CLINICAL CHEMISTRY HIGHLIGHTS IL MEGLIO DI CLINICAL CHEMISTRY I microRNA nella placca aterosclerotica 1,2 1 Emma Raitoharju1, Niku Oksala , Terho Lehtimäki 1Department of Clinical Chemistry, Pirkanmaa Hospital District, Fimlab Laboratories and University of Tampere, School of Medicine, Finland 2 Division of Vascular Surgery, Department of Surgery, Tampere University Hospital, Finland Traduzione a cura di Rossella Tomaiuolo ABSTRACT MicroRNA (miRNA) are noncoding RNA that regulate gene expression by hindering translation. miRNA expression profiles have been shown to differ in vivo and in vitro in many cellular processes associated with cardiovascular disease (CVD). The progression of CVD has also been shown to alter the blood miRNA profile in humans. Content: We summarize the results of animal and cell experiments concerning the miRNA profile in the atherosclerotic process and the changes which occur in the blood miRNA profile of individuals with CVD. We also survey the relationship of these CVD-related miRNA and their expression in the human advanced atherosclerotic plaque, thereby providing more insight into miRNA function in human atherosclerotic lesions. The miRNA miR-126, -134, -145, -146a, -198, 210, -340*, and -92a were found to be expressed differently in the blood of individuals affected and unaffected by CVD. These differences paralleled those seen in tissue comparisons of miRNA expression in advanced atherosclerotic plaques and healthy arteries. Furthermore, several miRNA associated with atherosclerosis in in vitro studies (such as miR-10a, -126, -145, -146a/b, -185, -210, and -326) were expressed in plaques in a similar pattern as was predicted by the in vitro experiments. The clinical implications of miRNA in atherosclerosis as biomarkers and as possible drug targets are also reviewed. miRNA profiles in in vitro and in vivo studies as well as in human peripheral blood are quite representative of the miRNA expression in human atherosclerotic plaques. miRNA appear promising in terms of future clinical applications. INTRODUZIONE Secondo l’OMS, le malattie cardiovascolari (CVD) di origine aterosclerotica rappresentano la principale causa di mortalità a livello globale, con il 26,8% dei decessi tra gli uomini e il 31,5% tra le donne. Al giorno d’oggi si registra, inoltre, un aumento generalizzato dell’aterosclerosi tra i soggetti di mezza età. Sulla base di studi autoptici si è osservato, in effetti, che >80% dei giovani adulti deceduti per cause non cardiache presentava una stenosi >25% in almeno una delle principali coronarie (1). In quasi la metà dei pazienti, gli eventi cardiovascolari maggiori, come infarto del miocardio o ictus, insorgono senza una diagnosi pregressa di CVD. L’arresto cardiaco improvviso è alla base del 10% della mortalità totale e del 40% di quella dovuta a malattia coronarica. Si conoscono molti fattori di rischio per l’arresto cardiaco improvviso (caratteristiche dei pazienti, fattori demografici, stile di vita, condizioni cliniche), ma il loro valore predittivo combinato è basso. L’aggiunta di fattori lipoproteici ai modelli statistici contenenti i fattori di rischio classici ha portato solo a un lieve miglioramento della capacità di predire la CVD (2). Il riconoscimento di pazienti ad alto rischio cardiovascolare rimane quindi uno dei principali problemi irrisolti nella pratica clinica. I microRNA (miRNA) sono molecole di RNA non codificante, con funzione regolatoria, di piccole dimensioni [~18–24 nucleotidi (nt)]. Regolano negativamente l’espressione genica del loro bersaglio a livello post-trascrizionale inibendo la traduzione o provocando la degradazione del RNA messaggero (mRNA). La 18a versione del “MicroRNA database” riporta che nell'Homo sapiens sono stati identificati 1527 *Questo articolo è stato tradotto con il permesso dell’American Association for Clinical Chemistry (AACC). AACC non è responsabile della correttezza della traduzione. Le opinioni presentate sono esclusivamente quelle degli Autori e non necessariamente quelle dell’AACC o di Clinical Chemistry. Tradotto da Clin Chem 2013;59:1708-21 su permesso dell’Editore. Copyright originale © 2013 American Association for Clinical Chemistry, Inc. In caso di citazione dell’articolo, riferirsi alla pubblicazione originale in Clinical Chemistry. 56 biochimica clinica, 2015, vol. 39, n. 1 CLINICAL CHEMISTRY HIGHLIGHTS precursori di miRNA e 1921 miRNA maturi. La differenza tra il numero dei precursori e quello dei miRNA maturi deriva dal fatto che un precursore di miRNA, caratterizzato da una struttura a forcina detta “hairpin”, può dare luogo a diversi miRNA (-3p e -5p oppure, ad es., miR-21 e miR-21*). D’altro canto, singoli precursori di miRNA diversi tra loro possono dare luogo alla stessa sequenza, cioè a un unico miRNA maturo. Il numero di miRNA identificati nell’uomo è aumentato costantemente da quando queste molecole sono state scoperte agli inizi del 21° secolo. E’ stata addirittura avanzata l’ipotesi che l’espressione di più di un terzo dei geni umani sia regolata da uno o più miRNA e anche il numero di geni bersaglio è in aumento man mano che vengono identificati nuovi miRNA. I miRNA possono essere paragonati a dei piccoli manager dell’espressione dei singoli geni e dei “pathway” biologici. Tipi diversi di cellule hanno diversi profili di espressione di miRNA: alcuni sono espressi nella maggior parte delle cellule, altri sono espressi, in via preferenziale o esclusiva, in specifici tipi di cellule. I