Intervista a Paolo G. Casali
Responsabile Trattamento medico dei Sarcomi dell’Adulto
Fondazione Irccs Istituto Nazionale Tumori
Dott. Casali, dei tumori rari non si sente parlare frequentemente. Perché sono pochi?
Paolo Casali: “I tumori rari, in realtà, sono molti. Sono pochi i casi per ogni tumore raro, ma sono
tanti i tumori rari, e dunque i pazienti sono numerosi globalmente. In pratica, i casi di tumore raro
possono giungere a un quinto dei casi totali di neoplasia maligna e, per esempio, equivalgono alla
somma di due “big killer” (cioè i tumori più frequenti per incidenza e mortalità). Dunque, il problema
dei tumori rari è socialmente rilevante, paradossalmente proprio in termini quantitativi, oltre
naturalmente a costituire una priorità per motivi etici, perché i pazienti con malattie rare non
possono essere discriminati”.
D: In base a quali criteri un tumore viene definito raro?
R: “E’ possibile utilizzare anche per le neoplasie rare la definizione che vale per le malattie rare.
Questa è basata sulla prevalenza, per cui sono rare le malattie la cui frequenza nella popolazione
è inferiore a 50/100.000. Per esempio, l’EMEA utilizza questa definizione per designare i farmaci
“orfani”. In tal modo, tuttavia, tra i tumori considerati rari sono compresi molti tumori rari, ma anche
tumori che rari non sono. Il rischio può essere quello di non focalizzarsi sui tumori realmente meno
frequenti. Proprio per questo la soglia che noi riteniamo andrebbe presa in considerazione
dovrebbe essere basata sull’incidenza, più che sulla prevalenza”.
D: Può spiegare la differenza?
R: “Esistono alcuni tumori che sono rari, ma hanno una lunga aspettativa di vita, e quindi non
appaiono rari se valutati con il parametro di prevalenza, e, viceversa, esistono tumori con una life
expectancy breve che, anche se frequenti, possono apparire rari. La critica mossa alla definizione
attuale consiste nel fatto che la prevalenza è un ottimo indicatore per misurare il carico
assistenziale richiesto da una malattia cronica e, quindi, è pienamente adeguato a malattie rare di
tipo non neoplastico. Al contrario, nella storia naturale dei tumori non rientra il concetto di cronicità,
in quanto tutto, nella storia naturale e terapeutica di un tumore, accade una volta sola per intervalli
di tempo definiti: vi sarà una sola chirurgia con finalità eradicante, una sola chemioterapia di prima
linea, una sola chemioterapia di seconda linea, e, se si vuole, una sola chemioterapia di ennesima
linea e una sola fase terminale”.
D: Si tratta solo di un auspicio?
R: “Attualmente stiamo lavorando ad una definizione basata sull’incidenza, in particolare all’interno
di un progetto europeo, RARECARE, coordinato da Gemma Gatta, dell’Epidemiologia dell’Istituto
Nazionale Tumori di Milano. Si tratta di un lavoro complesso, per arrivare alla definizione di una
lista, che dovrà tener conto delle diverse combinazioni possibili. E’ molto più difficile di quanto
possa sembrare. La lista a cui stiamo lavorando sarà il frutto di un ampio consenso nella comunità
oncologica europea. Essa potrà essere uno strumento importante, uno strumento di lavoro per gli
esperti, ma che contribuirà, speriamo, ad un migliore approccio al problema globale dell’assistenza
a questi pazienti”.
D: Perché è importante e che cosa è una Rete per i Tumori Rari
R: “Oggi l’idea di “rarità” richiama il concetto di “rete”. I tumori rari, come le malattie rare in genere,
comportano difficoltà particolari. Le competenze cliniche sui tumori rari non sono reperibili con
facilità dalla persona malata, in quanto i centri che ne dispongono sono pochi e dispersi
geograficamente. Inoltre, il trattamento dei tumori rari richiede spesso approcci multidisciplinari, e
dunque la dispersione geografica delle competenze risulta ancora più frequente. Di fatto, i tumori
rari comportano un eccesso di costi sanitari, da prestazione impropria, e di costi sociali, da
migrazione sanitaria. Dunque, la collaborazione è vitale nell’assistenza ai pazienti con tumore raro.
Per questo, nell’ambito di Alleanza Contro il Cancro e quindi dell’attuale Ministero del Lavoro,
Salute e Politiche Sociali, finanziato su fondi dell’attuale Ministero per la pubblica amministrazione
e l'innovazione, coordinato dall’Istituto Nazionale Tumori di Milano, è stato avviato, da anni, il
progetto della Rete Tumori Rari. Una collaborazione permanente tra centri oncologici su tutto il
territorio nazionale, finalizzata al miglioramento dell'assistenza ai pazienti con tumori rari,
attraverso la condivisione a distanza di casi clinici, l'assimilazione della diagnosi e del trattamento
secondo criteri comuni, il razionale accesso dei pazienti alle risorse di diagnosi e cura. Lo scopo è
che il Paziente con tumore raro possa trovare dei centri clinici, su tutto il territorio nazionale,
collegati tra loro dalla condivisione del migliore expertise clinico sui tumori rari. I singoli casi sono
condivisi a distanza, dai centri che li seguono. Se il paziente deve muoversi fisicamente, questo
avviene in maniera razionale e mirata, attraverso i centri della Rete. La Rete vorrebbe rispondere
alla domanda fondamentale del paziente con tumore raro - ‘dove posso rivolgermi?’ –
mantenendolo il più possibile vicino a casa. Il progetto ha riguardato fin qui soprattutto i sarcomi,
ma si sta estendendo agli altri tumori rari, nel gruppo dei tumori solidi dell’adulto. Questi sono
infatti i tumori rari che più necessitano di ulteriori collaborazioni, laddove i tumori rari ematologici e
i tumori pediatrici già trovano collaborazioni consolidate da anni. E’ un percorso in divenire, che ha
fatto molti progressi negli ultimi anni e che, nei prossimi due anni, si completerà. Questo incontro
sull’Oncologia medica dei tumori rari solidi dell’adulto vede la partecipazione di molti centri della
Rete. Non è quindi semplicemente un convegno, come ce ne sono tanti. E’ molto di più, per i centri
che vi partecipano, perché essi condividono già, a distanza, nella realtà di tutti i giorni, molti
pazienti affetti dalle patologie di cui nell’incontro si discute”.
Per ulteriori informazioni:
Ufficio Stampa Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
Enrica Alessi (335 8023380) e Sergio Vicario (348 9895170)
Metafora - Tel. 02 71040091
