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Il dibattito intorno ai nuovi farmaci ad alto costo per il
colesterolo: la preoccupazione dei sistemi sanitari e dei payers
11/09/2015
I farmaci di nuova generazione per il trattamento dell’epatite C sono stati solo il primo caso “eclatante” di medicinali innovativi
ad alto costo potenzialmente in grado di scuotere dalle fondamenta qualsiasi approccio tradizionale alle politiche nazionali e
globali di prezzo e rimborso dei medicinali, esercitando una notevole forza d’urto sulla spesa farmaceutica e sanitaria nel suo
complesso.
La seconda ondata è alle porte ed è rappresentata dai nuovi farmaci per il colesterolo, per diversi tipi di tumore e per
l’Alzheimer. L’approvazione di un nuovo inibitore PCSK (proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9) per il trattamento
del colesterolo, sia in Europa (l’EMA ne ha raccomandato l’AIC) che negli Stati Uniti, ha infatti riproposto prepotentemente nel
dibattito pubblico il tema dell’accesso a questi farmaci e della sostenibilità del sistema sanitario.
Si tratta di nuova classe di anticorpi monoclonali che fornisce nuove opzioni per il trattamento del colesterolo alto, un’area in
cui sono emerse solo poche terapie efficaci dopo l'introduzione delle statine. L’EMA ha raccomandato l’approvazione di
Praluent per il trattamento di adulti con ipercolesterolemia primaria (eterozigote familiare e non familiare) o dislipidemia mista,
in aggiunta alla dieta, a) in combinazione con una statina o con statina e altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti non in grado
di raggiungere gli obiettivi di colesterolo LDL con la dose massima tollerata di una statina o, b) da solo o in combinazione con
altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti che sono intolleranti alle statine, o per i quali una statina è controindicata.
L'opinione del CHMP, come consueto, sarà inviata alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione sull’AIC valida
a livello di Unione europea. Successivamente, ogni Stato membro dovrà prendere una decisione sul prezzo e il rimborso in
base al ruolo/uso potenziale di questo farmaco nel contesto del proprio sistema sanitario nazionale.
Ma, come detto, il tema della sostenibilità e l’acceso a questi nuovi trattamenti è già all’ordine del giorno, in Europa e negli
Stati Uniti.
In un articolo su CNBC.com, Dan Mangan parla di una “nuova battaglia in arrivo” sui prezzi elevati di queste specialità
medicinali e sulla possibilità che milioni di persone possano arrivare ad usarli ogni anno. “Il costo annuo per paziente – scrive
Mangan – potrebbe oscillare dai 7.000 ai 12.000 dollari. Si teme che tali costi vadano ad aggiungersi all’onere crescente dei
costi dei farmaci a carico dei programmi sanitari governativi come Medicare, così come dei piani di assicurazione privata.
Preoccupano anche i potenziali costi out-of-pocket per i pazienti”. “L’FDA ha limitato l’approvazione di Praluent ai pazienti con
una forma ereditaria di colesterolo alto e alle persone con malattie cardiache, il che consentirebbe di controllare nel breve
termine la spesa complessiva per il farmaco, se i medici aderiranno a tali limitazioni – aggiunge Mangan – Il prezzo
“all’ingrosso” di Praluent è di 14.600 dollari all'anno, ma gli sconti potrebbero ridurlo per gli assicuratori”.
“Questa classe di nuovi farmaci” scrivono in un articolo pubblicato su JAMA William H. Shrank, Jane F. Barlow e Troyen A.
Brennan di CVS Health, uno dei giganti del settore sanitario americano dal punto di vista della distribuzione con oltre 7.660
farmacie al dettaglio e fornitore di numerosi altri servizi, “pone anche una nuova sfida per i payers. Si tratta di un farmaco
costoso mirato a combattere una condizione molto diffusa; più di 73 milioni di adulti (32%) negli Stati Uniti presentano livelli
elevati di colesterolo LDL. Come riferimento, quando più di un anno fa fu approvato e commercializzato sofosbuvir per trattare
l'epatite C, scioccò il sistema sanitario a causa del costo elevato e della popolazione ammissibile relativamente grande, fino a
3 milioni di individui infetti. A differenza delle nuove terapie per l'epatite C, che rappresentano una cura per la maggior parte
http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/il-dibattito-intorno-ai-nuovi-farmaci-ad-alto-... 11/09/2015
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dei pazienti, gli inibitori PCSK-9 saranno utilizzati a lungo termine, generalmente per il resto della vita dei pazienti trattati. Di
conseguenza, la maggior parte dei contribuenti, sia statali che privati, dovrebbe cominciare a prendere in considerazione delle
modalità coscienziose per razionalizzare l'uso di questi farmaci”.
Facendo riferimento alle linee guida sul trattamento del colesterolo rilasciate dall’American College of Cardiology e
dall’American Heart Association (ACC/AHA) gli Autori fanno notare che “oggi è disponibile un insieme più ricco di opzioni
terapeutiche per medici che debbano trattare l’iperlipidemia, e la più recente serie di linee guida non fornisce chiarezza su
come scegliere. In particolare, le linee guida non raccomandano la titolazione della terapia basata sul controllo dell’LDL-C.
