Tariffa Roc: Poste Italiane S.P.A. Spedizione in Abbonamento Postale - D.L. 353/2003 (conv. in L. 27/02/2004 N. 46) art. 1 comma DCB - Roma
n.1, anno V
n.1, anno IV
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Notiziario
Parent Project onlus
PTC 124: Anche in Italia!
Febbraio:
Pronti a partire?
Famiglie:
La storia
di Martin
L’associazione
L’associazione
Contenuti
Contenuti
PARENT PROJECT ONLUS
Sede Legale: Via S. Giusta, 50 - 00054 Aranova (Rm)
Sede Operativa: Via Aurelia, 1299 - 00166 Roma
C.F. e P. Iva 05203531008
2 Scienza
Lucilla Patrizi - Segreteria Organizzativa
Tel. 06 6692769 - Fax 06 66188428
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PTC 124: un farmaco per non
fermarsi allo STOP
Silvia Starita - Responsabile Segreteria Organizzativa
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Exon Skipping in cellule staminali
Valeria Canu - Centro Ascolto Duchenne
numero verde 800 943 333
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6 Famiglie
La forza del presente nella storia
della famiglia Rizzoli
Gabriella Gravina - Amministrazione
[email protected]
Annalisa Pilo - Progettazione Sociale
[email protected]
Notiziario
Parent Project onlus
Valerio Sanzotta - Direttore Responsabile
[email protected]
Francesca Ceradini - Responsabile Scientifico
[email protected]
7 Regioni
Trentino Alto Adige
Veneto e Toscana
Monia Pellegrini - Editing e Grafica
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Stefania Collet - Ufficio Stampa
uffi[email protected]
8
Marika Gallo - Area Comunicazione
Se volete collaborare al notiziario con articoli, lettere e commenti
scrivetele a [email protected]
Anno V - N. 1 - Febbraio 2008
NOTIZIARIO PARENT PROJECT ONLUS - Bollettino della Associazione Parent Project ONLUS
Redazione: Via Isola Madre, 15 - 00141 Roma - DIRETTORE RESPONSABILE: Valerio Sanzotta
Stampato presso la Tipografia Lito Saro S.n.c.
Via della Massimilla, 103 - 00166 Roma - Aut. Tribunale di Roma N. 255/2004 del 14/06/2004
Gli appuntamenti da
mettere in agenda:
Terzo appuntamento con la Ricerca:
A Milano, il 15 e 16 febbraio
Convegno Internazionale “I trials
clinici e la ricerca Duchenne e
Becker nel mondo” aggiornamento
sugli studi internazionali di genetica,
terapia cellulare, farmacologia e sulla
sperimentazione sull’uomo.
Iniziative di Natale
Sicilia e Lazio
9
Il treno del futuro
12 Ringraziamenti
Aggiornamenti importanti:
Nuove coordinate bancarie istituzionali:
Banca di Credito Cooperativo di Roma
IBAN: IT 38 V 08327 03219 000000005775
Editoriale
Editoriale
Buoni propositi
migliorabile) approccio di collaborazione con le associazioni dei pazienti:
Chi si ricorda le letterine di Natale di quando (sempre noi quarantenni
abbondanti...) eravamo piccoli?
Di solito ruotavano intorno a tre o quattro temi fondamentali che venivano
riproposti ogni anno con alcune variazioni:
Cari genitori
so che non son stato proprio buonissimo quest’anno, però prometto che da
questo momento farò sempre i compiti, non dirò più parolacce, non vi farò più
arrabbiare e non dirò più bugie.
Sapevamo perfettamente di mentire spudoratamente, ma con l’ultima aggiunta
“non dirò più bugie” ci mettevamo l’anima in pace da quel momento esatto in
poi...
Era un mondo semplice, o almeno a noi sembrava semplice.
Ma a distanza di tanti anni, una delle sensazioni che ancora associo al Natale e al
Capodanno è questa necessità di dover chiudere una porta ed aprirne un’altra.
Chiudiamo la porta sul 2007, un anno ricchissimo di novità e di buone notizie
sotto l’aspetto scientifico, ma un anno purtroppo ancora troppo uguale ai
precedenti sotto l’aspetto della assistenza e del trattamento clinico dei nostri figli.
Apriamo una porta sul 2008, un anno che inizierà con una bella notizia: il primo
trial clinico con PTC124 in Italia, il primo farmaco specificamente progettato per
la Duchenne e la Becker.
Quasi certamente non sarà questa la sola sperimentazione sull’uomo che inizierà
nel 2008 in Italia, ma siamo veramente pronti?
Uno strumento importante di cui avremo assoluto bisogno è il Registro dei
Pazienti, questa è una priorità assoluta e siamo in dirittura d’arrivo.
Sono invece un pò preoccupato per la situazione di instabilità che si sta creando
nella nostra comunità “Duchenne/Becker”.
L’impressione che ho avuto è che manchi un pò di comunicazione e collaborazione
tra i clinici che lavorano sulle nostre patologie.
E’ inevitabile quindi cercare di sviluppare il più possibile un dialogo aperto e una
collaborazione tra chi lavora onestamente per aiutare i nostri ragazzi e le loro
famiglie.
Molti clinici hanno manifestato una chiara volontà di collaborare con noi pazienti
e la nostra associazione sta cercando di sostenere con tutte le forze un lavoro di
costruzione di una rete che possa essere utile per gestire al meglio le competenze
e le risorse presenti sul territorio nazionale e quindi assicurare l’assistenza
necessaria ai nostri figli.
Il lavoro con Marcello Villanova è iniziato prima del 2000, con Alessandra
Ferlini dal 2003, con Fabrizio Racca dal 2005 e a seguire abbiamo cominciato a
sviluppare un dialogo costruttivo con altri centri fino ad oggi, un lavoro che ha
prodotto ottimi risultati e che ne darà di migliori.
