EDITORIALE DALLA LETTERATURA Sono stati pubblicati molti articoli – sulla stampa specializzata e non – in merito alla terapia oncologica del prof. Luigi Di Bella. Abbiamo corso il rischio per un periodo, tanto è stato il clamore sollevato, di smarrire l’unico riferimento possibile: la verifica scientifica della validità della terapia. L’iniziativa del Ministero della Sanità che ha promosso uno studio clinico controllato sulla terapia Di Bella ha avuto il merito di riportare la questione sul suddetto piano. Anche questo articolo sulla sopravvivenza dei pazienti malati di cancro ai quali è stata somministrata la Multiterapia Di Bella (MDB), comparso su Cancer del novembre 99, contribuisce ulteriormente a fare chiarezza sul reale valore scientifico della MDB. Lo riportiamo per intero, accompagnato da un editoriale di commento di Paul Calabresi (v. pag. 24-25), autorevole oncologo americano e presidente della Commissione Internazionale che ha curato la supervisione della sperimentazione clinica della MDB, organizzata dall’Istituto Superiore di Sanità. Risultati di un’indagine retrospettiva sulla sopravvivenza di pazienti malati di cancro trattati con la Multiterapia Di Bella (Results from a historical survey of the survival of cancer patients given Di Bella Multitherapy. Cancer 1999;86:2143-9) Eva Buiatti, Centro di Documentazione per la Salute, Servizio Sanitario Regionale, Regione Emilia Romagna Stefania Arniani, Centro di Documentazione per la Salute, Servizio Sanitario Regionale, Regione Emilia Romagna Arduino Verdecchia, Istituto Superiore di Sanità, Laboratorio d’Epidemiologia e Biostatistica, Roma Lorenzo Tomatis, Istituto per l’Infanzia Burlo Garofalo, Direzione Scientifica, Trieste Registri Tumori italiani: Registro Tumori del Piemonte, Roberto Zanetti; del Veneto, Lorenzo Simonato; di Trieste, Giorgio Stanta; della Liguria, Marina Vercelli; della Lombardia, Paolo Crosignani; di Parma, Vincenzo Delisi; di Modena, Lucia Mangone; di Ferrara, Stefano Ferretti; della Romagna, Fabio Falcini; della Toscana, Alessandro Barchielli; di Macerata, Franco Pannelli; di Latina, Ettore Conti; di Ragusa, Lorenzo Gafà; del Registro Nazionale Tumori delle Ossa dell’Istituto Rizzoli di Bologna, Piero Picci; del FONOP, Giovanni Paolucci. Col patrocinio dell’Istituto Superiore di Sanità di Roma, nell’ambito del sostegno finanziario concesso dal Ministero della Sanità per gli studi concernenti la valutazione della Multiterapia Di Bella. Gli autori ringraziano il prof. Luigi Di Bella e il suo staff per aver consentito l’accesso libero e incondizionato agli archivi dei suoi pazienti. Abstract Introduzione. I mass media italiani hanno dato ampio risalto al successo ottenuto da una terapia alternativa impiegata per il trattamento di un certo numero di pazienti malati di cancro sviluppata dal prof. Luigi Di Bella, un medico modenese. Nel 1998 il Ministero della Sanità, spinto da considerevoli pressioni pubbliche, ha deciso di promuovere alcuni studi per valutarne l’efficacia. Metodi. E’ stato eseguito un follow up nei pazienti oncologici trattati nel periodo 1971-1997 dal prof. Di Bella e registrati nel suo archivio. I casi identificati sono stati ricercati presso i Registri Tumori della zona di residenza al fine di accertarne la diagnosi, la data di incidenza e lo stato in vita. La sopravvivenza di questi casi è stata confrontata con quella di analoghi casi di pazienti oncologici estratti dalla banca dati dello studio nazionale ITACARE ed appaiati individualmente. Sono state quindi calcolate le curve di BIF Mar-Apr 2000 - N. 2 sopravvivenza (metodo Kaplan-Meier) per tutti i pazienti oncologici adulti combinati e per le principali sedi, nonché per i bambini affetti da leucemia. L’omogeneità delle curve di sopravvivenza nei due gruppi è stata valutata