TERAPIE POSSIBILI CON LE CELLULE STAMINALI contrario delle staminali adulte pongono problemi di tipo etico, potendo essere ottenute solo dalla distruzione di embrioni. Cos’è una terapia con le cellule staminali? Una terapia con le cellule staminali è un intervento medico in cui delle cellule staminali (o cellule derivate da esse) vengono adoperate per riparare un danno. Il danno da riparare può essere circoscritto a un tessuto, a un organo o a un gruppo specifico di cellule (come le cellule del pancreas che producono insulina, nel caso del diabete), o viceversa può riguardare un’intera funzione dell’organismo (come la difesa immunitaria o la produzione di sangue). Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche Quali cellule staminali vengono usate in terapia? Le cellule staminali adulte (come quelle del sangue nella figura) sono già usate in clinica da vari decenni. Hanno il vantaggio di poter essere estratte da individui adulti e di essere facilmente controllabili, laddove le staminali embrionali possono facilmente formare tumori o tessuti indesiderati. I loro limiti principali sono la quantità limitata e la scarsa versatilità. Le cellule staminali embrionali hanno grandi potenzialità, in quanto potrebbero essere usate per riparare qualsiasi tipo di danno. Sono però ancora relativamente poco conosciute, e la loro trasformazione in cellule specializzate è difficile da controllare. Inoltre, al Il trapianto delle cellule staminali del sangue è l’unica terapia largamente usata che fa uso di staminali. Le cellule staminali del sangue si trovano sia nel sangue che nel midollo osseo. Vengono prelevate dal sangue o dal midollo di una persona e possono essere trasferite in un altro individuo (trapianto allogenico) o nella persona stessa da cui sono state prelevate (trapianto autologo). Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, viene usato per curare diversi tipi di leucemia e di linfoma e alcune malattie del sangue sia ereditarie che acquisite. Il trapianto di staminali del sangue può anche essere utilizzato per curare rare malattie ereditarie, che comprendono malattie del metabolismo e della funzione immunitaria. Il trapianto di cellule staminali della cornea Le cellule staminali della cornea, il tessuto trasparente che copre la parte anteriore dell’occhio, vengono usate dal 1997 per rigenerare l’epitelio della cornea, che viene trapiantato in pazienti con la cornea danneggiata da malattie, infezioni o traumi. Normalmente le cellule staminali vengono prelevate dall’occhio sano: infatti è sufficiente un millimetro di limbus (il confine tra la parte colorata e quella bianca dell’occhio) per estrarre cellule staminali in quantità sufficiente da tentare la ricostruzione della cornea. Il trapianto di cellule staminali della pelle Le cellule staminali della pelle, grazie alla loro capacità di far crescere una nuova pelle su supporti trapiantabili, sono usate per curare le vittime di gravi ustioni. Anche in questo caso, sono sufficienti pochi millimetri di pelle (di solito ricavata dalle ascelle, che più facilmente rimangono protette dal danno) per far crescere la superficie necessaria a ricoprire tutto il corpo. FUTURO: Quali malattie gravi potranno essere curate? Molti pazienti con malattie gravi non hanno oggi a disposizione cure efficaci e ripongono grandi speranze in future terapie a base di cellule staminali. Le malattie che potrebbero beneficiare in futuro di un trapianto di staminali comprendono malattie sia ereditarie che acquisite, che spesso colpiscono la funzionalità dell’intero sistema nervoso o muscolare, come la distrofia di Duchenne, la sclerosi multipla, la sclerosi laterale amiotrofica e il morbo di Alzheimer. Anche i pazienti con lesioni spinali dovute a incidenti potrebbero beneficiare di un trapianto di staminali. Le sperimentazioni fatte con cellule staminali adulte o embrionali su animali hanno in alcuni casi dato risultati promettenti, ma purtroppo sono molto difficili da applicare all’uomo. Prima che le terapie a base di staminali possano essere rese disponibili a tutti coloro che ne hanno bisogno, rimangono da superare grandi ostacoli: la fonte di cellule staminali da usare per la terapia (adulte, fetali, embrionali o iPS?), la difficoltà di “convincere” le cellule staminali a ricreare il tessuto voluto e di farle sopravvivere a lungo termine una volta trapiantate, i problemi etici e di sicurezza legati alle cellule staminali embrionali. Laboratori di ricerca in tutto il mondo (e anche in Italia) stanno lavorando per risolvere questi problemi e far diventare realtà le terapie con cellule staminali. Per capire