miRNA svolgono un ruolo fondamentale nello sviluppo, regolando la formazione di tessuti e organi (3). Inoltre, poiché sono stati identificati profili di miRNA associati a specifici stati patologici, questi potrebbero essere usati come “marker” diagnostici e prognostici per molte malattie: questo è possibile poichè possono essere individuati in modo affidabile e perchè, contrariamente al mRNA, non si degradano rapidamente nel plasma o negli altri fluidi corporei; inoltre, potrebbero rivestire un ruolo nel caso del trattamento di alcune malattie perché il loro livello di espressione può essere modificato. Sono state pubblicate molte rassegne sugli effetti dei miRNA sul metabolismo del colesterolo e nelle malattie cardiache. In questo lavoro ci siamo prefissi di valutare il ruolo dei miRNA nello sviluppo delle lesioni aterosclerotiche e i cambiamenti che l’aterosclerosi può indurre nel profilo dei miRNA delle varie frazioni ematiche. Tali informazioni derivano da una ricerca eseguita su colture cellulari, topo e uomo, con un’enfasi particolare sui risultati degli studi su campioni umani. L’obiettivo di questo lavoro è stato quello di chiarire il ruolo dei miRNA, spesso studiati nell'ambito dell’aterosclerosi solamente con esperimenti in vivo e in vitro, correlando i loro livelli di espressione in situ in placche aterosclerotiche avanzate e nel tessuto arterioso istologicamente sano, usando i dati del “Tampere Vascular Study” (TVS) (4). ATEROSCLEROSI L’aterosclerosi è una malattia sistemica che colpisce l’intero albero arterioso umano. Può portare a una malattia vascolare diffusa (polivasculopatia), sotto forma di coronaropatia, arteriopatia periferica e malattia cerebrovascolare. Sebbene la mortalità cardiovascolare sia legata a eventi che possono verificarsi in differenti distretti dell’albero arterioso, la sua causa più frequente è la malattia coronarica (CAD). Oltre ai fattori intravascolari, sono molti i fattori sistemici che IL MEGLIO DI CLINICAL CHEMISTRY contribuiscono al rischio di eventi coronarici acuti. Un tempo si riteneva che l’aterosclerosi fosse una malattia da accumulo lipidico, ma studi più recenti hanno dimostrato che anche l’immunità innata e l’infiammazione svolgono un ruolo importante in tutti gli stadi dell’aterosclerosi, dalla lesione iniziale alla rottura della placca in fase avanzata (5). L’arteria in condizioni fisiologiche è costituita da 3 strati: dalla parte più interna a quella più esterna si distinguono le tonache intima, media e avventizia. La comparsa di striature grasse e di lesioni è stata riscontrata soprattutto nelle arterie muscolari di dimensioni medio-grandi, nelle aree in cui il flusso ematico è turbolento o dove la sua velocità diminuisce, con un conseguente minor “shear stress” (sollecitazione tangenziale). Il livello di “shear stress” influenza l’espressione genica, la trasmissione del segnale a cascata e la secrezione di citochine. La riduzione dello “shear stress” endoteliale comporta anche un aumento dell’accumulo (“intake”), della produzione e dell’ossidazione delle LDL nelle striature grasse della parete arteriosa (6). Le LDL ossidate (oxLDL) sono citotossiche, dando luogo a un processo infiammatorio localizzato che porta all’infiammazione cronica propria dell’aterosclerosi e all’attivazione delle cellule endoteliali. Tale processo infiammatorio aumenta l’espressione delle molecole di adesione e l’infiltrazione dei leucociti. Nell’intima i monociti si trasformano in macrofagi, che internalizzano le lipoproteine modificate attraverso un processo di endocitosi mediato da recettori. A seguito dell’accumulo del colesterolo, i macrofagi si trasformano in cellule schiumose. Man mano che le striature grasse degenerano in lesioni aterosclerotiche, nell’intima ispessita aumenta il numero di cellule della muscolatura liscia vascolare (VSMC) sotto lo strato di macrofagi e cellule schiumose. Le VSMC attivate producono anche dei componenti della matrice extracellulare coinvolti nell’evoluzione delle striature grasse ricche in lipidi in lesioni fibrotiche più avanzate. Quando la quantità di lipidi extracellulari aumenta e si forma una membrana fibrosa dai contorni definiti, la lesione diventa un ateroma. La membrana fibrosa svolge un ruolo chiave nel mantenimento della stabilità meccanica della placca. La crescita di un ateroma stabile, in genere, non comporta eventi acuti finché la stenosi non diventa importante dal punto di vista emodinamico. Nella maggior parte dei casi, l’ischemia o l’infarto tissutali sono causati dalla rottura fisica della membrana fibrosa, con conseguente rilascio di costituenti trombogenici della placca e formazione di un trombo, che può provocare l’ostruzione del flusso ematico nell’arteria. Esiste un’estrema variabilità nelle alterazioni della superficie della placca (fessure e ulcerazioni) presenti tra un ateroma e l’altro (7). Studi dimostrano che la rottura della placca non è un evento raro nella progressione dell’aterosclerosi e che solo nel 11% dei casi la rottura è nuova, mentre nella maggior parte dei casi sussistono rotture precedenti, passate inosservate. Nel sito della rottura sono spesso presenti macrofagi biochimica clinica, 2015, vol. 39, n. 1 57 IL MEGLIO DI CLINICAL CHEMISTRY e linfociti T attivati. Le cellule infiammatorie destabilizzano la placca secernendo citochine proinfiammatorie, proteasi, fattori di coagulazione e molecole vasoattive (5). Queste molecole inibiscono la formazione di una membrana fibrosa stabile, degradano