utilizzando il log rank test. Risultati. Dopo diverse esclusioni, sono stati inclusi nello studio 314 pazienti. Il follow up è stato completato per il 79% di essi, soltanto quattro pazienti erano stati curati esclusivamente con la Multiterapia Di Bella (MDB) e, di questi quattro, solo uno era ancora vivo due anni dopo la diagnosi. La sopravvivenza a cinque anni per i bambini affetti da leucemia e per i pazienti oncologici adulti era in entrambi i casi del 29,4%. La sopravvivenza a cinque anni era significativamente inferiore rispetto ai soggetti di controllo tratti dalla bancadati ITACARE per i pazienti affetti da leucemia infantile, carcinoma della mammella femminile, leucemia dell’adulto e per tutti i tumori combinati. Ventisette pazienti ai quali era stata somministrata la MDB sono sopravvissuti dieci o più anni dopo la diagnosi. Solo per tre di questi soggetti si poteva parlare di una lunga sopravvivenza inaspettata. Conclusioni. I risultati di questa serie non offrono alcuna evidenza che la MDB influisca positivamente sulla sopravvivenza dei pazienti oncologici. Introduzione In molti paesi, sono state avanzate diverse proposte di terapie antitumorali miracolose, non basate sulla evidenza scientifica. Alcune di esse hanno incontrato l’approvazione entusiasta dell’opinione pubblica e della stampa locali. Recentemente, i mass media italiani hanno dato ampio risalto al successo ottenuto da una terapia alternativa impiegata per il trattamento di un certo numero di pazienti malati di cancro sviluppata da un medico modenese, il prof. Luigi Di Bella. La terapia del prof. Di Bella (conosciuta come Multiterapia Di Bella, MDB) è un cocktail di somatostatina (o il suo 17 DALLA LETTERATURA equivalente sintetico octeotride), melatonina, una sospensione di β-carotene, α-tocoferolo e acido retinoico, bromocriptina, ciclofosfamide in piccole dosi, vitamina D e acido ascorbico. La stampa quotidiana ha riferito che il prof. Di Bella avrebbe curato con successo circa 10.000 pazienti oncologici su base ambulatoriale privata. In Italia molti medici, per lo più medici generici, si sono considerati “fautori della MDB” e hanno somministrato la terapia a pazienti oncologici. Tuttavia, in seguito alla richiesta del Ministero della Sanità di produrre documentazione sui pazienti, vennero consegnati soltanto 39 dossier clinici, nessuno dei quali conteneva convincenti evidenze di successo. Inoltre, la stampa scientifica internazionale ha riportato diverse volte informazioni sul “caso Di Bella”. Nel gennaio 1998, il Ministero della Sanità, spinto dalla considerevole pressione pubblica, ha deciso di iniziare una serie di sperimentazioni cliniche di fase II e di intraprendere uno studio storico sulla sopravvivenza dei pazienti trattati dal prof. Di Bella. I risultati dello studio storico vengono di seguito presentati. Materiali e metodi E’ stato possibile realizzare questo studio grazie alla collaborazione del prof. Di Bella che ha consentito l’accesso all’archivio contenente la documentazione clinica dei pazienti trattati a Modena. Nel 1991-1992 alcune succinte informazioni individuali sui pazienti del prof. Di Bella trattati nel periodo precedente sono state informatizzate dai suoi collaboratori. Da allora in poi, i nuovi casi sono stati sistematicamente aggiunti alla banca dati fino al mese di giugno del 1997. Questa banca dati corrisponde ad un archivio cartaceo in quasi il 100% dei casi. Le informazioni computerizzate si limitano al numero di identificazione, nome, cognome, data di nascita, residenza e tipo di malattia, con un livello di accuratezza variabile. Tuttavia, attraverso il numero d’identificazione è possibile individuare per ogni soggetto il dossier cartaceo contenente ulteriori informazioni personali e cliniche. La qualità di questa documentazione