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BURLO/TERAPIE
I pediatri scommettono sul futuro con i farmaci biologici
Questi nuovi medicinali consentono di trattare con successo patologie autoimmuni o
da infiammazione cronica
I farmaci biologici: una rivoluzione in campo terapeutico e una scommessa per il futuro della
pediatria, su cui l'IRCCS Burlo Garofolo sta investendo energie e risorse. Questi particolari tipi di
medicinali stanno infatti dando risultati straordinari anche nella medicina infantile, alleviando le
sofferenze di centinaia di bambini. Malattie come l’artrite reumatoide dell’adulto, l'artrite cronica
giovanile e il morbo di Crohn, particolarmente severi e che non rispondono alle comuni terapie,
alcuni tumori e malattie del sangue, hanno oggi la possibilità di venir curati con la cosiddetta
terapia biologica. E i risultati sono importanti: si riesce a spegnere la malattia alleviando le
sofferenze di tante persone e migliorando la loro qualità di vita.
Ma cosa sono i farmaci biologici, introdotti in commercio per la prima volta intorno al 2000? Questi
farmaci imitano o riproducono, per mezzo della tecnologia del Dna ricombinante, molecole proprie
dell’organismo, come anticorpi, recettori cellulari e recettori solubili. Il loro compito è preciso:
“attaccare” una determinata molecola, dannosa per il nostro organismo, e neutralizzarla. Non sono
utilizzati solo in pediatria, ma anche per gli adulti, in reumatologia e gastroenterologia, per la cura
di tutte le malattie da autoaggressione o autoimmuni, e quelle da infiammazione cronica.
“I farmaci biologici vanno prescritti solo nei centri ospedalieri accreditati – spiega Loredana Lepore,
responsabile del servizio di Reumatologia e trattamento delle immunodeficienze del Burlo Garofolo
- Gli effetti collaterali sono limitati e in genere transitori, regredendo con la sospensione del
farmaco. Bisogna comunque essere prudenti, controllare strettamente i pazienti che assumono tali
terapie e attuare dei precisi accorgimenti come accertarsi che non vi sia una tubercolosi in atto o
pregressa”.
I primi farmaci biologici sono stati quelli diretti contro le citochine, sostanze che vengono liberate
durante i processi infiammatori e sono responsabili della cronicizzazione del processo morboso e
dei danni che da esso conseguono. Il primo farmaco utilizzato nelle malattie infiammatorie
croniche, come l’artrite reumatoide e le malattie intestinali croniche, è stato l’etanercept, cioè il
recettore solubile del tnf, citochina cruciale nei meccanismi dell’infiammazione cronica. Questa
sostanza, introdotta nel circolo sanguigno, è in grado di combinarsi con il Tnf circolante,
neutralizzandolo e impedendo che la molecola infiammatoria si attacchi alla membrana cellulare
trasmettendo il messaggio infiammatorio. Nel corso degli ultimi dieci anni molte altre molecole
biologiche sono state sintetizzate e sperimentate in campi diversi della medicina, soprattutto in
campo reumatologico, gastroenterologico, ematologico ed oncologico. Dopo il successo ottenuto
nella medicina dell’adulto, lo stesso farmaco è stato sperimentato anche nelle malattie
infiammatorie a insorgenza infantile, come l’artrite cronica giovanile. Dopo l’etanercept, altri due
farmaci biologici anti-Tnf sono stati sintetizzati: entrambi sono degli anticorpi come quelli che noi
stessi produciamo contro germi o virus, ma diretti contro il Tnf, l'infliximab e l'adalimumab. Il primo
si è dimostrato particolarmente utile nel morbo di Crohn (una malattia intestinale cronica), il
secondo rappresenta un ulteriore passo in avanti, perché meglio tollerato. “L’introduzione della
terapia biologica – afferma Loredana Lepore - ha portato a un crollo delle terapie cortisoniche che,
specie nei bambini, possono provocare effetti molto gravi come il ritardo di crescita, l’osteoporosi,
l’obesità”.
Dopo i farmaci in grado di bloccare il Tnf, altri sono stati sintetizzati per bloccare le molecole
responsabili dell’infiammazione, come l’interleuchina 1 (anakinra) e l’interleuchina 6 (tocilizumab).
La prima è oggi il farmaco di prima scelta nei casi di artrite idiopatica infantile di tipo sistemico.
L’anakinra è in grado di controllare e di spegnere le sindromi autoinfiammatorie congenite
caratterizzate da sintomi già presenti alla nascita, per i quali non esisteva alcun rimedio fino a
pochi anni fa.
“Moltissimi farmaci biologici – conclude la responsabile del servizio di Reumatologia e trattamento
delle immunodeficienze del Burlo - trovano oggi applicazione anche in alcuni tumori e in alcune
malattie del sangue. Purtroppo rimane il problema del costo elevato dei farmaci biologici. Però, se
pensiamo al fatto che possono fermare malattie potenzialmente evolutive e causa di danni severi,
a volte irreversibili per i pazienti, il risparmio che si ottiene a lungo termine, anche in termini di
spesa sanitaria, probabilmente supera la spesa iniziale”.