Ma ancora non basta, i nostri “buoni propositi” per il 2008 devono partire da qui:
Dobbiamo sviluppare e promuovere la costruzione di un Network clinico che
sia aperto a chiunque voglia condividere questo semplice (ma discutibile e
1. Volontà di definire (e ovviamente aggiornare) alcuni standard minimi di
diagnosi/follow-up e trattamento che possano essere largamente condivisi sia
grazie alla presenza di documenti internazionali sia per un uso consolidato a
livello internazionale.
2. Volontà di aderire con il proprio centro ad uno o più di questi standard,
compatibilmente con le risorse cliniche e logistiche di ogni centro.
3. Volontà di tenere in considerazione i suggerimenti, le critiche e le proposte
originate da un feedback dei pazienti manifestato attraverso le associazioni e
raccolto mediante alcuni questionari anch’essi costruiti in modo condiviso.
A fronte di questa volontà dovremo essere pronti a spendere tutte le nostre
energie, come già abbiamo fatto in passato, per fare in modo che tutti i centri
che aderiscono alla proposta possano sviluppare nel tempo le risorse (logistiche/
economiche/organizzative) e/o le competenze necessarie per poter aderire
pienamente a tutti gli standard definiti.
Molti dei clinici a cui vogliamo rivolgerci rappresentano già una rete di centri a
loro volta coordinati (Tiziana Mongini e l’associazione di miologia ad esempio,
Eugenio Mercuri ed il Treat-NMD), Marcello Villanova e Grazia d’Angelo
rappresentano già un centro funzionale e consolidato.
Ma nessuno di questi centri da solo può soddisfare interamente le complesse
necessità di una numerosa popolazione Duchenne e Becker diffusa in un territorio
sparso e disomogeneo come l’Italia.
Le famiglie sono esauste ed il peggio dovrà ancora arrivare, quando le
sperimentazioni aumenteranno (come sembra e come ci auguriamo) bisognerà
fare molta attenzione perchè le famiglie in una situazione così frammentata sono
destinate a crollare.
Siamo ancora in tempo per lavorare insieme, onestamente e senza pregiudizi,
la disponibilità da parte della nostra associazione dovrà essere completa
e cercheremo di coinvolgere tutte le altre risorse associative (UILDM) e non
(Telethon), politiche (Ministero della Salute, ISS), sanitarie (FIMMG e FIMP) e le
società scientifiche, come chiunque altro sarà necessario per continuare a lavorare
insieme per il bene dei nostri figli e per la soddisfazione professionale ed umana
di tutti i professionisti coinvolti.
Caro Babbo Natale, se ci aiuterai a mantenere i nostri buoni propositi per il 2008 ti
prometto che per il 2009 chiuderò tutte le mie pipe in uno scatolone e mi metterò
anche a dieta.
Scienza
Scienza
Ronald Cohn
Ptc124: un farmaco per “non fermarsi allo stop”
Dagli studi di base in laboratorio alle ultime sperimentazioni cliniche sull’uomo
Le cellule del nostro organismo sono
fornite di un macchinario in grado di
leggere il codice genetico celato nei
nostri geni e di tradurlo in proteine,
ovvero i mattoncini sui quali si basa
l’impalcatura ed il funzionamento del
nostro intero corpo.
Immaginiamo di paragonare la
struttura di un gene a quella di una
frase: per essere letto un gene ha
bisogno di un segnale di inizio e di
uno di stop, proprio come usiamo fare
con la maiuscola ed il punto finale
in una frase. Il gene per la distrofina
è, in assoluto, il più grande gene
contenuto nel nostro DNA. Proprio
questa sua caratteristica lo rende un
facile bersaglio da parte di diverse
mutazioni che possono causarne una
lettura errata, con la conseguente
produzione di una forma di distrofina
non funzionale e l’insorgenza della
distrofia muscolare.
Tra i diversi tipi di mutazioni vi è il
cosiddetto codone di stop prematuro,
si tratta di una mutazione puntiforme,
chiamata “non-sense”, che comporta
l’introduzione di un segnale di stop
Il team PTC Therapeutics Inc.
2
in una zona interna del gene. Questa
mutazione causa l’interruzione
anticipata della lettura del gene e,
quindi, la produzione di una forma più
corta, non funzionale, della distrofina.
Per riprendere il nostro paragone
iniziale: è come se si introducesse un
punto nel bel mezzo di una frase, si
perderebbe parte dell’informazione ed
il senso stesso della frase.
Circa il 10-15% dei ragazzi colpiti
da distrofia muscolare di Duchenne
hanno un codone di stop prematuro nel
gene della distrofina. Da alcuni anni i
ricercatori della PTC Therapeutics, una
società biofarmaceutica americana
specializzata nella scoperta e
nello sviluppo di piccole molecole
farmacologiche che intervengono
su alcuni meccanismi molecolare
coinvolti nella lettura dei geni, stanno
mettendo a punto un nuovo tipo di
farmaco che permetta al macchinario
cellulare di ignorare il segnale di stop
e di continuare così la corretta lettura
del gene. Si tratta del PTC124, un
farmaco per uso orale, già designato
dall’FDA come “orphan drug” per il
trattamento della Fibrosi Cistica e della
DMD causate da mutazioni nonsenso.
La molecola è stata ottenuta mediante
la selezione di più di 800mila diversi
composti testati per la loro capacità di
saltare la mutazione di stop e, negli
anni, è stata ottimizzata chimicamente
per l’avvio di un approccio terapeutico.
E’ importante sottolineare che si
tratta di un farmaco ancora in via di
sperimentazione che non è in alcun
modo disponibile sul commercio.
La ricerca focalizzata sul PTC124 ha
dato risultati molto incoraggianti che
hanno permesso di passare dagli studi
preliminari effettuati in laboratorio
su colture cellulari e su animali, alle
prime sperimentazioni cliniche di
fase I e II sull’uomo. Gli esperimenti
pre-clinici, pubblicati a maggio 2007
sulla rivista Nature, hanno dimostrato
gli effetti positivi del PTC124 sui topi
mdx (il topo distrofico usato come
modello in laboratorio). Dopo una
somministrazione orale della durata
di 8 settimane, la produzione di nuova
distrofina è comparsa nei muscoli
scheletrici, nel diaframma e nel cuore
dei topi mdx, accompagnata da un
aumento della resistenza muscolare.
