TERAPIE POSSIBILI CON LE CELLULE STAMINALI Cos`è una

TERAPIE POSSIBILI
CON LE CELLULE
STAMINALI
contrario delle staminali adulte pongono problemi di
tipo etico, potendo essere ottenute solo dalla
distruzione di embrioni.
Cos’è una terapia con le cellule staminali?
Una terapia con le cellule staminali è un intervento
medico in cui delle cellule staminali (o cellule derivate
da esse) vengono adoperate per riparare un danno. Il
danno da riparare può essere circoscritto a un tessuto, a
un organo o a un gruppo specifico di cellule (come le
cellule del pancreas che producono insulina, nel caso
del diabete), o viceversa può riguardare un’intera
funzione dell’organismo (come la difesa immunitaria o
la produzione di sangue).
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche
Quali cellule staminali vengono usate in terapia?
Le cellule staminali adulte (come quelle del sangue
nella figura) sono già usate in clinica da vari decenni.
Hanno il vantaggio di poter essere estratte da individui
adulti e di essere facilmente controllabili, laddove le
staminali embrionali possono facilmente formare
tumori o tessuti indesiderati. I loro limiti principali
sono la quantità limitata e la scarsa versatilità. Le
cellule staminali embrionali hanno grandi potenzialità,
in quanto potrebbero essere usate per riparare qualsiasi
tipo di danno. Sono però ancora relativamente poco
conosciute, e la loro trasformazione in cellule
specializzate è difficile da controllare. Inoltre, al
Il trapianto delle cellule staminali del sangue è
l’unica terapia largamente usata che fa uso di
staminali. Le cellule staminali del sangue si trovano sia
nel sangue che nel midollo osseo. Vengono prelevate
dal sangue o dal midollo di una persona e possono
essere trasferite in un altro individuo (trapianto
allogenico) o nella persona stessa da cui sono state
prelevate (trapianto autologo). Il trapianto di cellule
staminali ematopoietiche, viene usato per curare
diversi tipi di leucemia e di linfoma e alcune malattie
del sangue sia ereditarie che acquisite. Il trapianto di
staminali del sangue può anche essere utilizzato per
curare rare malattie ereditarie, che comprendono
malattie del metabolismo e della funzione immunitaria.
Il trapianto di cellule staminali della cornea
Le cellule staminali della cornea, il tessuto
trasparente che copre la parte
anteriore dell’occhio, vengono usate dal 1997 per
rigenerare l’epitelio della cornea,
che viene trapiantato in pazienti con la cornea
danneggiata da malattie, infezioni o
traumi. Normalmente le cellule staminali vengono
prelevate dall’occhio sano: infatti
è sufficiente un millimetro di limbus (il confine tra la
parte colorata e quella bianca
dell’occhio) per estrarre cellule staminali in quantità
sufficiente da tentare la ricostruzione
della cornea.
Il trapianto di cellule staminali della pelle
Le cellule staminali della pelle, grazie alla loro
capacità di far crescere una
nuova pelle su supporti trapiantabili, sono usate per
curare le vittime di gravi ustioni.
Anche in questo caso, sono sufficienti pochi millimetri
di pelle (di solito ricavata dalle ascelle, che più
facilmente rimangono protette dal danno) per far
crescere la
superficie necessaria a ricoprire tutto il corpo.
FUTURO: Quali malattie gravi potranno essere
curate?
Molti pazienti con malattie gravi non hanno oggi a
disposizione cure efficaci e
ripongono grandi speranze in future terapie a base di
cellule staminali. Le malattie
che potrebbero beneficiare in futuro di un trapianto di
staminali comprendono malattie
sia ereditarie che acquisite, che spesso colpiscono la
funzionalità dell’intero
sistema nervoso o muscolare, come la distrofia di
Duchenne, la sclerosi
multipla, la sclerosi laterale amiotrofica e il morbo di
Alzheimer. Anche i pazienti con
lesioni spinali dovute a incidenti potrebbero
beneficiare di un trapianto di staminali.
Le sperimentazioni fatte con cellule staminali adulte o
embrionali su animali
hanno in alcuni casi dato risultati promettenti, ma
purtroppo sono molto difficili da
applicare all’uomo. Prima che le terapie a base di
staminali possano essere rese
disponibili a tutti coloro che ne hanno bisogno,
rimangono da superare grandi ostacoli:
la fonte di cellule staminali da usare per la terapia
(adulte, fetali, embrionali o
iPS?), la difficoltà di “convincere” le cellule staminali
a ricreare il tessuto voluto e di
farle sopravvivere a lungo termine una volta
trapiantate, i problemi etici e di sicurezza
legati alle cellule staminali embrionali. Laboratori di
ricerca in tutto il mondo (e anche in Italia) stanno
lavorando per risolvere questi problemi e far
diventare realtà le terapie con cellule staminali. Per
capire la gravità di queste malattie e come potrebbero
essere utili le cellule staminali per la cura di esse
vediamo un esempio.
ricerca sta esplorando per arrivare ad una cura effettiva
delle distrofie muscolari.
