta delle induced Pluripotent Stem
Cells (iPSCs)
The Nobel Prize in Physiology or Medicine 2012
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induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs)
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induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs)
Riprogrammazione genetica
induced Pluripotent
Stem Cell iPSC
si comporta come ES
cellula adulta
dell’organismo
Differenziamento
cellula adulta
dell’organismo
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iPSCs coltivate
in laboratorio
cellule specializzate
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induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs)
Riprogrammazione genetica
fibroblasto
induced Pluripotent
Stem Cell iPSC
Differenziamento
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induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs)
Cellule somatiche riprogrammate in cui viene indotta la
pluripotenza mediante l’induzione, ad esempio tramite
trasduzione lentivirale, dell’espressione di specifici fattori
di trascrizione come ad esempio Oct-4, Sox2, NANOG, cMyc, LIN28 e klf4
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induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs) e
riprogrammazione cellulare
L’idea è:
• prendere una cellula
matura da un organo
qualsiasi
per
trasformarla in cellula
pluripotente
• utilizzare la cellula
staminale ottenuta
per ottenere cellule
differenziate
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“La scoperta delle induced Pluripotent Stem Cells-iPSCs e la riprogrammazione cellulare”
induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs) e la
medicina rigenerativa
Medicina rigenerativa (o terapia cellulare
sostitutiva)
!
Ricostituzione di un tessuto malato o compromesso
attraverso l’attivazione di cellule residenti, oppure
attraverso il trapianto di cellule
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“La scoperta delle induced Pluripotent Stem Cells-iPSCs e la riprogrammazione cellulare”
Applicazioni future e sfide delle iPSCs
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Applicazioni future e sfide delle iPSCs
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Applicazioni future e sfide delle iPSCs
Malattie neurodegenerative (es. morbo di Parkinson,
malattia di Alzheimer ecc.)
!
Malattie metaboliche
!
Malattie cardiache
!
Malattie genetiche
!
Cancro (es. leucemie)
!
AIDS
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induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs)
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Namasté
Family
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GDS
CIBIO
University of Trento
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“La scoperta delle induced Pluripotent Stem Cells-iPSCs e la riprogrammazione cellulare”
“Everything you need is already inside”
!
Bill Bowerman
!
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