Una volta verificata la non tossicità del
farmaco sugli animali, lo studio è stato
promosso alla sperimentazione clinica
di fase I per estendere i test di tossicità
sull’uomo.
Il PTC124 è stato somministrato per
2 settimane, 3 volte al giorno, a 61
volontari sani di età compresa tra i 18
e i 30 anni (un’età che si avvicina il
più possibile ai giovani adulti colpiti
da Duchenne). Dosi fino a 100mg/Kg/
giorno, ben superiori a quelle valutate
per il trattamento dei malati di
distrofia, sono state ben tollerate.
Questi risultati, ritenuti decisamente
positivi, hanno dato il via libera
alla sperimentazione di fase II: una
sperimentazione multicentrica
(che si svolge in più di una struttura
sanitaria), open-label (in cui sia i
ricercatori che i pazienti sanno quale
farmaco verrà somministrato), doseranging (che prevede l’utilizzo di
frazioni differenti della dose prevista
Scienza
Scienza
per avere un effetto farmacologico).
In un primo momento sono stati
arruolati 26 ragazzi malati di
Duchenne, dai 5 ai 17 anni, tutti con
una mutazione “non-sense”. 6 ragazzi
hanno ricevuto dosi da 16mg/Kg/
giorno e i 20 restanti da 40 mg/Kg/
giorno, il PTC124 è stato somministrato
per 28 giorni e le analisi sono state
condotte fino a 28 giorni dopo la fine
del trattamento. Le biopsie sono state
effettuate su di un piccolo muscolo del
piede (extensor digitorum brevis) prima
e dopo il trattamento. Circa il 50% dei
pazienti ha avuto un netto aumento
della distrofina prodotta nel muscolo
dopo il trattamento: 3 dei 6 pazienti
trattati con basso dosaggio, e 11 dei 20
pazienti trattati con il dosaggio medio.
Nei pazienti che hanno avuto un
aumento della distrofina è stata anche
riscontrata una riduzione della CK nel
sangue. I ricercatori sottolineano che la
variabilità della risposta non dipende
dal tipo di mutazione non-senso. Gli
effetti collaterali osservati sono stati di
entità clinicamente non rilevante, quali
nausea, diarrea e mal di testa.
Il secondo passo della fase II è stato
quello di arruolare 12 nuovi ragazzi
DMD per la somministrazione, con le
solite modalità, di un dosaggio più
elevato: 80 mg/Kg/giorno. Proprio
alla fine dell’anno trascorso, la PTC
Therapeutics ha annunciato che la
sperimentazione è stata completata,
assicurando l’ufficializzazione dei
risultati finali al più presto.
Molti ricercatori ritengono che il
PTC124 sia una via molto importante
sulla quale puntare per combattere la
Duchenne, almeno per quella piccola
ma non irrilevante percentuale che
dipende dalla accidentale formazione
di un codone di stop prematuro.
Ovviamente, è di fondamentale
importanza che ogni paziente abbia
una corretta e precisa diagnosi
genetica perché, da ciò che si scorge
all’orizzonte, è molto probabile che
in un futuro prossimo ad ogni tipo di
mutazione corrisponderà un approccio
terapeutico diverso.
Francesca Ceradini
La figura mostra come in presenza di
PTC ci sia la produzione di distrofina
(in rosso)
Un buon inizio per il
2008
Questo e’ lo stato dell’arte alla fine
del 2007 sul versante PTC. Adesso con
l’inizio dell’anno nuovo e’ gia’ in arrivo
una bella novita’: la PTC Therapeutics
e’ pronta per l’avvio di un nuovo
trial clinico e la sperimentazione
includera’ anche centri italiani.
L’obiettivo primario dello studio e’
determinare l’effetto del PTC124
sulla deambulazione di ragazzi con la
distrofia muscolare Duchenne o Becker.
Si tratta di uno studio di fase IIb,
multicentrico, randomizzato, doseranging, in doppio cieco.
Un avvio dell’arruolamento di 165
pazienti e’ previsto entro il primo
trimestre del 2008. La sperimentazione
sara’ condotta in circa 25 centri in
tutto il mondo e i soggetti saranno
sottoposti a poco meno di 1 anno di
trattamento. Tra i criteri di inclusione
compaiono, oltre ovviamente alla
presenza di una mutazione “non-sense”,
un eta’ superiore ai 5 anni e la capacità
di deambulare.
A gennaio, un primo incontro tra clinici
e famiglie di bambini “candidati”,
ovvero con le caratteristiche richieste,
e’ avvenuto nella sede di Parent
Project.
3
Scienza
Scienza
Exon Skipping in cellule staminali
Combinare la terapia genica alla terapia cellulare per curare la distrofia, un approccio
Yvan Torrente
Quando una mutazione cambia il
“reading frame”, ovvero lo schema di
lettura, del gene per la distrofina, non
vi è più la produzione della proteina
funzionale e ciò causa l’insorgenza
della distrofia muscolare di Duchenne.
Il corretto schema di lettura può essere
ristabilito eliminando direttamente uno
o più esoni corrispondenti alla regione
in cui è presente la mutazione, la tecnica
è chiamata exon skipping. In tal caso,
la distrofina prodotta è più corta del
normale ma, se il pezzo eliminato non
è cruciale, può ancora svolgere la sua
funzione muscolare. Questo processo di
eliminazione, che viene effettuato usando
dei corti frammenti di RNA che si appaiano
in zone specifiche dell’RNA messaggero,
rappresenta uno degli approcci terapeutici
più promettenti del momento.