il collagene presente nella membrana stessa e avviano la formazione del coagulo. La stabilità della placca è influenzata anche dalla velocità della crescita cellulare, dall’apoptosi e dal metabolismo lipidico della parete vascolare. CLINICAL CHEMISTRY HIGHLIGHTS processati da un altro enzima RNasi III, il Dicer. Tale enzima riconosce i nucleotidi al 3′ del pre-miRNA, li lega con il suo dominio PAZ (Piwi, Argonauta e Zwille) e, scindendoli, forma il miRNA maturo. Il miRNA processato è costituito da sporgenze di RNA a doppio miRNA: BIOGENESI, FUNZIONI E TRASPORTO INTERCELLULARE Biogenesi dei miRNA I miRNA sono trascritti dal genoma cellullare. La maggior parte dei geni dei mammiferi codificanti miRNA è localizzata in unità di trascrizione definite e la loro espressione è regolata da promotori simili a quelli che si osservano nei geni codificanti per le proteine. Altri miRNA sono stati trovati negli introni e negli esoni dei geni che codificano per le proteine (8). L’espressione dei miRNA intragenici è per lo più regolata dal promotore del gene ospite, il che spiega la sovrapponibilità dei pattern di espressione tra miRNA e mRNA. Alcuni studi riportano anche una regolazione dell’espressione dei miRNA intragenici indipendente dal gene ospite (9), con promotori propri e caratteristiche comunemente associate alla trascrizione mediata dalla RNA polimerasi II. I cluster di miRNA condividono un promotore e sono co-regolati e trascritti come un lungo trascritto primario (10). La maggior parte dei miRNA dei mammiferi è trascritta dalla RNA polimerasi II, ma quelli associati agli elementi nucleari sparsi di lunghezza limitata e quelli derivanti da virus sono trascritti dalla RNA polimerasi III. La maggior parte dei miRNA è trascritta come parte di trascritti di miRNA più lunghi (pri-miRNA), di parecchie kilobasi, con cappuccio metilico, “splicing” degli introni e poliadenilazione. Nei pri-miRNA, le sequenze di miRNA formano delle strutture secondarie, dette “stem–loop”, che sono riconosciute da un complesso multiproteico formato dall’enzima Drosha e la regione 8 critica per la sindrome di Di George (DGCR8). Il DGCR8 lega l’RNA a doppio filamento e la RNasi III Drosha opera il clivaggio del doppio filamento a ~11 bp dalla base del filamento stesso, lasciando due nt protrudenti all’estremità 3’. La molecola di RNA neoformata, lunga 70–100 bp, è il precursore del miRNA (pre-miRNA) (10). Per quanto più raro, per i miRNA derivati dagli introni (mintroni) sembra sussistere un altro “pathway” biogenetico: avendo le stesse dimensioni dei pre-miRNA non devono essere processati da Drosha; quindi, lo spliceosoma opera lo “splicing” dei mintroni dai trascritti del gene ospite per formare “loop” intermedi (“lariant”), che ricostituiscono la struttura del pre-miRNA (Figura 1) (11). I pre-miRNA sono riconosciuti dalla proteina esportina 5 che li esporta dal nucleo attraverso il complesso del poro nucleare in un processo dipendente da RanGTP. Qui, i pre-miRNA sono ulteriormente 58 biochimica clinica, 2015, vol. 39, n. 1 Figura 1 Biogenesi dei miRNA. I miRNA possono essere prodotti attraverso “pathway” diversi, a seconda che l’RNA sia codificato nel suo stesso gene o negli introni o negli esoni dei geni che codificano per le proteine. I miRNA codificati dai loro stessi geni sono trascritti come lunghi pri-miRNA, poliadenilati e con “capping” al 5′; questa molecola è poi scissa da Drosha in pre-miRNA più corti. I miRNA codificati da geni codificanti proteine possono essere processati da mRNA in un processo indipendente da Drosha, che forma comunque un pre-miRNA a forma di “stem–loop”. Quindi, il pre-miRNA va dal nucleo al citoplasma, dove è scisso da Dicer, un altro enzima RNase III, e forma il miRNA maturo. Questa molecola di RNA a doppio filamento è incorporata nel RISC (complesso di silenziamento indotto da RNA). Il filamento temporaneo del miRNA viene rimosso e degradato durante l’incorporazione. Il miRNA a singolo filamento (filamento guida) porta il complesso miRISC al mRNA bersaglio con adeguata complementarietà di sequenza; quando miRISC lega mRNA avviene la degradazione del mRNA o l’inibizione della traduzione per ingombro sterico. I miRNA possono anche essere ritrasferiti nel nucleo, dove possono regolare la trascrizione, oppure possono essere secreti dalla cellula, ad es., attraverso esosomi, microvescicole, corpi autosomici e lipoproteine. PRO, promotore; E1, esone 1; E2, esone 2; Ago2, argonauta 2; NPM1, nucleofosmina 1. CLINICAL CHEMISTRY HIGHLIGHTS filamento di lunghezza di 22 bp e due nt da entrambe le estremità. Questi miRNA maturi sono incorporati in complessi di silenziamento indotti da RNA (RISC). Mentre questo complesso si assembla, il “duplex” di miRNA viene sciolto da un’elicasi e il filamento temporaneo (miRNA*) degradato, lasciando il filamento guida all’interno del miRISC. E' stato dimostrato che il filamento con un legame di bp meno stabile nella sua estremità 5′ viene più spesso selezionato come filamento guida. E’ stata avanzata l’ipotesi che il Dicer, si riposizioni dopo il clivaggio e, nella sua nuova posizione, il dominio dell’elicasi nel Dicer, a seconda della stabilità termodinamica delle estremità, incorpori il filamento guida nel RISC (formando il miRISC) (12). Funzione dei miRNA, trasporto dei miRNA e trasmissione del segnale tra cellule e tessuti Il filamento guida del miRNA conduce il miRISC verso un mRNA bersaglio parzialmente complementare. Questo complesso si lega alla sequenza “target” che