Saranno i medici a interpretare le linee guida per indicare che ai pazienti più a rischio debbano essere prescritti gli inibitori
PCSK-9? Forse l’aspetto più preoccupante dal punto di vista del costo sociale è: questi farmaci potranno essere considerati
anche per pazienti a basso rischio? Le implicazioni di costo per i contribuenti e per la società potrebbero essere straordinari;
se usati in maniera generalizzata gli inibitori PCSK-9 sarebbero probabilmente la classe più costosa di farmaci
commercializzati finora”.
Nel mese di giugno, Debra Whitman, direttore delle politiche pubbliche di AARP Foundation, nel corso di un intervento
pubblico al National Press Club, aveva evidenziato l'aumento dei costi dei farmaci, e ha sostenuto che "le tendenze attuali non
sono sostenibili" evidenziando i potenziali costi degli inibitori PCSK9. “Circa la metà dei beneficiari Medicare, persone di 65
anni e più, ha un reddito inferiore a 23.500 dollari l'anno, e gli assistiti Medicare hanno costi sanitari medi out-of-pocket che
pesano quasi il 13% del loro reddito totale prima dei 70 anni, con percentuali sempre più in aumento man mano che
divengono più anziani. I nuovi farmaci, molto costosi, che arrivano sul mercato – ha detto Whitman a CNBC.com –
costituiranno un grave onere per i consumatori più anziani e causeranno anche un aumento dei premi di Medicare e dei piani
sanitari privati. Noi tutti pagheremo per questi nuovi farmaci, in qualche modo”.
Il dibattito sui costi dei farmaci specialistici ha guadagnato terreno quando un gruppo di 118 maggiori esperti di cancro ha
avanzato una serie di raccomandazioni per favorire il controllo dei prezzi dei farmaci per il cancro. Secondo Ayalew Tefferi,
oncologo presso la Mayo Clinic, e autore principale dell’articolo (Leading experts prescribe how to make cancer drugs more
affordable) in cui sono presentati questi suggerimenti, “il reddito medio familiare lordo negli Stati Uniti è di circa 52.000 dollari
l'anno. Per un paziente assicurato affetto da cancro che ha bisogno di un farmaco che costa 120.000 dollari l’anno, le spese
out-of-pocket potrebbero essere fino a 25.000/ 30.000 dollari, più della metà del reddito medio della sua famiglia".
"Se si considera che il cancro interesserà una persona su tre durante la vita, e che le recenti tendenze nella copertura
assicurativa impongono un pesante onere finanziario sui pazienti con spese out-of-pocket, si capisce subito che la situazione
non è sostenibile", ha aggiunto Tefferi.
Le raccomandazioni del gruppo di oncologi includono la creazione di un nuovo meccanismo di revisione dell’approvazione dei
farmaci in grado di proporre prezzi equi per i nuovi trattamenti in base al valore reale per i pazienti, la possibilità per il sistema
sanitario del governo Medicare di negoziare i prezzi del farmaco, la possibilità di importare farmaci contro il cancro e
l’approvazione di leggi che impediscano alle aziende farmaceutiche di ritardare l'accesso agli equivalenti.
Sulle preoccupazioni relative ai prezzi degli inibitori PCSK9 è intervenuta anche PhRMA (Pharmaceutical Research and
Manufacturers of America), evidenziando il ruolo che il colesterolo alto svolge nell’aumentare il rischio di malattie cardiache,
che a loro volta portano a una cifra stimata di 172 miliardi di dollari in perdita di produttività ogni anno, e quasi 800.000 morti.
"Nonostante le dichiarazioni secondo cui milioni di americani potrebbero beneficiare di questi inibitori PCSK9, in realtà questi
trattamenti andranno incontro ai bisogni di salute insoddisfatti di una ristretta popolazione di pazienti", ha affermato la
portavoce PhRMA Agrifoglio Campbell, riferendosi alle 620.000 persone con ipercolesterolemia familiare.
“Molti dei 10 milioni di americani che non hanno il colesterolo sotto controllo – ha detto Campbell – possono eventualmente
raggiungere i loro obiettivi di colesterolo senza usare PCSK9, assumendo farmaci esistenti o a diversi dosaggi o apportando
modifiche al loro stile di vita, tra cui la dieta e l’esercizio fisico”.
http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/il-dibattito-intorno-ai-nuovi-farmaci-ad-alto-... 11/09/2015
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Campbell ha inoltre osservato che i 7.000 / 12.000 dollari per gli inibitori PCSK9 sono "solo i prezzi al pubblico, ma non quelli
che in realtà verranno addebitati ai pazienti. Considerando le negoziazioni che si sono registrate per il prezzo dei farmaci per
l’epatite C, specie dopo l'introduzione di sofosbuvir, sono ipotizzabili sconti dal 30 al 50% o più per i farmaci PCSK9”.
Campbell ha anche evidenziato che i nuovi farmaci per il colesterolo saranno introdotti nello stesso periodo, il che significa
che i titolari dell’AIC saranno in competizione tra loro sul prezzo, a differenza di quanto avvenuto per il sofosbuvir, che non ha
avuto concorrenza per quasi un anno”.
Riguardo alle politiche di prezzo praticate per i farmaci per l’epatite C, l’AIFA ricorda che proprio di recente è stato raggiunto il
primo scaglione di sconto al SSN, previsto dall'accordo prezzo/volume sottoscritto al termine della negoziazione dei medicinali
Sovaldi e Harvoni con la ditta Gilead, a dimostrazione del fatto che il modello di rimborsabilità negoziato tra l’AIFA e l’azienda
è in grado di concorrere in modo efficace alla sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale, garantendo l'accesso per i pazienti
italiani a questi medicinali innovativi.
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