varia, passando da dossier completi che riportano le procedure diagnostiche e terapeutiche seguite dal soggetto a frammentari appunti scritti a mano. I dati computerizzati sono stati utilizzati per individuare i casi oncologici. Questi ultimi sono stati quindi ricercati negli archivi dei Registri Tumori attivi in Italia, al fine di verificare le seguenti informazioni: data d’incidenza, diagnosi (sito tumorale e tipo istologico) e stato in vita. Lo studio ha incluso tutti i pazienti che presentavano una diagnosi di neoplasia residenti in un’area nella quale era attivo un Registro Tumori o era comunque possibile che un Registro Tumori eseguisse il follow up. Inoltre, per tutti i casi di leucemia infantile e tumore primitivo delle ossa, le informazioni sono state tratte, indipendentemente dal luogo di residenza, dal registro nazionale dei tumori ossei (Istituto Rizzoli di Bologna) e dall’archivio del FONOP (Gruppo Operativo Nazionale per i tumori pediatrici). I dossier inclusi nello studio sono stati inizialmente 3.076, riferiti a pazienti che 18 avevano avuto contatto con il prof. Di Bella dall’inizio del 1971 al giugno 1997. I pazienti che presentavano una diagnosi diversa da neoplasia maligna o che non presentavano diagnosi sono stati esclusi (n = 565 e n = 988 rispettivamente, totale = 1.553, 50,5%), lasciando 1.523 casi di possibili neoplasie. Inoltre sono stati esclusi tutti coloro che risiedevano nelle aree non coperte dai Registri Tumori italiani (n = 918), tranne che per i casi di leucemia infantile o tumore primitivo dell’osso. Questa esclusione, basata sul luogo di residenza, non è ritenuta rilevante rispetto ai risultati dello studio. Gli archivi cartacei individuali dei rimanenti 605 pazienti sono stati esaminati da uno degli autori (dott.ssa E. Buiatti). In 291 casi (48,1%) gli archivi non contenevano alcuna documentazione sulla MDB e pertanto anche questi sono stati esclusi dallo studio. Il follow up per i restanti 314 pazienti è stato completato il 30 marzo 1998. Per ogni paziente sono state ricercate le seguenti informazioni: • data d’incidenza; • diagnosi, tipo istologico, diffusione della malattia al momento della diagnosi (in un sottoinsieme); • terapie diverse dalla MDB (classificate come terapie chirurgiche, chirurgia palliativa, medica, radiologica o altro); • data del primo incontro con il prof. Di Bella; • farmaci prescritti nell’ambito della MDB; • data dell’ultimo incontro con il prof. Di Bella; • stato in vita alla fine del follow up. Tutte queste informazioni sono state ricercate nei dossier cartacei individuali degli archivi Di Bella e nei corrispondenti archivi dei Registri Tumori. Le informazioni relative allo stato in vita, se mancanti, sono state verificate anche presso il Comune di ultima residenza. Quando le informazioni erano disponibili da più di una fonte e presentavano discordanze, si è fatto riferimento a quelle fornite dai Registri Tumori. Il follow up è stato completato per 248 pazienti (79%). La situazione della documentazione esaminata nello studio è illustrata nella Figura 1. Curve di sopravvivenza di KaplanMeier sono state calcolate per tutti i tumori combinati negli adulti e per i casi di leucemia infantile. Nella banca dati ITACARE (che riunisce la casistica dei Registri Tumori italiani) sono raccolti in forma anonima tutti i casi di tumore registrati in Italia dall’inizio dell’attività dei Registri Tumori al 1992. Per ognuno dei pazienti MDB si è provveduto all’abbinamento con un massimo di quattro casi selezionati casualmente dalla banca dati ITACARE, con l’obiettivo di confrontare il tasso di sopravvivenza dei casi MDB con quello dei casi dei Registri Tumori italiani. I criteri di abbinamento sono definiti come segue: • occorrenza del tumore nello stesso sito o sub-sito (classificazione