Sul notiziario dello scorso novembre
abbiamo dedicato 3 intere pagine alle
nuove sperimentazioni cliniche basate
su questa tecnica. Ancora una volta
riprendiamo l’argomento perché proprio
a dicembre la rivista scientifica Cell Stem
4
Cell ha messo in copertina una nuova
importante pubblicazione del team
milanese guidato da Yvan Torrente. Lo
studio è basato sulla combinazione di
terapia genica e cellulare: isolare cellule
staminali da pazienti DMD che presentano
mutazioni per il “reading frame” del gene
della distrofina, correggere la forma della
distrofina mediante la tecnica di exon
skipping, ed infine reimpiantare le cellule
“geneticamente corrette” in topi distrofici
(i topi mdx).
Per quel che riguarda le cellule di partenza:
si tratta di cellule CD133+ (ovvero
cellule che presentano un’“etichettatura
molecolare” per la quale vengono
riconosciute come cellule staminali)
isolate da sangue periferico o da biopsie
muscolari di bambini Duchenne. Le cellule
sono state quindi coltivate in laboratorio
e trattate con un lentivirus contenente
delle sequenze di RNA disegnate ad hoc
per effettuare l’exon skipping dell’esone
51. Dopo 24 ore, le cellule ingegnerizzate
sono state iniettate nel muscolo tibiale
anteriore (TA) di topi mdx. Le analisi sono
state effettuate sul muscolo TA prelevato
dai topi a 21 e 45 giorni dall’impianto
delle cellule. I risultati si sono subito
rivelati positivi: le cellule staminali
umane esprimono di nuovo la distrofina
con il corretto schema di lettura, e ciò è
sufficiente affinché nelle cellule muscolari
dei topi si riformi il complesso di proteine
che ne compone l’impalcatura. I ricercatori
hanno anche dimostrato che le cellule
staminali si integrano bene nel tessuto
muscolare in cui sono state iniettate,
dando origine a quella popolazione di
cellule progenitrici (le cellule satelliti)
dalle quali si differenziano le cellule
muscolari (i miociti).
Questi esperimenti hanno però un limite:
il fatto che il trapianto di cellule staminali
in muscolo porta ad una rigenerazione
muscolare locale, circoscritta alla zona
in cui sono state introdotte le cellule.
Una eventuale terapia per la DMD deve
necessariamente prevedere un effetto
allargato a tutti i muscoli del corpo.
E’ per questo motivo che i ricercatori
hanno subito tentato una seconda via: la
somministrazione per via sistemica. Le
cellule staminali “geneticamente corrette”
sono state quindi iniettate nelle arterie
femorali dei topi distrofici. E anche in
questa seconda fase dello studio i dati
sono risultati molto incoraggianti: diverse
aree dei quadricipiti, degli extensor
longus digitorum (muscolo dei piedi)
e dei TA hanno mostrato l’espressione
della distrofina umana. Il numero
delle miofibre positive alla distrofina
“geneticamente corretta” varia a seconda
del tipo di muscolo. Anche in questo
caso le cellule staminali si sono integrate
funzionalmente nel tessuto muscolare e
le analisi eseguite sui topi trattati hanno
rivelato un miglioramento nella struttura e
nella resistenza dei muscoli.
Il filone di ricerca portato avanti dal
gruppo di Torrente è sicuramente molto
interessante perché si tratta di un
approccio che, se utilizzato sull’uomo,
prevede l’utilizzo di cellule staminali
del paziente stesso e quindi elimina
qualsiasi problema di rigetto immunitario.
Per parlare di sperimentazione clinica
sull’uomo è però ancora troppo presto,
ci sono una serie di punti deboli con cui
Scienza
Scienza
fare i conti. Prima di tutto, per trattare
i topi sono state utilizzate migliaia di
cellule staminali e per un bambino ne
servirebbero miliardi. Questo pone un
primo problema di tipo tecnologico: per
numeri cosi elevati vi è la necessità che
entrino in campo le industrie biotech,
con alti costi (milioni di euro per qualche
bambino) e standard di produzione
rigorosissimi, in Italia sicuramente
non siamo ancora pronti. Un secondo
ed importante punto è poi l’utilizzo di
lentivirus per effettuare l’exon skipping.
Questi vettori virali si possono inserire
casualmente nel DNA delle cellule
ingegnerizzate, un evento che rischia
di perturbare l’espressione di geni
diversi dalla distrofina o di causare delle
mutazioni cancerogene. Uno dei prossimi
traguardi dei ricercatori italiani è, infatti,
quello di trovare un nuovo efficace ed
innocuo metodo per guidare l’exon
skipping.
Francesca Ceradini
Alessandra Ferlini
Quanta distrofina è
necessaria per cominciare
a vedere qualche risultato
funzionale?
Quest’anno sono previste alcune
sperimentazioni in Italia ed una delle
domande più frequenti che le famiglie
ed i pazienti si stanno ponendo
riguarda la valutazione dell’efficacia di
questi eventuali nuovi trattamenti.
In tutti gli approcci terapeutici
molecolari e cellulari, mirati a
ripristinare l’espressione della
proteina distrofina nel muscolo dei
pazienti Duchenne/Becker, uno degli
interrogativi fondamentali e’ quale sia
il livello minimo di proteina sufficiente
per contrastare la patologia.
Sappiamo che la distrofina e’ una
proteina della membrana della
fibra muscolare che agisce da ponte
elastico tra l’actina (una proteina
contrattile) del citoscheletro e la
matrice extracellulare, e che preserva
l’integrita’ di membrana durante la
contrazione muscolare. L’assenza della
proteina distrofina e’ alla base della
distrofia muscolare di Duchenne/
Becker, patologia in cui il muscolo
scheletrico e’ il piu’ colpito ma che vede
anche un coinvolgimento cardiaco
che si manifesta sia sotto forma di
cardiomiopatia dilatativa sia con
disturbi del ritmo.
