Cerdelga, INN-eliglustat - EMA

EMA/722663/2014
EMEA/H/C/003724
Riassunto destinato al pubblico
Cerdelga
eliglustat
Questo è il riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Cerdelga. Illustra il
modo in cui l’Agenzia ha valutato il medicinale arrivando a raccomandarne l’autorizzazione nell’UE e le
condizioni d’uso. Non ha lo scopo di fornire consigli pratici sull’utilizzo di Cerdelga.
Per informazioni pratiche sull’uso di Cerdelga i pazienti devono leggere il foglio illustrativo oppure
consultare il medico o il farmacista.
Che cos’è e per che cosa si usa Cerdelga?
Cerdelga è un medicinale indicato per il trattamento a lungo termine di pazienti adulti con malattia di
Gaucher di tipo 1. La malattia di Gaucher è un raro disturbo ereditario in cui si osserva un deficit di un
enzima denominato glucocerebrosidasi (detto anche acido beta-glucosidasi), che in condizioni normali
metabolizza un grasso detto glucosilceramide (o glucocerebroside). In assenza dell’enzima, il grasso si
deposita nell’organismo, in genere nel fegato, nella milza e nelle ossa. Ne derivano i sintomi tipici della
malattia: anemia (basso numero di globuli rossi), stanchezza, tendenza alle ecchimosi e alle emorragie,
ingrossamento della milza e del fegato, dolore alle ossa e fratture.
Cerdelga è impiegato nei pazienti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1, ossia la forma che
normalmente colpisce il fegato, la milza e le ossa. È usato nei soggetti che lo metabolizzano a velocità
normale (ossia nei cosiddetti “metabolizzatori intermedi” o “estensivi”) o a velocità rallentata
(“metabolizzatori lenti”).
Poiché il numero di pazienti affetti da malattia di Gaucher è basso, la malattia è considerata “rara” e
Cerdelga è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 4
dicembre 2007.
Cerdelga contiene il principio attivo eliglustat.
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Come si usa Cerdelga?
Cerdelga è disponibile sotto forma di capsule (84 mg) da assumere per bocca. Il medicinale può essere
ottenuto soltanto con prescrizione medica e la terapia deve essere iniziata e seguita da un medico
esperto nella gestione della malattia di Gaucher. Prima di iniziare il trattamento con Cerdelga è
necessario effettuare un test per determinare la rapidità di metabolizzazione del medicinale
nell’organismo dei pazienti (ossia per stabilire se si tratta di metabolizzatori lenti, intermedi o
estensivi). Il medicinale non deve essere somministrato a pazienti che lo metabolizzano a una velocità
molto elevata (i cosiddetti “metabolizzatori ultrarapidi”) o a soggetti di cui non è nota la capacità di
metabolizzare il medicinale o nei quali la rapidità di metabolizzazione non sia stata determinata con un
apposito test.
La dose raccomandata di Cerdelga è di una capsula due volte al giorno nei pazienti con un’attività di
metabolizzazione rientrante nella norma (metabolizzatori intermedi o estensivi). Nei pazienti il cui
organismo metabolizza il medicinale lentamente (metabolizzatori lenti), la dose raccomandata è di una
capsula una volta al giorno. Per ulteriori informazioni, vedere il foglio illustrativo.
Come agisce Cerdelga?
Il principio attivo di Cerdelga, eliglustat, agisce bloccando l’azione di un enzima coinvolto nella
produzione di glucosilceramide. Poiché l’accumulo di questa sostanza grassa in organi quali milza,
fegato e ossa è responsabile dei sintomi della malattia di Gaucher di tipo 1, ridurne la produzione
concorre a limitarne l’accumulo in tali organi, che pertanto funzionano meglio.
Quali benefici di Cerdelga sono stati evidenziati negli studi?
Cerdelga si è dimostrato efficace nel trattamento della malattia di Gaucher nell’ambito di due studi
principali.
Hanno partecipato al primo studio, che esaminava principalmente la riduzione delle dimensioni della
milza, 40 pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 precedentemente non trattati. I soggetti trattati
con eliglustat hanno evidenziato una riduzione media delle dimensioni della milza del 28 % rispetto
all’aumento del 2 % osservato nei pazienti trattati con placebo (un trattamento fittizio) a distanza di
nove mesi dal trattamento. I pazienti trattati con Cerdelga hanno inoltre evidenziato un miglioramento
di altri segni della malattia, tra cui una riduzione delle dimensioni del fegato e un aumento dei livelli di
emoglobina (la proteina presente nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno nell’organismo).
