Comunicato Stampa approvazione Kalydeco EU 20/11/2015

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Vertex riceve due approvazioni dall'EU per KALYDECO® (ivacaftor) in
persone affette da fibrosi cistica
-La Commissione Europea approva l'estensione dell'uso di ivacaftor a bambini affetti da fibrosi
cistica di età compresa dai 2 ai 5 anni che presentano una delle 9 mutazioni di gating; in Europa,
circa 125 bambini dai 2 ai 5 anni di età sono portatori di una delle mutazioni di gating approvate-La Commissione Europea approva l'estensione dell'uso di ivacaftor a soggetti affetti da fibrosi
cistica di età pari o superiore a 18 anni che presentano una mutazione R117H; in Europa, circa
350 adulti sono portatori di una mutazione R117H-Saranno avviate ora le procedure di rimborsabilità nei singoli PaesiLONDRA – 18 novembre 2015 − Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato
oggi che la Commissione Europea ha approvato l'estensione dell'indicazione di KALYDECO®
(ivacaftor) in modo da includere i bambini affetti da fibrosi cistica, di età compresa dai 2 ai 5 anni,
che presentano una delle nove mutazioni di gating (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S,
S1251N, S1255P, S549N e S549R) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi
cistica (CFTR). L'estensione include anche i soggetti con FC, di età pari o superiore a 18 anni, che
presentano una mutazione R117H. Ivacaftor era già stato approvato nell'Unione Europea (EU) per
l'uso in soggetti con FC, di età pari o superiore a 6 anni, che presentano una delle nove mutazioni di
gating. In Europa, circa 125 bambini con FC di età compresa dai 2 ai 5 anni sono portatori di una
delle nove mutazioni di gating previste dall'approvazione odierna e circa 350 adulti con FC sono
portatori una mutazione R117H. Vertex avvierà ora le procedure di approvazione della rimborsabilità
relativa a queste nuove indicazioni nei singoli Paesi.
"Queste approvazioni sono un ulteriore passo avanti nella realizzazione del nostro obiettivo di
sviluppare nuovi farmaci per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica per il maggior
numero possibile di persone" ha affermato il Dr. Jeffrey Chodakewitz, Executive Vice President e
Chief Medical Officer di Vertex.
La FC è causata da una proteina CFTR difettosa o assente derivante da mutazioni nel gene CFTR.
Nei portatori di mutazioni di gating o di una mutazione R117H, la proteina CFTR raggiunge la
superficie cellulare ma non funziona correttamente. Ivacaftor, noto come potenziatore del CFTR, è
un farmaco per uso orale che ha lo scopo di aumentare la frequenza di apertura dei canali CFTR
presenti sulla superficie cellulare e di migliorare il trasporto di acqua e sali attraverso la membrana
cellulare in modo da facilitare l'idratazione delle vie aeree liberandole dalle secrezioni mucose.
Ivacaftor nei bambini di età dai 2 ai 5 anni con mutazioni di gating
"Sappiamo che il danno progressivo causato dalla fibrosi cistica può insorgere alla nascita. Pertanto,
un trattamento precoce è fondamentale per offrire la migliore possibilità di ottenere esiti più
favorevoli a lungo termine" ha affermato la Prof. Jane Davies del Royal Brompton Hospital and
Imperial College di Londra e Principal Investigator responsabile dello studio di Fase 3 di ivacaftor
in bambini di età compresa dai 2 ai 5 anni. "L'approvazione odierna significa che, per la prima volta,
saremo in grado di trattare la causa alla base della patologia nei bambini molto piccoli, forse ancor
prima che si manifestino segni e sintomi gravi della FC".
La Decisione della Commissione Europea è basata sui risultati, annunciati in precedenza, di uno
studio in aperto di Fase 3 della durata di 24 settimane, progettato per valutare la sicurezza e la
farmacocinetica di un dosaggio di ivacaftor basato sul peso (50 mg o 75 mg due volte al giorno) in
bambini di età dai 2 ai 5 anni. Una formulazione in granulato orale di ivacaftor, basata sul peso, che
si mescola a cibi morbidi o liquidi, è stata creata per questi bambini più piccoli ed è disponibile in
due dosaggi (50 mg e 75 mg). L'approvazione include anche un'estensione del dosaggio di ivacaftor
basato sul peso a bambini di età compresa dai 6 agli 11 anni con peso corporeo inferiore a 25 kg,
utilizzando la nuova formulazione in granulato orale.
"L'estensione dell'uso di ivacaftor consentirà ai pazienti più piccoli affetti da fibrosi cistica di
beneficiare di un trattamento precoce mirato alla causa alla base della loro malattia" ha aggiunto il
Dr. Chodakewitz.
