Fenfluramina - Gruppo Famiglie Dravet

Fenfluramina
FENFLURAMINE - AGGIORNAMENTI PER LA SPERIMENTAZIONE CLINICA COME TRATTAMENTO
AGGIUNTIVO PER PERSONE CON SINDROME DI DRAVET
La Zogenix, Inc. (Nasdaq: ZGNX), una industria farmaceutica che sviluppa e commercializza terapie
uniche per il trattamento dei disturbi del sistema nervoso centrale (CNS), ha annunciato oggi nuovi dati
che dimostrano sostenuta efficacia e tollerabilità per i pazienti trattati con basse dosi di fenfluramine come
trattamento aggiuntivo per la Sindrome di Dravet. I dati sono stati prodotti da esperti di fama mondiale nel
campo della Sindrome di Dravet, Berten Ceulemans, M.D., Ph.D. e Lieven Lagae, M.D., Ph.D., delle
Università di Antwerp e Leuven in Belgio e sono stati presentati all'Incontro della European Paediatric
Neurology Society in corso a Vienna questa settimana.
Zogenix intende iniziare la Fase 3 degli studi clinici per ZX008 - la formulazione pediatrica a bassa dose di
fenfluramine messa a punto dalla società per la sperimentazione - entro la seconda metà del 2015. ZX008
è designato come farmaco orfano per il trattamento della Sindrome di Dravet sia negli Stati Uniti che in
Europa.
I nuovi dati presentati all' European Paediatric Neurology Society Congress di Vienna, includono 10
pazienti che hanno continuato il trattamento con basse dosi di fenfluramine per la Sindrome di Dravet
successivamente allo studio originario pubblicato nel 2012, oltre a 2 nuovi pazienti che hanno iniziato il
trattamento nel 2011.
Nei 5 anni in cui i pazienti sono stati seguiti, 2010-2014:
- almeno 80% dei pazienti hanno riscontrato una riduzione nella frequenza delle crisi maggiore o uguale al
75%;
- la maggiornaza dei pazienti ha avuto lunghi periodi liberi da crisi;
- il farmaco è stato ben tollerato e nessun paziente ha interrotto il trattamento a causa di effetti avversi.
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