internazionale delle malattie, a quattro cifre, IX versione - ICDIX); • stesso sesso; • età più o meno cinque anni (classi d’età di dieci anni per i siti tumorali meno frequenti) a cui apparteneva il paziente MDB; BIF Mar-Apr 2000 - N. 2 DALLA LETTERATURA • periodo della diagnosi entro un anno e mezzo (tre anni per i siti tumorali meno frequenti); • vivente alla data in cui i pazienti MDB iniziarono la terapia. Sono stati esclusi dall’abbinamento i pazienti per i quali mancavano informazioni essenziali (8%) nonché coloro che presentavano una condizione benigna, un comportamento tumorale incerto, o una sede tumorale non specificata (8%). Inoltre, l’abbinamento è stato impossibile per il 13% dei pazienti, essenzialmente affetti da tumori non comuni. Il numero finale di pazienti inclusi in questa analisi è stato quindi 176. 152 pazienti sono stati appaiati con 4 casi, e i rimanenti 24 pazienti sono stati appaiati con 1-3 casi (in media 2,1 casi oncologici per ogni paziente). I risultati presentati qui si riferiscono a tutto il gruppo di 176 pazienti MDB completamente o parzialmente appaiati. Le stime di sopravvivenza sono state eseguite secondo il metodo Kaplan–Meier applicato ai dati di sopravvivenza rispettivamente del gruppo di pazienti MDB e del gruppo di controllo costituito dai casi selezionati dalla banca dati ITACARE, per i siti tumorali analizzati e per la loro combinazione. L’omogeneità delle curve di sopravvivenza dei due gruppi è stata testata utilizzando il log rank test. Risultati Descrizione dei pazienti e della MDB Soltanto 4 pazienti risultavano essere stati trattati con la MDB come prima ed unica scelta terapeutica. I pazienti erano i seguenti: • un paziente con leucemia mieloide cronica diagnosticata nel 1978 all’età di 31 anni, che è deceduto nell’agosto 1981; • un paziente con adenocarcinoma al fegato diagnosticato nel novembre 1990 all’età di 65 anni, che è deceduto nel maggio 1991; • un paziente con adenocarcinoma colorettale (della valvola ileocecale, con diagnosi di probabile metastasi epatica) diagnosticato nel novembre 1994 all’età di 47 anni, che è deceduto nel novembre 1995; • un paziente con carcinoma polmonare diagnosticato clinicamente nel marzo 1996 all’età di 75 anni, vivo alla fine del follow up (marzo 1998). Tutti gli altri pazienti risultavano essersi sottoposti a terapie antineoplastiche (soprattutto chirurgia e chemioterapia) prima di iniziare la MDB, e alcuni di loro non hanno interrotto tali terapie durante la MDB. I farmaci effettivamente prescritti nell’ambito del metodo MDB si sono ampiamente modificati nel corso degli anni. La somatostatina, considerata essenziale dal prof. Di Bella, è stata prescritta in maniera Figura 1. Status della documentazione esaminata nello studio Pazienti potenziali secondo l’affermazione di L. Di Bella: 10.000 Casi nell’archivio (gen. '71 -giu. '97): 3.076 Casi di neoplasia registrati: 1.523 Casi esistenti nelle aree del registro, tutte le leucemie infantili e i casi di neoplasie alle ossa: 605 Pazienti valutabili: 314 Esclusi diagnosi diversa dal cancro: 565 senza diagnosi: 988 Esclusi forme di cancro diverse dalla leucemia infantile e neoplasie alle ossa o non appartenenti alle aree dei Registri Tumori: 918 Esclusi per assenza di documentazione sulla MDB:291 Pazienti perduti al follow up: 66 Pazienti in follow up: 248 BIF Mar-Apr 2000 - N. 2 19 DALLA LETTERATURA sistematica soltanto a partire dal 1989 (nessun caso trattato prima del 1979, poi il suo uso è aumentato progressivamente fino a raggiungere l’80% dei pazienti). Soltanto la melatonina è stata usata per il 90% dei pazienti durante l’intero periodo, mentre la sospensione di provitamine e derivati vitaminici è stata utilizzata per la maggioranza dei pazienti solo nel corso degli ultimi dieci anni (il 2% dei pazienti nel 1971-1979, il 70% dei pazienti nel 1989-1997). La ciclofosfamide, anch’essa dichiarata essenziale, è stata usata per il trattamento di circa il 20% dei pazienti nei primi anni (1971-1979) e del 50% dei pazienti nel restante periodo. La bromocriptina, l’acido ascorbico e la vitamina D non sono mai stati usati in più del 50% dei casi. Il numero di farmaci prescritti ad ogni paziente variava da 2 a 14. Tabella 1. Pazienti trattati con la MDB suddivisi per età e sesso Età (anni) Sesso 0-14 15-64 65 ed oltre Mancanti Totale Maschi 22 76 28 5 131 Femmine 21 74 20 2 117 Totale 43 150 48 7 248 Nella Tabella 1 viene mostrata la distribuzione dei pazienti per età e sesso. I bambini sono 43 (il 17,3% dei casi); quasi tutti i bambini (84%) iniziarono la MDB nel primo periodo (1971-1984). Nella Tabella 2 la casistica è suddivisa per localizzazione del tumore per le sedi rappresentate da 10 o più casi, e secondo il periodo in cui fu iniziata la MDB (1971-1984, 1985-1997). Tra i bambini, 39 (91%) presentavano una leucemia acuta. Gli altri tumori infantili erano: 1 morbo di Hodgkin (HD), 2 linfomi non-Hodgkin (NHL), 1 tumore al cervello. Tra gli adulti, il tumore più frequente era la leucemia cronica (28), seguita dal carcinoma al polmone (19), carcinoma della mammella femminile (15), e leucemia acuta (15). 26 pazienti su 28 con leucemia cronica e 12 su 15 malati di leucemia acuta hanno iniziato il trattamento nel primo periodo, quando la somatostatina non veniva ancora usata. La categoria “altre localizzazioni” (n = 108) comprendeva: tumori gastrici (n = 9), neoplasie cerebrali (n = 8), neoplasie maligne a sede non specificata (n = 10), NHL (n = 7), HD (n = 5), e neoplasie di malignità incerta (n = 16). Il periodo di follow up è variato da 9 mesi a 27 anni. Nel complesso, 52 pazienti su 248 erano vivi nel marzo 1998. Tabella 2. Pazienti trattati con la MDB suddivisi in base alla localizzazione del tumore ed al periodo di inizio del trattamento con la MDB Localizzazione del tumore Colon-retto Polmone Mammella Mieloma multiplo Leucemia acuta negli adulti Leucemia cronica Adulti, altre localizzazioni Leucemia infantile Bambini, altre localizzazioni Totale 1971-1984 1 8 2 3 12 26 31 34 2 119 La Tabella 3 mostra la probabilità di sopravvivenza dopo 1, 3, 5 e 10 anni dalla diagnosi per la leucemia infantile (39 pazienti) e per tutti i tumori dell’adulto. I casi in adulti che presentavano malignità incerta o con informazioni essenziali mancanti sono stati esclusi dall’analisi; conseguentemente, i soggetti inclusi sono stati 181. 20 Periodo della MDB 1985-1997 9 9 13 7 3 0 65 5 2 113 Mancanti 0 2 0 0 0 2 12 0 0 16 Totale 10 19 15 10 15 28 108 39 4 248 Per i bambini, la probabilità di sopravvivenza era del 29,4% dopo 5 anni e del 19,6% dopo 10 anni. Soltanto un caso di leucemia infantile è stato trattato con somatostatina. Per gli adulti, a 5 anni dalla diagnosi, la probabilità di sopravvivenza era del 29,4% (16% dopo 10 anni). Suddividendo i casi nei due periodi di trattaBIF Mar-Apr 2000 - N. 2 DALLA LETTERATURA mento MDB (1971-1984 e 1985-1997) le curve di sopravvivenza erano simili. Come notato in precedenza, soltanto nel secondo periodo la somatostatina è stata utilizzata sistematicamente nella MDB. 27 pazienti sono sopravvissuti 10 o più anni dalla data di insorgenza della neoplasia, e 20 dall’inizio della MDB. I 20 casi erano i seguenti: • 7 casi di leucemia acuta infantile, diagnosticati nel 1971, 1973 (4 casi), 1974, e 1976. La MDB fu iniziata in media ad un anno di distanza dall’inizio della chemioterapia. In molti casi le due terapie sono state utilizzate simultaneamente o alternativamente. La MDB ha avuto una durata da 2 a 12 anni; • 2 casi di leucemia acuta dell’adulto (età 16 e 65 anni). Entrambi erano stati sottoposti