la gravità di queste malattie e come potrebbero essere utili le cellule staminali per la cura di esse vediamo un esempio. ricerca sta esplorando per arrivare ad una cura effettiva delle distrofie muscolari. LA DISTROFIA MUSCOLARE Le distrofie muscolari rappresentano un gruppo di malattie genetiche ereditarie caratterizzate da difetti nelle proteine dei muscoli, con conseguente morte delle cellule muscolari e progressiva diminuzione della forza dei muscoli scheletrici. Molte di queste distrofie sono causate da mutazioni nei geni coinvolti nella realizzazione della struttura e della funzionalità delle membrane dei muscoli. Ad esempio, nel caso della distrofia muscolare di Duchenne , e nella correlata distrofia muscolare di Becker, la degenerazione muscolare è dovuta ad un problema genetico che impedisce la produzione di una proteina delle fibre muscolari della “distrofina”. Teoricamente , se fosse possibile introdurre cellule staminali contenenti il gene sano nelle fibre muscolari dei pazienti affetti da questo tipo di distrofie muscolari, si potrebbero rigenerare fibre muscolari pienamente funzionanti. Una volta raggiunto il loro bersaglio, tali cellule staminali darebbero gradualmente origine a nuovi gruppi di cellule muscolari sane per ricostruire le fibre danneggiate. Alcuni ricercatori europei, guidati dal Prof. Giulio Cossu , sono riusciti ad ottenere ottimi risultati in un modello murino di distrofia muscolare utilizzando cellule staminali muscolari denominate “mesoangioblasti”. Recentemente, gli stessi ricercatori sono riusciti anche a curare dei cani Golden Retriever che hanno una mutazione nel loro gene della distrofina. I ricercatori hanno anche isolato con successo simili mesoangioblasti da biopsie di muscoli umani e li stanno studiando in laboratorio per analizzarne le caratteristiche e per valutarne i comportamenti in seguito al trapianto. Ci sono però ancora alcuni aspetti da approfondire, quali le modalità di somministrazione più sicure ed efficienti, l’integrazione e la sopravvivenza di queste cellule ed il controllo della risposta immunitaria dell’organismo verso le cellule estranee trapiantate. STAMINA FOUNDATION La fondazione è una onlus costituita nel 2009 da Vannoni e che, stando al suo sito, “si pone come obiettivo principale quello di riunire ricercatori di differenti paesi altamente specializzati nell’ambito delle cellule staminali adulte”. Vannoni non è un medico: è laureato in lettere e insegna Psicologia generale presso l’Università di Udine. Non ha mai pubblicato ricerche scientifiche sul proprio “metodo” e sugli effetti sui pazienti, nella cura di particolari malattie. IL “METODO” STAMINA Nel contempo, gli scienziati si stanno occupando di approfondire aspetti biologici di base delle cellule staminali muscolari, fetali ed adulte, cercando di capire meglio come identificarle, purificarle e caratterizzarne a fondo la capacità di generare tessuto muscolare. Bisogna infine sottolineare che le cellule staminali rappresentano solo una delle possibili vie di cura che la Stando al suo stesso promotore, il “metodo” Stamina consiste nella somministrazione di cellule staminali mesenchimali per la cura di particolari patologie. La gamma di malattie che secondo Vannoni possono essere curate è molto ampia e ne comprende anche di tipo neurodegenerativo, proprio come la leucodistrofia metacromatica. Vannoni dice di avere sviluppato il “metodo” dopo avere trattato con le cellule staminali una emiparesi facciale causata da una infezione virale nel 2004 in Russia. Successivamente invitò in Italia un ricercatore russo e uno di origini polacche, che lo aiutarono a sviluppare un sistema, che sarebbe poi diventato il “metodo”, fino a ora applicato su circa 80 pazienti. Tra le persone sottoposte al trattamento ce ne sono state alcune affette da Parkinson, altre da Alzheimer e altre ancora da patologie che colpiscono il sistema nervoso e l’apparato muscolare. Le cellule utilizzate da Vannoni sono ottenute attraverso espianti dal midollo osseo, ma come è stato spiegato di recente sulla rivista scientifica Nature, molti dettagli sul suo “metodo” continuano a essere ignoti. Alla scarsa trasparenza contribuisce anche l’assenza di pubblicazioni scientifiche che illustrino metodologie, protocolli e risultati ottenuti attraverso la somministrazione delle staminali. Vannoni dice di utilizzare cinque diversi tipi di cellule nel proprio “cocktail”, le cui quantità sono calibrate a seconda dei risultati che si vogliono ottenere, dalla rigenerazione di tessuti danneggiati a soluzioni per ridurre le infiammazioni attraverso somministrazione cellulare.