Una terapia genica per combattere la malattia
Lunedì 01 Giugno 2015 12:15
Una particolare terapia genica potrebbe ripristinare la tolleranza all’insulina, bloccando la
progressione del diabete 1. Lo afferma uno studio, condotto su modello animale di topo, che è
stato realizzato da un gruppo di scienziati in parte italiani affiliati all’Istituto San Raffaele
Telethon per la Terapia Genica (TIGET) dell’IRRCS Istituto Scientifico universitario San Raffale
di Milano e dell’Università Vita-Salute San Raffaele dello stesso Istituto. I risultati dello studio
sono pubblicati sulla prestigiosa rivista Science Translational Medicine.
Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune, nella quale il sistema immunitario non riconosce
particolari cellule, chiamate cellule beta, che producono insulina all’interno del pancreas:
scambiandole come estranee all’organismo, il sistema immunitario le attacca, distruggendole.
L’insulina è un ormone molto importante, dato che aiuta le cellule ad assorbire lo zucchero,
regolando i livelli di glucosio nel sangue (favorisce il trasferimento del glucosio alle cellule), e in
sua assenza si verifica un aumento di tale glucosio ematico.
Nei pazienti diabetici, le immunoterapie che agiscono tentando di regolare questo sistema
immunitario, ‘iperattivo’ rispetto alle cellule beta, si sono finora dimostrate inefficaci, spiegano gli
autori dello studio.
Secondo i ricercatori, questa nuova terapia genica potrebbe offrire una strategia per trattare il
diabete di tipo 1, bloccando l’azione del sistema immunitario che distrugge le cellule beta
produttrici dell’insulina.
Da anni, diversi gruppi di scienziati studiano la possibilità di utilizzare terapie fondate
sull'impiego di materiale genetico, che svolgano un intervento sui meccanismi alla base della
malattia.
Nello studio odierno, Mahzad Akbarpour e i suoi colleghi hanno messo a punto una
trattamento specifico che punta a combattere l’azione dei linfociti T (specifiche cellule del
sistema immunitario) diretta contro le cellule beta produttrici dell’insulina, per far sì che essi non
distruggano più tali importanti cellule.
Tale terapia ha come bersaglio il fegato, un organo noto per ospitare un ambiente
particolarmente immunosoppressivo. In pratica, gli scienziati hanno utilizzato una forma innocua
di lentivirus (virus della famiglia dei Retroviridae) che serve per veicolare ed inviare nelle cellule
del fegato un gene che codifica per ('produce') un antigene* di insulina, noto come i
nsulina B catena 9-23
.
La chiave, dunque, consiste nell’invio di questo nuovo gene (infatti si tratta di una terapia
genica) e nell’antigene citato: in pratica, tale antigene mobilita un particolare gruppo di linfociti
T, i linfociti T regolatori (T reg ), coinvolti nei processi regolatori e in particolare nella soppressione
della risposta immunitaria. Questi ultimi T
reg sopprimono, nel fegato
e nei tessuti vicini, incluso quello del pancreas, le cellule T ‘nemiche’ che attaccano le cellule
beta.
Dunque, i linfociti T regolatori assumono una parte centrale in questo processo e tale studio
conferma il loro ruolo nel produrre la tolleranza immunologica (tolleranza alla base della quale vi
è appunto il processo di soppressione delle cellule immunitarie che si attivano contro le cellule
beta).
1/2
Una terapia genica per combattere la malattia
Lunedì 01 Giugno 2015 12:15
In base ai risultati della ricerca, nel topo questo meccanismo ha arrestato la progressione della
malattia e ha favorito il ripristino di livelli di glucosio normali nel sangue. Combinando la terapia
genica con un trattamento anticorpale esistente a basse dosi, inoltre, nell’animale è stato
possibile invertire la progressione del diabete già avanzato.
Con ulteriori sviluppi, spiegano gli scienziati, questa nuova terapia genica basata antigene
potrebbe aiutare a ripristinare la tolleranza immunologica sia al momento della comparsa che in
una fase avanzata di diabete di tipo 1. *In generale, un antigene è una sostanza ‘estranea’ che, introdotta nell’organismo, comporta la
formazione di anticorpi e, reagendo con tali anticorpi, la produzione di una risposta immunitaria.
di Viola Rita
**Mahzad Akbarpour, Kevin S. Goudy, Alessio Cantore, Fabio Russo, Francesca Sanvito, Luigi
Naldini, Andrea Annoni e Maria Grazia Roncarolo, Insulin B chain 9–23 gene transfer to
hepatocytes protects from type 1 diabetes by inducing Ag-specific FoxP3+ Tregs, Sci. Transl.
Med. DOI: 10.1126/scitranslmed.aaa3032
da quotidianosanità.it
2/2