si trova più comunemente nella 3′ UTR (regione non tradotta all'estremità 3′) del mRNA (10). Alcuni autori hanno riportato anche la presenza di sequenze “target” funzionali nella 5′ UTR e nell’“open reading frame” (13). La regione “seed” (ossia, la regione iniziale) del miRNA (i primi 2–8 nt) è particolarmente importante per il riconoscimento del “target”. I programmi di predizione utilizzano queste sequenze “seed” per predire gli mRNA “target” dei miRNA, ma la sola esistenza di una sequenza nel mRNA che lega la regione “seed” non garantisce che avvenga il legame col miRNA o l’inibizione della traduzione. Inoltre, a causa della lunghezza limitata del “seed”, singoli miRNA potrebbero legare centinaia di mRNA e singoli mRNA potrebbero essere legati da parecchi miRNA. Livelli diversi di complementarietà tra miRNA e mRNA possono avere vari effetti sull’espressione genica: se la complementarietà è perfetta, miRNA funziona come un piccolo RNA interferente (“short interfering RNA”, siRNA) e l'mRNA bersaglio viene tagliato in modo sequenza-specifico dal complesso miRISC. Ciò è tuttavia raro nei mammiferi, nei quali la maggior parte dei miRNA lega il proprio “target” con una complementarietà parziale, lasciando delle protuberanze (“bulge”) nella neomolecola a doppio filamento (miRNA–mRNA). I “bulge” ostacolano la funzione di taglio del miRISC e questo tipo di legame porta all’inibizione della traduzione e degradazione del mRNA per deadenilazione (10). Si ipotizza che l’inibizione della traduzione sia causata dalle interazioni del miRISC con il meccanismo di avvio della traduzione stessa e dall’ostacolo sterico dei ribosomi traduttori. Il legame parzialmente complementare del miRISC può condurre anche al reclutamento di complessi di deadenilasi e a rimozione o accorciamento della coda di poli(A) del mRNA. L’accorciamento o la rimozione completa della coda di poli(A) induce la rimozione del cappuccio al 5′ del mRNA, che così viene rapidamente degradato al IL MEGLIO DI CLINICAL CHEMISTRY 5′–3′ dalle esoribonucleasi (ad es., la 5′–3′ esoribonucleasi 1) (10). Alcuni studi ipotizzano che i miRNA svolgano anche altri ruoli nelle cellule, tra cui quelli di attivatori traduzionali (14) e, probabilmente, di regolatori trascrizionali. Alcuni miRNA hanno una sequenza di localizzazione nucleare e si trovano prevalentemente nel nucleo invece che nel citoplasma, dove potrebbero regolare la trascrizione genica (15). Sono stati identificati miRNA anche nei mitocondri, dove probabilmente regolano l’espressione genica. I miRNA possono essere trasportati tra cellule e tessuti. Nel sangue, i miRNA si trovano sia liberi che all'interno di vescicole. Si pensa che i miRNA liberi siano stabilizzati da complessi proteici, come le proteine del RISC argonauta 2 (16) e nucleofosmina 1 (17). Il meccanismo di rilascio di questi miRNA non è chiaro, ma è probabile che siano liberati nel sangue a seguito del rilascio passivo del contenuto di cellule necrotiche. In corpi apoptotici, esosomi e microvescicole sono stati trovati miRNA legati a membrane. L’ingresso dei miRNA in queste vescicole può essere casuale, ma sono stati anche ipotizzati meccanismi precisi [ad es., Zernecke et al. hanno dimostrato che alcuni miRNA sono arricchiti nei corpi apoptotici (18)]. E’ stato dimostrato che le vescicole arricchite da miR-143/145 convogliano segnali di ateroprotezione dalle cellule endoteliali alle VSMC (19). miRNA circolanti sono stati trovati anche nelle particelle HDL. E' stato riscontrato che la fuoriuscita di miRNA per il trasporto alle HDL è regolata dalla sfingomielinasi neutra e che la loro captazione da parte delle cellule riceventi dipende dal recettore “scavenger” di classe B tipo I (20). I miRNA circolanti sarebbero anche coinvolti nella comunicazione intercellulare e, potenzialmente, nella progressione di malattia (18). miRNA NELLO SVILUPPO DEL SISTEMA CARDIOVASCOLARE E NELLA BIOLOGIA VASCOLARE miRNA nello sviluppo del sistema cardiovascolare I miRNA sono necessari per il corretto sviluppo del sistema cardiovascolare. Topi con deficit di Dicer muoiono a metà gestazione tra gli stadi embrionali E12,5 ed E14,5, con uno sviluppo vascolare gravemente compromesso sia nell’embrione che nel sacco vitellino. Più specificamente, la delezione dell’espressione del Dicer nelle VSMC embrionali porta a mortalità ed eccesso di sanguinamento. Inoltre, embrioni murini con delezione specifica di Dicer a livello cardiaco muoiono durante la gestazione. Tali embrioni presentano edema pericardico e ventricoli poco sviluppati. Più nel dettaglio, si è visto che i miRNA let-7f, miR-27b, -221, -222, -145, -143, -21 e il “cluster” miR-17–92 svolgono un ruolo nello sviluppo del sistema vascolare mentre i miR-1, -133, 208a, -208b e -499 hanno un ruolo nello sviluppo del miocardio. Una rassegna dettagliata sul ruolo dei miRNA nello sviluppo del sistema cardiovascolare è stata pubblicata da Boettger e Braun (21). biochimica clinica, 2015, vol. 39, n. 1 59 IL MEGLIO DI CLINICAL CHEMISTRY miRNA nelle cellule della parete arteriosa, nei leucociti circolanti, nel sangue periferico e nelle lesioni aterosclerotiche Cellule endoteliali E’ stato dimostrato che miR-21 è sovra-regolato nelle cellule endoteliali in risposta allo “shear stress” e che l’espressione di miR-10a diminuisce nelle zone predisposte all’aterosclerosi (22, 23). Sembrerebbe che l’espressione del miR-155 protegga l’endotelio riducendo l’espressione del recettore di tipo 1 dell'angiotensina II (24) e che miR-126 