a chemioterapia, ed uno anche a radioterapia. Per uno di loro, le cattive condizioni di salute determinarono la scelta di interrompere la chemioterapia a favore della MDB; • 4 pazienti con leucemia cronica, 3 dei quali morirono rispettivamente 20, 24, e 25 anni dopo la diagnosi. Per il paziente ancora vivo (57 anni di età nel 1997), la cura MDB si è limitata alla melatonina. Tutti questi soggetti erano stati anche trattati con chemioterapia; • 4 casi di tumori maligni con scarsa documentazione, non confermati dal Registro Tumori; • 3 pazienti sono morti dopo più di 10 anni (1 con un tumore allo stomaco, 1 con adenocarcinoma vulvare, 1 con adenocarcinoma del colon sigmoidale). Tutti furono curati con chirurgia e chemioterapia, con successo per la paziente con adenocarcinoma vulvare. Degli altri 7 pazienti che sono sopravvissuti 10 anni o più dalla prima diagnosi, 4 sono deceduti meno di 3 anni dopo l’inizio della MDB, e due pazienti affetti da leucemia linfatica cronica sono deceduti a causa della loro malattia 8 anni dopo aver iniziato la MDB. Tre (1 con linfoma di Hodgkin (LH), 1 con carcinoma ovarico trattato chirurgicamente, 1 con carcinoma endometriale) sono ancora vivi. Questi ultimi hanno iniziato la MDB rispettivamente nel 1989, 1996 e 1991. Tabella 3. Probabilità di sopravvivenza per i pazienti MDB con leucemia infantile e tumori dell’adulto (tutte le localizzazioni) Leucemia infantile Tumori dell’adulto N. dei casi 39 181 Probabilità di sopravvivenza (%) Anni trascorsi dalla diagnosi 1 3 5 85,3 47,0 29,4 71,7 43,9 29,4 Confronto tra la sopravvivenza dei pazienti MDB e la sopravvivenza dei malati di tumore ITACARE L’appaiamento tra i pazienti MDB e i casi ITACARE è stato efficace per tutte le variabili di appaiamento. La data di insorgenza della neoplasia era leggermente più recente nei casi di carcinoma colorettale della serie MDB (1990, deviazione standard [S.D.] 4,8 contro 1986, S.D. 1,9) e leggermente precedente per i pazienti con leucemia infantile della serie MDB (1975, S.D. 6,0 contro 1979, S.D. 3,3), in confronto con la serie estratta da ITACARE. La Tabella 4 presenta le stime di sopravvivenza per i pazienti della serie MDB e per il gruppo di casi selezionati dalla banca dati ITACARE (i pazienti della banca dati ITACARE utilizzati per il confronto erano viventi all’inizio della terapia MDB), per alcune sedi tumorali e per l’insieme di tutti i tumori. I pazienti MDB hanno rivelato una minore probabilità di sopravvivenza sia a breve sia a lungo termine per tutti i tumori presi in considerazione. Le differenze erano statisticamente significative per alcuni tumori considerati curabili, quali i tumori della mammella, la leucemia dell’adulto, la leucemia infantile, e per l’insieme di tutti i tumori. Invece, le differenze sono state minori e non significatiBIF Mar-Apr 2000 - N. 2 10 19,6 16,0 ve per il carcinoma polmonare e colorettale. I tassi di sopravvivenza riscontrati erano drammaticamente bassi per i pazienti affetti da leucemia infantile sottoposti alla MDB se paragonati al gruppo selezionato da ITACARE. La Figura 2 presenta la sopravvivenza cumulativa per i pazienti MDB (tutti i tumori) e per il gruppo selezionato da ITACARE. Nel lungo termine, il gruppo selezionato da ITACARE ha mostrato una probabilità di sopravvivenza due volte maggiore rispetto ai pazienti MDB. In Figura 3 viene mostrata la stessa analisi per la leucemia infantile. In Italia la maggioranza dei casi di leucemia infantile vengono curati in ospedali specializzati con protocolli standardizzati. Nel periodo in esame, la prognosi per i pazienti con questa neoplasia iniziava ad essere buona. Per i pazienti MDB, la sopravvivenza a lungo termine dei bambini è simile a quella mostrata per i pazienti adulti con leucemia acuta. Comunque, la sopravvivenza a lungo termine è assai migliore nel gruppo di controllo ITACARE, e simile a ciò che viene generalmente mostrato nelle stime su base di popolazione. 