LA DISTROFIA MUSCOLARE
Le distrofie muscolari rappresentano un gruppo di
malattie genetiche ereditarie caratterizzate da difetti
nelle proteine dei muscoli, con conseguente morte
delle cellule muscolari e progressiva diminuzione della
forza dei muscoli scheletrici. Molte di queste distrofie
sono causate da mutazioni nei geni coinvolti nella
realizzazione della struttura e della funzionalità delle
membrane dei muscoli. Ad esempio, nel caso della
distrofia muscolare di Duchenne , e nella correlata
distrofia muscolare di Becker, la degenerazione
muscolare è dovuta ad un problema genetico che
impedisce la produzione di una proteina delle fibre
muscolari della “distrofina”.
Teoricamente , se fosse possibile introdurre cellule
staminali contenenti il gene sano nelle fibre muscolari
dei pazienti affetti da questo tipo di distrofie
muscolari, si potrebbero rigenerare fibre muscolari
pienamente funzionanti. Una volta raggiunto il loro
bersaglio, tali cellule staminali darebbero
gradualmente origine a nuovi gruppi di cellule
muscolari sane per ricostruire le fibre danneggiate.
Alcuni ricercatori europei, guidati dal Prof. Giulio
Cossu , sono riusciti ad ottenere ottimi risultati in un
modello murino di distrofia muscolare utilizzando
cellule staminali muscolari denominate
“mesoangioblasti”. Recentemente, gli stessi ricercatori
sono riusciti anche a curare dei cani Golden Retriever
che hanno una mutazione nel loro gene della
distrofina. I ricercatori hanno anche isolato con
successo simili mesoangioblasti da biopsie di muscoli
umani e li stanno studiando in laboratorio per
analizzarne le caratteristiche e per valutarne i
comportamenti in seguito al trapianto. Ci sono però
ancora alcuni aspetti da approfondire, quali le modalità
di somministrazione più sicure ed efficienti,
l’integrazione e la sopravvivenza di queste cellule ed il
controllo della risposta immunitaria dell’organismo
verso le cellule estranee trapiantate.
STAMINA FOUNDATION
La fondazione è una onlus costituita nel 2009 da
Vannoni e che, stando al suo sito, “si pone come
obiettivo principale quello di riunire ricercatori di
differenti paesi altamente specializzati nell’ambito
delle cellule staminali adulte”. Vannoni non è un
medico: è laureato in lettere e insegna Psicologia
generale presso l’Università di Udine. Non ha mai
pubblicato ricerche scientifiche sul proprio “metodo” e
sugli effetti sui pazienti, nella cura di particolari
malattie.
IL “METODO” STAMINA
Nel contempo, gli scienziati si stanno occupando di
approfondire aspetti biologici di base delle cellule
staminali muscolari, fetali ed adulte, cercando di capire
meglio come identificarle, purificarle e caratterizzarne
a fondo la capacità di generare tessuto muscolare.
Bisogna infine sottolineare che le cellule staminali
rappresentano solo una delle possibili vie di cura che la
Stando al suo stesso promotore, il “metodo”
Stamina consiste nella somministrazione di cellule
staminali mesenchimali per la cura di particolari
patologie. La gamma di malattie che secondo Vannoni
possono essere curate è molto ampia e ne comprende
anche di tipo neurodegenerativo, proprio come la
leucodistrofia metacromatica.
Vannoni dice di avere sviluppato il “metodo” dopo
avere trattato con le cellule staminali una emiparesi
facciale causata da una infezione virale nel 2004 in
Russia. Successivamente invitò in Italia un ricercatore
russo e uno di origini polacche, che lo aiutarono a
sviluppare un sistema, che sarebbe poi diventato il
“metodo”, fino a ora applicato su circa 80 pazienti. Tra
le persone sottoposte al trattamento ce ne sono state
alcune affette da Parkinson, altre da Alzheimer e altre
ancora da patologie che colpiscono il sistema nervoso
e l’apparato muscolare.
Le cellule utilizzate da Vannoni sono ottenute
attraverso espianti dal midollo
osseo, ma
come è stato spiegato di recente sulla rivista
scientifica Nature, molti dettagli sul suo “metodo”
continuano a essere ignoti. Alla scarsa trasparenza
contribuisce anche l’assenza di pubblicazioni
scientifiche che illustrino metodologie, protocolli e
risultati ottenuti attraverso la somministrazione delle
staminali. Vannoni dice di utilizzare cinque diversi tipi
di cellule nel proprio “cocktail”, le cui quantità sono
calibrate a seconda dei risultati che si vogliono
ottenere, dalla rigenerazione di tessuti danneggiati a
soluzioni per ridurre le infiammazioni attraverso
somministrazione cellulare.