sia espresso specificamente nelle cellule endoteliali, dove modulerebbe il loro fenotipo e, in particolare, la risposta alla migrazione indotta dal fattore di crescita endoteliale e dal fattore di crescita 2 dei fibroblasti (25). E’ interessante notare che miR-126 regola l’espressione della molecola di adesione 1 delle cellule vascolari, che media l’adesione di cellule endoteliali/leucociti nell’endotelio arterioso (26). E' stato anche dimostrato che le cellule endoteliali apoptotiche nelle lesioni aterosclerotiche rilasciano corpi apoptotici arricchiti da miR-126; questo fa sì che altre cellule endoteliali attraggano cellule progenitrici endoteliali nel sito, ostacolando lo sviluppo della lesione (18). Si suppone che miR-34a abbia nell’arteria aterosclerotica un ruolo nell’apoptosi e nella senescenza delle cellule endoteliali (27), mentre l’espressione di miR-210 è indotta dall’ipossia nella placca e provoca un’aumentata tubulogenesi delle cellule endoteliali insieme a una possibile neovascolarizzazione (28). E’ stato dimostrato che l’ipossia aumenta la progressione della lesione verso l’aterosclerosi promuovendo l’accumulo di lipidi, la flogosi e la deplezione di ATP; inoltre, la neovascolarizzazione secondaria a ipossia è stata collegata a placche più vulnerabili (Figura 2). CLINICAL CHEMISTRY HIGHLIGHTS matrice extracellulare e metalloproteinasi. Nel complesso, miR-24, -221, -31, -146a, -208 e -26a risultano connessi al fenotipo delle VSMC con capacità di sintesi, coinvolte essenzialmente nel ciclo cellulare e nel “signaling” del fattore di crescita derivato dalle piastrine (32-37). Invece, l’espressione di miR-1, -133, -10a, -21, 143, -145, -100, -204 e let-7d è stata associata alle VSMC contrattili (Figura 2), coinvolte nell’inibizione della proliferazione e della migrazione cellulare e nella stimolazione della contrattilità (30, 38-45). Leucociti: linfociti, cellule dendritiche e monociti Si ritiene che i miRNA regolino anche i molteplici ruoli dei leucociti nello sviluppo dell’aterosclerosi. Molti miRNA risultano connessi al processo di differenziazione VSMC E’ stato dimostrato che i miRNA svolgono un ruolo nel determinare il fenotipo e nel modulare la proliferazione delle VSMC. L’espressione di miR-155 inibisce la differenziazione delle VSMC, probabilmente diminuendo l’espressione del recettore di tipo 1 dell’angiotensina II (29), mentre miR-21 ne stimola la proliferazione influenzando l’espressione della fosfatasi e dell’omologo della tensina e di Bcl-2 (“B-cell CLL/lymphoma 2”) (30). L’apoptosi delle VSMC provocata dalle specie reattive dell’ossigeno (ROS) diminuisce come conseguenza dell’espressione di miR-21 (31). E' stato dimostrato che miRNA-21 partecipa alle regolazione genica indotta dalle ROS e protegge dall’apoptosi ostacolando la traduzione della morte cellulare programmata (31). Inoltre, miR-146a promuove la proliferazione di VSMC in vitro e l'iperplasia neointimale vascolare in vivo formando un ciclo di “feedback” di espressione con il fattore 4 simil-Krüppel e diminuendone l’espressione (32). Durante la formazione di una placca aterosclerotica, alcune VSMC subiscono un cambiamento fenotipico passando dal fenotipo contrattile a quello secernente. Le VSMC secernenti producono 60 biochimica clinica, 2015, vol. 39, n. 1 Figura 2 Espressione di miRNA nell’aterosclerosi. La malattia cardiovascolare (CVD) altera il profilo di espressione dei miRNA nel siero, nel plasma, nelle piastrine e nelle cellule mononucleari del sangue periferico. Molti processi cellulari correlati all’aterosclerosi provocano anche una deregolazione dei miRNA. Si osservano cambiamenti specifici dei profili di miRNA nella differenziazione dei linfociti T e dei monociti in macrofagi e nella formazione di cellule schiumose. L’aterosclerosi attiva le cellule endoteliali e spinge le cellule della muscolatura liscia vascolare (VSMC) a un cambiamento fenotipico, che altera anche l’espressione dei miRNA. Oltre all’effetto sui processi cellulari, alcune ricerche mostrano che l’aterosclerosi sovra-regola alcuni miRNA e ne sotto-regola altri nelle arterie umane, come è indicato dalle frecce riportate dopo ciascun miRNA. IL MEGLIO DI CLINICAL CHEMISTRY CLINICAL CHEMISTRY HIGHLIGHTS dei linfociti T [miR-150 (46), -125b (47), -182 (48), -146a (49), -29 (50), -326 (51)] e B [miR-150 (46), -185 (52)]. La produzione di citochine e chemochine dei linfociti T svolge un ruolo importante nella progressione della placca aterosclerotica. Svariate citochine sono il bersaglio di miR-155 nei linfociti T CD4+ e i topi miR155−/− risultano essere immunodeficienti (53). Il miRNA155 è necessario anche per la sopravvivenza dei linfociti T regolatori e per la risposta dei linfociti T-helper 17 (54). I miRNA possono anche influenzare la funzione dei linfociti T nell’aterosclerosi, regolando le cellule presentanti l’antigene (ad es., le cellule dendritiche). In particolare, miR-155 e -146a sembrano avere un ruolo importante nell’attivazione e nella funzione delle cellule dendritiche (55). La differenziazione dei monociti in macrofagi dà luogo a cambiamenti del profilo di espressione dei miRNA (Figura 2). L’espressione di miRNA-17-5p, miR20a e miR-106a si riduce, consentendo l’up-regolazione del loro bersaglio, il fattore di trascrizione 1 Runtcorrelato, il chè porta a una maggiore espressione del recettore del fattore stimolante la formazione di colonie e a una maggiore differenziazione dei monociti (56). Nel processo di differenziazione aumenta