Ivacaftor negli adulti con una mutazione R117H
"Nei portatori di una mutazione R117H, la FC può manifestarsi con quadri di varia gravità, ma quando
la malattia comincia a progredire, il declino della funzione polmonare può essere grave" ha continuato
il Dr. Chodakewitz. "Questa approvazione rappresenta un progresso importante per gli adulti portatori
di una mutazione R117H che, per la prima volta, dispongono di un farmaco per il trattamento della
causa alla base della loro malattia".
La Decisione della Commissione Europea è basata sui dati annunciati in precedenza derivanti da
studio di Fase 3 con ivacaftor che aveva arruolato 69 soggetti affetti da FC che presentavano una
mutazione R117H.
La fibrosi cistica
La fibrosi cistica è una rara malattia genetica potenzialmente letale che colpisce circa 75.000 persone
in Nord America, Europa ed Australia.
La FC è causata da una proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica
(CFTR) mancante o difettosa derivante da mutazioni nel gene CFTR. Per sviluppare la FC, i bambini
devono ereditare due geni CFTR mutati - uno da ogni genitore. Esistono circa 2.000 mutazioni note
nel gene CFTR. Alcune di queste mutazioni, determinabili attraverso un test genetico o di
genotipizzazione, causano la FC dando luogo ad una proteina CFTR disfunzionale o carente sulla
superficie cellulare. Nei soggetti affetti da FC, il difetto funzionale o la mancanza di proteine CFTR
comporta un ridotto flusso di acqua e sali all'interno e all'esterno della cellula in una serie di organi.
Nei polmoni, ciò porta ad un accumulo di secrezioni mucose spesse ed eccessivamente viscose che,
in molti pazienti, possono provocare infezioni polmonari croniche e danno polmonare progressivo
che porta infine alla morte. L'età media al decesso è attorno ai 25-29 anni.
Ivacaftor
Ivacaftor è il primo farmaco che tratta la causa alla base della FC in soggetti con mutazioni specifiche
nel gene CFTR. Noto come potenziatore di CFTR, ivacaftor è un farmaco per uso orale che ha lo
scopo di aiutare la proteina CFTR a funzionare più regolarmente una volta raggiunta la superficie
cellulare e ad idratare le vie respiratorie liberandole dalle secrezioni mucose.
Per informazioni complete sul prodotto, consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto che
sarà pubblicato sul sito www.ema.europa.eu.
La Collaborazione con la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)
Vertex ha avviato il suo programma di ricerca sulla FC nel 1998 nell'ambito di una collaborazione
con la CFFT, l'ente no-profit per la ricerca e lo sviluppo dei farmaci affiliato alla Cystic Fibrosis
Foundation. Ivacaftor e lumacaftor sono stati scoperti da Vertex nell'ambito di tale collaborazione.
Vertex
Vertex è una multinazionale attiva nel campo delle biotecnologie e persegue l'obiettivo di scoprire,
sviluppare e commercializzare farmaci innovativi al fine di migliorare la qualità di vita delle persone
affette da gravi patologie. Oltre ai programmi di sviluppo clinico incentrati sulla fibrosi cistica, Vertex
ha avviato più di una dozzina di programmi di ricerca su altre patologie gravi e potenzialmente letali.
Fondata nel 1989 a Cambridge, Massachusetts, Vertex conta oggi centri di ricerca e sviluppo ed uffici
commerciali negli Stati Uniti, Europa, Canada ed Australia. Per sei anni consecutivi, la rivista Science
ha nominato Vertex uno dei Top Employer nel campo delle biotecnologie. Per ulteriori informazioni
e per gli ultimi aggiornamenti sull'azienda, visitare il sito www.vrtx.com.
Nota sulle Dichiarazioni Previsionali
Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali secondo la definizione del Private
Securities Litigation Reform Act del 1995, e successive modifiche, comprese le citazioni riportate nel
secondo, quarto, sesto e settimo paragrafo di questo comunicato stampa e le affermazioni concernenti
la procedura di approvazione dei rimborsi nei singoli Paesi. Sebbene l'azienda ritenga accurate le
dichiarazioni previsionali qui contenute, una serie di fattori potrebbe far sì che gli eventi ed i risultati
reali siano sostanzialmente diversi da quelli indicati da dette dichiarazioni previsionali. Tali rischi ed
incognite includono, fra gli altri, i rischi relativi alla commercializzazione di ivacaftor per queste
popolazioni di pazienti ed altri rischi elencati alla voce "Fattori di rischio" nel rapporto annuale di
Vertex e nelle relazioni trimestrali depositate presso la Securities and Exchange Commission e
disponibili sul sito web di Vertex www.vrtx.com.Vertex declina qualsiasi obbligo di aggiornare le
informazioni contenute in questo comunicato stampa qualora divenissero disponibili nuove
informazioni.
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