EMA/445886/2012
EMEA/H/C/0002464
Riassunto destinato al pubblico
Jakavi
ruxolitinib
Questo è il riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Jakavi. Illustra il modo
in cui il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha valutato il medicinale ed è giunto a
formulare un parere favorevole al rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nonché le
raccomandazioni sulle condizioni d’uso di Jakavi.
Che cosa è Jakavi?
Jakavi è un farmaco che contiene il principio attivo ruxolitinib. È disponibile in compresse (5, 15 e 20
mg).
Per che cosa si usa Jakavi
Jakavi è indicato per il trattamento di adulti con mielofibrosi che hanno splenomegalia (ingrossamento
della milza) o sintomi correlati come febbre, sudorazione notturna, dolore alle ossa e perdita di peso.
La mielofibrosi è una malattia in cui il midollo osseo diventa molto denso e rigido e produce cellule
ematiche anomale, immature. Jakavi può essere usato in tre tipi della malattia: mielofibrosi primaria
(nota anche come mielofibrosi idiopatica cronica laddove la causa sia sconosciuta), mielofibrosi post
policitemia vera o mielofibrosi post trombocitemia essenziale (laddove la malattia è collegata a
superproduzione di globuli rossi) e mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (laddove la malattia è
collegata a superproduzione di piastrine, componenti che aiutano il sangue a coagularsi).
Poiché il numero di pazienti con questa malattia è basso, essi sono considerati ‘rari’ e Jakavi è stato
designato come ‘medicinale orfano’ (un medicinale usato in malattie rare) per la mielofibrosi idiopatica
cronica, il 7 novembre 2008, e per mielofibrosi post policitemia vera o post trombocitemia essenziale il
3 aprile 2009.
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.
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Come si usa Jakavi?
Il trattamento con Jakavi deve essere instaurato solo da un medico esperto nel trattamento dei
pazienti con agenti antitumorali. Prima di iniziare il trattamento si deve effettuare una conta completa
delle cellule ematiche del paziente con monitoraggio durante il trattamento. La dose iniziale
raccomandata è di 5 mg, 15 mg o 20 mg due volte al giorno, a seconda della conta piastrinica, che può
essere aumentata di 5 mg se il trattamento non è considerato sufficientemente efficace. Una dose
inferiore deve essere usata in pazienti con conta piastrinica ridotta, compromissione della funzionalità
epatica o grave compromissione della funzionalità renale e in pazienti che assumono certe altre
medicine. Il trattamento deve essere interrotto se i livelli di piastrine o neutrofili (un tipo di globuli
bianchi) nel sangue del paziente scende sotto certe soglie o se non c’è stato alcun miglioramento nelle
dimensioni della milza o nei sintomi dopo sei mesi.
Come agisce Jakavi?
Il principio attivo di Jakavi, ruxolitinib agisce bloccando un gruppo di enzimi noti come Janus chinasi
(Janus kinases, JAKs) che hanno un ruolo nella produzione e nella crescita delle cellule ematiche. Nella
mielofibrosi esse sono super attivate il che porta alla produzione di molte cellule ematiche anomale,
immature. Queste cellule ematiche immature migrano verso gli organi, tra cui la milza, facendo sì che
si ingrossino. Bloccando gli enzimi, Jakavi riduce la produzione di cellule ematiche anomale riducendo
di conseguenza l’ingrossamento della milza e i sintomi della malattia.
Quali studi sono stati effettuati su Jakavi?
Gli effetti di Jakavi sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri
umani.
Jakavi è stato oggetto di indagine in due studi principali che hanno coinvolto 528 pazienti con
mielofibrosi. Il primo studio ha messo a confronto Jakavi con placebo (un trattamento fittizio). Il
secondo studio ha messo a confronto Jakavi con il miglior trattamento disponibile che comprendeva
diversi tipi di medicinali come agenti antitumorali, ormoni e immunosoppressori. La misura principale
dell’efficacia era la percentuale di pazienti la cui milza si era ridotta nelle dimensioni di almeno il 35%,
misurata dopo sei mesi nel primo studio e dopo un anno nel secondo.