l’espressione di miR-21 e miR-146 (57, 58). E’ stato dimostrato che la polarizzazione dei macrofagi altera il profilo dei miRNA. Come dimostrato da Graff et al. (59), l’attivazione dei macrofagi (verso il fenotipo M1 e/o M2) aumenta l’espressione di miR-125a, -193b, -27a*, -155* e -29b-1* e diminuisce l’espressione di miR-26a*. In questo studio è interessante notare che l’espressione di miR-222* aumentava nei macrofagi M2 e diminuiva nei macrofagi M1 (59). Al contrario, Zhang et al. hanno osservato un’up-regolazione significativa di miR-181a, -155-5p, -204-5p e -451 e una significativa down-regolazione di miR-125-5p, -146a, 143-3p e -145-5p, confrontando macrofagi murini M1 e M2 (60). Quando i macrofagi differenziati sono trattati con oxLDL per stimolare la formazione di cellule schiumose, c’è un’up-regolazione di miR-146a, -146b-5p, -155, -9 e -125a-5p (61). Tra questi miRNA up-regolati, miR-155 funziona come regolatore a “feedback” negativo, riducendo la risposta infiammatoria e l’“uptake” lipidico attraverso i recettori “scavenger” (62). Contrariamente a Chen et al. (62), Yang et al. hanno rilevato che miR-146a è down-regolato in modo significativo nei macrofagi stimolati con oxLDL (63). Gli stessi autori hanno anche osservato che questo miRNA svolge funzioni molto simili a quelle del miR-155 dopo la stimolazione, soprattutto diminuendo la produzione di citochine e l’“uptake” dei lipidi (63). I dati relativi al miR-155 nei macrofagi, nelle cellule schiumose e anche nelle placche aterosclerotiche murine sono contraddittori. Sono stati osservati sia effetti pro- che anti-infiammatori (64, 65). Studi recenti indicano che il livello di ossidazione delle LDL internalizzate dai macrofagi può influenzare l’espressione di miR-155 (65) e che nel topo il livello di dislipidemia può determinare se questo miRNA agisce come anti- o pro-aterogeno (64). miRNA circolanti L’aterosclerosi può anche esercitare un effetto sull’espressione di miRNA nel sangue periferico dei pazienti. Sono stati ottenuti i profili di espressione dei miRNA negli eritrociti, nelle piastrine, nel siero e nel plasma ed è stato rilevato che i profili di miRNA dei soggetti con e senza CVD sono diversi. Ad esempio, Fichtlscherer et al. hanno dimostrato che miR-133 e -208a sono up-regolati e che miR-126, -17, -92a, -155 e -145 sono down-regolati nel siero e nel plasma di soggetti con CAD (66). I dati relativi ai profili di miRNA plasmatici e sierici vanno considerati con cautela in quanto la coagulazione e la preparazione stessa del campione possono influenzarli (67). Hoekstra et al. hanno rilevato, nello stesso contesto, che miR-135a, -134, -198 e -370 sono up-regolati e miR-147 è downregolato nelle cellule mononucleari del sangue periferico (PBMC), cioè linfociti, monociti e macrofagi (68). Li et al. hanno affermato di poter individuare soggetti con CAD stabile, sindrome coronarica acuta e senza CAD attraverso il profilo di miR-146a nelle PBMC (69). Inoltre, i ricercatori della “Iwate Medical School” hanno osservato l’up-regolazione di miR-146a e -146b e la down-regolazione di let-7i nelle PBMC di soggetti con CAD (70, 71). Sondermeijer et al. hanno riportato l’upregolazione di miR-340* e miR-624* nelle piastrine di soggetti con CAD prematura, ipotizzando che i miRNA piastrinici siano coinvolti nella fine regolazione dell’espressione genica responsabile della reattività delle piastrine e, pertanto, abbiano un effetto sulle CVD aterotrombotiche correlate alle piastrine (72). Uno studio di Vickers et al. (20) dimostra che i miRNA possono essere trasportati anche dalle lipoproteine e che l’iperlipidemia familiare può alterarne il profilo. Tali risultati indicano che, oltre alle HDL, anche altre lipoproteine, come le LDL, possono facilitare il trasporto di miRNA, rendendo l’intero sistema lipoproteico parte del sistema di “signaling” del miRNA, mediandone gli effetti tra le varie cellule e tessuti attraverso il sangue e/o i fluidi extracellulari. miRNA nella placca aterosclerotica Il profilo di espressione dei miRNA in situ non è stato studiato in modo approfondito. E’ stato descritto il profilo di espressione di miRNA delle lesioni neointimali carotidee nei ratti. In questo studio, il confronto di una lesione neointimale con un’arteria sana ha dimostrato che il miRNA più up-regolato è il miR-21 (30). Inoltre, Li et al. (73), studiando l’espressione di 13 miRNA preselezionati, hanno osservato un’aumentata espressione di miR-21, -130a, -27b, -210 e let-7f nello strato intimale delle placche arteriose di pazienti con aterosclerosi. Questi ricercatori hanno dimostrato anche la contemporanea up-regolazione di miR-130a, miR-27b e miR-210 nel siero dei pazienti con aterosclerosi (73). E’ stata anche dimostrata l’up-regolazione di miR-30e5p, -26b e -125a e la down-regolazione di miR-520b e miR-105 in placche carotidee rispetto ad arterie biochimica clinica, 2015, vol. 39, n. 1 61 IL MEGLIO DI CLINICAL CHEMISTRY toraciche interne di sinistra (LITA) non aterosclerotiche (74). Cipollone et al. hanno rilevato che, in un pool preselezionato di 41 miRNA, miR-100, -127, -133a, -133b e -145 risultavano significativamente up-regolati in placche carotidee sintomatiche rispetto alle placche asintomatiche (75). Abbiamo precedentemente pubblicato i profili di espressione di miRNA in placche aterosclerotiche umane di arterie periferiche (carotide, femorale e aorta addominale) rispetto alle LITA (4), osservando che miR21, -34a, -146a, -146b-5p e -210 erano i miRNA più