L’efficacia di Cerdelga è stata altresì dimostrata nell’ambito di un altro studio, cui hanno partecipato
160 pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1, precedentemente trattati con una terapia di sostituzione
dell’enzima assente e nei quali i sintomi della malattia erano sotto controllo. Alcuni pazienti sono stati
trattati con Cerdelga, mentre altri sono stati trattati con una terapia enzimatica sostitutiva. Da questo
studio è emerso che, dopo un trattamento di un anno, la malattia è rimasta stabile nell’85 % dei
soggetti trattati con Cerdelga rispetto al 94 % dei pazienti che hanno proseguito con la terapia
enzimatica sostitutiva.
Quali sono i rischi associati a Cerdelga?
L’effetto indesiderato più comune di Cerdelga (che può riguardare più di 1 persona su 10) è la diarrea,
che interessa circa 6 pazienti su 100. La maggior parte degli effetti indesiderati è lieve e transitoria.
Per l’elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Cerdelga, vedere il foglio illustrativo.
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Cerdelga non deve essere assunto in combinazione con taluni medicinali che possono interferire con la
capacità dell’organismo di degradarlo, in quanto tale interferenza può incidere sui livelli di Cerdelga nel
sangue. Per l’elenco completo delle limitazioni, vedere il foglio illustrativo.
Perché Cerdelga è approvato?
Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia ha deciso che i benefici di Cerdelga
sono superiori ai rischi e ha raccomandato che ne venisse approvato l’uso nell’UE. Cerdelga si è
dimostrato efficace nel migliorare i sintomi della malattia in una maggioranza di pazienti con malattia
di Gaucher di tipo 1 precedentemente non trattati, oltre che nel mantenere la malattia stabile nella
maggior parte dei pazienti precedentemente trattati con una terapia enzimatica sostitutiva. Tuttavia,
una minoranza di pazienti (circa il 15 %) che sono passati da una terapia enzimatica sostitutiva a
Cerdelga non ha risposto in maniera ottimale dopo un trattamento di un anno. Per questi pazienti è
opportuno prendere in considerazione altre opzioni terapeutiche. La progressione della malattia deve
essere periodicamente monitorata in tutti i pazienti che passano da una terapia enzimatica sostitutiva a
Cerdelga.
Per quanto concerne la sicurezza, sebbene gli effetti indesiderati siano stati di natura perlopiù lieve e
transitoria, il CHMP ha raccomandato di studiare ulteriormente la sicurezza del medicinale nel lungo
termine.
Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Cerdelga?
È stato elaborato un piano di gestione dei rischi per garantire che Cerdelga sia usato nel modo più
sicuro possibile. In base a tale piano, al riassunto delle caratteristiche del prodotto e al foglio
illustrativo di Cerdelga sono state aggiunte le informazioni relative alla sicurezza, ivi comprese le
opportune precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono prendere.
Inoltre, la ditta che commercializza Cerdelga fornirà a medici e pazienti materiali informativi per
garantire che siano trattati con Cerdelga soltanto i soggetti con malattia di Gaucher di tipo 1 e che il
medicinale non sia impiegato in combinazione con altri farmaci suscettibili di alterarne in maniera
significativa i livelli nel sangue. Tutti i pazienti cui sarà prescritto Cerdelga riceveranno una scheda di
allerta. La ditta inoltre terrà un registro dei pazienti trattati con Cerdelga per valutare la sicurezza a
lungo termine del medicinale.
Ulteriori informazioni sono disponibili nel riassunto del piano di gestione dei rischi.
Altre informazioni su Cerdelga
Il 19 gennaio 2015 la Commissione europea ha rilasciato un’autorizzazione all’immissione in commercio
per Cerdelga, valida in tutta l’Unione europea.
Per la versione completa dell’EPAR e del riassunto del piano di gestione dei rischi di Cerdelga
consultare il sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public
assessment reports. Per maggiori informazioni sulla terapia con Cerdelga, leggere il foglio illustrativo
(accluso all’EPAR) oppure consultare il medico o il farmacista.
Il riassunto del parere del comitato per i medicinali orfani relativo a Cerdelga è disponibile sul sito web
dell’Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Ultimo aggiornamento di questo riassunto: 01-2015.
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