21 DALLA LETTERATURA Tabella 4. Confronto della probabilità di sopravvivenza (%) tra i malati di tumore trattati con la MDB e quelli estratti dalla banca dati ITACARE (pazienti ITACARE viventi alla data di inizio della MDB nel caso appaiato) MDB Sede del tumore Mammella Polmone Colon-retto Leucemia Leucemia infantile Tutti i tumori N. casi 14 14 11 65 32 176 1 anno 55 24 68 60 42 56 ITACARE 5 anni 23* 0 34 26 21 21 1 anno 97 39 73 80 87 78 5 anni 85 14 64 51 70 49 Log rank x2 37,5 1,1 1,8 14,7 39,4 45,9 Valore P 0,0001 n.s. n.s. 0,0001 0,0001 0,001 * Due anni di sopravvivenza: osservazioni effettuate dopo 2 anni Figura 3. Confronto fra la probabilità di sopravvivenza sti- mata per i pazienti MDB e per il gruppo di controllo dall’archivio ITACARE. Neoplasie dell’adulto (> 14 anni), pari a 144 pazienti MDB mata per i pazienti MDB e per il gruppo di controllo dall’archivio ITACARE. Leucemie in età pediatrica (0-14 anni), pari a 32 pazienti MDB 1 1 0,8 0,8 0,6 ITACARE 0,4 MDB 0,2 0 0 48 96 144 192 240 288 Tempo trascorso dall'inizio della MDB (in mesi) Discussione Il numero di pazienti oncologici valutati in questo studio è molto inferiore (1.523) rispetto al numero di pazienti riferito dal prof. Di Bella (10.000). Inoltre, la documentazione inerente l’avvenuto trattamento con la MDB era inesistente per approssimativamente il 48% di un sottocampione non selezionato pari al 50% di questi pazienti. Molti pazienti oncologici hanno contattato il prof. Di Bella dopo il mese di giugno 1997, a seguito dell’attenzione accordatagli dai media. Tuttavia per questi pazienti non esiste documentazione accessibile e il follow up è troppo breve per consentire una valutazione della sopravvivenza. Il protocollo MDB proposto dal prof. Di Bella non corrispondeva alle sue prescrizioni del periodo 1971-1997. In tutto questo periodo, soltanto la melatonina era stata impiegata sistematicamente. Un numero molto limitato di pazienti risulta essersi sottoposto alla MDB come prima scelta terapeutica 22 Probabilità di sopravvivenza Probabilità di sopravvivenza Figura 2. Confronto fra la probabilità di sopravvivenza sti- ITACARE 0,6 0,4 MDB 0,2 0 0 48 96 144 192 240 288 Tempo trascorso dall'inizio della MDB (in mesi) (4 su 314). Di essi, 2 sono deceduti dopo un anno o meno, uno affetto da leucemia mieloide cronica è deceduto dopo quattro anni e per quanto riguarda l’ultimo paziente, che era ancora vivo dopo due anni di follow up, non è disponibile la conferma istologica della neoplasia. In queste serie, la probabilità di sopravvivenza per i casi di leucemia infantile era molto bassa. Inoltre, solo 7 pazienti dei 39 con 10 anni o più di follow up (18%) possono considerarsi guariti. Confrontando la probabilità di sopravvivenza di un sottogruppo di questi casi con quella di un campione di casi di leucemia infantile appaiati ai primi ed estratti casualmente dai Registri Tumori italiani, la differenza di sopravvivenza a cinque anni tra le due serie era altamente significativa. Questi risultati negativi potrebbero essere dovuti alla selezione di casi meno curabili (più avanzati) nella serie dei pazienti del prof. Di Bella rispetto alla serie dei Registri, o ad una adesione minore da parte di questi pazienBIF Mar-Apr 2000 - N. 2 DALLA LETTERATURA BIF Mar-Apr 2000 - N. 2 za di sporadiche neoplasie a progressione lenta. Nessuno di questi pazienti è stato curato con la somatostatina. In conclusione, i risultati di questo studio non offrono nessuna prova dell’efficacia della terapia antitumorale proposta dal prof. Di Bella in termini di sopravvivenza di questa serie storica di pazienti oncologici. Tali risultati dovrebbero essere