upregolati nelle placche aterosclerotiche. Abbiamo anche rilevato che i bersagli di questi miRNA risultavano downregolati nelle placche, collegando questi ultimi alla morfologia, al fenotipo e alla proliferazione delle VSMC, così come al metabolismo di HDL e LDL. Oltre a usare il profilo miRNA delle placche aterosclerotiche periferiche confrontandolo con le LITA sane, abbiamo analizzato in modo organico i profili di espressione dei miRNA (Tabella 1). Tale analisi illustra che i miRNA, per i quali precedentemente erano stati riportati diversi profili di espressione nelle frazioni ematiche di pazienti affetti da CAD rispetto a soggetti non affetti, presentano anche le stesse differenze di espressione nelle placche aterosclerotiche in almeno un letto vascolare rispetto alla parete arteriosa sana (miR126, -134, -145, -146a, -198, -210, -340* e -92a). Inoltre, molti miRNA, che sulla base di studi su colture cellulari risultano connessi all’aterosclerosi, sembrano avere lo stesso “pattern” di espressione nella placca. Ad esempio, i miRNA per i quali era stata dimostrata una maggiore espressione nello sviluppo dei monociti in macrofagi e cellule schiumose risultavano spesso upregolati anche nella placca (miR-146a, -146b-5p, -155, 21) e molti miRNA riscontrati nel fenotipo contrattile delle VSMC risultavano down-regolati (miR-10a, -133, -145), mentre quelli connessi al fenotipo secernente erano upregolati nella placca rispetto alle arterie sane (miR146a, -21, -221). La complessità della composizione e del processo di formazione della placca aterosclerotica e i molteplici ruoli dei miRNA nel tessuto possono spiegare, almeno in parte, perché questo nesso non si veda chiaramente per tutti i miRNA. Le funzioni e i siti di espressione specifici di cellule e tessuti di tutti i miRNA discussi in questa rassegna sono riassunti e correlati alla loro espressione nelle placche aterosclerotiche di diversi letti arteriosi nella Tabella 1 (4). Tali informazioni consentono una comprensione più sistematica della funzione dei miRNA nelle lesioni aterosclerotiche umane. IMPLICAZIONI CLINICHE La determinazione del profilo miRNA può contribuire a chiarire i processi biologici implicati nell’aterosclerosi, ma anche fungere da biomarcatore e bersaglio di farmaci. I miRNA hanno varie qualità che li rendono potenziali candidati al ruolo di biomarcatori molecolari: sono stabili e ben conservati dal punto di vista evoluzionistico e la loro espressione spesso cambia in 62 biochimica clinica, 2015, vol. 39, n. 1 CLINICAL CHEMISTRY HIGHLIGHTS modo specifico per tessuto o malattia. Si ritrovano in molti fluidi corporei come urina, plasma, siero e liquido cerebrospinale; grazie all’impiego della “polymerase chain reaction” quantitativa è possibile individuare i miRNA con elevata sensibilità e specificità (76). Tuttavia, la terminologia dell’espressione dei miRNA non è stata ancora standardizzata e gli effetti della raccolta del campione ematico e del tipo del campione stesso (siero o plasma) sul profilo miRNA devono essere accuratamente presi in considerazione e ottimizzati (67). Anche altri fattori quali età, condizioni di salute e cambiamenti dinamici del profilo miRNA circolante nei vari soggetti non sono ancora stati sufficientemente approfonditi. Finora, la maggior parte degli studi condotti sui miRNA come biomarcatori è in campo oncologico e attualmente sono commercializzati vari biomarcatori a scopo diagnostico. “Prometheus Laboratories” e “Rosetta Genomics” hanno lanciato un test di laboratorio finalizzato a individuare l’origine delle metastasi sulla base del profilo di miRNA espressi. Asuragen ha messo a punto metodi diagnostici per il carcinoma pancreatico (77). Sono in corso alcuni studi per individuare i miRNA, la cui espressione nel sangue rifletta lo stato attuale o la futura progressione delle placche aterosclerotiche (20, 66, 68, 72). Finora, solo l’up-regolazione del miR-146a nelle PBMC di soggetti con CAD rispetto a soggetti non affetti è stata replicata in due studi indipendenti (69, 70). Per quanto riguarda il ruolo dei miRNA come bersaglio diretto di farmaci, è oggetto di studi di fase II il primo farmaco basato su LNA (“locked-nucleic-acid”) per la cura dell’epatite C (78). I miRNA correlati alla disfunzione endoteliale precoce, come miR-10a (23) e miR-126 (25), potrebbero diventare “target” farmacologici interessanti. Potrebbe essere possibile stabilizzare una placca instabile influenzando l’espressione dei miRNA associati al fenotipo più incline alla rottura, come hanno dimostrato Lovren et al. promuovendo il fenotipo contrattile delle VSMC con la sovra-espressione di miR-145 (79). Gli eventi cardiovascolari maggiori si prevengono agendo sui fattori di rischio e le statine sono ampiamente utilizzate per ridurre le concentrazioni plasmatiche di LDL. E’ stato dimostrato che le statine riducono l’espressione di miR-146a e -146b e aumentano l’espressione di let-7i nelle PBMC dei soggetti con CAD (70, 71). Più specificamente, è noto che l’atorvastatina riduce il miR-221/222 (80) e il miR-34a (81) nelle cellule progenitrici endoteliali circolanti, mentre pravastatina o rosuvastatina non hanno tale effetto. Gli effetti divergenti delle varie statine sull’espressione di miRNA potrebbero essere correlati ai loro eventuali effetti pleiotropici. Un trattamento che inibisca direttamente l’espressione di miR-33a/b è stato dimostrato aumentare le HDL plasmatiche e ridurre i trigligeridi VLDL nei cercopitechi verdi (82). Profili alterati