Molti studi precedenti hanno
dimostrato come alcune mutazioni nel
gene della distrofina siano responsabili
anche di un’altra patologia che colpisce
primariamente il muscolo cardiaco:
la cardiomiopatia dilatativa legata al
cromosoma X (XLDC). In particolare,
alcune mutazioni nella regione inziale
del gene (5’-XLDC) sono associate ad
un quadro clinico di cardiomiopatia
piu’ grave, con esordio piu’ precoce
rispetto ad altre mutazioni localizzate
nella parte finale del gene (3’-XLDC).
Queste mutazioni determinano inoltre
l’assenza della proteina esclusivamente
nel cuore, questa viene infatti prodotta,
seppur in minima quantita’, nel muscolo
scheletrico. I pazienti con 5’XLDC sono
pertanto in grado di deambulare, il loro
muscolo scheletrico esprime la distrofia
(anche se in quantita’ inferiori rispetto
ad un soggetto sano) e l’unico segno di
un coinvolgimento muscolare subclinico
e’ un lieve rialzo dell’enzima creatina
fosfochinasi serica (CPK).
Per rispondere dunque alla domanda
delle famiglie e dei pazienti, seppure
in maniera indiretta, abbiamo studiato
l’espressione della distrofina nel muscolo
scheletrico di pazienti con 5’-XLDC nei
quali avevamo in precedenza identificato
la mutazione patologica.
Abbiamo caratterizzato il livello del
trascritto (cioe’ la quantità della molecola
che sarà tradotta in proteina) e della
proteina mediante Western Blotting: i
livelli rilevati risultano compresi tra il
29% e il 50% rispetto ai valori presenti
nei muscoli di controllo.
Sulla base di queste osservazioni è
stato possibile concludere che livelli di
distrofina compresi tra il 29% e il 57%,
rispetto ai livelli tipici di un muscolo sano,
sono sufficienti a mantenere una normale
e funzionale organizzazione della
membrana muscolare qualora la proteina
sia presente in modo uniforme in tutte le
fibre muscolari.
Ottenere una distribuzione uniforme
dell’espressione della proteina e’
dunque un traguardo fondamentale
da raggiungere per poter considerare
efficiente un qualsiasi approccio
terapeutico.
E’ inoltre interessante notare come il
livello piu’ basso di espressione della
proteina osservato in questi pazienti
(29%) sia molto vicino a quello ottenuto
introducendo la proteina in topi mdx (il
modello animale più utilizzato per studiare
la distrofia muscolare di Duchenne), che
pertanto rappresentano un buon modello
di patologia.
Marcella Neri e Alessandra Ferlini
5
Famiglie
Famiglie
intervista di Valerio Sanzotta
La forza del presente
nella storia della
famiglia Rizzoli
La famiglia Rizzoli
Questa volta il racconto delle famiglie Parent Project ci porta
da Roma a Laives, un paese di 15000 abitanti in provincia di
Bolzano, dove abitano Sabrina e Calogero con i figli Martin,
Alice ed Elias. Parlo diverse volte al telefono con Sabrina, nei
giorni concitati che precedono le vacanze di Natale.
La distrofia fu diagnosticata a Martin nell’aprile del 2001,
quando aveva quasi tre anni, poche settimane prima
che nascesse Alice, grazie alle analisi a cui Martin venne
sottoposto prima di affrontare un intervento chirurgico
alle adenoidi. Sabrina ricorda l’imbarazzo dei medici che,
di fronte a un CPK altissimo, sospettavano una patologia
muscolare ma rimandavano il momento delle spiegazioni;
ricorda il dolore patito e non accettato quando con l’esame
del DNA e con la biopsia muscolare arrivò la conferma,
brutale e impietosa, della distrofia di Duchenne, una
malattia che Sabrina non riusciva nemmeno a nominare.
Nulla avrebbe più avuto senso, se dalla quotidianità che
credevano negata Sabrina e Calogero non avessero trovato
la forza di riscoprire proprio nel quotidiano la bellezza del
presente, quel carpe diem divenuto da allora il loro motto.
Ecco che navigare su Internet e incontrare Parent Project
non è solo il risultato di una comprensibilissima ricerca
di informazioni, ma è anche il segno di un cambiamento
interiore: accettare che Martin fosse affetto da Distrofia
Muscolare di Duchenne ha aiutato Sabrina a ritrovare la sua
serenità. Una serenità, un ottimismo e una gioia di vivere
che hanno portato un anno e mezzo fa alla nascita di Elias,
un bimbo sano, adorabile e divertente che ogni giorno
ricorda a Sabrina, Calogero, Martin e Alice quanto in realtà
siano una famiglia veramente fortunata.
Il dolore che abbiamo provato nei primi momenti ci ha
squarciati, ci ha lasciati senza respiro. Pensavo che non sarei
mai più stata una mamma, una moglie, una donna serena. Ad
un certo punto però ho detto basta! Il mio stato d’animo non
aiutava certamente Martin a stare meglio, non era certamente
di una mamma così che avevano bisogno Martin e Alice.
6
Incontrare attraverso Parent Project altre mamme ed altri
papà nella nostra stessa situazione, vedere che in ogni caso
erano famiglie serene, che c’era qualcuno che stava facendo
tutto il possibile per i nostri ragazzi, a partire dai genitori fino
ai ricercatori, mi ha dato una carica incredibile. Ho iniziato
ad investire le mie energie nell’unica attività che mi permette
concretamente di aiutare mio figlio: la raccolta fondi per la
ricerca scientifica.
Oggi Martin ha nove anni e mezzo ed è un bambino felice,
racconta Sabrina, è un po’ testone e molto timido. Sta bene,
cammina, corre (a modo suo), va in bicicletta, a cavallo, fa
le capriole sul prato ed è sereno. Così come sono determinati
i suoi genitori, decisi a non aspettare con le mani in mano
che la distrofia faccia il suo corso. Quella distrofia che
ora non si può sconfiggere, ma a cui Sabrina e Calogero
sanno di poter dare filo da torcere. Certamente attraverso
la terapia con il cortisone, iniziata a cinque anni, con la
fisioterapia, l’ippoterapia, lo stretching, le docce notturne.