Quali benefici ha mostrato Jakavi nel corso degli studi?
Jakavi era più efficace del placebo e del miglior trattamento possibile nel ridurre le dimensioni della
milza. Nel primo studio, la riduzione target delle dimensioni della milza fu raggiunta nel 42% dei
pazienti trattati con Jakavi (65 su 155) in confronto a meno dell’1% di pazienti a cui fu somministrato
placebo. Nel secondo studio, la riduzione target delle dimensioni della milza fu raggiunta nel 29% dei
pazienti trattati con Jakavi (41 su 144) in confronto a meno dello 0% di pazienti a cui fu somministrato
placebo (0 su 72).
Qual è il rischio associato a Jakavi?
Gli effetti indesiderati più comuni con Jakavi (riscontrati in più di 1 paziente su 10) sono
trombocitopenia (basse conte piastriniche), anemia (basse conte dei globuli rossi), neutropenia (bassi
livelli di neutrofili), infezioni del tratto urinario (infezioni delle strutture che trasportano le urine),
sanguinamento, lividi, aumento di peso, ipercolesterolemia (alti livelli di colesterolo nel sangue),
Jakavi
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capogiri, mal di testa e aumento dei livelli degli enzimi epatici. Per l’elenco completo degli effetti
indesiderati rilevati con Jakavi, vedere il foglio illustrativo.
Jakavi non deve essere somministrato a soggetti che sono ipersensibili (allergici) a ruxolitinib o a uno
qualsiasi degli altri ingredienti. Non deve essere usato in donne in gravidanza o che allattano al seno.
Perché è stato approvato Jakavi?
Il CHMP ha ritenuto che la riduzione delle dimensioni della milza e dei sintomi correlate alla mielofibrosi
rilevata nei pazienti che assumono Jakavi è clinicamente importante. Il Comitato ha notato che la
qualità della vita dei pazienti trattati con Jakavi era migliorata ma che gli effetti del medicinale
dovevano ancora essere valutati in termini di allungamento della vita dei pazienti o di ritardo nella
progressione della malattia o dell’insorgere della leucemia. Per quanto riguarda la sicurezza, il
Comitato ha considerato che il rischio di infezioni è accettabile ma deve essere ulteriormente
monitorato mentre altri rischi, come sanguinamento o riduzione delle conte delle cellule ematiche,
possono essere gestiti in modo appropriato. Il CHMP ha pertanto deciso che i benefici di Jakavi sono
maggiori dei suoi rischi e ne ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in
commercio.
Quali informazioni sono ancora attese per Jakavi?
Ogni anno la ditta che fabbrica Jakavi fornirà ulteriori dati derivati da studi sugli effetti di Jakavi in
termini di durata di vita dei pazienti e di tempo durante il quale essi vivono senza che la malattia
peggiori o si sviluppi la leucemia.
Altre informazioni su Jakavi
Il 23 Agosto 2012 la Commissione europea ha rilasciato un’autorizzazione all’immissione in commercio
per Jakavi valida in tutta l’Unione europea.
Per la versione completa dell’EPAR di Jakavi consultare il sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/Find
medicine/Human medicines/European public assessment reports. Per maggiori informazioni sulla
terapia con Jakavi, leggere il foglio illustrativo (accluso all’EPAR) oppure consultare il medico o il
farmacista.
Per i riassunti delle opinioni del Comitato per medicinali orfani per Jakavi consultare il sito web
dell’Agenzia ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations:
treatment of chronic idiopathic myelofibrosis;
treatment of myelofibrosis secondary to polycythaemia vera or essential thrombocythaemia.
Ultimo aggiornamento di questo riassunto: 05-2012.
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