di miRNA sembrano essere associati ad altri fattori di rischio cardiovascolare come ipertensione, diabete e fumo, ma sono necessarie ulteriori ricerche per chiarire il potenziale clinico di questi profili. ↑(68) ↑(68) ↓(46) Linfociti Ba ↑(47) Linfociti Tb Monocitic biochimica clinica, 2015, vol. 39, n. 1 miR-17-5p miR-17–92 miR-17 miR-155* miR-155 miR-150 miR-147 miR-146b-5p miR-146a miR-146 miR-145 miR-143 miR-135a miR-134 ↓(66) ↓(66) ↓(66) ↑(66) miR-133a miR-133b miR-133 ↑(73) miR-130a miR-127 miR-126 miR-125b miR-10a ↓(66) ↓(66) ↓(66) ↑(66) ↓(68) ↑(69,70) ↑(84) ↑(84) ↑(54) ↓(46) ↑(49) ↑(61) ↑(61) Macrofagid ↓(83) ↑(59)M1,2 ↑(60)M1/M2 ↑(61,65) ↓(64) ↓(60)M1/M2 ↑(61) ↑(58) ↓(60)M1/M2 ↓(60)M1/M2 ↓(60)M1/M2 miR-125a-5p ↓(66) ↓(70) PBMCa ↑(59)M1 Piastrinea ↓(83) ↓(66) Plasmaa miR-106a miR-105 miR-100 miR-1 let-7i let-7f let-7d miRNA Sieroa Precedentemente studiati Tabella 1 MicroRNA (miRNA) associati a malattia cardiovascolare (CVD) ↓(24) ↓(25, 26) Cellule endoteliali ↓(29) ↑(32) ↓(42,79) ↓(42) ↓(39) ↓(40) ↓(43) ↓(38) ↓(45) VSMCf ↑(75) ↑(75) ↑(75) ↑(75) ↑(73) ↑(74) ↓(23) ↓(74) ↑(75) ↑(73) ↑ ↑ ↓ ↓ ↑ ↑ ↑ ↑ ↓ ↓ ↓ Placche atero- Placche Placche sclerotiche carotidee aortiche Sì ↑ ↑ ↑ ↑ ↓ Sì ↑ Sì ND Sì No Sì Sì No Sì Sì ND Sì Sì No Sì Sì ND Sì Sì Sì Sì Sì Sì ND Sì No Sì Sì No Sì Sì ND Sì Sì No Sì Sì Sì ND Sì Sì Sì Sì Sì No Sì No No Sì Sì Sì Sì Sì No Sì Sì Sì Sì Sì Nelle arterie Nella sanef placcaf ↓ ↓ ↑ Placche femorali Nel “Tampere Vascular Study” [Raitoharju et al. (4)] CLINICAL CHEMISTRY HIGHLIGHTS IL MEGLIO DI CLINICAL CHEMISTRY 63 64 biochimica clinica, 2015, vol. 39, n. 1 ↑(68) ↓(50) ↑(48) Linfociti Tb ↓M1,↑M2(59) ↑(57) ↓(83) ↑(60)M1/M2 ↑(59)M2 ↑(60)M1/M2 ↓(83) ↓(66) ↑(72) ↑(51) ↑(60)M1/M2 ↑(59)M1,2 ↑(61) Macrofagid ↑(27) ↑(28) ↓(22) Cellule endoteliali ↑(35) ↑(37) ↑(33) ↑(34) ↑(30,31) ↓(41) ↑(36) ↓(44) VSMCf ↓(74) ↑(74) ↑ (73) ↑(74) ↑(73) ↑(73) ↓ ↓ ↑ ↑ ↑ ↓ ↓ ↑ ↑ ↑ ↑ Placcheatero- Placche Placche sclerotiche carotidee aortiche ↑ ↑ ↑ ↑ ↑ ↑ ↑ Placche femorali Sì Sì No Sì Sì Sì Si Si Sì Sì Sì Sì No Sì Sì Sì Si Si Sì Sì No Sì Sì Sì Sì Sì Sì Sì No Sì Sì No Sì Sì Sì Sì No ND Sì Sì Sì Sì Sì Sì No Sì No Sì Sì No Sì Sì Sì Sì No ND Sì Sì Sì Sì Sì Sì Nelle arterie Nella sanef placcaf Sì Sì Nel “Tampere Vascular Study” [Raitoharju et al. (4)] individui con CVD vs. individui senza; bIn leucociti differenziati vs. non differenziati; cIn macrofagi vs. monociti; dIn cellule schiumose vs. macrofagi; eIn VSMC con fenotipo sintetico vs. contrattile; fmiRNA positivamente espresso se presente in almeno metà dei campioni analizzati. PBMC, cellule mononucleari del sangue periferico; VSMC, cellule della muscolatura liscia vascolare; ND, non disponibile. aIn miR-92a miR-9 miR-624* miR-520b miR-451 miR-370 miR-34a miR-340* miR-326 miR-31 miR-30e-5p miR-29 miR-27b miR-26b ↑(59)M2 ↑(72) ↑(68) ↓(52) Linfociti Ba Monocitic miR-27a* ↓(66) ↑(66) a Piastrine PBMCa ↑(59)M1,2 ↑(73) ↑(66) Plasmaa miR-26a* mir-26a miR-24 miR-222* miR-221 miR-210 miR-21 miR-20a miR-208a miR-208 miR-204 miR-198 miR-193b miR-185 miR-182 miR-181a miRNA miR-17-5p Sieroa Precedentemente studiati IL MEGLIO DI CLINICAL CHEMISTRY CLINICAL CHEMISTRY HIGHLIGHTS IL MEGLIO DI CLINICAL CHEMISTRY CLINICAL CHEMISTRY HIGHLIGHTS CONCLUSIONI E PROSPETTIVE FUTURE E’ dimostrato che i processi correlati all’aterosclerosi influenzano l’espressione dei miRNA nelle colture cellulari e nei modelli animali. Di recente, l’interesse dei ricercatori si è concentrato sul ruolo dei miRNA come biomarcatori per CVD. Gli studi sull’espressione dei miRNA nell’aterosclerosi umana sono ancora in numero limitato e la funzione dei miRNA nelle arterie aterosclerotiche umane è ancora ignota. Questa rassegna degli studi sull’espressione dei miRNA nelle varie frazioni e cellule ematiche strettamente correlate all’aterosclerosi è il tentativo di capire come tali miRNA, che si ritiene abbiano un ruolo nell’aterosclerosi umana, siano espressi nelle lesioni aterosclerotiche avanzate rispetto alle arterie sane. Molti miRNA per i quali è stata dimostrata l’alterazione del profilo di espressione nelle frazioni ematiche di soggetti con CVD risultano anche deregolati nella parete arteriosa aterosclerotica. Questo suggerisce che l’espressione di questi marcatori possa riflettere i cambiamenti che si verificano realmente nella parete arteriosa. Abbiamo anche rilevato che molti miRNA connessi all’aterosclerosi in studi su colture cellulari sono espressi anche nella placca come predetto in fase sperimentale. Ad esempio, mir-126, -145, -146a e -210 sono espressi allo stesso modo in molti tessuti e tipi cellulari correlati all’aterosclerosi, confermando il nesso con la CVD. Poiché il ruolo dei miRNA nell’aterosclerosi è un campo di ricerca relativamente nuovo, restano ancora da chiarire tutte le potenzialità cliniche di questi piccoli RNA nella diagnosi e nel trattamento della CVD. CONFLITTO DI INTERESSI Finanziamenti ricevuti: Unione Europea, 7o Programma Quadro, Finanziamento per il progetto AtheroRemo, GA n°201668; E. Raitoharju, Foundation of Clinical Chemistry, Finnish Cultural Foundation, Aarne Koskelo Foundation, Tampere City Science Foundation, Alfred Kordelin Foundation; N. Oksala, Emil Aaltonen Foundation; T. Lehtimäki, Finnish Foundation of Cardiovascular Research, Tampere Tuberculosis Foundation, Tampere University Hospital Medical Fund grants 9M048 e 9N035, Emil Aaltonen Foundation. BIBLIOGRAFIA 1. 2. 3. 4. Nemetz PN, Roger VL, Ransom JE, et al. 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