Ma soprattutto con le parole gonfie d’amore e d’ottimismo
con cui Sabrina conclude il suo racconto, parole che hanno
già in loro il seme di una magnifica vittoria, di un orizzonte
già raggiunto:
Stamattina, come ogni mattina, quando ho visto gli
occhioni dei miei bimbi sbucare da sotto le coperte, una
sensazione di gioia mi ha dato la carica per affrontare anche
questa giornata, la certezza che anche oggi avrò un buon
motivo per essere felice. E la sera, quando i miei ragazzi mi
abbracceranno per darmi il bacio della buona notte, sarò
infinitamente grata per averli, per poterli stringere, per
le emozioni che mi hanno dato durante la giornata. Non
facciamo più progetti a lungo termine, non pensiamo oggi
alle vacanze dell’anno prossimo, non pensiamo ai problemi
che sorgeranno o potranno sorgere, a come potrebbe essere il
futuro. Tutto quello che è possibile fare oggi, lo facciamo. Al
massimo lo spostiamo al fine settimana...
Le due squadre schierate
Regioni
Regioni
Trentino Alto Adige
In occasione del Natale, la Compagnia
Teatrale Filodrammatica di Laives ha
organizzato una serata a favore di
Parent Project che ha avuto un grande
successo di pubblico. Lo spettacolo
teatrale “.....Segue Farsa....” si
compone di due commedie, la prima
dal titolo “Quattro fradei roversi”(tratta
da “I fratelli Castiglioni” di Alberto
Colantuoni, atto unico di Lina Lisciotto)
e la seconda “Pompieri a rapporto” (un
atto unico di autore ignoto), il tutto in
dialetto trentino.
La stretta di mano tra i capitani
Veneto
e le rose di Rignano
in campo
giustizia
LaIl Carnevale
contro la Distrofia
A Bassano la giustizia è scesa in campo
contro la Distrofia Muscolare di Duchenne
e Becker.
A novembre i campioni dello Jus Sport
Bassano, la squadra formata da
avvocati, magistrati e operatori di
giustizia del Tribunale di Bassano del
Grappa, sono scesi in campo per sfidare
la Nazionale Italiana Magistrati in
una partita di calcio dedicata a Parent
Project.
L’incontro, organizzato con il Patrocinio
dell’Amministrazione Comunale e
“Da alcuni anni, grazie all’amicizia con
Sabrina Rizzoli, siamo al fianco delle
famiglie di Parent Project - ha dichiarato
il regista della commedia Roby De
Tomas - perché per sconfiggere queste
gravi malattie genetiche è necessario
investire moltissimi soldi e con i
nostri spettacoli vogliamo contribuire
a garantire a migliaia di ragazzi
un futuro sereno. Il messaggio che
vogliamo lanciare è che nella società,
proprio come in teatro, ognuno deve
fare la propria parte.” - ha concluso il
regista.
dell’Ordine Avvocati di Bassano del Grappa
e con il sostegno della Banca Popolare di
Marostica, si è disputato allo Stadio Giusti
del Centro Giovanile dove erano presenti
moltissimi tifosi e simpatizzanti che
hanno sostenuto le squadre. Alla partita,
finita 2 a 1 per i padroni di casa capitanati
da Nereo Merlo, erano presenti due ex
campioni di calcio Roberto Boninsegna
e Alessandro Altobelli e i magistrati
Felice Casson, Gherardo Colombo e Pietro
Grasso. Un contributo è stato donato anche
dall’Associazione Italiana Calciatori.
Toscana
Grande successo anche per la raccolta fondi
organizzata da Massimo e Tiziana Della Latta
a Stiava e Massarosa, in provincia di Lucca . Il
loro ringraziamento a tutti coloro che li hanno
aiutati, in particolare al Comune di Massarosa,
che li ha ospitati nel corso dell’evento “Magie
di Natale”, la Polizia Municipale di Pisa, la
scuola elementare di Piano di Conca, Don
Damiano ed i parrocchiani di Piano di Mommio.
Il banchetto di Piano di Mommio
7
Regioni
Regioni
Sicilia
Sicilia, Luca Genovese.
Sempre in Sicilia, al Complesso
Didattico B. Albanese (ex Cinema
Edison) di Palermo, messo a
disposizione dal CRAL dell’Università
degli Studi di Palermo, si è svolto
lo spettacolo di beneficenza
“Music Comics”, organizzato grazie
I signori Belluardo e gli organizzatori
all’impegno di Roberta Gaudenti
Luigi, Rob
erta e Luca
e suo marito
sul palco
del Music
Comics
Luigi La Fata.
Durante la serata
si sono esibiti
I Treeunquarto,
Gianni Nanfa,
Antonio Pandolfo,
Lasciate Libero
lo Scarrozzo, Toni
di una serie di
Carbone, G.M.F. e
appuntamenti organizzati
Mama
Mae.Tutti gli
in Sicilia in occasione del Natale, erano
artisti e il bravissimo presentatore
presenti i volontari di Parent Project
Giancarlo Santaluna, hanno
per dare informazioni sulla malattia
partecipato all’evento a titolo gratuito.
e raccogliere le donazioni dei clienti
Anche in questa occasione era presente
della Concessionaria. Alla serata
il delegato regionale che ha illustrato
inaugurale ed a quella conclusiva ha
le attività dell’associazione.
partecipato il nostro delegato per la
Nella prima settimana di dicembre,
la Concessionaria Volkswagen
Belluardo di Ragusa, ha organizzato
un evento di sensibilizzazione dedicato
alla nostra associazione.
Durante l’evento benefico, il primo
Il banchetto di Paderno Dugnano
Eventi di Natale
Tanti anche quest’anno i banchetti
natalizi in tutta Italia: a Paderno
Dugnano (MI) in piazza e presso la
Scuola Media Allende, a Locate di
Triulzi (MI), a Bergamo presso la
Chiesa Evangelica, a Venezia Lido,
ad Asti e a Nizza Monferrato (AT) in
occasione della Notte Bianca e ancora
a San Leo Bastia (Città di Castello PG)
presso la Chiesa Parrocchiale. Grande
impegno anche nell’organizzazione di
eventi come, ad esempio,“La Corrida
bonnanarese” a Bonnanaro (SS) e la
consueta “cena di Natale” a Bergamo.