considerati conclusivi per quanto riguarda i casi esaminati. Questi ultimi possono essere considerati un campione rappresentativo dell’intera esperienza terapeutica del prof. Di Bella in campo oncologico. Gli studi di sopravvivenza a carattere retrospettivo tendono ad essere distorti e a produrre risultati migliori rispetto alle sperimentazioni cliniche a causa della selezione di casi con un follow up più favorevole. Apparentemente, ciò non è avvenuto nelle serie MDB. La sopravvivenza dei bambini affetti da leucemia era particolarmente bassa. Attualmente, è impossibile determinare se ciò sia dovuto ad una selezione di casi particolarmente gravi o ad una deviazione di alcuni soggetti dalla terapia efficace. Bibliografia ti alla chemioterapia e ad altre terapie, o ad una combinazione di questi due fattori. La sopravvivenza era anche molto bassa per i pazienti oncologici adulti. Una sopravvivenza a cinque anni peggiore per la serie Di Bella rispetto al gruppo di confronto è stata riscontrata per quei pazienti oncologici adulti per i quali era possibile la comparazione. La differenza era statisticamente significativa per alcune sedi tumorali per le quali si ritiene che la terapia tradizionale sia efficace nel prolungamento della sopravvivenza. Il confronto è basato su un campione di casi estratti dagli archivi dei Registri Tumori italiani. La sopravvivenza in queste serie è rappresentativa di quella del periodo considerato, poiché si riferisce a tutti i tipi di tumore, a tutti gli stadi e a diverse aree geografiche con caratteristiche terapeutiche variabili. Tuttavia, il valore del confronto è limitato a causa della mancanza di informazioni sullo stadio delle neoplasie per la maggior parte dei casi, il che impedisce una valutazione della sopravvivenza distinta per stadi. La maggior parte dei pazienti con carcinoma al polmone, allo stomaco, colorettale e mammario si è rivolta alla MDB dopo un insuccesso più o meno documentato della chirurgia e della chemioterapia, cioè ad uno stadio molto avanzato della malattia. E’ possibile che i pazienti oncologici che sono guariti dopo il trattamento tradizionale non si siano mai rivolti alla MDB, tuttavia anche i soggetti con una sopravvivenza breve o molto breve possono esserne stati tendenzialmente esclusi. Vi era infatti una media di un anno tra la data d’incidenza della malattia e l’inizio della MDB. Al fine di evitare, seppur parzialmente, queste distorsioni, ogni paziente è stato abbinato a soggetti vivi alla data d’inizio della MDB. La distorsione opposta (esclusione dei pazienti guariti) non poteva essere evitata. Questa limitazione potrebbe spiegare almeno in parte i risultati peggiori a cui sono pervenuti i pazienti MDB rispetto a quelli che non si erano rivolti alla MDB. Tuttavia, i pazienti a breve sopravvivenza non sono stati totalmente esclusi dalla comparazione, come si può notare sulla base della probabilità di sopravvivenza a breve termine dei soggetti di controllo. Un’analisi dettagliata dei 27 pazienti con sopravvivenza a lungo termine non ha permesso di identificare un numero rilevante di successi attribuibili alla MDB. Solo in due, o forse tre casi, altre terapie non potevano giustificare il risultato. Si tratta di un caso di leucemia in un giovane, un caso di tumore allo stomaco e forse un caso di carcinoma colorettale avanzato. Questo numero esiguo è compatibile con la proporzione di pazienti con sopravvivenza superiore a dieci anni fra quelli con prognosi iniziale molto grave, che si riscontra normalmente nelle serie di casi su base di popolazione. Questi casi possono essere spiegati da errori diagnostici o dall’occorren- 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8. 9. 10. 11. 12. 13. 14. Lerner U, Kennedy BJ. 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