Lazio
Al Bioparco di Roma
grande festa per il 40°
compleanno de
“Il Libro della Giungla”
film realizzato da Walt Disney. Un
evento, organizzato in collaborazione
con la Walt Disney Studios Home
Entertainment – Italia e con la
Fondazione Bioparco di Roma, che ha visto
la partecipazione straordinaria di Ciro e Diego
dei Neri per Caso, il famoso gruppo che in
Italia è stato scelto per interpretare il brano
Siamo Tuoi Amici, la canzone della band di
avvoltoi che rappresenta un inno all’amicizia
É stata una bellissima giornata di amicizia,
e al buonumore. Grande entusiasmo anche
solidarietà e tanta allegria quella che si è
per i bravissimi clown dell’Associazione VIP,
svolta nel mese di novembre al Bioparco
ViviamoInPositivo Italia Onlus, che hanno
di Roma, in occasione della proiezione
straordinaria de “Il Libro della Giungla” per trasformato gli ospiti, grandi e piccini, in
simpatici animali della giungla.
festeggiare il 40° compleanno dell’ultimo
8
Regioni
Regioni
I momenti finali dello spettacolo
I bambini, veri protagonisti.
Concerto di Natale 2007: il treno del futuro
L’Emozione di un “genitore adottivo”
Difficile individuare in senso assoluto il momento clou del
nostro ultimo Concerto di Natale, tenutosi lo scorso 16
Dicembre all’Auditorium del Massimo in Roma, alla presenza
di oltre 600 persone.
Certamente l’annuncio dell’incasso complessivo della serata,
oltre 41.000 euro che si vanno a sommare ai circa 80.000
euro delle sette edizioni precedenti, è stato di notevole
impatto emotivo.
Come pure la presentazione da parte di Filippo Buccella
dei due progetti che saranno finanziati con la nostra
manifestazione (quello di Francesca Ceradini, la nostra
biologa molecolare, presente in sala e sul palco, che
provvederà a curare gli aspetti genetici nel Registro
Italiano Pazienti Duchenne e Becker; e quello di Alessandra
Franceschini, interamente finanziato con una partnership
dell’Istituto per il Credito Sportivo- a proposito, un grazie di
cuore all’amico Fulvio Cristofari - per seguire i pazienti e le
famiglie nella valutazione neuro psicologica e l’assistenza
nei deficit cognitivi).
Per non parlare del momento in cui è stato consegnato
ad un sorpresissimo Federico Ferraro, storico conduttore,
organizzatore e attore dello spettacolo, la prima edizione
del Premio Claudio Bimbo che, da quest’anno in poi, andrà
ad una delle persone che negli anni si sono maggiormente
impegnate a fianco di Parent Project nel sostegno alla
ricerca scientifica: davvero toccante.
E che dire di tutti i nostri Artisti che si sono alternati sul
palco nelle vesti di musicisti, cantanti ed attori e che
hanno contribuito in modo determinante alla riuscita dello
spettacolo? Davvero tutto molto intrigante e suggestivo,
anche grazie ai magnifici suoni ed alle spettacolari luci del
Service capitanato dal nostro Amico Raniero Terribili.
Coinvolgente ed emozionante è stato il saluto alla nostra
Silvia Starita, per la prima volta assente a causa di qualche
problema di salute in corso di soluzione.
Ma l’attimo più importante ed inaspettato per me è stato
quando il nostro Presidente, Filippo Buccella, ha inteso
assegnare gli Oscar dell’anno, riservando a me quello
dell’Amicizia, nominandomi sul campo genitore adottivo.
Penso che gesto ed onore più grande Filippo non potesse
farmi e, ve lo assicuro, di colpo è sparita la stanchezza e la
tensione che, dai giorni precedenti al concerto e fino a quel
momento, mi avevano attanagliato in una morsa da cui non
riuscivo ad uscire.
Il tutto ha lasciato posto ad una grande, intensa emozione
e ad un groppo alla gola che forse non ha giovato alle mie
interpretazioni canore ( “Ma chi se ne importa - direbbe
Filippo - tanto non è che di solito canti meglio ! ”), ma che
mi ha regalato uno dei momenti più emozionanti della mia
vita.
La gioia della paternità l’ho provata tre volte: Francesca,
Alessandra e Marco sono e restano quanto di più bello mi sia
capitato nella vita. Ma questa adozione in diretta dei ragazzi
della nostra grande famiglia di Parent Project resterà una
pietra miliare nel mio percorso di volontario.
Posso solo ringraziare Filippo e tutto Parent Project di
questa grandissima gioia e promettere il massimo impegno
per contribuire all’unica cosa importante: il Futuro dei
nostri ragazzi.
“ Si stendono le ali del mondo, il viaggio prosegue sicuro, si
apre un respiro profondo, davanti c’è solo il Futuro”.
Gianni Buontempi
9
Febbraio:
“Rompere il Silenzio 2008”
Siamo ormai all’ottava edizione della campagna di
raccolta fondi di febbraio, anche quest’anno il messaggio
che vorremmo far arrivare al cuore delle persone è
“Rompiamo il silenzio”.
Sarà un mese pieno di grandi speranze e tanto lavoro,
denso di eventi ed incontri, ci saranno gli SMS solidali
da inviare al 48584 da cellulare e da telefono fisso, lo
spot televisivo di cui sono protagonisti Luca Buccella e
Pierfrancesco Favino e i testimonial ancora una volta al
nostro fianco.
La Campagna, realizzata dall’Agenzia Estrogeni di Roma,
vuole essere un’occasione per scegliere di essere attivi,
per reagire con la forza delle parole e della testimonianza
personale alla dirompenza di una malattia rara. Come
hanno scelto di fare le famiglie di Parent Project, un
gruppo di genitori, un’associazione di uomini e donne,
impegnati quotidianamente per sostenere e dare vigore
alla speranza di una cura, perchè stare insieme è il
percorso più naturale.
Tante le occasioni per incontrarci visitando i banchetti
dei volontari dell’associazione presenti nelle principali
città italiane, o partecipando ai molti eventi che
interesseranno l’Italia da Nord a Sud. Eccone alcuni:
il 16 febbraio il Concerto del Coro Voci Bianche di
Novara al Teatro Civico di Oleggio, in provincia di
Novara. Per gli appassionati di calcio il 10 febbraio
si giocherà la Partita del Cuore tra la Nazionale
Italiana Magistrati e i tifosi del Messina del forum
www.biancoscudati.it, mentre per gli amanti delle
regate si disputerà il “I Trofeo Parent Project”,
sempre il 10 febbraio ma a Fiumicino, in occasione
della 7a giornata del XXVII Campionato Invernale
di Roma. A Milano, il 15 e 16 febbraio avrà luogo
il Convegno Internazionale “I trials clinici e la
ricerca Duchenne e Becker nel mondo” organizzato
per un aggiornamento sugli studi internazionali di
genetica, terapia cellulare, farmacologica e sulla
sperimentazione sull’uomo.
L’annuncio
Alla campagna di sensibilizzazione e raccolta fondi hanno aderito
Roberta Capua, Angelo Di Livio, Daniele Liotti, Pierfrancesco
Favino, Chiara Mastalli, Milena Miconi, Massimiliano Rosolino,
Damiano Cunego, Paola Pezzo e Paolo Vanoli.
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Campagne
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lo spot
Lo spot televisivo “Rompere il silenzio” è stato realizzato
con la regia di Pierfrancesco Favino e il sostegno della
casa di produzione Bess Movie di Claudio Amendola e
Francesca Neri, della Società Coopertiva Digital Desk,
della Technicolor, della Kodak Motion Picture Film e della
Panalight.
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da richiedere per la diffusione della Campagna
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Ringraziamenti
Ringraziamenti
Un’iniziativa
“Memorabile”
La Fondazione
Carispaq finanzia
Parent Project
A partire dal 2006 e per tutto il 2007,
Memorabile onlus ha dedicato
alla nostra associazione il progetto
“memorabile.it”. Attraverso il sito
internet “www.memorabile.it” ogni
visitatore ha potuto costruire una
bacheca in cui ha inserito il proprio
materiale fotografico che è stato
raccolto ed elaborato dall’artista Laura
Viale che lo ha trasformato in un’opera
d’arte. Nel mese di settembre si è
realizzato un evento a Torino durante
il quale l’opera è stata messa all’asta
realizzando una raccolta fondi di 1500
euro.
Nel Settembre di quest’anno la
Fondazione Cassa di Risparmio della
Provincia dell’Aquila ha partecipato
al finanziamento del progetto
“Augmentation of vascular supply
and reduction of scar in dystrophic
skeletal muscle as a basis for future
gene and cell therapy”. Grazie a
questo contributo, di 4.000 euro, è
stato possibile acquistare alcune delle
apparecchiature strumentali richieste
dal laboratorio del Prof. Giulio Cossu,
direttore dell’Istituto cellule staminali
presso la Fondazione Centro San
Raffaele del Monte Tabor.
Canale Tre e Vivadolce al
nostro fianco
Quest’anno abbiamo avuto al nostro
fianco due nuove aziende che hanno
scelto di sostenerci : Canale Tre srl,
società leader nel monitoraggio e
nell’analisi dell’informazione dal 1972,
che ha messo a nostra disposizione la
sua esperienza e ci fornisce gratuitamente
il servizio di rassegna radiotelevisiva.
L’azienda dolciaria Vivadolce di San
Giuseppe Vesuviano che ci ha destinato
il 2% sulle vendite del suo prodotto
Vesupreme.
Corrado Marconi e John Paul DeJoria
Nasce il comitato
Beauty for life
Nel mese di novembre, durante il SG07
Europe, evento organizzato dalla Paul
Mitchell allo Sheraton di Roma che
ha riunito oltre 1500 acconciatori
provenienti da 23 paesi europei, è stato
presentato il progetto Beauty For Life.
Ideatrici e fautrici del progetto sono:
Parent Project ed Insieme per gli
Altri onlus, (l’associazione che sostiene
chi si trova in difficoltà in ogni parte
del mondo), che possono contare sul
supporto iniziale di due realtà operanti
nel settore professionale per capelli che
sono la Paul Mitchell e Unicompany. Il
Comitato, nato per coniugare Bellezza
e Solidarietà, intende coinvolgere tutte
le aziende del settore beauty che ne
vorranno far parte.
Oracle affida i suoi auguri a Parent Project
Quest’anno Oracle Italia, nel promuovere le tematiche sociali ed ambientali, ha
sostenuto l’Associazione Parent Project onlus fornendo le competenze e le attività
necessarie per la realizzazione del Registro Italiano dei pazienti Duchenne e
Becker ed ha rinunciato all’utilizzo dei tradizionali biglietti di Natale stampati.
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Le cose buone
non sono solo in Sicilia...
Parent Project onlus
è anche nella tua regione.
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Campania
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Liguria
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347.82.16.798
Lombardia
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348.15.35.832
Marche
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348.30.20.785
Piemonte
Gildo Maggiora
333.95.07.485
Puglia
Rosa Marchetti
349.88.85.510
Sardegna
Franco Soro
349.32.29.633
Sicilia
Luca Genovese
339.70.68.178
Trentino A. Adige
Sabrina Rizzoli
328.08.80.631
Toscana
Alberto Basiricò
0586.89.85.44
Veneto
Mauro Facciolo
335.13.62.872
Per sostenerci: ccp 94255007 - Banca di Credito Cooperativo di Roma - IBAN: IT 38 V 08327 03219 000000005775
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